급성 간헐적인 사기그릇 시장은 평가될 것으로 예상됩니다 50억 달러 2024년 견적 요청 2031년 USD 2.17억화합물 연례 성장률에서 성장하는 (CAGR) 의 6.1% 부터 2024 받는 사람 2031· 시장은 최근 몇 년 동안 급성 간헐적인 사기그리아의 상승으로 인해 확장되었습니다. 상태에 대한 인식과 치료 옵션에 대한 성장과 같은 요인이 시장의 성장을 지원하고있다.

시장 드라이버 - 인식 증가 약 희귀 질환

기술 및 인터넷의 발전으로, 드문 질병에 대한 인식은 폭발적으로 상승합니다. 이 질병은 정보의 부족으로 숨겨져 있습니다. 의사와 연구원은 또한이 희소한 상태에 대해 더 보컬. 그들은 연구 논문을 출판하고 주류 매체에 인터뷰를 제공합니다. 국제 드문 질병의 날은 매년 다양한 국가에서 캠페인으로 표시됩니다.

침묵에서 고통받는 환자는 이제 목소리를 갖게되었습니다. 질병의 원인, 치료 및 관리와 관련된 그들의 질문은 신속하게 해결됩니다. 이 잎은 변형과 불필요한 불안에 대한 덜 범위. 인식 상승으로, 드문 질병에 초점을 또한 의료 및 간호 대학에서 증가. 새로운 의사와 의료 직원은 자신의 경력에 있는 그런 조건에 대해 배웁니다.

이러한 모든 결합 요인은 급성 간헐적인 사기그릇 시장의 성장에 크게 기여했습니다. 초기 감지는 적시 개입 기술 및 증상 관리가 채택 될 수 있습니다. 그것은 합병증과 악화 건강 상태를 방지합니다. 환자는 적절한 진단을 위해 endlessly 찾는 대신 적절한 치료를받을 수 있습니다. Awareness는 드문 질병의 주위에 stigma를 제거하고 다양한 이해 관계자로부터 더 많은 자금 및 더 깊은 연구 약속을 제공합니다.

Market Driver - RNA 기반 치료제 개발 대상 치료

RNA 기반 치료법은 급성 간헐적 인 사기그릇과 같은 유전적 장애에 대한 유망한 접근법을 제시하고 유전적 mutations를 병리학에 포함. 특히, RNA 간섭 (RNAi) 기술은 다른 중요한 세포 통로를 해치 없이 erring 효소의 지속적으로 구획 생산을 선택할 수 있는 연구됩니다. 이 독특한 힘의 대상 액션과 최소 부작용 RNAi 흥미로운 영역.

몇몇 biotechs는 급성 간헐적인 porphyria를 위한 RNAi 약의 임상 시험을 지휘하고 있습니다. 입증된 성공적인 경우, 그들은 현재 주어진 일반적인 약 치료에 경쟁적인 가장자리를 달성할 수 있습니다.

RNAi 외에도 유전자 치료는 새로운 형태도 희망을 제공합니다. 유전자 교체 또는 편집을 통해 루트에서 유전 적 발작을 수정하면 긴 실행을 통해 공격의 발생을 제거 할 수 있습니다. 초기 유전자 치료 연구 결과 및이 분야는 매년 급속하게 진행되고 있습니다. 벡터 엔지니어링 및 타겟팅 능력의 발전은 이러한 기술을 더욱 추진하고 있습니다.

따라서, RNA 기반 플랫폼에서 일어나는 획기적인 것은 급성 간헐적 인 사기그리아와 같은 유전 적 질환을 대상으로합니다. 그들은 직접 문제를 해결하고 증상이 없습니다. 이 차별화 된 접근 방식은 시장의 성장에 강한 영향을 미칠 것입니다.

시장 도전 - 높은 reatment 비용

Acute Intermittent Porphyria 시장이 직면 한 주요 과제 중 하나는 상태 관리와 관련된 높은 치료 비용입니다. AIP는 공격과 잠재적인 합병증을 막기 위하여 costly 일생 관리를 요구합니다. AIP 공격에 대한 주요 치료에는 주입 당 수천 달러를 비용이 줄 수있는 정맥 분 주사가 포함됩니다.

또한 장기 치료 및 모니터링은 빈번한 실험실 테스트, 전문가 방문, 진단 테스트 및 약물을 통해 증상을 관리 할 수 있습니다. 이러한 모든 환자와 전반적인 의료 시스템에 무거운 경제 부담에 기여. 상태의 강렬은 상대적으로 적은 환자가 새로운 치료의 높은 고정 연구 및 개발 비용을 상쇄하는 데 도움이되는 것을 의미합니다.

약물 제조업체는 작은 잠재적 인 시장 크기로 인해 더 저렴한 치료 옵션을 개발하는 데 도움이됩니다. 무결성 및 적절한 진단은 크게 향상되며, 높은 비용은 AIP 시장의 성장에 대한 환자 접근을 제한하고 영향을 미칠 것입니다.

시장 기회 - Emerging Markets로 확장

Acute Intermittent Porphyria 시장의 주요 기회 중 하나는 신흥 시장으로 확장됩니다. 현재, 시장은 인식이 높고 진단 기능이 더 진보 된 북미 및 서유럽의 선진국에 의해 지배된다.

그러나, AIP는 세계적인 우선권이 있고 많은 개발 지구에서 근본적으로 남아 있습니다. 시장 성장 잠재력이 있고 라틴 아메리카, 아시아 태평양 및 중동 국가와 같은 신흥 시장에서 진단율과 접근을 증가하여 환자의 결과를 개선할 수 있습니다. 이 국가는 급속하게 성장하는 의료 분야를 가진 상승 소득 수준을 가진 감소시킵니다 치료 시간을 더 적당한.

AIP 시장에서 운영되는 기업은 의사 및 보조 치료 접근 모델에 대한 인식 캠페인을 실행하기 위해 지역 공급자, 환자 자문 그룹 및 정부와 파트너십을 살펴볼 수 있습니다.

신흥 시장에서 새로운 환자 인구로 확대함으로써, 회사는 차세대 치료법을 개발하는 장기 수익성과 투자를 돕기 위해 가늠자의 상당한 매출 성장과 경제를 달성할 수 있습니다.

Acute Intermittent Porphyria (AIP)는 전형적으로 처리의 다른 선을 요구하는 3 단계에 존재합니다. 초기 단계는 다이어트 수정 및 탄수화물 보충으로 집에서 종종 관리 할 수있는 덜 심한 공격과 증상으로 구성됩니다. Prescribers는 Polycal 같이 포도당 중합체 제품을 유독한 metabolites의 더 형성을 방지하기 위하여 추천할지도 모릅니다.

두 번째 단계에서 악화로 환자는 정맥 분 행정을 위해 병원화가 필요합니다. Hemin (Panhematin)는 ALA와 PBG 수준을 감소시키는 것을 돕기 때문에 1 차적인 처리로 작동합니다. 증상이 3-5 일 정도 걸릴 수 있습니다. 공격적인 탄수화물 입구는 hemin를 따라서 계속합니다.

심한 수명을 위해, 세 번째 단계는 집중적인 배려 지원 측정을 포함합니다. 치료 외에도 opioids는 심한 통증을 관리 할 수 있습니다. Tramedo 또는 Dilaudid 같은 약물은 정맥 드립을 통해 처방됩니다. 가까운 모니터링은 신장, 간 또는 혈액에 영향을 미치는 합병증을 위해이 단계에서 필수적입니다.

공격의 범위, 복용량 및 치료 기간은 심각성 및 개별 응답을 기준으로 케이스에 따라 달라질 수 있습니다. Cost implications는 또한 더 싼 구두 대안이 견인을 얻는 제품 선택에 영향을 줍니다. Hemin는 Normosang과 같은 mainstay 그러나 선택권이 입증된 비용 효과적인 경우에 증가된 uptake를 볼지도 모릅니다. 환자 교육은 너무 준수 및 결과에 영향을 미칩니다.

급성 간헐적 인 Porphyria (AIP)에는 4 가지 주요 단계가 있습니다. - 급성 공격 및 골격. 선호하는 처리는 단계에 달려 있습니다.

재출발 및 전신 도중, 예방은 열쇠입니다. 환자는 특정 약물과 같은 알려진 방아쇠를 피하는 것을 목표로합니다.

급성 공격이 발생하면, 병원화는 일반적으로 정맥 분 관리에 필요합니다. Panhematin을 함유 한 브랜드 제품 인 Hemin은 porphyrins의 과산을 차단합니다. 그것은 공격에 대 한 첫 번째 라인 치료에 대 한 두드러지게 주에서 일 및 영구 신경 손상의 위험에서 공격 기간을 감소.

빈번한 공격을 가진 환자를 위해, 일생 예방 처리는 필요할지도 모릅니다. 두 번째 라인 구두 옵션은 베타 차단제가 포함되어 있습니다. hepatic ALA synthase 활동을 줄일 생각. 일반적으로 사용되는 상표 의약품은 인더스트리 및 Tenormin입니다.

convalescence 동안, 치료는 나머지에 초점을 맞추고, 어떤 영양 부족 및 심리적 인 지원을 압니다. 복구는 주 걸릴 수 있습니다.

증상의 단계와 심각성은 보통 최고의 치료 방법을 결정합니다. Hemin는 증상이 긴급한 관리가 필요할 때 적극적인 공격 중 매우 효과적입니다. 구강 예방 약물은 빈번한 환자를 위해 지속적인 완화를 제공 할 수 있습니다. 이 tailored 접근은 공격을 최소화하는 것을 목표로, 그들의 충격, 그리고이 드물지만 심각한 질병의 장기 합병.

새로운 치료를위한 임상 개발에 초점 - 회사에 의해 채택 된 주요 전략 중 하나는 심각한 간헐적 인 Porphyria (AIP)을 치료하는 새로운 약물에 대한 임상 연구 및 개발에 적극 투자하고있다. 예를 들어, Recordati 희귀 질환은 AIP의 구강 약 rigosertib에 대한 임상 시험에서 2014-2018 년 사이에 $ 100 백만 이상을 투자했습니다. 2018년에 완료된 단계 3 INSPIRE 예심은 AIP 공격을 감소시키는 결과를 보여주었습니다. 승인되면, rigosertib는 AIP를 위한 20 년 이상에 있는 첫번째 새로운 처리가 될 수 있었습니다.

약물 개발과 협력 - - - 소아 환자 인구 및 상업적 생존 가능성 문제에 대 한 안식 의약품, 파트너십은 회사에 대 한 중요 한 자료 및 위험을 공유 하는. 2019 년에 Alnylam Pharmaceuticals는 AIP의 RNAi 치료 (DCR-AIP)를 개발하기 위해 Dicerna Pharmaceuticals와 협력했습니다. 전문 지식과 플랫폼을 결합함으로써 새로운 치료 옵션의 개발을 가속화 할 수 있습니다.

파이프라인 자산의 인수 - Acquisition은 기업들이 중간 규모의 단계의 임상 자산에 접근하고 이 시장에서 포트폴리오를 확장할 수 있도록 지원합니다. 2020년에, Recordati는 Orphan 유럽을 인수했습니다, cysteamine bitartrate에 마케팅 권리를 얻는, AIP를 위한 유럽에서 찬성된 약. 이 추가는 AIP 처리를 위한 Recordati의 존재 그리고 상용화 기능 밀어넣었습니다.

Insights, 처리 : >RNA 간섭 기반 치료 - Acute Intermittent Porphyria에 대한 획기적인 옵션

치료 측면에서 RNA Interference 기반 치료는 행동의 새로운 메커니즘과 임상 시험 결과의 가장 높은 점유율을 차지하는 시장의 점유율에 기여합니다. RNA 간섭 기반 치료는 작은 간섭 RNAs (siRNAs)의 도입을 통해 급성 간헐적 인 porphyria와 관련된 특정 유전자를 침묵시켜 작동합니다. 이 유전자 침묵 접근은 환자에 있는 아미노산과 porphobilinogen의 안전하고 그리고 효과적으로 더 낮은 이상한 수준에 잠재적인 있습니다.

중요한 RNA 간섭 근거한 약, Givosiran는, 단계 3 임상 예심에서 급성 간헐적인 사기그릇의 강당 표상 증상, hyperphenylalaninemia에 있는 뜻깊은 감소를 보여주었습니다. Givosiran을받는 환자는 위약에 그들보다 훨씬 적은 공격을 경험했습니다. 혁신적인 modality 및 강력한 효능 데이터는 의사와 환자 모두에서 상당한 시장 관심을 캡처했습니다. 승인되면, Givosiran은 급성 간헐적인 사기그리아의 근본적인 원인을 직접 표적하는 첫번째 승인된 처리이기 위하여 poised.

Insights, 유통 채널 : 병원 약국 코너 급성 간헐적 인 Porphyria 배포의 주요 공유

유통 채널의 관점에서 병원 약국은 시장의 가장 높은 점유율에 기여합니다. 이것은 급성 간헐적인 사기그릇이 종종 심각한 공격 중 인과 관리가 필요합니다. 복부 통증, 구토 및 신경 장애와 같은 증상은 증상이 발생할 수 있습니다.

병원 약국은 빠르게 공격 증상을 줄이기 위해 급성 치료를 관리하는 중요한 역할을합니다. 또한 장기 치료 및 미래의 공격의 조기 탐지에 대한 전략에 환자에게 상담을 제공합니다.

공격 도중 접촉의 첫번째 점으로, 병원 약국은 많은 심각한 간헐적인 사기그릇 환자의 처리 여행에 중앙 남아 있습니다. 그들의 가용성 24/7 및 전문적 급성 약물 취급에 대한 전문성은 유통 환경에서의 번영을 구동.

• 시장은 미국과 유럽에서 환자 인식과 진단 비율에 상당한 상승을 목격하고 있습니다. 또한 시장의 새로운 선수의 입장은 역동적인 경쟁 환경을 창조하고 있습니다.
• 드문 질병 연구를위한 제약 회사 간의 협력의 증가는 유전자 치료 및 RNA 기반 솔루션 분야에서 치료 옵션의 진행을 가속화했습니다.

급성 간헐적 인 Porphyria 시장에서 작동하는 주요 플레이어는 Alnylam Pharmaceuticals, Recordati Rare Diseases, Mitsubishi Tanabe Pharma, Dicerna Pharmaceuticals 및 Moderna를 포함합니다.