Le marché des cancers du tractus biliaire (CCB) est évalué à 0,822 milliard de dollars en 2024 et devrait atteindre 1,196 milliard de dollars en 2031, croissance à un taux de croissance annuel composé (CAGR) de 5,5 % entre 2024 et 2031. La prévalence croissante des cancers des voies biliaires tels que la vésicule biliaire et les cancers des voies biliaires dus à l'évolution des modes de vie et à l'augmentation de la population gériatrique est à l'origine de la croissance de ce marché.

Le moteur du marché - L'augmentation mondiale des cas de cancer du tractus biliaire stimule la demande de traitements efficaces

La prévalence des cancers des voies biliaires a augmenté régulièrement dans le monde au cours des dernières décennies. Bien que ces cancers demeurent relativement rares par rapport aux autres cancers, le fardeau de la maladie à l'échelle mondiale a augmenté de façon significative.

Selon les estimations de l'American Cancer Society, plus de 8 000 nouveaux cas de cancer des voies biliaires ont été diagnostiqués aux États-Unis seulement en 2020. Les cancers du tractus biliaire sont généralement détectés à des stades avancés, ce qui les rend difficiles à traiter.

Comme les options de traitement étaient limitées jusqu'à récemment, les résultats étaient particulièrement faibles, avec un faible taux de survie de 5 ans de moins de 15 %.

À l'heure actuelle, la chimiothérapie, seule ou en association avec le rayonnement, demeure le pilier du traitement initial malgré ses limites, comme les faibles taux de réponse et la toxicité élevée. De toute évidence, il existe un besoin urgent non satisfait de nouveaux médicaments qui peuvent améliorer les résultats cliniques des patients atteints de cancer du tractus biliaire.

L'énorme opportunité clinique est un facteur important qui incite les entreprises pharmaceutiques à investir davantage dans la R-D dans cet espace. Avec plusieurs candidats en cours de développement et d'évaluation dans le cadre d'essais cliniques en cours, il semble que cette demande de meilleures options aidera à stimuler une croissance robuste du marché dans les années à venir.

Le moteur du marché - Le développement de nouvelles thérapies propulse la croissance du marché

Étant donné le mauvais pronostic des cancers des voies biliaires, les promoteurs ont récemment intensifié leurs efforts pour développer de nouvelles alternatives thérapeutiques au-delà de la chimiothérapie. Des progrès importants sont faits dans la compréhension de la pathogenèse moléculaire de ces cancers qui aide à la découverte et à la conception de médicaments ciblés attaquent des anomalies génétiques spécifiques qui stimulent la croissance tumorale. Plusieurs agents ciblés ciblant les mutations communes et les voies de signalisation déréglementées dans les cancers biliaires se sont révélés prometteurs dans les premières recherches cliniques.

Par ailleurs, les chercheurs explorent des approches d'immunothérapie comportant des inhibiteurs de contrôle et d'autres modulateurs immunitaires. Des données préliminaires indiquent que les cancers biliaires peuvent se prêter à des immunothérapies, bien qu'il reste encore beaucoup à faire.

Dans l'ensemble, ce niveau sans précédent d'innovation thérapeutique aide à transformer le paysage thérapeutique. Un ensemble diversifié de molécules médicamenteuses nouvelles couvrant des thérapies et des immunothérapies ciblées progresse fortement vers les cliniques. Leur efficacité prouvée, même pour certains groupes de patients initialement, pourrait considérablement augmenter la population de patients adressables.

Cela offrirait aux entreprises pharmaceutiques des possibilités d'approbation de nouveaux produits et une croissance soutenue dans les années à venir. De nouvelles thérapies permettent également d'obtenir des régimes combinés et des thérapies séquentielles qui améliorent encore les résultats. Un tel progrès renforcera sans aucun doute l'attrait commercial de ce marché.

Défi du marché - Les traitements avancés coûteux limitent l'accessibilité, particulièrement dans les régions à faible revenu

L'un des principaux défis qui touchent les cancers du tractus biliaire Le marché est le coût élevé des traitements avancés, ce qui limite leur accessibilité, en particulier dans les régions à faible revenu. Le traitement des TBC nécessite une chirurgie spécialisée ainsi qu'une chimiothérapie et une radiothérapie dans de nombreux cas. Bien que ces traitements aient amélioré les taux de survie et les résultats pour les patients atteints de CCB, les coûts médicaux connexes sont assez élevés.

Par exemple, le coût moyen de la procédure Whipple, l'une des opérations principales pour les CCB, varie entre 30 000 $ et 150 000 $ aux États-Unis. De même, les nouveaux médicaments ciblés et les options d'immunothérapie qui se révèlent efficaces ont également des prix appréciables. Cela rend les soins avancés inabordables pour de nombreux patients provenant de régions sous-développées ou en développement ayant un faible revenu moyen et une couverture de santé publique limitée.

Par conséquent, les patients dans des milieux à faibles ressources ont souvent recours aux meilleures options disponibles mais moins efficaces en raison de contraintes financières, ce qui a une incidence négative sur le potentiel global du marché. Le manque de financement demeure un obstacle majeur qu'il faut surmonter pour garantir un accès plus inclusif à des approches optimales de traitement par CCB dans le monde entier.

Opportunité de marché - Les régions inexploitées avec le développement des infrastructures de soins de santé offrent un potentiel de croissance pour le marché

L'une des possibilités importantes pour le marché des cancers des voies biliaires est de cibler l'accroissement démographique des patients dans les régions témoins du développement économique et de l'amélioration des soins de santé. Certaines parties de l'Asie, de l'Amérique latine, de l'Europe de l'Est et de l'Afrique voient leurs revenus par habitant augmenter ainsi que les investissements publics dans les programmes de santé publique. Cela permet d'améliorer la couverture d'assurance médicale et l'accès à des technologies sophistiquées de diagnostic et de gestion du cancer dans ces régions auparavant mal desservies.

Au fur et à mesure que les capacités de diagnostic et de traitement augmentent dans les hôpitaux locaux et les centres de lutte contre le cancer, d'autres cas de TBC sont identifiés et orientés vers des soins spécialisés. De plus, les patients optent pour des normes de soins recommandées fondées sur des recommandations plutôt que de compromettre le traitement, car les soins sont plus abordables.

Les acteurs du marché peuvent tirer parti de cette opportunité émergente en adoptant des stratégies d'engagement sur mesure, telles que des partenariats, des modèles d'octroi de licences et d'autres collaborations, pour élargir l'accès à leurs portefeuilles de produits BTC sur ces marchés mondiaux inexploités avec une infrastructure de soins de santé en pleine expansion et la recherche de solutions avancées.

Les cancers du tractus biliaire (TCB) ont généralement quatre stades - localisés, localement avancés, métastatiques éloignés et récurrents/persistants. Pour une maladie localisée au stade précoce, la chirurgie visant à éliminer la vésicule biliaire, les canaux biliaires ou les segments du foie reste le traitement principal. Pour les tumeurs invasives locales plus avancées, la gemcitabine + cisplatine est couramment prescrite comme traitement de chimiothérapie standard de première ligne. Les noms de marque de ces médicaments incluent Gemzar pour la gemcitabine et Platinol pour le cisplatine.

Pour les CTC à distance métastatique ou au stade avancé, le traitement systémique de première intention consiste également en une chimiothérapie gemcitabine+cisplatine. Au moment de la progression, les options de deuxième ligne incluent les nouveaux médicaments de chimiothérapie comme Abraxane (nab-paclitaxel) ou Folfiri (acide folinique, 5-FU, irinotécan). Les médicaments immunothérapie comme Opdivo (nivolumab) et Keytruda (pembrolizumab) sont de plus en plus utilisés, soit en monothérapie, soit en association avec la chimiothérapie, en fonction du statut PD-L1 du patient.

Pour les cancers avancés qui réapparaissent ou persistent après un traitement de première ligne, les décisions de traitement de troisième ligne sont influencées par les régimes précédents reçus et des facteurs individuels comme la fonction des organes. L'inscription à l'essai clinique est également une considération importante dans ces situations pour faire progresser les nouveaux agents.

Les CTC peuvent être classés en quatre étapes en fonction de la taille et de la propagation des tumeurs - localisées, localement avancées, régionales et éloignées. Pour une maladie localisée, la chirurgie pour éliminer la tumeur reste l'option de traitement primaire dans le but d'obtenir une résection R0 (élimination complète). Pour les patients qui sont inaptes ou qui refusent une intervention chirurgicale, des techniques d'ablation telles que l'ablation radiofréquence peuvent être envisagées.

Dans les cas localement avancés, la chimiothérapie à base de gemcitabine est souvent recommandée comme traitement de première intention. Le traitement standard implique la gemcitabine seule ou en association avec le cisplatine. Cela aide à réduire le volume tumoral qui le rend opérationnel chez certains patients. Pour les patients en forme, la chimiothérapie est généralement suivie d'une chirurgie pour éliminer toute tumeur restante. Pour les maladies localement avancées non résécables, la chimiothérapie ainsi que la radiothérapie peuvent fournir un soulagement des symptômes et des avantages de survie modestes.

Pour les CTC métastatiques régionaux et éloignés, la chimiothérapie à base de gemcitabine reste le principal traitement de première intention. La combinaison de gemcitabine et de cisplatine a montré des résultats supérieurs à la gemcitabine seule et est donc préférable dans la plupart des cas. Pour les patients en traitement de première intention ou ceux qui ne peuvent tolérer un traitement à base de platine, les options de deuxième intention incluent la gemcitabine en monothérapie, la capécitabine ou le traitement FOLFOX contenant du 5-FU et de l'oxaliplatine. Récemment, des médicaments d'immunothérapie comme le pembrolizumab sont apparus comme une autre option pour les TBC avancés préalablement traités avec des charges de mutations tumorales élevées.

Investissements en R-D et partenariats pour la mise au point de nouveaux médicaments: L'une des stratégies les plus efficaces adoptées par les sociétés pharmaceutiques a été d'investir massivement dans la R-D afin de mettre au point de nouvelles thérapies ciblées et des médicaments d'immunothérapie pour le BTCS. Par exemple, entre 2013-2018, Bristol Myers Squibb a investi plus de 8 milliards de dollars en R-D et acquis des sociétés pharmaceutiques pour étendre son pipeline d'oncologie.

De même, Eli Lilly a beaucoup investi dans la recherche ciblée sur les médicaments. En 2019, il a obtenu l'approbation de la FDA pour Retevmo (selpercatinib) pour le traitement de la fusion RET positive BTCS, ce qui en fait le premier médicament de précision approuvé pour ce sous-ensemble de patients. Opdivo et Retevmo ont tous deux connu de fortes ventes, générant des milliards par an pour leurs entreprises.

Une autre stratégie adoptée consiste à établir des partenariats avec les biotechnologies pour obtenir l'accès aux nouveaux candidats. Par exemple, Roche s'est associée à Genentech en 2015 pour développer l'atezolizumab pour divers cancers.

Activités de fusion et acquisition d'actifs en phase tardive: Les entreprises ont utilisé des stratégies de M&A pour renforcer leurs pipelines d'oncologie. En 2021, Bristol Myers Squibb a acquis Turning Point Therapeutics pour 4,1 milliards de dollars, principalement pour avoir accès au repotrectinib, un TKI de prochaine génération à l'étude pour BTCS. De même, Servier a acquis l'oncologie de Shionogi en 2020, qui comprenait des candidats au BTCS en début de carrière. De telles acquisitions réduisent les délais de mise au point des médicaments pour les entreprises acquérantes.

Regards, par traitement: combattre le cancer à son cœur avec la chimiothérapie

En ce qui concerne le traitement, la chimiothérapie représente la part la plus élevée du marché en raison de son efficacité établie par rapport à de nombreux types de cellules cancéreuses. En tant que terme-cadre pour divers médicaments anticancéreux, la chimiothérapie utilise divers agents chimiques toxiques pour détruire les cellules cancéreuses qui se multiplient rapidement. Son mécanisme non spécifique englobe l'interférence avec la synthèse de l'ADN/ARN et la division cellulaire.

Alors que d'autres thérapies modernes ciblent de plus en plus les voies moléculaires, la chimiothérapie demeure la pierre angulaire contre les tumeurs malignes même résistantes au traitement dues à la cytotoxicité intrinsèque. Des gains supplémentaires provenant des coûts abordables et de l'administration par diverses voies, y compris les pilules buccales, renforcent son adoption généralisée.

Perspectives, par type de cancer : affronter l'invisible envahisseur

En ce qui concerne le type de cancer, le cancer des voies biliaires intrahépatiques représente la part la plus élevée du marché en raison des difficultés à détecter les lésions précoces. Originaire des petits canaux biliaires à l'intérieur du foie, le cancer des canaux biliaires intrahépatiques manifeste des symptômes non spécifiques à des stades avancés après une prolifération silencieuse.

L'absence de technologies de dépistage fiables rend particulièrement difficile le diagnostic à des phases localisées susceptibles de se résectionr. Même avec l'amélioration de la précision diagnostique, la présentation tardive demeure courante et alimente l'importance clinique de cette malignité occulte. La mise au point de biomarqueurs nouveaux et de techniques radiologiques promet de transformer le paysage de détection précoce et de freiner sa croissance.

Perspectives, par canal de distribution : centralisation des soins complets

En ce qui concerne le canal de distribution, les hôpitaux représentent la part la plus élevée du marché en raison des possibilités de gestion multidisciplinaire. Les cancers du système biliaire exigent un éventail de services spécialisés, depuis le diagnostic jusqu'aux chirurgies complexes, la chimiothérapie, les rayonnements et les soins de suivi.

Les hôpitaux accueillent ce continuum de soins centralisés sous un même toit avec des unités d'oncologie/chirurgie dédiées, des travaux d'imagerie et de laboratoire avancés, des installations pour malades hospitalisés. La concentration de l'expertise médicale et de la plate-forme technologique dans les hôpitaux offre un environnement de traitement holistique et efficace.

La coordination entre les spécialités rationalise également les flux de travail complexes comme les thérapies combinées, ce qui améliore les résultats. Leur importance découle donc d'une réponse unique aux exigences exigeantes en matière de soins posées par les CCB.

• L'accroissement des partenariats entre les entreprises pharmaceutiques et les instituts de recherche accélère le développement de nouveaux traitements BTC.
• Les organismes de réglementation qui accordent le statut de médicament orphelin à certaines thérapies BTC encouragent d'autres investissements et accélèrent les processus de développement.
• Bien que relativement rares, les TBC ont un taux de mortalité élevé en raison d'un diagnostic tardif et de traitements efficaces limités.
• Un changement global vers la médecine de précision influence les directions de la recherche, mettant l'accent sur les traitements personnalisés pour les BTC.

Les principaux acteurs opérant dans les cancers du tractus biliaire (BTC) Le marché comprend Roche Holding AG, Merck & Co., Inc., AstraZeneca plc, Bristol Myers Squibb Company, Novartis AG, Eli Lilly and Company, Pfizer Inc., Johnson & Johnson, Sanofi S.A. et Celgene Corporation.