산성 sphingomyelinase 부족 (ASMD) 시장은 가치있게 추정됩니다 2024년 USD 134.6 Mn 견적 요청 USD 300 Mn 로 2031화합물 연례 성장률에서 성장하는 (CAGR) 2024에서 2031로 12.1%의. 시장은 ASMD의 상승 진단 및 효소 보충 치료에 대한 성장 접근으로 인해 예측 기간 동안 상당한 성장을 보여줄 것으로 예상됩니다.

시장 드라이버 - ASMD의 Prevalence 성장, 인식과 진단을 증가

ASMD는 산성 sphingomyelinase 효소의 부족에서 결과로 SMPD1 유전자의 mutations에 기인한 극단적으로 희소한 저장 질병입니다. 이 유전적 결함은 sphingomyelin의 정상적인 고장을 방지하고, 세포의 막에서 찾아낸 지방 물질은, 그 때 유해한 수준에 축적하기 위하여 그것을 일으키는 원인이 되었습니다.

역사적으로, ASMD는 전세계 50 ~ 150 명의 알려진 환자의 추정을 가진 가장 희소성 질병 중 하나로 간주됩니다. 그러나, 새로운 연구는 실제적인 우선권이 이전보다 더 높을 수 있습니다 개선 된 진단으로 더 정확하게 식별 할 수 있습니다. 또한, 상태는 심각한 유머 형태와 더 온화한 늦은 온세트 모양 둘 다에 존재한다는 것을 인식됩니다.

ASMD의 진실한 우선권은 더 나은 초점으로 옵니다, 노력은 의학 공동체 및 공중 사이 상태에 관하여 인식을 올리기 위하여 진행됩니다. 환자 옹호 그룹은 징후, 증상 및 사용 가능한 테스트 옵션에 대한 교육에 중요한 역할을합니다. 전통적으로 침략적인 뼈 marrow biopsy에 의존하는 진단 그러나 새로운 건조한 혈액 반점 시험은 더 편리한 신생아 검열 및 늦게에 환자의 진단을 허용합니다. 진단 더 쉬운 통로와 결합된 전반적인 인식을 증가시킨 것은 전 세계 ASMD 케이스의 ID 그리고 확인을 촉진합니다.

시장 드라이버 - XENPOZYME의 FDA 승인 및 미국 및 유럽의 강력한 시장 수요

ASMD 치료 시장 내의 또 다른 키 드라이버는 XENPOZYME의 FDA의 최근 승인이며,이 드문 유전 장애에 특히 표시된 최초의 약물입니다. Genzyme에 의해 개발, Sanofi 회사, XENPOZYME는 1 월 2022에서 가속 된 승인을 받았다 데이터는 세포의 sphingomyelin 축적을 감소시키기 위해 그것의 능력을 해독. 그것은 재조합 인간 산 sphingomyelinase 효소 보충 치료는 항염증제 또는 누락한 효소를 대체하기 위하여 예정된 IV 주입 또는 주입으로 주간을 관리했습니다.

XENPOZYME는 이전에 symptomatic 배려를 통해서 전적으로 관리된 ASMD를 위한 첫번째 질병 대우 선택권을 대표합니다. Clinicians는이 진보적 인 상태의 종종 검증 멀티 시스템 합병에 영향을 미치는 잠재력을 인식합니다. 초기의 실제 경험은 임상 시험에서 입증된 긍정적인 효능과 안전성을 지원합니다.

환자와 의사 설문 조사에 초점을 맞춘 시장 조사는 XENPOZYME는 전세계 ASMD에 대한 치료의 표준이 될 것입니다. 전반적으로, 이 획기적인 표적 치료의 가용성은 중요한 성장 운전사이기 위하여 예상되고, 진단 비율을 증가하고 앞으로 년에 있는 전반적인 산 sphingomyelinase 부족 (ASMD) 시장 가치를 연료를 공급합니다.

Market Challenge - 의약품 개발 및 효소 교체와 관련된 높은 비용 ·

산성 sphingomyelinase 부족 (ASMD) 시장은 이 희소한 질병을 위한 약 발달과 효소 보충 치료와 관련한 높은 비용 때문에 뜻깊은 도전을 직면합니다. 이러한 드문 상태를 치료하는 약물 개발은 작은 환자 인구의 안전과 효능을 입증하는 광범위한 연구 및 임상 시험이 필요합니다. 이 약 개발 과정은 제약 회사에 대한 매우 비싸고 위험합니다.

또한, Cerdelga라는 승인 된 효소 보충 치료는 연간 $ 300,000 이상의 가격으로 많은 의료 시스템과 환자에게도 비용이 많이 들었습니다. 작은 환자 수는 산성 sphingomyelinase 부족 (ASMD) 시장의 전반적인 크기를 의미하며 제약 회사에 대한 작은 수익 잠재력을 제공하여 약물 개발 투자를 회복시킵니다.

높은 생산 비용은 또한 복잡한 생물학적 성격 때문에 효소 보충 치료에 incurred. 이 중요한 재정적인 도전은 ASMD에 대한 기존 치료법에 대한 새로운 치료 옵션과 환자의 접근 제한으로 더 연구할 수 있습니다.

Market Opportunity - 새로운 지역의 XENPOZYME 소개로 인해 시장 규모 확장

새로운 ASMD 약물 XENPOZYME의 승인 및 상용화는이 조건의 시장 크기를 확장하는 주요 기회를 나타냅니다. XENPOZYME, Xenetic Biosciences에 의해 개발, 임상 시험에서 안전과 효능을 입증했다.

규제 승인으로, 회사는 2023 년 미국의 주요 시장에서 XENPOZYME를 출시 할 계획입니다. 이것은 중요한 추가 처리 선택권을 가진 이 새로운 지구에 있는 ASMD 환자를 제공할 것입니다. XENPOZYME의 소개는 또한 크게 전반적인 산 sphingomyelinase 부족 (ASMD) 시장을 성장하는 잠재력을 가지고 있습니다.

XENPOZYME는 자격이 된 환자 중 uptake를 얻고, 현재 Cerdelga에 의해 개최 된 시장의 일부를 상쇄 할 수 있습니다. 이 시장 확장은이 드문 질병 인구에 대한 치료법을 개발하는 회사에 대한 투자를 개선하는 데 도움이 될 것입니다.

산성 sphingomyelinase 부족 (ASMD)는 lysosomal 효소 산 sphingomyelinase가 현기성 또는 absent인 희소한 저장 무질서입니다. 처방전은 질병의 단계와 심각성에 따라 단계 현명한 치료 접근을 따릅니다.

장기 참여 없이 온건한 케이스에 온화한 환자는, 환자는 처음 지원 배려와 symptom 관리를 통해 관리됩니다. 이 포함 된 진통제, 항생제, 물리 / 치료 등.

상태 진행으로, 효소 보충 치료 (ERT)는 표준 첫번째 선 처리가 됩니다. 유아 neuroaxonal ASMD를 위해, Cerliponase alfa (Brineura)는 주입을 통해 intrathecal ERT로 다른 주 처방됩니다. 이것은 중앙 신경계에 있는 sphingomyelin 축적, 느린 신경 쇠퇴를 돕습니다.

non-neurologic 형태를 위해, 처방전은 Miglustat (Zavesca) 같이 약을 사용하여 기질 감소 치료 (SRT)를 선호합니다. 그것은 glucosylceramide synthase를 금해서, 따라서 기질 수준을 감소시킵니다. Zavesca와 같은 브랜드는 신경 증상없이 환자의 질병 진행을 지연시킵니다.

심각한 나중에 단계 질병에서, hematopoietic 줄기 세포 이식은 고려될지도 모릅니다. 그러나, 질병의 강렬 및 제한된 장기적인 결과 자료를 주어진, 처방전은 이 침략적인 절차를 권고에서 cautious. 치료 비용 또한 ERT가 neurologic 형태로 입증 된 효능 때문에 SRT에 선호하는 환경에 영향을 미치는 영향.

초기 또는 온화한 단계에서 지원 관리는 발생으로 개별 증상을 해결하기 위해 제공됩니다. 물리적, 직업 및 연설 치료는 권장 될 수있다. 항생제는 감염을 방지하기 위해 제공됩니다.

심각한 케이스에 더 온건한을 위해, 효소 보충 치료 (ERT)는 표준 첫번째 선 처리입니다. 유일한 FDA 승인 ERT 약은 Alexion의 Strensiq (alglucosidase alfa), recombinant 인간 산 sphingomyelinase 효소는 정맥 주입을 통해 2 주마다 관리했습니다. Strensiq는 세포와 ameliorates 질병 외관에 있는 sphingomyelin 축적을 감소시킵니다. 장기 손상 진행을 방지하기 위해 조기에 시작될 때 가장 효과적입니다.

ERT에 대한 후보자가 아닌 환자의 경우 뼈의 화살 이식은 고려 될 수 있습니다. 이 효소 줄기 세포를 통해 결함 유전자를 대체하는 것을 목표로합니다. 위험을 운반하는 동안, 그것은 성공적인 경우에 영원한 개정을 제공합니다.

조사의 다른 신흥 치료는 바이러스를 사용하여 유전자 치료가 산 sphingomyelinase 유전자의 기능 사본을 전달하는 것을 포함합니다. 입증된 안전과 효과적인 경우에, 이것은 1 시간 curative 선택권일 수 있었습니다. 전반적으로 치료는 조기에 증상을 치료하는 데 초점을 맞추고, ERT는 느린 질병 진행의 효과 때문에 표준 첫 번째 라인 접근법으로.

첫 번째 FDA 승인 치료와 초기 시장 진입: 2017 년, Alexion Pharmaceuticals는 카누마 (sebelipase alfa)의 FDA 승인을 획득하여 최초의 승인을 받았으며 ASMD의 승인을 받았습니다. 이 초기 시장 진입은 Alexion이 환자에게 유일한 승인 된 치료 옵션을 제공함으로써 중요한 초기 년 시장에서 시장을 지배 할 수 있었습니다. Kanuma는 신속하게 관리의 표준이되고 연간 매출에서 $ 100 백만 이상 생성되었습니다.

Aggressive 상업화 및 치료 접근의 확장: Alexion은 전 세계적으로 Kanuma 상용화에 크게 투자했습니다. 전세계 25개국 이상의 규제 승인을 받았습니다. 회사는 환자 advocacy 그룹과 긴밀히 협력하여 의사를 교육하고 진단 속도를 확장했습니다. 보험 및 접근 문제를 탐색하는 데 도움이되는 광범위한 환자 지원 프로그램을 제공합니다. 이 노력은 Kanuma 수익이 2018 년 $ 35 백만에서 2021 년 $ 150 만에 성장하여 명확한 시장 리더로 설립했습니다.

새로운 치료의 지속적인 R & D에 투입:: 리더십 위치를 유지하려면 Alexion은 더 편리한 투약을 제공 할 수있는 sebelipase alfa의 실험적 인 변형의 임상 시험에 투자합니다. 그것은 또한 ASMD에 대 한 소설 유전자 치료 및 다른 치료 modalities로 학술 연구 지원.

Insights, 치료 : XENPOZYME 거대한 시장 점유율은 임상 효능과 행동의 대상 모드에 Owing을 공유합니다.

XENPOZYME는 산성 Sphingomyelinase 부족 (ASMD), 희소하고 생활 threatening 유전 장애를 위해 특별히 개발된 효소 보충 치료입니다. 그것은 환자에 있는 방어적인 불완전한 산 sphingomyelinase 효소 수준에 의해 작동합니다, ASMD의 underlying 원인을 해결해서.

임상 시험에서, XENPOZYME는 간, spleen 및 폐와 같은 ASMD에 의해 afflicted 주요 기관 체계에 있는 sphingomyelin 축적에 있는 뜻깊은 감소를 설명했습니다. 그것은 또한 대우한 환자에 있는 폐 기능 모수에 있는 개선을 보여주었습니다.

XENPOZYME의 산 sphingomyelinase 활동에 표적 접근은 다른 비 특정한 지지 요법과 비교된 ASMD를 위한 더 효과적인 처리 선택권을 만듭니다. 장기 기능 개선과 증상의 효과는 ASMD 환자의 치료 기준으로 설정할 수 있습니다. 관리의 편리한 경로와 같은 추가 혜택은 환자에 대한 치료 준수를 향상시킵니다.

XENPOZYME가 제공하는 강력한 임상 값은 ASMD의 탈선 효과를 관리하기 위해 산성 Sphingomyelinase 부족 치료 시장 공간을 지배하고 다른 신흥 치료 세그먼트와 비교하여 가장 높은 시장 점유율을 캡처 할 수 있습니다.

• 사이트맵 시장 영향 : XENPOZYME, Sanofi의 효소 보충 치료, 특히 미국, 일본 및 유럽에서 ASMD의 비 CNS 발현을위한 혁신적인 치료. 그것의 승인은 강한 수요를 강조하고 드문 질병을 관리하는 그런 치료에 필요한.
• 공급 업체 활동: 효소 보충 치료에 있는 최근 진보에도 불구하고, ASMD 분야는 시장에 있는 뜻깊은 unmet 필요를 남겨두는 그것의 rarity 및 높은 비용 때문에 아직도 도전을 직면합니다.
• 미국과 유럽은 시장 점유율의 90 % 이상을 차지하며이 지역의 강력한 농도를 보여줍니다.
• ASMD의 선임은 미국, 유럽, 일본에 약 2,000명의 환자이며, 소아과 사례가 중요한 부분을 형성하고 있습니다.

산 sphingomyelinase 부족 (ASMD) 시장에서 운영하는 주요 선수는 Sanofi, Orphazyme, Takeda Pharmaceutical 및 Actelion Pharmaceuticals를 포함합니다.