Le marché du traitement de l'amyloïdose ATTR est estimé à USD 3,8 Bn en 2024 et devrait atteindre USD 6.82 Bn par 2031, en croissance à un taux de croissance annuel composé (TCAC) de 8,7 % de 2024 à 2031. L'amyloïdose ATTR est une maladie génétique rare avec dépôt de protéines anormales appelées amyloïdes dans les organes et les tissus. Plusieurs options de traitement et un nouveau pipeline de médicaments devraient stimuler la croissance de ce marché au cours de la période de prévision.

Le moteur du marché - L'augmentation des taux de diagnostic propulse la croissance du marché

Auparavant, l'amyloïdose ATTR était souvent mal diagnostiquée comme d'autres affections comme l'insuffisance cardiaque ou le syndrome du canal carpien en raison de symptômes qui se chevauchaient. Cela a entraîné des retards dans le traitement approprié. Cependant, l'introduction de techniques de diagnostic non invasives a simplifié le processus de diagnostic.

Le diagnostic de l'amyloïdose ATTR à un stade précoce est important car il permet aux médecins de surveiller de près les patients et de commencer le traitement dès que des signes de lésions d'organes apparaissent. Une intervention précoce peut aider à ralentir la progression de la maladie et à réduire les complications à long terme. Ceci a motivé les médecins à avoir un indice de suspicion plus élevé pour l'amyloïdose ATTR chez les patients présentant une insuffisance cardiaque ou une neuropathie.

À mesure que la précision du diagnostic s'améliore, le nombre de patients atteints d'amyloïdose ATTR identifiés augmente régulièrement. En fait, certaines études indiquent que l'application accrue des tests génétiques et de la biopsie a entraîné une augmentation de près de cinq fois les cas d'amyloïdose ATTR nouvellement diagnostiqués au cours des dernières années.

Avec un plus grand nombre de patients ayant reçu un diagnostic approprié, la demande de thérapies modifiant la maladie augmente également. Les entreprises pharmaceutiques ont réagi en élargissant leur portefeuille de produits pour répondre aux différents sous-types d'amyloïdose ATTR. Cela a donné aux médecins d'autres options de traitement en fonction des caractéristiques individuelles du patient et du stade de la maladie.

Conducteur du marché - Les thérapies nouvelles augmentent la demande du marché

D'importants progrès ont été réalisés dans le domaine thérapeutique du traitement de l'amyloïdose ATTR. L'approbation du tafamidis et de l'inotersen a apporté les options nécessaires pour traiter l'amyloïdose médiée par la transthyrétine. Ces thérapies ont démontré leur capacité à stabiliser la maladie et à fournir un soulagement symptomatique. Plus récemment, la FDA a accordé une approbation accélérée au patisiran et au pegsilimab pour l'amyloïdose héréditaire médiée par la transthyrétine. Les deux médicaments utilisent de nouveaux mécanismes comme l'interférence de l'ARN pour réduire sélectivement au silence les gènes mutants causant des maladies. Cela offre une approche ciblée avec moins d'effets secondaires non ciblés.

Dans les essais cliniques, le patisiran et le pegsilimab ont entraîné des réductions remarquables des dépôts d'amyloïdes et des neuropathies. Les médecins espèrent que ces traitements de première classe peuvent potentiellement modifier la progression de l'amyloïdose ATTR lorsqu'ils sont utilisés tôt. Leurs bons profils d'efficacité en matière de sécurité les rendent également aptes à une administration à long terme. Les solides données cliniques ont suscité de l'excitation dans la communauté médicale quant aux perspectives d'obtenir un véritable effet modifiant la maladie avec une utilisation continue. Les sponsors pharmaceutiques et les groupes de défense des patients intensifient leurs efforts pour sensibiliser à ces traitements révolutionnaires.

À mesure que les données du monde réel confirment leur promesse d'impacter les résultats à long terme, les taux d'utilisation continueront d'augmenter. Ce pipeline d'innovation florissant assure des possibilités de croissance robustes pour les fournisseurs de traitement de l'amyloïdose ATTR dans un avenir prévisible.

Défi du marché - La nature coûteuse des thérapies nouvelles limite l'accessibilité pour certains patients

La nature coûteuse des thérapies nouvelles limite l'accessibilité pour certains patients sur le marché du traitement par l'amyloïdose ATTR. La génération actuelle de thérapies d'amyloïdose ATTR, comme l'inotersen et le patisiran, coûte plus de 300 000 $ USD pour un traitement moyen.

Bien que ces nouveaux médicaments se soient révélés prometteurs dans l'amélioration des résultats pour les patients atteints d'amyloïdose ATTR, leur prix de liste élevé crée un fardeau financier important pour les patients et les systèmes de santé. De nombreux payeurs refusent de couvrir ces thérapies en invoquant l'absence de données sur l'efficacité et l'innocuité à long terme pour justifier des coûts aussi élevés.

Même lorsqu'ils sont approuvés, les patients peuvent être tenus de payer des co-paiements importants qu'ils ne peuvent pas se permettre. Par conséquent, de nombreux patients atteints d'amyloïdose ATTR qui pourraient bénéficier de la nouvelle génération de traitements n'ont pas accès à eux. Les prix élevés des médicaments exercent également une pression sur les budgets des soins de santé et pourraient entraver l'adoption de nouvelles thérapies d'amyloïdose ATTR.

Le règlement des questions de prix et d'accessibilité des médicaments sera essentiel pour réaliser le plein potentiel commercial des nouveaux traitements dans cet espace.

Opportunités de marché - Marchés inexploités dans les pays en développement

Les marchés inexploités des pays en développement offrent un potentiel de croissance important pour le marché du traitement de l'amyloïdose ATTR. Actuellement, le marché est dominé par l'Amérique du Nord et l'Europe de l'Ouest où la sensibilisation à l'amyloïdose ATTR est plus élevée et où les patients ont un meilleur accès aux techniques diagnostiques et aux thérapies nouvelles.

Toutefois, l'amyloïdose de l'ATTR a une prévalence mondiale et un nombre croissant de cas sont identifiés dans les régions en développement de l'Amérique latine, de l'Asie-Pacifique et de l'Afrique alors que les capacités de diagnostic s'étendent à ces marchés. Les grandes populations de patients dans des pays comme le Brésil, l'Inde et partout en Afrique présentent des opportunités commerciales lucratives.

La pénétration des thérapies existantes et émergentes dans les systèmes de santé des pays en développement pourrait entraîner une augmentation substantielle du nombre de patients traités dans le monde. Les entreprises pharmaceutiques multinationales doivent concevoir des prix, des programmes d'accès et des partenariats novateurs avec les intervenants locaux pour exploiter avec succès ces marchés émergents et assurer la durabilité à long terme des nouveaux traitements d'amyloïdose ATTR dans le monde entier.

L'amyloïdose de l'ATTR passe généralement par trois stades : la maladie de stade précoce, intermédiaire et tardif. Au stade précoce, les prescripteurs commencent habituellement le traitement par tafamidis (Vyndaqel) ou diflunisal chez les patients présentant des symptômes de polyneuropathie. Ces médicaments visent à ralentir le déclin neurologique en stabilisant la transthyrétine.

À mesure que la maladie passe au stade intermédiaire avec une polyneuropathie et/ou une cardiomyopathie plus sévères, les prescripteurs peuvent changer le traitement en inotersen (Tegsedi). L'inotersen est administré par injection sous-cutanée hebdomadaire et cible les symptômes neurologiques en réduisant la production de protéines transthyrétines problématiques. Pour les patients présentant une insuffisance cardiaque au stade intermédiaire, les prescripteurs ont également commencé à utiliser des tafamidis ou des médicaments expérimentaux silencieux de gènes comme le patisiran (Onpattro) pour empêcher une nouvelle agrégation de la transthyrétine dans les tissus cardiaques.

Au stade avancé de l'ATTR, l'amyloïdose, les symptômes dominants impliquent une neuropathie sévère, une incapacité à effectuer des tâches quotidiennes et une insuffisance cardiaque réfractaire. Actuellement, les seuls traitements à ce stade avancé impliquent des soins gérables par des médicaments comme les diurétiques et les inhibiteurs de l'ECA. Les prescripteurs notent que les soins de soutien sont prioritaires lorsque les dommages neurologiques et cardiaques deviennent irréversibles. L'approche globale du traitement est également influencée par les résultats des patients sur les thérapies antérieures, la couverture d'assurance et les nouveaux médicaments dans les essais en fin de traitement.

Dans les premiers stades de la maladie, où les dépôts d'amyloïdes sont minimes et que le dysfonctionnement des organes n'est pas sévère, la ligne de traitement préférée implique l'utilisation de tafamidis. Tafamidis, vendu sous la marque Vyndaqel, est un médicament Pfizer qui agit en stabilisant la forme tétramère de la transthyrétine, empêchant ainsi la formation d'amyloïdes. Comme les dommages sont largement réversibles à ce stade, le tafamidis aide à arrêter la progression de la maladie et à préserver la fonction des organes.

Une fois que les lésions des organes deviennent importantes et/ou que les dépôts amyloïdes traversent un certain seuil, la maladie entre dans le stade tardif. Pour les patients atteints de cardiomyopathie au stade avancé de l'ATTR, des inhibiteurs tels que Vyndaqel de Pfizer ou Onpattro d'Alnylam/Akcea sont utilisés. Onpattro (patisiran) est une interférence de l'ARN thérapeutique qui favorise la clairance de la transthyrétine toxique. Il offre un avantage sur les tafamidis en arrêtant non seulement l'accumulation d'amyloïdes mais en éliminant activement les dépôts existants. Cependant, les tafamidis restent le choix préféré pour les patients présentant des contre-indications à Onpattro ou ceux qui ne sont pas en mesure de maintenir un calendrier de perfusion stable.

Chez les patients neuropathiques en stade avancé, Onpattro est généralement le traitement de choix en raison de sa capacité à éliminer les fibrilles amyloïdes des nerfs et à réduire les niveaux de douleur. Dans l'ensemble, les inhibiteurs tels que les tafamis et Onpattro qui préviennent l'amyloïdogenèse ou favorisent la dissolution des dépôts amyloïdes sont devenus le pilier du traitement ATTR à tous les stades de la maladie.

Pfizer a été un acteur dominant sur le marché du traitement de l'amyloïdose ATTR avec son médicament Vyndaqel (tafamidis méglumine). Il a obtenu l'approbation pour l'amyloïdose cardiaque ATTR en 2019. Une stratégie clé adoptée par Pfizer consistait à mener des essais cliniques robustes pour démontrer l'efficacité et l'innocuité du tafamidis. Son essai historique ATTR-ACT a montré que les tafamis ont réduit la mortalité toutes causes confondues et les hospitalisations cardiovasculaires chez les patients atteints d'ATTR-cardiac par rapport au placebo. Cette preuve clinique a aidé à obtenir des approbations réglementaires et l'acceptation des médecins à l'échelle mondiale.

Une autre stratégie était des campagnes de marketing agressives après l'approbation pour éduquer les cliniciens et les patients. Pfizer a déployé une importante force de vente pour la sensibilisation et a organisé des séminaires éducatifs soulignant les résultats des essais. En conséquence, les tafamidis ont obtenu une part de marché de 72 % dans l'année suivant le lancement de l'ATTR-cardiac aux États-Unis. Ses ventes sont passées de 429 millions de dollars en 2019 à 881 millions de dollars en 2021, ce qui démontre le succès commercial de cette stratégie.

Alnylam est apparu comme un concurrent fort avec son médicament à base d'ARNi Onpattro approuvé en 2019 pour ATTR-PN. Elle a adopté une stratégie centrée sur le patient en fournissant des programmes d'aide financière et en sensibilisant les neurologues à l'ATTR. Plus de 80 % des patients admissibles ont pu accéder à Onpattro par le biais de leurs programmes de soutien aux patients. Cette stratégie a aidé à faire d'Onpattro un traitement principal pour les patients atteints d'ATTR-PN.

Points de vue, par type : les facteurs génétiques sont à l'origine de la forte prévalence de l'amyloïdose ATTR héréditaire

En termes de type, l'amyloïdose ATTR héréditaire contribue à la part la plus élevée du marché propriétaire de facteurs génétiques. L'amyloïdose ATTR héréditaire est une condition héréditaire causée par des mutations du gène TTR qui produit une protéine de transthyrétine anormale qui s'accumule dans les tissus et les organes.

Une centaine de mutations du gène TTR ont été identifiées jusqu'à présent, les mutations les plus courantes se produisant aux positions 30, 60 et 84. Ces mutations génétiques ont un mode d'héritage dominant, c'est-à-dire que si un parent transmet un gène muté, il y a 50% de chances que chaque enfant hérite de la condition.

Les populations d'ascendance génétique liées à des foyers endémiques au Portugal, au Japon et en Suède ont une incidence plus élevée d'amyloïdose ATTR héréditaire en raison de mutations ancestrales fondatrices. La forte prévalence de mutations génétiques spécifiques dans ces régions géographiques contribue de façon significative à la part de marché dominante du segment héréditaire de l'amyloïdose ATTR.

Insights, par traitement : le paradigme de traitement établi stimule la pharmacologie Segment des thérapies

En termes de traitement, les thérapies pharmacologiques constituent la plus grande part du marché en raison d'un paradigme de traitement établi. Les stabilisateurs de la transthyrétine tels que Tafamidis et Patisiran qui empêchent la dissociation des protéines de la transthyrétine et la formation de fibriles amyloïdes sont devenus le standard de soins pour les patients de l'amyloïdose ATTR héréditaire. En raison de l'efficacité et de l'innocuité prouvées dans les essais cliniques, ils ont rapidement obtenu des approbations réglementaires et des remboursements à l'échelle mondiale.

De plus, l'administration orale non invasive de ces traitements pharmacologiques rend l'adhésion et la prise en charge à long terme commodes pour les patients. Des lignes directrices cliniques établies recommandent l'initiation précoce d'un traitement modifiant la maladie pour retarder la progression de la maladie, créant ainsi une forte demande clinique de médicaments pharmacologiques dans le paysage de traitement de l'amyloïdose de l'ATTR.

Insights, par voie d'administration : une forme posologique favorable conduit par voie orale Segment de la voie d'administration

En termes de voie d'administration, l'administration orale contribue à la plus forte part du marché en raison d'une forme posologique favorable. Les traitements pharmacologiques disponibles tels que Tafamidis et Patisiran offrent des capsules et des comprimés oraux comme voie d'administration du médicament.

La voie orale permet une administration ambulatoire avec moins de gêne du patient et de risques associés aux injections intraveineuses ou sous-cutanées. Une plus grande acceptation des médicaments oraux conduit à plus d'ordonnances et d'adhésion au traitement.

De plus, les médicaments oraux ont des avantages économiques, avec des coûts d'administration réduits et l'utilisation des ressources en soins de santé par rapport aux voies parentérales. Ces avantages des voies d'administration orale l'établissent comme la forme d'administration la plus largement utilisée chez les patients atteints d'amyloïdose ATTR.

• L'amyloïdose ATTR touche environ 50 000 personnes dans le monde, mais elle est souvent sous-diagnostiquée en raison de symptômes non spécifiques.
• La maladie touche principalement des personnes de plus de 60 ans, dont l'amyloïdose de type sauvage est plus fréquente chez les mâles.
• Le coût élevé des thérapies peut dépasser 225 000 $ par patient chaque année, ce qui impose un fardeau important aux systèmes de santé et aux patients.

Les principaux acteurs du marché du traitement de l'amyloïdose ATTR sont Pfizer Inc., Alnylam Pharmaceuticals, Inc., Ionis Pharmaceuticals, Inc., Eidos Therapeutics, Inc., Akcea Therapeutics, Inc., Prothena Corporation plc, Corino Therapeutics, Inc. et AstraZeneca plc.