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市场驱动力 -- -- ASMD的日益普及,加上提高认识和诊断的不断提高

ASMD是SMPD1基因的突变引起的一种极为罕见的淋巴储存疾病,导致酸性sphingomyelinase酶缺乏. 这种遗传缺陷可以防止Sphingomyelin的正常分解,Sphingomyelin是细胞膜中发现的一种脂肪物质,导致其逐渐累积到有害的水平.

历史上,ASMD被认为是最罕见的淋巴病之一,估计全世界仅有约50到150名已知患者. 然而,新的研究表明,实际流行率可能高于以前所认为的,因为改进的诊断可以准确地查明更多的病例。 此外,人们现在认识到,这种病症既有严重的婴儿病症,也有较轻的晚发病症。

随着ASMD真正流行的焦点更加突出,正在努力提高医疗界和公众对该状况的认识。 患者宣传小组在开展有关征兆、症状和现有检测选择的教育方面发挥重要作用。 诊断传统上依赖入侵性骨髓活体检查,但新的干血点测试使得新生儿能够更方便地筛查和诊断晚发病人。 总体认识的提高,加上比较容易的诊断途径,有助于查明和确认全世界更多的ASMD病例。

市场驱动力-林业发展局批准XENPOZYME及其在美国和欧洲的强劲市场需求

ASMD治疗市场的另一个关键驱动力是FDA最近对XENPOZYME的批准,这是有史以来首次针对这种罕见的遗传紊乱而专门指明的药物. 由萨诺菲公司Genzyme开发,XENPOZYME于2022年1月根据表明其有能力减少细胞中的sphingomyelin积累的数据获得加速批准. 它是一种重新组合的人类酸sphingomyelinase酶替代疗法,每周一次作为IV输液或注射进行,旨在取代缺损或缺失的酶.

对ASMD来说,XENPOZYME是有史以来第一个改变疾病的治疗方案,以前只通过症状护理管理。 临床医生认识到,它有可能有意义地影响这种累进状况经常消失的多系统并发症。 初步真实世界的经验支持临床试验中表现出的正效果和安全性.

以病人和医生调查为重点的市场研究表明,XENPOZYME有可能成为ASMD全球范围的护理治疗标准. 总的来说,这种具有开创性针对性的疗法的可用性预计将成为主要的增长动力,在今后几年中,诊断率不断上升,并刺激了整个酸性sphingomyelinase的市场价值。

市场挑战 -- -- 与药物开发和酶替换有关的高成本 治疗

酸sphingomyelinase(ASMD)市场面临重大挑战,原因是这一罕见疾病的药物研制和酶替代疗法费用高昂。 开发治疗这种罕见病症的药物,需要进行广泛的研究和临床试验,以证明小患者的安全和疗效。 这种药物开发过程对制药公司来说非常昂贵和危险。

此外,称为Cerdelga的核定酶替代疗法的价格每年超过30万美元,使许多保健系统和病人的费用太高。 患者人数少意味着酸性sphingomyelinase(ASMD)市场的整体规模有限,为制药公司弥补药品开发投资提供的收入潜力很小。

酶取代疗法由于其复杂的生物学性质,也产生了高昂的生产成本. 这些重大财政挑战可能阻碍进一步研究新的治疗办法,并限制患者获得ASMD的现有治疗。

市场机会 -- -- 由于在新地区引入XENPOZYME而扩大市场规模

新的ASMD药物XENPOZYME的批准和商业化是扩大这一条件的市场规模的重要机会。 XENPOZYME由Xenetic Biosciences开发,在临床试验中表现出了安全性和有效性.

经监管批准,该公司计划于2023年在美国,欧洲和日本的关键市场推出XENPOZYME. 这将为这些新地区的ASMD患者提供一个重要的额外治疗选择. 引入XENPOZYME还有可能显著扩大整个酸性sphingomyelinase缺乏症市场。

随着XENPOZYME在符合条件的患者中增加吸收,它可以开始抵消Cerdelga目前持有的一些市场. 这一市场扩张将有助于提高为这一罕见疾病人群开发疗法的公司的投资回报率。