帕里·隆贝格综合症市场按治疗(治疗、手术程序)、最终用户(医院、专科诊所、研究机构)、地理(北美、拉丁美洲、亚太、欧洲、中东和非洲)划分。 本报告为上述各部分提供了价值(百万美元)。....
市场驱动器-帕里·隆伯格综合症意识的提高
近年来,对帕里·罗姆伯格综合症等罕见疾病的认识不断提高。 卫生组织和NIHR等主要保健机构在其疾病分类手册和数据库中承认了帕里·隆伯格综合症。 将一种罕见的疾病列入这种著名的资源,提高了它在全世界的知名度。
社会媒体在过去十年里爆发, 现在,患者在多个论坛和专门小组中积极分享自己的经验、症状和诊断历程。 传统媒体也发挥了显著作用,对年轻病人的同情性主流新闻报道使罕见的疾病引起公众注意。
随着对触发物,病理学和可用/新出现的治疗途径的了解的增加,现在有更多的人可以将其症状与帕里·隆伯格综合征联系起来. 这种认识促进了对改进诊断程序和孤儿药物的需求。 医生现在也迅速考虑这一综合症,同时处理神经畸形或消瘦病例。 因此,已查明的病人人数增加,对疾病管理的询问正在助长帕里·隆伯格综合症市场的增长。
市场驱动力 -- -- 主要市场的保健支出递增
保健支出不断增加是一个全球现象,受到多种宏观经济和区域因素的影响。 发达市场,特别是美国、主要西欧国家和日本,在改善治疗和创新方面每年都不断增长。 资金储备的增加也为罕见疾病研究开辟了新的投资渠道。
美国的支出近年达到GDP的20%。 由于对现代治疗、规程和国家支持的全民保险计划的需求,欧洲联盟各国人均保健支出年均增长3-4%。 日本的保健支出在国内生产总值中所占百分比自几十年以来也上升了10%,其中值得注意的部分用于罕见和孤儿疾病。
发展中世界在医疗设施、药物和护理方面的总支出也在增加。 虽然它们在罕见疾病治疗方面的总体贡献仍然落后于主要药材市场,但递增预算为基于伙伴关系的研究和区域临床试验开辟了新的角度。
随着财政资源的增加,帕里·隆贝格综合症市场准备在未来几年吸引更多的投资,吸引有前途的新药物候选人,并改进现有的管理协议。
市场挑战 -- -- 帕里·隆伯格综合症引起的有限治疗选择
帕里·隆贝格综合征是一种极其罕见的病症,估计只有70万人中有1人受到影响. 由于流行率低,人们很少重视制定有针对性的治疗方案。 现有的疗法往往侧重于管理症状和改善表面效果,但缺乏改变疾病发展或治疗根本原因的能力。
制药公司对资助这种特殊条件的昂贵临床试验没有多大兴趣。 对病人来说,这给获得最佳护理带来了重大挑战。 治疗计划往往由各种专家拼凑而成,而不是遵循标准化的临床指南。
获得新的调查疗法的机会也往往有限。 如果没有更多的临床研究参与者,就很难增进对疾病病原的理解,也很难确定新的治疗目标. 帕里·罗姆伯格综合症在医疗界的知名度较低,是帕里·罗姆伯格综合症市场增长的一大障碍。
市场机会 -- -- 发展以疾病病因为重点的新疗法
通过对帕里·罗姆伯格综合症的更深入的机械化认识,有机会开发第一个可以改变病情走向的有针对性的疗法。 最近的研究表明,血管缺陷、炎症和脂肪新陈代谢在疾病发展过程中的异常都有参与。 这些提供了潜在的治疗干预点。
学术研究人员、疾病基金会和生物技术/制药公司之间的伙伴关系可以帮助将临床前的工作推进到与面部脂肪萎缩和皮肤进化有关的路径。 对脂肪衍生干细胞,抗TNF抗体,或脂肪酸代谢调节器等剂进行概念临床试验的证明,可能证明抑制或扭转热带变化的功效.
治疗或缓解症状可以大大扩大帕里·隆伯格综合症市场对任何经批准的治疗的潜力。 由于没有现有的竞争,第一流的好处是巨大的。 帕里·隆贝格综合症的成因的成功说明,为那些制定针对疾病病因的治疗方法的人提供了重大的商业机会。