Le marché des produits thérapeutiques ciblés par l'ARN est estimé à USD 1,34 Bn en 2024 et devrait atteindre USD 11,2 Bn d'ici 2031, en croissance à un taux de croissance annuel composé (CAGR) de 35,2% entre 2024 et 2031.

Le marché connaît des tendances positives en raison de l'augmentation de la prévalence des affections médicales ciblées et du nombre croissant d'ARN thérapeutiques dans les essais cliniques. Au cours de la dernière décennie, les activités de recherche et de développement sur les thérapies ARN ont considérablement augmenté. De nombreuses entreprises de biopharmacie travaillent activement sur les technologies d'interférence des ARN pour développer le traitement du cancer, des maladies génétiques et des maladies infectieuses. Les récentes approbations réglementaires et la commercialisation réussie de peu d'ARN thérapeutiques ont renforcé la confiance dans cette plateforme. Si les résultats des essais cliniques à venir sont positifs, ils pourraient mener à l'approbation et à la commercialisation d'un plus grand nombre de médicaments contre l'ARN dans un proche avenir. La demande augmentera et les revenus du marché augmenteront au cours de la période de prévision.

Pilote du marché - Accroître l'investissement dans les thérapies ciblées par les géants pharmaceutiques

L'industrie pharmaceutique a reconnu l'immense potentiel des thérapies ciblées par l'ARN et a constamment augmenté les investissements dans ce domaine prometteur du développement des médicaments. De nombreuses grandes sociétés pharmaceutiques consacrent maintenant une grande partie de leurs budgets de recherche et développement pour approfondir notre compréhension de la biologie des ARN et développer de nouvelles molécules ciblant les ARN.

Parmi les principaux acteurs de cette transition figurent Pfizer, Roche, Merck & Co., Johnson & Johnson et AstraZeneca. Au cours des cinq dernières années, ces entreprises ont considérablement intensifié leurs programmes axés sur l'ARN en acquérant de petites entreprises de biotechnologie travaillant dans ce domaine, en s'associant à des laboratoires universitaires et en créant de grands centres de recherche sur l'ARN. Par exemple, Pfizer a récemment dépensé plus de 600 millions de dollars pour acquérir Trillium Therapeutics, un pionnier des thérapies immuno-oncologiques utilisant des cytokines. De même, Roche, qui est un précurseur des immunothérapies cancéreuses, s'est engagée, depuis 2018, à bien plus d'un milliard de dollars pour développer ses capacités d'ARN organiquement et inorganiquement par le biais de partenariats.

La vision stratégique qui sous-tend cette tendance à l'investissement est claire. Les grandes firmes pharmaceutiques se rendent compte que l'ARN offre un potentiel sans précédent pour développer des thérapies vraiment transformatrices dans tous les domaines de la maladie. En modulant l'expression des gènes et les niveaux de protéines, les médicaments ciblés par l'ARN ont la capacité de traiter des affections précédemment considérées comme « non droguées ». Cela promet d'ouvrir de nouveaux paradigmes de traitement et des marchés de plusieurs milliards de dollars. La première vague de candidats prometteurs à l'ARN clinique valide cette perception, avec l'interférence de l'ARN et des médicaments antisens à base d'oligonucléotides qui démontrent déjà leur efficacité contre le cancer, les troubles neurologiques ainsi que les maladies génétiques rares. Avec plus d'investissements, des progrès scientifiques rapides devraient faire des médicaments contre l'ARN un pilier du traitement dans un proche avenir. Cette dynamique d'investissement est donc un moteur majeur qui propulse le marché thérapeutique ciblé de l'ARN vers de nouveaux sommets.

Pilote du marché - Essais cliniques en hausse démontrant l'efficacité de l'ARN ciblant les petites molécules

Un autre développement encourageant qui stimule une croissance significative dans le domaine thérapeutique de l'ARN est le succès croissant des essais cliniques évaluant de nouveaux ARN ciblant les candidats à la molécule de petite taille. Au cours de la dernière décennie, les chercheurs ont mis au point diverses classes d'agents de ciblage de l'ARN de petites molécules comme l'ARN si, les oligonucléotides, les aptamères et les petits ARN actifs. Ces molécules offrent plusieurs avantages par rapport à des produits biologiques plus importants comme une meilleure distribution des tissus, la disponibilité orale et des coûts de fabrication et de livraison plus faibles.

La validation clinique de ces thérapies à petites molécules augmente régulièrement. Par exemple, des études récentes en phase tardive ont montré qu'inclusiran, un petit ARN interférant ciblant PCSK9, peut abaisser le cholestérol de façon sûre et efficace et réduire les événements cardiovasculaires lorsqu'il est administré deux fois par an. Patisiran, un ARN interférant ciblant la transthyrétine, a obtenu des résultats extrêmement positifs pour le traitement de l'amyloïdose médiée par la transthyrétine héréditaire dans les essais de phase 3. Eplontersen, un oligonucléotide antisens démontre son efficacité dans la phase 3 du traitement de l'atrophie musculaire de la colonne vertébrale. Même en oncologie, les études cliniques indiquent que les vaccins encodés par l'ARNm peuvent générer des réponses immunitaires antitumorales robustes.

Comme plus de molécules mettent en évidence des obstacles à l'efficacité clinique et à la sécurité, les entreprises pharmaceutiques et les investisseurs de capital-risque sont de plus en plus confiants que l'ARN ciblant les thérapies peut effectivement devenir des options de traitement courantes. Les taux élevés de réussite des essais en cours signifient que les scientifiques ont surmonté de nombreux défis en matière de prestation et ont acquis une meilleure compréhension de la pharmacologie des ARN. Cette preuve clinique de concept donne une énorme validation sur le terrain et rassure les parties prenantes à engager davantage de ressources. Avec une forte gamme de nouveaux candidats dans divers domaines de la maladie, les résultats positifs des programmes cliniques thérapeutiques d'ARN sont sûrs d'accélérer considérablement la commercialisation et l'adoption de médicaments ciblés d'ARN dans les années à venir.

Défi du marché - Coût élevé de l'ARN ciblant le développement de médicaments

L'un des principaux défis auxquels est confronté le marché des produits thérapeutiques ciblés par l'ARN est le coût élevé associé à la mise au point de médicaments ciblés par l'ARN. L'élaboration de thérapies ciblant les ARN est un processus complexe qui nécessite des investissements importants dans la recherche et les essais cliniques. La conception d'ARNs si, d'antisens et d'aptamers thérapeutiques capables de réguler efficacement et en toute sécurité la fonction de l'ARN avec des effets minimes hors-cible est un obstacle scientifique majeur. Des recherches approfondies doivent être menées pour identifier des cibles d'ARN liées aux voies de la maladie et concevoir des oligonucléotides ou d'autres molécules qui peuvent moduler ces cibles sans causer de toxicité ou de réactions immunitaires indésirables. De plus, les essais cliniques portant sur des médicaments axés sur l'ARN ont tendance à être complexes et longs en raison des problèmes d'innocuité et de livraison. Les entreprises doivent assumer des coûts considérables pour la réalisation de plusieurs phases d'essais cliniques afin de prouver l'innocuité, l'efficacité et l'obtention d'approbations réglementaires avant la commercialisation. Le risque élevé d'échec et les longs délais de développement ajoutent aux coûts globaux. Il est donc difficile pour les petites entreprises et les startups de développer des médicaments ARN de façon indépendante et de les commercialiser. Les coûts élevés qui en découlent créent des obstacles à la poursuite de l'innovation et de la commercialisation dans le domaine de l'ARN ciblant les thérapies.

Opportunité de marché - Élargir le potentiel du marché en raison des objectifs inexploités d'ARN non codés

L'une des principales possibilités de croissance du marché des produits thérapeutiques ciblés par l'ARN est l'expansion du potentiel de marché résultant de la classe inexploitée d'objectifs d'ARN non codés. Bien que les développements à ce jour se soient principalement concentrés sur le ciblage de l'ARN messager (ARNm) pour bloquer la traduction des protéines responsables de maladies, des recherches récentes ont révélé que les ARN non codants comme les microARN (miARN), les ARN non codants longs (lncARN) et les ARN circulaires (circARN) jouent également un rôle vital dans diverses voies de maladies. Les ARN non codants sont apparus comme des régulateurs cruciaux de l'expression génique et plusieurs maladies ont été liées à leur dysrégulation. Cependant, comparativement au ciblage de l'ARNm, relativement peu de thérapies visant à moduler les ARN non codants sont en cours de développement. Au fur et à mesure que la recherche progresse dans la compréhension des rôles et des fonctions des ARN non codants, plusieurs nouvelles cibles pour des affections comme le cancer, les troubles neurologiques et les maladies métaboliques devraient être identifiées. Cela ouvre une énorme opportunité aux entreprises de développer des thérapies innovantes de ciblage d'ARN non codant. Cibler ces espaces inexploités pourrait accroître les applications actuelles et la taille du marché des médicaments contre l'ARN.

En 2020, Alnylam Pharmaceuticals s'est associé à Regeneron Pharmaceuticals pour développer des thérapies RNAi pour les maladies oculaires. Cela permet aux deux entreprises de tirer parti de leur expertise et de leurs ressources pour accélérer le développement de thérapies RNAi pour des conditions oculaires.

En 2018, Ionis Pharmaceuticals s'est associé à Biogen pour développer de nouveaux médicaments antisens pour les troubles neurologiques. Cette collaboration stratégique de 10 ans permet aux entreprises de partager les coûts de recherche et développement, Biogen payant Ionis plus de 1 milliard de dollars en paiement initial.

En 2021, Arrowhead Pharmaceuticals a acquis le pipeline de thérapies RNAi de Takeda pour améliorer son portefeuille de médicaments à base d'ARN. Cela a ajouté plusieurs programmes d'étapes cliniques au pipeline d'Arrowhead.

En 2019, Roche a acquis Spark Therapeutics pour 4,3 milliards de dollars pour accéder à sa plateforme de thérapie génique et à son pipeline, y compris le traitement de l'hémophilie A.

Perspectives, par type de Molécule cible : Le complexe Cap mène des thérapies ciblées en raison de son rôle central dans la traduction

Le sous-segment complexe de fixation des plafonds dominait le marché thérapeutique ciblé par l'ARN avec une part de 25,3% en termes de type de molécule cible. Cela est dû au rôle central joué par le complexe de liaison de cap dans le lancement de la traduction de l'ARNm. Le complexe de fixation du cap reconnaît la structure du cap de 5' trouvée dans les ARN messagers eucaryotes et recrute la grande sous-unité ribosomale pour commencer la synthèse des protéines. En perturbant l'interaction entre le complexe de liaison du cap et le plafond de l'ARNm, la traduction peut être arrêtée pour les gènes d'intérêt. De nombreuses maladies sont causées par l'expression aberrante de certains gènes. Le ciblage du complexe de fixation des plafonds permet un contrôle précis de la traduction et offre une approche prometteuse pour développer des thérapies.

Perspectives, par type d'approche: sous-segment épitranscriptomique au premier plan du ciblage indirect

Dans le segment de type d'approche du marché des thérapies ciblées par l'ARN, le ciblage indirect par épitranscriptomique détenait la part de tête de 40,2 %. L'épitranscriptomique fait référence à des modifications chimiques réversibles des molécules d'ARN, distinctes des modifications de la séquence acide nucléique. Ces modifications influencent les propriétés clés des ARN comme la stabilité, la localisation et les interactions avec d'autres molécules pour réguler l'expression génétique. De nouvelles données indiquent que les modifications des ARN jouent un rôle important dans divers processus biologiques et maladies humaines. Être capable de cibler les enzymes responsables de l'installation ou de l'élimination des marques épitranscriptomiques offre un moyen indirect mais efficace de moduler l'expression génétique pour le bénéfice thérapeutique. De nombreuses entreprises investissent dans le développement de thérapies axées sur les enzymes épitranscriptomiques, étant donné son potentiel de traitements dans plusieurs domaines de maladies.

Le marché des thérapies ciblées par l'ARN connaît une croissance rapide en raison de son potentiel dans le traitement des affections qui n'étaient pas traitées auparavant en se concentrant sur les ARN non codants. Au cours des cinq dernières années, d'importants investissements ont été réalisés et de nombreuses petites entreprises de biotechnologie sont apparues comme des pionniers dans ce domaine, développant des technologies innovantes de ciblage des ARN. On s'attend à ce que le marché connaisse une forte croissance, les acteurs clés étant à l'origine de progrès dans les domaines oncologiques et non oncologiques.

Les principaux acteurs du marché des produits thérapeutiques ciblés par l'ARN sont Abivax, AC Immune, Arrakis Therapeutics, eFFECTOR Therapeutics, Eloxx Pharmaceuticals, H3 Biomedicine, PTC Therapeutics, Ribometrix, Skyhawk Therapeutics et STORM Therapeutics.