伪磷 治疗市场 趋势

市场驱动 - 提高对遗传筛选驱动早期诊断的认识

基因检测是血亲中患过伪磷酸酯病的家庭的一个重要工具. 通过识别与该疾病相关的基因突变,可以迅速诊断出有危险的家庭成员. 承运人的筛查也广泛用于期待父母确定是否有受影响子女的风险。 这在促进早期干预方面发挥着重大作用,有助于遏制病情的发展并减少儿科病人的并发症。 随着基因组技术的进步,基因测试已经变得更为负担得起,全球更多的人更容易获得。

为了提高人们的认识,病人宣传小组还为保健专家和公众安排教育方案和研讨会。 目的是强调基因筛选的重要性,以便提高诊断率。

现在,更多的医生通常在诊断差异时包括低氧磷酸盐,特别是在儿童无解释的骨折或骨骼异常时。 这导致迅速转诊进行基因测试,缩短症状发作和治疗开始之间的时间间隔。 由于更多的患者在年轻时被诊断出来,这也使他们能够从即将到来的治疗进展中充分受益.

市场驱动器 - 引入小说治疗方法,如Asfotase Alfa 重症患者治疗法

重度低氧磷酸盐患者的一项重大突破是发展了Asfotase alfa,这是有史以来首次获得全球监管批准这种病症的酶替代疗法. Asfotase alfa旨在补充缺失的碱性磷酸酶,以解决该疾病的基本病理. 由于从婴儿开始就可进行皮下管理,它提供一种个性化的治疗方法,方便使用。

在临床试验中,fotase alfa在改善球壳、防止断裂、促进骨骼矿化和总体生长方面显示出有希望的结果。 事实证明,血清碱性磷酸酶水平以及疾病严重性的其他标记显著提高。 通过持续的治疗,患者能够实现发育运动里程碑,而不需要行走辅助器,并独立地进行日常活动.

第一次治疗的核准和提供使病人和医疗界重新燃起希望。 这意味着先前被认为无法治疗或致命的严重病例现在可以期待正常预期寿命,并永久纠正低碱性磷脂酶水平。 这为照顾者和家庭提供了前所未有的保证。 现在将有更多儿童被诊断为从这种疗法中受益,因为这种疗法的核准使全球对这种罕见疾病有了更多的了解。

市场挑战 -- -- 高治疗成本,如STRENSIQ,每年可超过100万美元

虽然低氧磷酸盐是一种罕见的疾病,但目前的治疗方案费用过高,对更广泛的采用和获得构成重大挑战。 由Alexion Pharmacels开发的STRENSIQ(asfotase alfa),为儿科-上位低氧磷酸酯所批准的唯一药物需要通过经常和终生注射的剂量来服用。

Alexion每年为STRENSIQ的治疗收费超过30万美元,根据一些估计,每个病人的总寿命费用很容易超过100万美元. 如此沉重的经济负担使全球许多病人和保健系统无法获得治疗。 低氧磷酸盐的罕见性也意味着任何制药公司的潜在客户基础都很有限,减少了投资研究和开发更负担得起的疗法的商业激励。

解决高成本的挑战,对于改善全世界更多患有低氧磷酸盐的病人的生活质量至关重要。

市场机会:基因疗法的发展

一个充满机会的充满希望的领域是开发基因疗法,以取代有缺陷的ALPL基因,从而解决低氧磷酸盐的根源。 基因疗法有可能通过单一或有限的管理来改变疾病发展过程,从而避免对像STRENSIQ这样的终身注射疗法的需求。 这为通过将伪磷酸化为潜在的一次性可治疗条件,大幅减少长期管理成本提供了机会。 几个生物技术公司启动了研究方案,以采用基因治疗方法进行次phosphatasia,包括Asklepios生物药理学和阿鲁旺科学。

如果通过临床试验证明是安全有效的,林业发展局批准基因疗法可以扩大治疗范围,提供比酶替代疗法更负担得起的选择。 这为制药公司展示变革价值和在缺氧磷酸盐治疗市场获得重大先行优势提供了重要机会,这些需求得不到满足。