Le marché du traitement par thrombopénie immunitaire est évalué à 3,59 milliards de dollars en 2024 et devrait atteindre 3,96 milliards de dollars d'ici 2031, en augmentant à un taux de croissance annuel composé (TCAC) de 1,4 % entre 2024 et 2031. Le marché devrait connaître une croissance régulière au cours de la période de prévision en raison de la prévalence croissante des troubles auto-immuns et des applications thérapeutiques croissantes des nouveaux candidats.

Pilote du marché - Sensibilisation accrue à la thrombopénie immunitaire (ITP)

La thrombocytopénie immunitaire, communément appelée ITP, est un trouble auto-immun qui est resté longtemps inconnu du grand public. Toutefois, au cours de la dernière décennie, les organismes de soins de santé, les groupes de défense des patients et les sociétés pharmaceutiques ont considérablement accru leurs efforts de sensibilisation à ce trouble.

D'autres personnes sont maintenant familiarisées avec le PTI comme une condition où le système immunitaire de l'organisme détruit par erreur ses propres plaquettes conduisant à des ecchymoses et des saignements faciles ou excessifs. Des campagnes mettant l'accent sur des symptômes non spécifiques comme les pétéchies, les purpura ou les saignements menstruels excessifs ont contribué à un diagnostic plus rapide de cas qui auraient autrement été passés inaperçus depuis longtemps.

Les groupes de défense des intérêts représentant les patients du PTI ont été particulièrement actifs sur les plateformes numériques pour amplifier l'information médicale correcte tout en contrer les mythes et les idées fausses autour de l'état. Leurs efforts de collaboration avec des experts en maladies ont permis de combler plusieurs lacunes en matière de connaissances sur le PTI pour les médecins généralistes et les hématologues.

L'impact combiné de ces initiatives de sensibilisation est visible dans le nombre croissant de diagnostics de PTI. De nombreux groupes de soutien se vantent aujourd'hui d'une forte présence en ligne et de membres engagés montrant des niveaux d'engagement croissants des patients. Dans l'ensemble, une plus grande sensibilisation à ce trouble de longue date est prometteuse pour la gestion rapide des cas et une demande accrue d'options thérapeutiques efficaces.

Pilote du marché - Progrès dans les options de traitement menant à de meilleurs résultats pour les patients

La recherche médicale continue, en particulier au cours de la dernière décennie, a débloqué plusieurs avantages pour les patients. L'option avancée comme les agonistes des récepteurs de la thrombopoietine est apparue comme un traitement de première ligne remplaçant les corticoïdes dans de nombreux cas. Ces produits biologiques imitent la propre hormone de thrombopoietine du corps pour stimuler la production de plaquettes avec des effets secondaires minimes. Certains patients ont maintenant un traitement adapté en fonction de leur état individuel et de leur gravité par un traitement personnalisé.

Les nouveaux paradigmes de traitement mettent l'accent sur la durabilité de la rémission et évitent les rechutes par rapport à l'augmentation du nombre de plaquettes. Des options comme les immunomodulateurs auparavant limités aux cas réfractaires sont de plus en plus utilisées en association ou en séquence. Cela a montré de meilleures chances de rémission à long terme pour plusieurs patients sans nécessité d'éclatements de stéroïdes fréquents.

Les progrès technologiques ont permis une surveillance étroite des maladies grâce à des tests sanguins avancés et à des méthodes d'imagerie. Cela permet d'ajuster la dose en temps opportun et ajoute de la précision dans l'évaluation du succès du traitement. Les collaborations entre chercheurs ont permis de mieux comprendre les facteurs physiopathologiques derrière divers cas de PTI. Des thérapies adaptées ciblant des voies défectueuses spécifiques sont en cours d'élaboration. Dans l'ensemble, ces améliorations remettent en question le statut de PTI en tant que maladie chronique gérée à long terme. Les options croissantes inspirent confiance aux patients dans l'amélioration de la qualité de vie grâce à un contrôle clinique optimal de leur maladie.

Défi du marché - Coût élevé des thérapies avancées

L'un des principaux défis auxquels est actuellement confronté le marché du traitement par Immune Thrombocytopénie est le coût élevé des thérapies avancées. La thrombocytopénie immunitaire est une maladie caractérisée par une diminution du nombre de plaquettes dans le sang. Les options de traitement existantes pour le PTI comprennent les corticostéroïdes, l'immunoglobuline intraveineuse (IVIG), l'immunoglobuline anti-D et la splénectomie. Cependant, ces thérapies ne sont pas toujours efficaces et certains patients ont des effets indésirables ou une rechute après le traitement. Ces dernières années, on a vu des candidats prometteurs en fin d'études cliniques. Cependant, ces nouvelles thérapies comme l'eltrombopag et le romiplostim sont associées à des coûts d'acquisition et d'administration élevés, ce qui les rend inabordables pour de nombreux patients.

En moyenne, le coût annuel du traitement avec ces nouvelles thérapies ciblées est estimé à plus de 100 000 USD par patient aux États-Unis. La charge financière élevée pesant sur les patients constitue un facteur limitant important pour l'adoption de ces thérapies avancées. Ce défi en matière de coûts doit être résolu par des initiatives telles que des programmes d'aide aux patients, des études sur l'abordabilité et des réformes en matière de soins de santé afin d'assurer un accès maximal aux options de traitement qui sauvent la vie et une croissance accrue du marché des thérapies PTI.

Opportunité de marché - Les thérapies médicamenteuses émergentes en développement tardif

L'une des principales opportunités pour le marché du traitement par Immune Thrombocytopénie réside dans les pharmacothérapies émergentes qui sont actuellement en phase de développement. Plusieurs sociétés pharmaceutiques sont en train de mettre au point de nouveaux médicaments candidats qui ciblent différentes voies impliquées dans la pathogenèse du PTI. Par exemple, Kezar Life Sciences développe KZR-616, un inhibiteur immunoprotéasome de première classe qui a reçu la désignation Fast Track de la FDA en 2020.

En outre, Biosciences rigide développe Rigel-109, un inhibiteur puissant et sélectif de BTK qui est actuellement dans les essais cliniques de phase 2/3 pour le traitement du PTI chronique. Si elles sont approuvées avec succès, ces nouvelles entités moléculaires offriront des options de traitement efficaces et ciblées aux patients souffrant de PTI. Leurs nouveaux mécanismes d'action promettent de maintenir les rémissions pendant plus longtemps et de minimiser les rechutes tout en démontrant des profils d'innocuité améliorés par rapport aux thérapies existantes.

On s'attend à ce que ce pipeline en retard entraîne une croissance importante des revenus pour les fabricants de médicaments et l'expansion du marché des produits thérapeutiques ITP dans les années à venir.

Le TPI est généralement traité par des corticoïdes dans les cas initiaux présentant une thrombocytopénie modérée à sévère et des symptômes de saignement. Les prednisone ou la prednisolone sont habituellement traitées à des doses comprises entre 1 et 2 mg/kg par jour. Si la réponse ou l'intolérance aux corticostéroïdes est insuffisante après 4 semaines, la deuxième ligne de traitement consiste à utiliser des immunosuppresseurs tels que l'eltrombopag (Promacta), un agoniste du récepteur de la thrombopoietine ou le rituximab (Rituxan), un anticorps monoclonal.

Pour les patients présentant encore un faible nombre de plaquettes ou ayant rechuté après des traitements par corticostéroïdes et immunosuppresseurs, la splénectomie a traditionnellement été l'intervention standard de troisième ligne en raison du rôle de la rate dans la destruction des plaquettes. Cependant, les nouveaux médicaments comme le fostamatinib (Tavalisse), un inhibiteur de la tyrosine kinase de la rate, sont de plus en plus prescrits hors étiquette à ce stade, car ils permettent d'éviter la splénectomie.

Les principaux facteurs qui influent sur les choix de médicaments des prescripteurs comprennent la gravité de la maladie, l'efficacité et les profils de sécurité des médicaments, les préférences des patients et les limites de la couverture d'assurance. Les traitements hors étiquette sont plus susceptibles d'être prescrits si les options standard offrent un contrôle inadéquat ou des effets secondaires intolérables. Une surveillance étroite des patients est également importante pendant le traitement par ITP pour évaluer correctement les réponses et ajuster les traitements en conséquence.

La thrombocytopénie immunitaire a différentes options de traitement en fonction de la gravité de la thrombocytopénie et des symptômes hémorragiques. Dans le cas d'un PTI léger nouvellement diagnostiqué (nombre de plaquettes > 30 000/mcL) sans saignement, le traitement initial implique une observation sans traitement immédiat.

Pour les PTI modérés (nombre de plaquettes < 30 000/mcL) ou ceux présentant un saignement, le traitement de première ligne comprend des corticoïdes comme la prednisone. Les corticostéroïdes agissent pour réduire la réponse immunitaire du corps contre les plaquettes. Ils sont efficaces chez environ deux tiers des patients, mais les effets secondaires avec une utilisation à long terme limitent leur utilisation.

Si les corticostéroïdes échouent ou ne peuvent pas être utilisés à long terme, la prochaine ligne de traitement implique des immunosuppresseurs. Les options courantes incluent des anticorps contre le CD20 sur les cellules B comme le rituximab. En appauvrissant les cellules B, le rituximab réduit la production d'autoanticorps contre les plaquettes. Une autre option est l'inhibiteur de la tyrosine kinase eltrombopag (Promacta). Il agit en stimulant la maturation des mégacaryocytes et la production de plaquettes. Le rituximab et l'eltrombopag sont des traitements efficaces qui peuvent soutenir une réponse plaquettaire chez plus de 60% des patients souffrant de PTI récurrents.

Dans le cas d'un PTI sévère avec un très faible nombre de plaquettes (<10 000/mcL), les traitements visent à augmenter rapidement le nombre de plaquettes afin de prévenir les saignements menaçant la vie. Les options utilisées comprennent l'immunoglobuline intraveineuse, l'immunoglobuline anti-D (si Rh positif) et les corticostéroïdes.

Innovation des produits: L'une des stratégies les plus efficaces adoptées par les entreprises a été l'investissement continu et l'accent mis sur la R-D pour élaborer des options de traitement novatrices. Par exemple, Amgen a reçu l'approbation de la FDA pour Nplate (romiplostim) en 2008, qui a été le premier agoniste des récepteurs TPO approuvé par la FDA pour le traitement par ITP. Il s'agit d'une percée majeure qui a aidé Amgen à obtenir une part de marché importante au départ.

Excellence en matière d'essais cliniques: La réalisation de vastes essais cliniques et la démonstration de données d'efficacité supérieures ont fourni des avantages concurrentiels. Par exemple, lorsque Pfizer a mené deux essais cliniques de phase 3 sur le fostamatinib en 2013-2015 impliquant 150 patients, il a montré une augmentation significative du nombre de plaquettes et une diminution des saignements. Cela a aidé le fostamatinib à obtenir l'approbation de la FDA en 2018 et la domination du marché sur les options précédemment approuvées.

Expansion du portefeuille: Les entreprises se sont développées grâce à des contrats stratégiques de licence et de fusion et acquisitions. Par exemple, Rigel Pharmaceuticals in-licensed fostamatinib droits de AstraZeneca en 2010. Cela a complété le portefeuille de Rigel et permis sa commercialisation par l'intermédiaire de son réseau de vente d'hématologie. De même, Bristol-Myers Squibb a acquis Celgene Corp en 2019 pour 74 milliards de dollars, obtenant l'accès aux médicaments ITP approuvés par Celgene, dont Inrebic et Otezla. Ces expansions de portefeuille renforcent la présence du marché.

Perspectives, selon la classification : PTI chronique Contribue au marché le plus élevé Partager la propriété de sa nature persistante

Le PTI chronique, comme son nom l'indique, fait référence aux cas où le nombre de plaquettes d'un patient demeure faible pendant plus de douze mois. Ce faible taux régulier de plaquettes représente une menace constante de contusions et de saignements. Contrairement aux cas de PTI nouveau ou persistant qui peuvent voir une rémission, le PTI chronique représente un besoin médical à long terme.

Les symptômes persistants de la poussée chronique du PTI ont continué le traitement à la recherche de comportement. Les patients doivent surveiller attentivement leur numération plaquettaire et demander une intervention médicale dès les premiers signes d'une nouvelle diminution. Cela aide à prévenir les hémorragies dangereuses, mais nécessite une gestion à long terme. Les pharmacothérapies pour les PTI chroniques diffèrent également des cas aigus, l'accent étant mis sur le maintien d'un nombre stable plutôt que sur une simple réponse de crise. Certaines options comme les corticostéroïdes sont impropres à une utilisation prolongée, de sorte que les traitements alternatifs prennent de l'importance.

La consistance d'un faible nombre de plaquettes dans le PTI chronique augmente également les risques comme les saignements internes menaçant la vie. Cela rend l'adhésion au traitement extrêmement importante pour éviter les urgences médicales. Une surveillance étroite par les médecins renforce davantage le PTI chronique comme un problème de santé permanent plutôt qu'une condition temporaire. Même après des interventions comme la splénectomie, des suivis tout au long de la vie peuvent être nécessaires. La durabilité des demandes de soins créées par l'ITP chronique en a fait la force dominante qui propulse le marché global.

Perspectives, par traitement : Les conducteurs du segment de traitement de première ligne reçoivent l'attention des acteurs du marché

En termes de traitement, les traitements de première ligne tels que les corticostéroïdes et l'immunoglobuline intraveineuse (IVIg) dominent le marché en raison de leur primauté dans les lignes directrices cliniques standard. Ils sont recommandés comme premier recours pour les cas nouvellement diagnostiqués ainsi que les cas de rechute de PTI. Bien qu'ils ne soient pas universellement efficaces, les corticostéroïdes et l'IVIG augmentent rapidement le nombre de plaquettes pendant les phases aiguës de la maladie. Leur capacité à réagir rapidement à la chute des effectifs est inestimable pour éviter les crises hémorragiques.

De plus, les corticostéroïdes et l'IVIG sont des traitements bien établis avec des profils de sécurité éprouvés. Des générations d'utilisation clinique ont défini leur rôle comme étant des médicaments frontaux pour stabiliser le nombre de plaquettes avant d'envisager d'autres options. Leur premier avantage pour les hommes conduit à une plus grande familiarité entre les médecins et les patients. Cette crédibilité de première ligne solidifie les corticostéroïdes et l'IVIG en tant que solutions d'accès, en particulier pour la réassurance de première ligne pendant le diagnostic.

Même après que d'autres traitements entrent en pratique, les alternatives de première ligne continuent souvent comme thérapies de base. Ils peuvent être déployés de façon intermittente pour éliminer les rechutes ou associés à d'autres médicaments à des fins de synergie. Une telle flexibilité maintient leur importance tout au long de divers parcours de traitement des PTI. Dans l'ensemble, la confiance initiale et le rôle étendu des corticostéroïdes et de l'IVIG ont fait des traitements de première ligne le pilier de ce secteur thérapeutique.

• En 2021, le nombre total de cas de thrombocytopénie immunitaire dans les 7MM était d'environ 184 000. Les États-Unis représentaient 65 500 cas, dont 27 200 au Japon.
• La prévalence du PTI devrait augmenter sur les sept principaux marchés (7MM) d'ici 2032.

Parmi les principaux acteurs du marché du traitement de la thrombocytopénie immunitaire, mentionnons UCB Biopharma, Sanofi, Principia Biopharma, Argenx, Millennium Pharmaceuticals, Takeda, Biotest et GC Pharma.