Genome Editing Market Trends

市场驱动器 -- -- 遗传病日益普遍,驱动对先进基因编辑技术的需求

根据各卫生组织最近的估计,已查明有7 000多种遗传病以某种形式影响到全球近10%的人口。 一些常见的遗传障碍包括:循环纤维化,镰状细胞贫血,Tay-Sachs疾病,Fragile X综合征,血友病,以及不同类型的其他癌症.

基因编辑技术现在正在成为一种改变基因疾病治疗方法的游戏。 它们可以直接在患者的基因组DNA中纠正导致疾病的潜在突变. CRISPR-Cas9等革命工具为精确修改基因提供了有效的途径,并具有治疗基因疾病的根源的潜力. 这引起了生物技术公司和研究人员对开发基于编辑技术的基因疗法的极大兴趣。

患有遗传性疾病、医疗需求得不到满足的病人的需求尤其强烈。 例如,贝塔地中海贫血需要终生输血,这种输血有几种并发症。 基因疗法可以帮助消除这种持续的治疗方法。 同样,一些影响儿童的罕见遗传病往往导致智力和身体残疾,甚至因缺乏治疗而死亡。 所有这些因素都推动了基因编辑治疗遗传疾病的应用的强劲增长。

市场驱动器 - 计算机和其他基因编辑工具的技术进步

CRISPR/Cas9系统因其易于使用和精度高而成为最流行的技术. 然而,持续的创新正在帮助应对与CRISPR有关的各种挑战,如非目标效应。 正在发现具有改进的特异性特征的小说CRISPR酶,从而提高基因编辑精度。 CRISPR的交付方法也在不断完善。 例如,使用纳米粒子、病毒载体和细胞穿透性肽,可以更有效地在细胞内交付CRISPR组件。

除了CRISPR之外,其他基因组编辑平台,包括TALENs,巨核释放,以及基础编辑,也正在见证一些特性改进的新版本. 例如,主编辑和超编辑等进步增加了可以实现的基因组改变的范围和灵活性. 同时,CRISPRa/CRISPRi等新模式允许对基因表达进行规范,而不会永久的DNA变化,从而提供了多种用途. 此外,简化的工具包和试剂使基因组编辑程序更便于实验室试验和最终临床使用。

这种技术飞跃扩大了能够有效治疗的疾病类型。 总体而言,在基因编辑系统的设计和提供方面不断进行创新,大大提高了其治疗应用的精度和范围。

市场挑战——与基因编辑疗法的发展和商业化有关的高成本

基因组编辑市场面临的主要挑战之一是基因编辑疗法的开发和商业化成本极高。 将新的基因疗法带入市场需要经过多年的广泛研究和开发。 这一过程涉及发现和验证基因目标,设计定制的内分泌物和送货载体,进行严格的临床前安全和疗效测试,然后进行几个阶段的人类志愿者临床试验. 这些阶段的每一个阶段都需要大量的金融投资,投资额达数亿美元。

此外,基因组编辑疗法往往需要适合个别病人,费用进一步上升。 考虑到需要高度专业化的设施以及严格的制造控制,制造基因疗法也带来了独特的挑战。 建立符合《良好制造做法》的设施以及建立健全的生产工艺的成本高得令人望而却步。 总体而言,开发和推出单一基因疗法的总成本估计超过10亿美元。 费用负担沉重,对广泛采用医学基因编辑技术构成重大障碍。

市场机会——农业和工业生物技术部门扩大基因编辑应用

基因组编辑市场的一个关键机会在于扩大其在农业和工业生物技术部门的应用。 在农业领域,正在利用基因编辑工具来开发产量较高的作物品种,提高抵御生物和非生物压力的能力,并提高营养质量。 这有助于应对日益严重的粮食不安全挑战。 基因组编辑允许在不引入外国DNA的情况下进行精确的修改,从而避免复杂的监管问题.

几个特征的概念证明研究已经证明CRISPR-Cas9在水稻、小麦和大豆等重要作物中的潜力。 领先的生物技术公司正在大力投资扩大这些创新。 在工业生物技术方面,基因编辑有助于发展适合更有效地生产生物燃料、化学品和酶的微生物。 它能促进设计细胞线的生成,提供更高的生产力,优化代谢途径和提高耐受性等优势.

随着技术的成熟,农业食品和工业部门广泛采用技术,有可能在全球产生重大的经济和社会价值。