前期痴呆症市场 趋势

市场驱动力 — 提高对前兆性痴呆的遗传原因的认识。

了解疾病的原因对于制定有效的治疗办法和找到可能的预防战略至关重要。 前脑性痴呆是一种复杂的疾病,其发展涉及多种遗传和环境因素。 虽然遗传学发挥着重要作用,但确定与不同类型FTD相关的特定基因一直是研究人员的一项持续挑战. 然而,近年来,在了解某些基因突变如何增加风险或直接引起FTD方面取得了重大进展。

大型多中心基因组全结合研究查明了几种与FTD和相关条件密切相关的基因变体,如氨基间皮硬化。 进一步研究有助于更详细地描述这些遗传联系。 例如,C9orf72基因中的突变已经作为FTD和ALS最常见的已知遗传原因出现. 理解这种关联为两种障碍之间的共同疾病机制提供了重要的线索. 同样,GRN,MAPT等基因的突变也被揭示为FTD不同临床变体的高变性遗传风险因素. 对已知遗传突变患者的脑组织进行尸检分析,帮助研究人员摸清特定基因如何破坏细胞功能,导致神经衰变.

国际联合体的努力建立了大型数据库,汇集了世界各地数千个FTD病例的遗传、临床和神经病理学信息。 这加速了新遗传风险因素的发现,并有助于建立基因型-苯基关系. 例如,已知MAPT变异主要引起行为变异FTD,而GRN变异则常作为语义性痴呆出现.

市场驱动力 - 遗传检测和神经成像等诊断工具的进步驱动产业增长.

鉴于临床症状的复杂性和缺乏明确的诊断生物标记,对Frontotemporal dementia的准确诊断历来是一个挑战。 虽然临床评估和神经心理学评价是目前诊断的支柱,但采用新兴诊断技术可大大帮助早期和精确诊断。 基因测试提供了一种非侵入性方法,用于检测已知的引起FTD的突变,确定诊断结果,并促进对面临危险的家庭成员的预测性测试。 如果没有发现致病性突变,基因结果可以高度信任地核实FTD的疑似诊断,也可以排除. 核磁共振成像和PET成像等神经成像模式也为诊断工作和监测疾病进展提供了大量价值。

结构核磁共振允许可视化不同FTD变体具有的区域脑萎缩规律特征,支持临床分化. 例如,行为变体FTD通常显示前侧和前侧时间叶退化,而语义性痴呆症演示则与左时间叶收缩有关. 用PET跟踪仪对tau和β-酰基蛋白沉积进行功能成像,在体内提供了死亡后FTD中观察到的关键神经病理学特征的证据。 Tau-PET可以辨别FTD相对于阿尔茨海默氏病在前缘和节奏性地区异常的tau积累. 很有前途的研究探索使用酰基-PET来检测皮质酰基硬化症在FTD中很少发现,但在其他神经变性条件下很常见.

市场挑战——缺乏治病治疗和对症状管理的依赖.

前期痴呆症市场面临的主要挑战之一是缺乏经批准的疾病改变疗法。 目前,还没有治疗前期痴呆症的治疗方法,治疗的重点仅限于管理病症的症状. 潜在的渐进神经退化在患者中继续不受控制。 这种过度依赖抗抑郁药,抗精神病药,抗惊厥药等症状性药物来帮助缓解行为问题和提高生活质量的做法远非永久解决方案. 这些药物可以提供暂时的缓解,但不会减缓或阻止病情的发展。 由于缺乏能够阻止或扭转神经损伤的治疗方法,这种疾病将不可避免地继续恶化。 这表明对病人的大量需求没有得到满足,给努力管理这种衰弱疾病的保健系统造成了困难。 制定针对根本病因的有效治疗办法,对于大幅度改善结果和改变市场格局至关重要。

市场机会 -- -- 如AL001和TPN-101等新药候选产品的开发。

前期痴呆症市场的一个有希望的机会是发展新的改变疾病的药物候选人。 例如,由Alector开发的AL001是一流的单克隆抗体,针对的是被认为驱动疾病发展的TDP-43和FUS等蛋白质的神经毒性凝固物. 临床前研究的数据显示,AL001能够降低大脑中这些病原蛋白的水平. 该药物已从FDA获得孤儿药物指定,目前正在进行第一阶段临床试验。 同样地,TreThera Bioscience的TPN-101旨在抑制progranulin的酶分裂,这种生长因子在某些前质痴呆形式中存在缺陷。 临床前研究表明,TPN-101可以恢复蛋白质素水平,减轻神经衰变. 有了临床评价的积极成果,AL001和TPN-101有可能成为首个改变疾病的治疗方法,以获得前期痴呆症患者的监管批准。 它们的成功发展将是在解决目前尚未满足的需求和改变市场格局方面向前迈出的重要一步。