针叶猪笼草 市场按继承类型划分(Autosomal Dominant、Autosomal Recessive、X-innection)、疾病类型划分(Syndromic Retinitis Pigmentosa、Non-Syndromic Retinitis Pigmentosa、Systemic ....
市场驱动力 -- -- 预测期内视网膜炎猪笼草的市场发展日益普遍。
视网膜炎色素沙(英語:Retinitis pontmentosa)是一种遗传紊乱症,其特征是视网膜细胞的分解和丢失. 据估计,这一疾病影响到全世界150多万人,其流行率每年继续上升。 该疾病主要影响视网膜的光受体细胞,导致逐渐失去视力,如果得不到治疗,最终完全失明. 一些研究显示,由于预期寿命和人口老龄化,全世界视网膜炎的流行正在增加。
由于人们寿命较长,在早期阶段可能仍然处于休眠状态的遗传疾病在老年时就表现出来。 这尤其增加了全球视网膜炎的病例。 由于这是一种遗传性疾病,改善的医疗保健和医疗设施有助于降低因其他原因导致的死亡率,使有缺陷基因的人能够长寿。 此外,提高公众意识和诊断能力在过去几十年中提高了疾病检测和报告率。 这极大地促进了寻求治疗选择的病人人数不断增加。
老年人口不断增加是另一个关键驱动因素,因为近30-40%的病例中视网膜炎发作较晚。 根据联合国统计数字,预计到2050年,60岁及以上人口将从目前的数字翻一番,接近21亿。 人口老化加上寿命更长,为视网膜炎色素沙等遗传眼疾的出现提供了成熟的环境。 因此,可以轻易地指出,全世界预期寿命的提高和老年人口的增加,在全球范围提高视网膜炎色素病流行率方面发挥了显著作用。
市场驱动器 -- -- 基因治疗和视觉遗传学的进步
在制定新型的视网膜炎色素治疗方法方面正在取得重大进展。 基因疗法和外观遗传学是两个很有希望的领域,它们显示出不仅可以减缓视力损失,甚至可以部分恢复患者的视力。 目前正在进行各种基因疗法临床试验,以调查可能阻止或扭转视网膜炎色素萨的视网膜变性过程的各种治疗方案。
其中包括利用手术程序向视网膜细胞提供健康的基因复制品或病毒载体,以补偿突变。 早期的结果令人鼓舞,一些病人在治疗多年后表现出视觉敏锐度和光敏度。 持续的研究正在优化基因传递方法和针对特定基因亚型. 制药公司正在大力投资开发新的基因疗法,预计几款疗法不久将实现商业化。
与此同时,选择基因组学是利用新的生物材料和纳米技术的新兴领域。 这一概念涉及将藻类或细菌的光敏蛋白植入剩余可行的视网膜细胞. 这些蛋白质在通过微型成像设备以低能量脉冲的光刺激下,可以帮助恢复光探测响应. 一些关于视网膜炎色素萨的动物模型的实验研究表明,在选择性治疗后恢复了基本的光感知能力。 更先进的原型则注重改善视觉敏锐度和色彩歧视.
总的来说,基因疗法和自遗传学领域的突破通过可能遏制疾病的发展,为病人带来了真正的希望。 投资者的兴趣和学术界与工业界之间的伙伴关系不断增长,这可能有助于加快这些创新处理方式的进一步发展。 这使人乐观地认为,在今后5-10年里,在对视网膜炎色素的临床管理方面可以取得重大进展。
市场挑战 - 有限批准治疗,与大多数患者依赖离标治疗.
获得核准的疗法有限,大多数患者依赖不贴标签的治疗。 视网膜炎色素沙是一种罕见的遗传紊乱症,导致逐渐失去视力. 目前,只有少数经林业发展局批准的疗法可用于治疗一小群病人。 Luxturna是第一个,也是唯一的一个基因疗法,批准治疗RPE65基因中的突变. 然而,RPE65突变只占所有RP病例的5-10%. 绝大多数患者在60多个不同基因中发生突变,没有资格获得Luxtuna. 因此,许多医生采用不贴标签的疗法,希望减缓疾病的发展。 然而,这些无标签的治疗方法的疗效还不确定. 缺乏有效的治疗方案是一个重大挑战,使许多病人走向完全失明。 考虑到RP的罕见性和异质性,药物开发也面临着为临床试验招募足够数量的患者的困难. 这减缓了新疗法进入后期发展和批准的速度。
市场机会 -- -- 基因疗法的发展和下一代序列的扩展创造了新的机会。
开发针对更广泛的病人群体的新基因疗法。 对Luxtuna的批准表明,基因疗法是对某些形式遗传性视网膜疾病的一种可行的治疗方法。 这引起了生物技术和制药公司对于为其他RP基因亚型开发基因疗法的极大兴趣。 目前临床试验中有30多个基因疗法方案针对多种RP-致病基因突变. 这些疗法的目的是通过提供缺陷基因的正常复制品来治疗RP的根本原因. 如果成功,它们有可能改变全世界大量病人的病变过程。 此外,基因疗法只使用一次,可能带来长期视觉效益,比现有的疗法有所改善。 为更广泛的RP人口开发安全有效的基因疗法可以改变治疗环境,为公司提供重要机会。