グローバルオートソマルドーミナントポリシス 腎臓病市場は価値があると推定される 2024年のUSD 1.56 Bn そして到達する予定 米ドル 2.25 によって 2031, 化合物年間成長率で成長 2024年から2031年にかけて6.2%のCAGR。 オートソマル ドミナント 多嚢胞 キドニー病は、初期に腎臓の故障につながる可能性がある腎臓の多数の嚢胞の成長によって特徴付けられる遺伝的障害です。 増加する健康増殖とともに病気の蔓延は、主に予測期間にわたって市場成長を促進することが期待されます。

市場は、近年、いくつかの肯定的な傾向を目撃しました。 新規医薬品や治療オプションの研究が大幅に増加しました。 いくつかの製薬会社は、承認された場合、シスト成長または腎臓の故障への進行を遅らせることができる後期臨床試験で薬を持っています。 疾患の遺伝的性質についての意識が増加し、遺伝子スクリーニングと早期発見を受けているより多くの家族につながりました。 早期治療は、腎臓機能を維持するのに役立ちます。

市場ドライバ - 遺伝子検査における意識と進歩を増加させ、Autosomal Dominant Polycystic Kidney disease(ADPKD)の早期診断につながる。

遺伝的障害や遺伝的疾患に対する意識を高めるとともに、遺伝子検査を最適化し、さまざまな疾患を発症するリスクを把握しています。 オートソマルの優性多嚢胞性腎臓病は、早期遺伝検査と診断が患者とその家族がリスクをよりよく理解し、タイムリーな医療管理を求めることができるような遺伝状態です。

最近の技術進歩により、ADPKDを高精度に引き起こす遺伝子変異を検知できる遺伝子検査方法が改善されました。 タンパク質コーディング遺伝子の次世代シーケンシングと解析は、包括的なスキャンを可能にし、遺伝子の欠陥をピンポイントします。 これはADPKD症例の10〜15%程度で有益であり、従来のSangerシーケンシングに基づく遺伝子検査は、原因変異を特定できない可能性があります。 現代の遺伝子検査の精度は、スクリーニングを選ぶためにより多くのリスクファミリーメンバーを奨励しています。

遺伝子検査による早期診断は、治療計画や疾患管理に関するタイムリーな議論を持つ患者や医師に役立ちます。 若い年齢から腎臓機能と腎臓サイズのスキャンのライフスタイル修正と定期的な監視は、非対症期の進行を遅らせることができます。 また、家族計画の決定を支援します。 家族のメンバーのカスケード遺伝子検査は、既知の変異キャリアの子供、兄弟および拡張家族のメンバーのテストを可能にします。 要約では、遺伝学に関する知識や分子診断の進歩は、自律的な優勢性多嚢胞性腎疾患症例の早期の識別に積極的に影響を与えています。

市場ドライバ - ブースト産業開発へのトルバプタン治療の可用性。

オートソマル・ドミナントの多嚢胞性腎臓病(ADPKD)は、継承された自然と明確な治療オプションの欠如による効果的な治療管理のための大きな課題を伝統的に提起しました。 最近では、2018年のvasopressinの受容器のantagonistトルバプタンのFDAの承認は新しい希望を提供しました。 トルバプタンはアルギニン・バソプレシンの受容器を妨げ、ADPKDによって影響される腎臓の嚢胞の形成そして成長の率を減らすことによって機能します。

ADPKDを急速に進行させる患者の腎臓機能低下を遅らせるために示される最初で唯一の承認された薬物療法です。 トルバプタンは、プラセボグループと比較して、総腎臓量増加を著しく低下させることができると確立された臨床試験。 当然のことながら、医者のケアの下で容易な管理そして監視を可能にします。 ADPKD患者グループでは、低または保存された腎臓機能を含むさまざまな効果が認められています。

Tolvaptanは価値ある症状管理を提供していますが、その可用性は治療の風景を変えてきました。 Nephrologistsは現在、病気の進行を遅らせるための承認された薬理学的介入オプションを持っており、適切な場合に移植の適格性のための時間を購入する。 医薬品会社マーケティングのトルバプタンは、患者や医師の間で新しい治療のパラダイムについての意識を積極的に作成しています。 Kidney 患者の擁護団体は、グローバルにその利点について教育しています。 公衆衛生プログラムおよび民間医療プログラムの両方において、融資が押し込まれています。 全体的に、トルバプタンの市場参入は、ADPKD治療市場の成長にはるかに必要な勢いを提供しました。

市場課題 - 治療の高いコスト、特にトルバプタン、および市場における限られた処理オプション。

オートソマル・ドミナントの多嚢胞性腎臓病(ADPKD)市場は、現在入手可能な治療の費用と患者のための限られた治療代替による重要な課題に直面しています。 ADPKDで嚢胞の進行を遅らせるためのFDA承認薬の1つであるトルバプタンは、年間10万ドルを超える費用を払うことができます。 ヘルスケアシステムや外ポケットコストの難しさは、多くの患者がアクセスできない可能性があります。 さらに、トルバプタンは生命のために取られ、肝臓の損傷のような深刻な副作用を引き起こすことができます。 これらのリスクとコストは、トルバプタンがすべての患者にとって生存可能な選択肢ではないことを意味します。 現在、疾患の根本的な原因をターゲティングするのではなく、痛み管理などの治療選択のみが保守的です。 手頃な価格と効果的な治療法の選択肢の欠如は、世界的な大きなADPKD患者集団のニーズに効果的に対処する大きな課題を提示します。

市場機会:行動のノベル機構による新興薬

オートソマルドミナント多嚢胞性腎臓病市場での主な機会は、XRx-008およびVX-407などの新興薬の開発を含みます。 これらの薬剤の候補は、潜在的な非侵襲的治療オプションと既存の治療の制限の一部に対処することができる行動の新しいメカニズムを提供します。 特に、XRx-008は、肝毒性のないvasopressin V2受容体を阻害することを目指しています。 肯定的なフェーズ2データは、重要なステップを前方に示す、嚢胞成長を遅らせるための証拠を実証しました。 一方、VX-407は、細胞内カルシウムレベルと膀胱症を減らすために、分泌経路カルシウムATPaseの抑制を伴う新しいメカニズムを介して動作します。 初期段階の試験も有望な初期結果をもたらします。 異なる経路を介して根本的な原因をターゲティングする十分に許容された経口療法の可能性は、治療の選択肢を拡大し、承認された場合、多くのADPKD患者を支援することができます。 これは、市場で重要なアンメットニーズに対処するための医薬品開発者のための主要な機会を提示します.

ADPKDは、病気が進行するにつれて段階的なアプローチで処理されます。 腎臓機能が保存される初期段階では、処方者は、食事療法の変更や定期的な運動などのライフスタイル変更をお勧めします。 薬は通常、60ml/min/1.73m2未満の粒状濾過速度(GFR)が低下しない限り開始されません。

GFRがこのレベルに低下すると、処方者は一般的にトルバプタン(ブランド名Jynarque)の患者を開始します。 V2受容体拮抗薬として、トルバプタンは嚢胞成長と腎機能低下を遅くするのに役立ちます。 これは、通常、ステージ1-2疾患におけるADPKDの進行を遅くするために処方される第一線薬理療法です。

ADPKD は、GFR 3059 ml/min/1.73m2 でステージ 3 に進むと、処方者は、アジオテンシン変換酵素阻害剤(ACEi)またはアジオテンシン受容体ブロッカー(ARB)を Lisinopril (ブランド名 Prinivil)またはLosartan (ブランド名 Cozaar) を追加することができます。 これらの制御の血圧およびタンパク質尿素の保護を提供します。

GFR 15-29 ml/min/1.73m2 の段階 4-5 の病気では、規定子は頻繁にトルバプタン、ACEi/ARB の組合せを規定し、異常が発生したら潜在的にビタミン D かリン酸塩の結合剤を処方します。 処方者は、腎臓の故障や合併症の危険性のために、この段階で患者を密接に監視します。

エンドステージ腎疾患、透析または移植が推奨されます。 処方者は、患者の予後、サポートシステム、および最高の治療パスを決定する設定を検討します。

オートソマル・ドミナントの多嚢胞性腎臓病(ADPKD)は、4つの段階から進行します - 初期(Stage 1)、インターメディアリー(Stage 2)、後半(Stage 3)、および終段腎疾患(Stage 4)。

ステージ1では、食生活の変化や演習などのライフスタイル変更が推奨されます。 病が段階2に進むにつれて、治療は、酵素阻害剤(ACEi)またはアンジオテンシン受容体遮断剤(ARB)を変換するアンジオテンシンを使用して血圧と腎臓機能低下を制御することに重点を置いています。 トルバプタン、バソプレシンV2受容体拮抗薬などの薬は、嚢胞成長を制限するために処方される場合があります。

ステージ3 ADPKDは重要な腎臓の拡大および機能の低下を含んでいます。 この段階では、透析または移植のために患者を準備しながら、薬による治療を目的とする治療。 Tolvaptanは、ACEi/ARBとともに、フロントラインの治療薬として継続しています。 ステージ4またはエンドステージ腎疾患に進行する患者にとって、透析は腎臓機能の交換に始まります。 最もよくあるモダリティは hemodialysis および peritoneal 透析です。

キドニーの移植は、対象となるステージ4患者に最適な結果を提供します。 tacrolimusやmycophenolateモフェチルのような免疫抑制剤は、拒絶リスクを減らすためにポストトランスプラントを処方されます。 モニタリングを閉じるには、移植合併症を管理するための長期が必要です。 病気の段階を理解し、治療を適切に調整することにより、医師はADPKDの各段階で患者の結果を最適化することができます。

ノベル医薬品の開発に注力 - 大塚製薬とリータ製薬のような企業は、ADPKDに関連したシスト成長と腎臓の損傷を遅らせるために、新規医薬品の治療法を開発することに焦点を当てています。 大塚は、2000年代後半に薬用トルバプタンの積極的な臨床試験戦略を採用しました。 2011-2015年のVAPOR試験では、1400を超えるADPKD患者における嚢胞の発症と機能低下を遅らせるトルバプタンの能力を評価しました。 試験は、トルバプタンがプラセボと比較して、総腎臓量の増加の年間レートを遅くする明確な利点を示しました。 これはADPKDの進行を遅くする重要な利益を実証する最初の治療法でした。 大塚は2018年のトルバプタンのFDAの承認を受け、ADPKDのために特に最初に承認された薬剤になりました。 Reataは、2013-2019年からフェーズ2と3の臨床試験を通じて、同様の経路、Bardoxolone メチルを高度化しました。 225人の患者のランドマークFALKON試験では、推定性濾過率の低下と、プラセボと比較して合計腎臓量増加の22%の減速が統計的に有意な30%削減を示した。 これは2022年にFDAの承認のためのReataの提出に導きました。

Late-Stage 臨床 トライアル: 大段階の臨床結果試験を積極的に追求することにより、大塚とReataは、薬物の利益の規制を疑った強力なデータパッケージを生成しました。この希少疾患の最初の新規療法を開発するための重要な戦略です。 ADPKDの嚢胞成長および機能低下を目標とする概念のさらなる研究そして確立された臨床証拠があります。

概要では、嚢胞成長、腎臓機能低下、FDA承認の取得などの明確な結果に焦点を当てたよく設計された後期フェーズ臨床試験を通じて薬を開発することは、ADPKD治療の風景でリーダーになるための効果的な戦略が実証されています。

洞察, 突然変異型によって, PKD1変異は、遺伝因子が病気の重症度を決定するため、驚くべき成長を登録することが期待されます.

突然変異型のPKD1変異は、病変を悪化させ、PKD2変異と比較して終期腎疾患の早期発症における役割を借りて、2024年に最高シェア52.2%に貢献することが期待されます。 PKD1変異は、ADPKD症例の85%付近で暗示され、疾患のより厳しい形態を引き起こす傾向があります。 PKD1変異を持つ個人は、PKD2変異と比較して、高血圧とより大きな腎嚢胞の負担の早期診断の年齢を持っています。 PKD1変異の患者間で、総腎臓量の増加率も高速です。 PKD1変異の患者は、合併症および末尾の臓器損傷の早期症状のために、以前の段階で疾患管理療法のより高い必要性を持っています。

洞察, 治療によって, 治療オプションは、治療セグメントの成長を駆動

治療薬、Vasopressin V2受容器 アントアゴニストは、治療オプションの可用性と有利な有効性と安全プロファイルにより、2024年に最高のシェア41.1%に貢献することが期待されています。 TolvaptanはADPKD、運転の区分の成長のための承認されたvasopressin V2の受容器の反対者だけ残っています。 嚢胞成長と収縮率を大幅に低下させ、腎臓機能の低下を遅らせる。 しかし、その使用は、渇きなどの副作用よりも副作用の懸念が限られている。 XRx-008 の出現、調査の vasopressin V2 の受容器の反対者、この区分の処置の選択を拡大する約束。 肯定的なフェーズ2の試験データはXRx-008にトルバプタンに匹敵する効果がよりよく許容できる提案します。

洞察, エンドユーザーによって, 早期病気の症状への若い人口の傾向

エンドユーザーによって、5歳未満は、若い人口の早期病気の症状に陥る市場で最も高いシェアに貢献します。 ADPKDは、通常、腎臓の問題に関連しない若い年齢で行われた定期的な超音波またはスキャン中に診断されます。 腎嚢胞および異常な腎臓の拡大は胎児の発達か早期の小児期の早いとして検出することができます。 さらに、高血圧は小児期または思春期に現れることがあります。 若い患者は、早期合併症を管理するために定期的なスクリーニングと監視を必要とする可能性が高いです。 全体的な病気の重症も高価な長期治療を必要とする傾向があります。 5歳未満の医療利用と支出を促進します。

オートソマル・ドミナントの多嚢胞性腎臓病(ADPKD)は、世界中で何百万にも及ぶ遺伝性疾患です。 条件は、主にPKD1とPKD2遺伝子の変異によって駆動され、腎臓の嚢胞の形成につながり、最終的には腎臓の故障を引き起こします。 現在、トルバプタンはADPKDのFDA承認薬のみで、腎臓機能低下の進行を遅らせる効果がありますが、その使用は潜在的な肝臓毒性と高コストによって制限されています。 XRx-008およびVX-407のようなEmerging療法は、より良く、よりアクセスしやすい処置のための希望を提供し、これらのunmetの必要性に対処するためにpoised。 病気の負担は、意識が増加し、遺伝子検査がより一般的になると予想され、早期診断につながる。 しかし、治療の費用が高く、治療オプションが限られ、規制のハードルは、この空間で重要な課題が残っています。 継続的な研究と新しい療法の予想導入により、市場は予測期間にわたって急速に拡大するように設定されています。

Autosomal Dominant Polycysticの腎臓病の市場で作動する主要なプレーヤーは大塚の薬剤、Reataの薬剤、Xortxの治療薬(XRx-008)、Sanofi、Janssenの薬剤、Vertexの薬剤、Galapagos NV、Palladioの生物科学、Regulusの治療薬、Primroseの治療薬、Exelis Inc、Grupo OlmosおよびBayerのヘルスケアを含んでいます。