RNA 定向治疗市场 趋势

市场驱动力 -- -- 增加医药巨头对RNA定向疗法的投资

制药业已认识到RNA有针对性治疗的巨大潜力,并稳步增加在这一有前途的药物开发领域的投资。 许多大型制药公司目前正在将其研发预算的很大一部分用于促进我们对RNA生物学的理解,并开发新的RNA针对分子.

主导这一过渡的一些主要角色包括普菲泽尔,罗什,默克 & Co.,约翰逊&约翰逊和AstraZeneca. 在过去5年中,这些公司通过收购在这一领域工作的小型生物技术公司,与学术实验室合作,以及建立大型RNA研究中心,大大加强了它们的RNA重点方案。 例如,辉瑞公司最近花费了6亿多美元购买三聚基苯丙胺疗法,这是利用细胞金疗法进行免疫肿瘤疗法的先驱。 同样,Roche是癌症免疫疗法的领先者,自2018年以来已承诺10亿多美元,通过伙伴关系以有机和无机方式建设RNA能力。

这一投资趋势背后的战略愿景是明确的。 大型制药公司认识到,RNA为在疾病地区发展真正的变革疗法提供了前所未有的潜力。 通过调制基因表达和蛋白质水平,RNA靶药具有治疗以前认为是"不可药"的条件的能力. 这将开启全新的治疗模式和数十亿美元的市场。 第一波有希望的RNA临床考生证实了这种看法,RNA干扰和抗感寡核苷酸药物已经显示出对癌症、神经紊乱和罕见遗传疾病的疗效。 随着投入更多的资金,预计快速的科学进步将使RNA药物在不久的将来成为治疗的支柱。 因此,这种投资势头是推动RNA目标治疗市场走向新高度的一个主要动力。

市场驱动力 - 正在兴起的临床试验,证明RNA针对小分子的功效

推动RNA治疗领域显著增长的另一个令人鼓舞的发展是,针对小分子候选者的临床试验评价新RNA越来越成功。 在过去十年中,研究人员开发了多种类型的小分子RNA靶向剂,如sirNA,寡核苷酸,苯丙胺和小型激活RNA(saRNA). 这些分子与更大的生物学相比,提供了一些优势,如组织分布较好,口服可用性较高,制造和交付成本较低.

这些小分子疗法的临床鉴定一直在稳步上升。 例如,最近的晚期研究表明,Inclisiran,一种针对PCSK9的小型干扰性RNA,能够安全有效地降低胆固醇,并在一年两次剂量时减少心血管事件。 Patisiran, 一种干扰性RNA靶向异丁基苯丙胺,在第三阶段试验中,在治疗遗传性异丁基苯丙胺的治疗方面取得了绝大多数积极成果。 Eplontersen,一种抗激素寡核苷酸在第三阶段正在表现出治疗脊髓肌萎缩的功效. 即使在肿瘤学中,临床研究表明mRNA编码疫苗也能产生强抗肿瘤免疫反应.

随着更多的分子明确了临床疗效和安全障碍,制药公司和风险投资者对RNA针对疗法确实能够成为主流治疗选择的信心正在增加。 正在进行的试验的成功率很高,表明科学家克服了许多交付挑战,对RNA药理学有了更深入的了解。 这种临床概念证明为实地提供了巨大的验证,使利益攸关方确信会投入更多的资源。 随着不同疾病地区新候选人的强大管道,RNA治疗临床方案的积极成果必将在未来数年显著加快RNA针对性药品的商业化和采用.

市场挑战 -- -- 针对药物开发的RNA成本高

以RNA为目标的治疗市场面临的主要挑战之一是开发以RNA为目标的药物的成本高昂。 发展以RNA为目标的疗法是一个复杂的过程,需要对研究和临床试验进行大量投资。 设计能够安全有效地调节RNA功能的SirNA,抗激素和普塔默疗法,而最小的离目标效果,是一大科学障碍. 需要进行广泛的研究,以确定与疾病途径有关的RNA目标,并设计寡核苷酸或其他分子,这些分子可以在不引起毒性或意外免疫反应的情况下调节这些目标。 此外,由于安全和交付方面的挑战,针对药物的RNA临床试验往往复杂而冗长。 公司需要承担大量费用,进行多个阶段的临床试验,以证明药品的安全性,疗效,并在商业化前获得监管批准. 失败的风险高,发展时限长,增加了总的费用。 这使得小公司和初创企业难以独立开发RNA药物并将其投入市场. 所涉费用高昂,为RNA针对治疗方法领域的进一步创新和商业化制造了障碍。

市场机会----由于未开发的非编码RNA目标而扩大市场潜力

实现RNA目标治疗市场增长的关键机会之一是,由于未开发的非编码RNA目标类别,市场潜力不断扩大。 虽然迄今的事态发展主要侧重于针对信使RNA(mRNA)阻止致病蛋白的翻译,但最近的研究表明,微RNA(mirNA)等非编码RNA(mirNA),长期非编码RNA(lncRNA),循环RNA(circRNA)等RNA(circRNA)也在各种疾病路径中发挥重要作用. 非编码RNA已成为基因表达的关键调节器,一些疾病与其不规则有关。 然而,与mRNA目标相比,旨在调制非编码RNA的疗法相对较少。 随着研究在理解非编码RNA的作用和功能上的进展,预计将确定癌症,神经紊乱,代谢性疾病等条件的一些新目标. 这为公司开发创新的非编码RNA定向疗法提供了巨大机会. 针对这些尚未开发的空间有可能扩大RNA药物目前的应用和市场规模。