U.S. Hemophilia Treatment Market Trends

• Сосредоточьтесь на генной терапии гемофилии: Фокус на генной терапии гемофилии является ключевой тенденцией на рынке лечения гемофилии в США. Генная терапия представляет собой многообещающий рубеж в лечении гемофилии, предлагая потенциал для долгосрочного решения или даже лечения этого пожизненного расстройства кровотечения. Генная терапия нацелена на основную генетическую причину гемофилии, доставляя функциональные копии дефектного гена, ответственного за заболевание. Этот подход может уменьшить или устранить зависимость от заместительной терапии. Успешная генная терапия может уменьшить или полностью устранить необходимость частых вливаний фактора свертывания, резко изменяя ландшафт лечения для людей с гемофилией. Значительные инвестиции в научно-исследовательские и опытно-конструкторские работы со стороны как известных фармацевтических компаний, так и инновационных биотехнологий направлены на разработку решений генной терапии гемофилии. Множественные продукты генной терапии находятся на различных этапах клинических испытаний, демонстрируя обнадеживающие результаты, что создает ожидание и волнение на рынке. Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) и другие регулирующие органы продемонстрировали поддержку исследований генной терапии, предоставив рекомендации, ускоренные пути утверждения и обозначения, которые могут ускорить процесс разработки и обзора.

Региональные исследования рынка лечения гемофилии в США:

• Северо-восток: Северо-восточный регион является крупнейшим фармацевтическим рынком в США с долей рынка более 40%. В регионе находятся одни из крупнейших и самых богатых городов США, а также ряд крупных фармацевтических компаний.
• Запад: Западный регион является вторым по величине фармацевтическим рынком в США с долей рынка более 30%. В регионе находится ряд крупных и растущих городов, а также ряд биотехнологических компаний.
• Южный: Южный регион является третьим по величине фармацевтическим рынком в США с долей рынка более 15%. В регионе расположен ряд крупных и растущих городов, а также ряд фармацевтических компаний.
• Средний Запад: Среднезападный регион является самым маленьким фармацевтическим рынком в США с долей рынка менее 15%. Регион является домом для ряда крупных и растущих городов, но также имеет ряд сельских районов.

Фигура 1. Рыночная стоимость лечения гемофилии в США (US$ Bn), по регионам, 2023