Le marché thérapeutique des neuroblastomes est estimé à USD 2,78 milliards en 2024 et devrait atteindre USD 4,44 Bn pour 2031, en croissance à un taux de croissance annuel composé (TCAC) de 6,9% entre 2024 et 2031. L'augmentation de l'approbation des médicaments et des nouveaux médicaments pour traiter les neuroblastomes appuie davantage la croissance du marché. Les fabricants se concentrent continuellement sur le développement de nouveaux traitements avec une meilleure efficacité et sécurité contre les neuroblastomes.

Conducteur du marché - Incidence croissante des neuroblastomes chez les enfants

L'un des principaux facteurs qui contribuent à la croissance du marché est l'incidence croissante de ce cancer chez les enfants dans le monde. Des chercheurs d'hôpitaux et de centres de lutte contre le cancer en Amérique du Nord et en Europe ont signalé une augmentation lente mais régulière du nombre de cas de neuroblastome diagnostiqués chaque année, avec plus de nourrissons et d'enfants que jamais auparavant touchés par ce cancer.

De plus, comme les capacités de diagnostic et de dépistage s'améliorent partout dans le monde, en particulier dans les pays en développement, d'autres neuroblastomes sont également détectés à un stade précoce qui, autrement, n'a pas été remarqué auparavant.

Avec une population de patients pédiatriques de plus en plus vulnérable au neuroblastome, la demande pour des options de traitement efficaces est amplifiée. Les compagnies pharmaceutiques reconnaissent cette question de santé publique et voient un écart de traitement croissant. Par conséquent, ils allouent des ressources supplémentaires à la recherche et aux essais de nouveaux médicaments qui peuvent cibler les anomalies moléculaires spécifiques et les voies impliquées dans le développement des neuroblastomes, et, espérons-le, améliorer les résultats de survie.

Plusieurs médicaments candidats sont actuellement en voie d'évaluation à différents stades. S'ils réussissent, ces nouveaux agents ciblés et immunothérapies généreront de nouveaux revenus substantiels au cours des prochaines années pour répondre à ce besoin croissant.

Moteur du marché - Investissements croissants dans la recherche et le développement de thérapies ciblées

Un autre facteur important qui influe positivement sur le secteur thérapeutique des neuroblastomes est l'augmentation des investissements de sources publiques et privées dans la R-D d'approches de traitement plus personnalisées.

Les grandes sociétés pharmaceutiques ainsi que les petites entreprises de biotechnologie consacrent davantage de ressources à la recherche de médicaments ciblés et de thérapies à base de cellules et de gènes. Les centres médicaux universitaires du monde entier collectent également davantage de fonds pour soutenir les essais novateurs d'agents nouveaux et de combinaisons initiés par les chercheurs. Par rapport à il y a dix ans, on observe aujourd'hui une activité nettement plus importante en ce qui concerne l'identification des aberrations génétiques qui alimentent la croissance des neuroblastomes et les tests de thérapies qui contrebalancent directement ces vulnérabilités. Les organismes subventionnaires accordent la priorité au neuroblastome pour des prix visant à tester des concepts d'oncologie de précision dans cette maladie.

Avec la médecine personnalisée devenant mainstream en oncologie, les intervenants prévoient clairement un potentiel de marché important pour toute thérapie ciblée qui peut démontrer un bénéfice fiable et clinique contre les neuroblastomes, en particulier pour les patients à risque élevé ou en rechute confrontés à des options limitées. En conséquence, la découverte thérapeutique ciblée et la traduction sont témoins d'une montée sans précédent de capitaux provenant de sources à but lucratif et non lucratif visant à tirer parti de ce besoin non satisfait. Cette base de R-D élargie catapulte le champ à venir, fournissant finalement aux médecins un armement d'agents de précision nouveaux qui améliore la gestion clinique du neuroblastome à l'avenir.

Défi du marché - Coûts de traitement élevés

Le marché des neuroblastomes est confronté à des défis importants en raison des coûts de traitement élevés associés au développement de nouvelles thérapies pour ce rare cancer de l'enfance. Le traitement par neuroblastome implique souvent une chimiothérapie intensive, une chirurgie, une radiothérapie et des transplantations de cellules souches, ce qui en fait l'un des cancers pédiatriques les plus coûteux à traiter.

Le développement de nouveaux médicaments entraîne également des coûts de R-D astronomiques qui se chiffrent à des milliards de dollars. Cela exerce une pression financière importante sur les entreprises pharmaceutiques et dissuade beaucoup de poursuivre activement le développement de nouveaux médicaments neuroblastomes.

La faible demande de médicaments dans le petit bassin de patients signifie que les fabricants de médicaments ne sont pas en mesure d'atteindre des volumes de ventes importants nécessaires pour recouvrer des dépenses de développement élevées. Ces coûts sont finalement répercutés sur les parents et les familles sous forme de co-paiements et de franchises, ce qui rend le traitement inabordable pour beaucoup. En l'absence de soutien ou de subventions de l'État, le prix élevé des médicaments constitue un obstacle majeur à l'accès aux neuroblastomes vitaux.

Opportunité de marché - Développement de la médecine de précision et des immunothérapies

Une opportunité majeure sur le marché des neuroblastomes thérapeutiques est le développement continu de la médecine de précision et des immunothérapies. Grâce aux progrès de la génomique et de la protéomique, les chercheurs acquièrent une meilleure compréhension des sous-types moléculaires et des facteurs de ce cancer. Cela permet la conception de médicaments ciblés qui bloquent des mutations génétiques spécifiques alimentant la croissance tumorale.

Parallèlement, des immunothérapies du cancer qui exploitent le système immunitaire de l'organisme pour combattre les cellules neuroblastomes sont également à l'étude. Les vaccinations personnalisées, les inhibiteurs du contrôle immunitaire, les thérapies à cellules T et les autres approches à base de cellules offrent l'espoir de développer des traitements plus efficaces et plus durables.

En cas de succès, ces traitements de précision et immunologiques pourraient améliorer significativement les résultats de survie des sous-groupes de patients à haut risque. Leurs nouveaux mécanismes d'action peuvent également aider à surmonter la résistance à la chimiothérapie. Le marché thérapeutique des neuroblastomes devrait être témoin d'un investissement accru et de l'adoption de ces nouvelles thérapies ciblées et biologiques dans les années à venir.

Le neuroblastome est un type de cancer infantile qui se développe à partir de cellules nerveuses immatures. Le traitement dépend du stade et du niveau de risque du cancer. En cas de maladie à faible risque (stade 1/2/4S), une observation étroite ou un traitement par corticostéroïdes peut être suffisant.

Pour les maladies localisées à risque intermédiaire ou élevé (étape 2A/2B/3), la chimiothérapie est prescrite comme traitement primaire. Les régimes habituels comprennent le cisplatine/carboplatine plus l'étoposide ou le cyclophosphamide. Certains prescripteurs préfèrent le carboplatine au cisplatine en raison de son profil d'effets secondaires plus favorable. S'il y a une réponse complète ou très bonne partielle après la chimiothérapie, les chirurgiens effectueront alors la résection tumorale pour éliminer les sites de cancer restants.

Pour les maladies métastatiques ou récurrentes à haut risque (étape 4), une chimiothérapie intensive multi-agents et une transplantation de cellules souches sont standard. Les prescripteurs utilisent habituellement des combinaisons telles que le témozolomide/irinotécan/cisplatine ou le topotécan/cyclophosphamide. La chimiothérapie à moelle osseuse-ablative avec sauvetage des cellules souches autologues est également régulièrement prescrite pour consolider la réponse.

Les prescripteurs tiennent compte de facteurs tels que le fardeau tumoral, la génétique/biologie, le dysfonctionnement des organes et les antécédents de traitement lors du choix des régimes de chimiothérapie et du moment de la transplantation. La réponse au traitement initial influence également les décisions de traitement subséquentes. Une surveillance étroite est importante car les récidives tardives dans les 5 ans ne sont pas rares.

Les stades du neuroblastome vont de l'étape 1 à l'étape 4. Le stade 4 est le stade le plus avancé où le cancer s'est largement répandu.

Pour les étapes 1 et 2, le traitement principal est la chirurgie pour enlever la tumeur. Pour le stade 3, une chimiothérapie multi-agents est administrée avant et après l'intervention pour réduire le risque de rechute. Les régimes habituels comprennent le carboplatine, l'étoposide et le cyclophosphamide en association avec des médicaments comme la doxorubicine. Cela intensifie l'effet du traitement.

Pour le stade 4 et la maladie de rechute/réfractaire, la chimiothérapie à forte dose suivie d'une greffe de cellules souches est l'option standard. Des médicaments comme le busulfan, le melphalan et le thiotépa sont utilisés dans le cadre de la chimiothérapie pour fournir une dose intensive. Elle est ensuite suivie d'une transplantation autologue de cellules souches pour sauver la moelle osseuse.

Chez les patients réfractaires ou rechutés après la transplantation, des anticorps conjugués comme l'unituxin (dinutuximab), qui lie un anticorps anti-GD2 à un médicament de chimiothérapie, ont donné des résultats positifs. La combinaison avec des interleukines comme l'interleukine-2 stimule davantage le système immunitaire pour combattre les tumeurs.

La chimiothérapie du salut utilisant l'irinotécan, le témozolomide ou le topotécan ainsi que l'acide rétinoïque et l'immunothérapie contribuent à de meilleurs résultats. Le choix dépend des traitements antérieurs, des marqueurs tumoraux et de la participation des organes. Un traitement multimodal intensif avec sélection soignée offre des avantages à long terme pour la survie dans les neuroblastomes à haut risque.

Diversification et innovation des essais cliniques: Des entreprises comme Pfizer et United Therapeutics ont réussi en poursuivant diverses stratégies d'essais cliniques pour leurs candidats aux neuroblastomes. Le dinutuximab de Pfizer a obtenu une approbation accélérée en 2015 après avoir obtenu des résultats positifs dans un essai de phase 2 évaluant son utilisation avec IL-2 et GM-CSF pour les patients rechutés/refracteurs.

Développement de médicaments à base de biomarqueurs: Cibler des chemins comme ALK a été une stratégie efficace pour les entreprises comme Pfizer, Roche et Novartis. Roche a obtenu l'approbation en 2018 d'Alecensa (alectinib) pour un neuroblastome ALK positif après un essai a montré une supériorité sur la chimiothérapie. Pfizer étudie également l'alectinib. En concentrant les thérapies sur les biomarqueurs qui peuvent prédire la réponse, comme l'ALK, les développeurs ont des médicaments qui travaillent pour des sous-ensembles soigneusement sélectionnés et bien définis - ce qui facilite la réalisation des approbations.

Partenariats pour les combinaisons de médicaments: Les entreprises collaborent souvent pour combiner leurs médicaments, car des combinaisons thérapeutiques peuvent être nécessaires pour les neuroblastomes. Par exemple, United Therapeutics s'est associé à MacroGenics en 2016 pour évaluer le tréprostinil plus MGA012 (un anti-PD-1 mAb) en fonction de leurs mécanismes complémentaires. Ces partenariats permettent aux entreprises d'évaluer plus de stratégies de combinaison que n'importe qui ne pourrait le faire seul, augmentant ainsi les chances de succès.

Perspectives, par traitement : la prévalence croissante du cancer stimule la croissance du segment de la chimiothérapie

En ce qui concerne le traitement, la chimiothérapie devrait représenter 60,1 % du marché en 2024, ce qui correspond à la prévalence croissante du cancer dans le monde. La chimiothérapie implique l'utilisation de médicaments antinéoplasiques cytotoxiques pour détruire les cellules cancéreuses et freiner la croissance tumorale. Il reste l'une des principales modalités de traitement des neuroblastomes, prescrit seul ou en association avec la chirurgie et la radiothérapie selon le stade et le type de cancer.

Une large acceptation de la chimiothérapie, en particulier pour les cas à risque élevé et les cas de rechute, fonctionne en sa faveur. De plus, le développement continu de nouveaux schémas de chimiothérapie intégrant de nouveaux agents ciblés et immunothérapies contribue à améliorer l'efficacité du traitement, plaçant ainsi la chimiothérapie comme un pilier du traitement des neuroblastomes dans les années à venir.

Perspectives, par étape de développement des médicaments : l'accent sur les médicaments orphelins stimule le segment des essais cliniques de phase II

Les essais cliniques de phase II devraient représenter 45,3% de la part des stades de développement des médicaments en 2024, en raison de l'attention croissante accordée par les entreprises pharmaceutiques au développement de médicaments orphelins pour des cancers rares comme les neuroblastomes. Les essais de phase II visent à évaluer l'efficacité des médicaments et les effets secondaires à court terme dans un groupe de patients.

Comme le neuroblastome affecte une petite population de patients, les promoteurs obtiennent des incitatifs réglementaires et une aide pour développer des médicaments orphelins au moyen d'essais cliniques. Les essais de phase II qui ont été couronnés de succès ont permis d'élargir l'évaluation du médicament candidat à la phase III. Les participants de l'industrie progressent constamment vers des candidats prometteurs au cours des essais de phase II en combinaison avec des immunothérapies, des thérapies ciblées et d'autres modalités pour accélérer la commercialisation de nouveaux médicaments.

Insights, Par Type de Molécule: Avantages sur le segment des protéines de fusion recombinantes de petites molécules

Les protéines de fusion recombinantes commandent la plus grande part dans le segment du type de molécule en raison de leurs avantages distincts par rapport aux médicaments à petites molécules. Les protéines de fusion recombinantes offrent une plus grande spécificité, des effets moins néfastes et la capacité de combiner plusieurs mécanismes d'action en une molécule pour obtenir des résultats cliniques améliorés pour le neuroblastome.

De plus, les protéines de fusion recombinantes peuvent être conçues pour avoir des demi-vies prolongées dans le plasma par fusion vers les régions IgG, ce qui permet des doses plus faibles et moins fréquentes par rapport aux thérapies conventionnelles. Ces caractéristiques uniques ont placé divers candidats aux protéines de fusion recombinantes comme le dinutuximab et le lumretuzumab au premier plan du paysage de traitement des neuroblastomes.

Leur capacité de synergie avec d'autres modalités de traitement tout en présentant un profil d'innocuité favorable devrait propulser la demande à long terme de protéines de fusion recombinantes sur d'autres classes de médicaments.

• Le rapport indique que le neuroblastome est le plus souvent diagnostiqué chez les enfants de moins de cinq ans, ce qui représente 15 % de tous les décès par cancer chez les enfants. Il souligne les différences flagrantes entre les résultats de survie des patients à faible risque et à risque élevé.
• Le neuroblastome est responsable de plus de 600 cas annuels aux États-Unis, avec une prévalence plus élevée dans les populations non afro-américaines. Il est souvent métastasé en ganglions lymphatiques, os, moelle osseuse et foie.
• Les progrès dans les conjugués anticorps-médicaments (CAD) ont ouvert la voie à des traitements plus efficaces des neuroblastomes, Y-mAbs Therapeutics menant la charge dans le développement de thérapies qui offrent une meilleure précision et une toxicité réduite par rapport à la chimiothérapie traditionnelle.

Les principaux acteurs du marché thérapeutique des neuroblastomes sont United Therapeutics, AUM Biosciences, Cellectar Biosciences, Y-mAbs Therapeutics, Seagen Inc., Clarity Pharmaceuticals, Recombio, Eli Lilly and Company, Aptorum Group, PersonGen BioTherapeutics et Ascentage Pharma.