Сетчатка пигментная рынок Тенденции

Рыночный драйвер: увеличение распространенности пигментного ретинита способствует развитию рынка в прогнозируемый период.

Пигментозный ретинит — это генетическое заболевание, характеризующееся распадом и потерей клеток в сетчатке. По оценкам, он затрагивает более 1,5 миллиона человек во всем мире с распространенностью, которая продолжает расти каждый год. Болезнь преимущественно поражает фоторецепторные клетки в сетчатке, что приводит к прогрессирующей потере зрения и, в конечном итоге, полной слепоте, если ее не лечить. Несколько исследований показали, что во всем мире распространенность пигментного ретинита увеличивается в основном из-за увеличения продолжительности жизни и старения населения.

Поскольку люди живут дольше, генетические нарушения, которые могут оставаться бездействующими на ранних стадиях, проявляются в более старшем возрасте. Это особенно увеличило случаи пигментного ретинита во всем мире. Поскольку это наследственное заболевание, улучшение здравоохранения и медицинских учреждений помогло снизить смертность от других причин, позволяя людям с дефектными генами жить дольше. Кроме того, повышение информированности общественности и возможностей диагностики повысили показатели выявления заболеваний и отчетности за последние десятилетия. Это вносит значительный вклад в растущий пул пациентов, ищущих варианты лечения.

Увеличение числа пожилых людей является еще одним ключевым фактором, поскольку пигментный ретинит имеет поздний характер почти в 30-40% случаев. Согласно статистике Организации Объединенных Наций, число людей в возрасте 60 лет и старше, по прогнозам, удвоится с нынешних показателей до почти 2,1 миллиарда к 2050 году. Старение населения в сочетании с более длительной продолжительностью жизни обеспечивает зрелую среду для проявления генетических заболеваний глаз, таких как пигментный ретинит. Таким образом, можно легко сказать, что увеличение продолжительности жизни и расширение демографии гериатрического населения во всем мире сыграли заметную роль в повышении распространенности пигментного ретинита в глобальном масштабе.

Рыночный драйвер - Достижения в области генной терапии и оптогенетики

Значительный прогресс достигнут в разработке инновационных терапевтических подходов для лечения пигментного ретинита. Генная терапия и оптогенетика являются двумя перспективными областями, которые показали потенциал не только для замедления потери зрения, но даже частичного восстановления зрения у пациентов. В настоящее время проводятся различные клинические испытания генной терапии для изучения вариантов лечения, которые могут остановить или обратить вспять дегенеративный процесс сетчатки при пигментном ретините.

Они включают доставку здоровых копий генов или вирусных векторов в клетки сетчатки с использованием хирургических процедур для компенсации мутаций. Ранние результаты были обнадеживающими, поскольку некоторые пациенты продемонстрировали улучшение остроты зрения и светочувствительности спустя годы после лечения. Продолжающиеся исследования оптимизируют методы доставки генов и нацелены на конкретные генетические подтипы. Фармацевтические компании вкладывают значительные средства в разработку новых методов генной терапии, которые, как ожидается, в ближайшем будущем достигнут коммерциализации.

Параллельно оптогенетика является новой областью, использующей новые подходы к биоматериалам и нанотехнологиям. Концепция включает в себя имплантацию светочувствительных белков из водорослей или бактерий в оставшиеся жизнеспособные клетки сетчатки. Эти белки могут помочь восстановить реакции обнаружения света при стимуляции импульсами света с низкой энергией с помощью миниатюрного устройства визуализации. Некоторые экспериментальные исследования на животных моделях пигментного ретинита показали восстановление основных способностей восприятия света после оптогенетического лечения. Более продвинутые прототипы ориентированы на улучшение остроты зрения и цветовой дискриминации.

В целом, прорывы в генной терапии и оптогенетических доменах дают реальную надежду пациентам, потенциально задерживая прогрессирование заболевания. Растущий интерес инвесторов и партнерские отношения между научными кругами и промышленностью, вероятно, помогут быстро отслеживать дальнейшее развитие этих инновационных методов лечения. Это подпитывает оптимизм, что в ближайшие 5-10 лет можно будет достичь значительных успехов в клиническом лечении пигментного ретинита.

Market Challenge - ограниченная одобренная терапия, при которой большинство пациентов полагаются на немаркированные методы лечения.

Ограниченные одобренные методы лечения, при этом большинство пациентов полагаются на немаркированные методы лечения. Пигментный ретинит является редким генетическим заболеванием, которое вызывает прогрессирующую потерю зрения. В настоящее время существует только несколько одобренных FDA методов лечения для небольшого числа пациентов. Luxturna является первой и единственной генной терапией, одобренной для лечения мутаций в гене RPE65. Однако мутации RPE65 составляют лишь 5-10% всех случаев РП. Подавляющее большинство пациентов имеют мутации в более чем 60 различных генах и не имеют права на Luxturna. В результате многие врачи прибегают к назначению немаркированной терапии в надежде замедлить прогрессирование заболевания. Однако эффективность этих немаркированных методов лечения неопределенна. Отсутствие эффективных вариантов лечения представляет собой серьезную проблему и приводит к тому, что многие пациенты прогрессируют до полной слепоты. Учитывая редкость и неоднородность РП, разработка лекарств также сталкивается с трудностями при наборе достаточного количества пациентов для клинических испытаний. Это замедлило продвижение новых методов лечения на поздней стадии разработки и утверждения.

Развитие генной терапии и расширение секвенирования следующего поколения создает новые возможности.

Разработка новых методов генной терапии, ориентированных на более широкую популяцию пациентов. Одобрение Luxturna показало, что генная терапия является жизнеспособным подходом к лечению некоторых форм наследственных заболеваний сетчатки. Это вызвало значительный интерес со стороны биотехнологических и фармацевтических компаний к разработке генной терапии для других генетических подтипов RP. В настоящее время существует более 30 программ генной терапии в клинических испытаниях, направленных на широкий спектр мутаций генов, вызывающих РП. Эти методы лечения направлены на лечение основной причины РП путем доставки нормальной копии дефектного гена. В случае успеха они могут изменить течение болезни для значительного числа пациентов во всем мире. Кроме того, генная терапия вводится только один раз и может обеспечить долгосрочные преимущества для зрения, что представляет собой улучшение по сравнению с существующими методами лечения. Разработка безопасных и эффективных генных терапий для более широкой популяции RP может изменить ландшафт лечения и предоставить большие возможности для компаний.