Global Alport Syndrome 시장은 가치있는 것으로 추정됩니다. 미화 25.3 Bn 에 2024 견적 요청 43.3달러 으로 2031화합물 연례 성장률에서 성장하는 (CAGR) 2024에서 2031로 6.7%· Alport 증후군은 신장의 상처를 일으키는 희귀 한 유전 장애이며 눈과 귀에 영향을줍니다. 알포트 증후군 진단 및 치료 옵션에 대한 희귀 질환 연구 및 성장에 대한 정부 자금 조달 시장 성장.

시장은 Alport 증후군을 치료하기 위해 새로운 약물 후보의 개발 및 승인과 긍정적 인 추세를 목격하고있다. 키 플레이어는 신장 질환 진행을 느리고 환자의 청각 및 비전 손실을 방지 할 수있는 치료 개발에 중점을 둡니다. 또한, 주요 시장에서 Orphan 약에 대한 reimbursement 풍경을 개선하는 것은 예측 기간 동안 시장 수익을 구동하는 Alport 증후군에 대한 약물 파이프라인을 발전시키기 위해 제약 회사.

Market Driver - Alport Syndrome, 특히 X-linked subtype의 사전 배율을 증가시킵니다.

Alport 증후군의 전체적인 전임이 전 세계적으로 증가하고 있다고 추정됩니다. 특히 X-linked subtype의 경우 총 케이스의 약 85 %를 차지합니다. 유전 및 상속 패턴 당, 질병의 X 링크 된 형태는 결함 유전자가 X 색소에 위치한 남성에서 더 일반적입니다. 여성들은 질병을 얻는 위험이 적기 때문에 유전자의 백업 복사본을 제공하는 두 번째 정상 X 크로노섬이 있습니다. 그러나 최근 연구에 따르면 전임률이 이전보고 및 전염성 데이터보다 높을 수 있음을 발견했습니다. 또한 지난 10 년 동안 진단 속도를 증가시킵니다.

고급 유전 테스트 옵션의 놀라운 가용성은 여기에 중요한 역할을 수행했습니다. Renal biopsy 및 electron microscopy 검사와 같은 전통적인 진단 방법은 제한이 있습니다. 유전 검사는 조기 또는 온화한 경우에 조차 definitive 진단을 허용합니다. 그것은 또한 가족 심사 및 상담에 도움이. 더 큰 인식으로, 질병의 역사와 상대의 캐리어 테스트와 가족의 상영은 더 일반적입니다. 이것은 비특성 증상 또는 기존 시험의 제한으로 인해 발견되지 않을 수 있는 asymptomatic 또는 온화한 형태를 포함한 더 많은 임신 사례의 식별을 선도하고 있습니다. 차세대 수질 기술의 발전은 유전적 테스트 프로세스를 더욱 가속화하고 전 세계적으로 더 저렴한 접근할 수 있도록 합니다.

시장 드라이버 - Alport Syndrome의 Emerging Therapies Targeting Genetic Mutation의 파이프 라인 성장.

Alport 증후군의 근본 원인을 타겟팅하는 새로운 치료 옵션을 개발하는 데 중요한 연구 활동이 있습니다. 개발의 대부분의 약물 후보자는 유전자 실링, 유전자 편집 또는 유전자 치료 접근을 통해 특정 유전자 mutations를 해결하는 것을 목표로합니다. 몇몇 생물약 회사는 유전자 표적을 확인하고 antisense oligonucleotides, siRNA, CRISPR 및 다른 유전자 수정 기술을 탐구하고 있습니다. 몇몇 치료는 또한 임상 시험 및 처음 안전에 도달하고 효능 결과는 유망합니다.

성공적으로 개발된 경우에, 이 유전학 약은 잠재적으로 느린 질병 진행, 환자에 있는 dialysis 또는 이식을 위한 renal 기능 및 지연 필요를 개량할 수 있습니다. genotype-phenotype 관계의 더 중대한 이해에는 또한 mutation-specific 치료의 원조한 발달이 있습니다. 연구자들은 유전자 교정을 통해 보존 된 신장 통로를 대상으로 한 낙관은 현재 untreatable 상태의 장기 치료에 대한 잠재력을 보유합니다. Emerging Clinical proof and 축적된 preclinical data should help 가속 규제 검토 및 승인 일정 이러한 참신 치료 modalities. Biotechs, 환자 자문 그룹 및 학술 기관 간의 파트너십은 자금 지원 및 인프라 지원을 통해이 네거티브 질병 공간에 대한 연구를 지원합니다.

시장 도전 - 높은 Unmet 의료 치료의 부족 때문에 필요.

현재 Alport 증후군을 치료할 수있는 승인 된 치료법이 없으며 진행 상황을 느리게합니다. Kidney 이식은 단단 신장 질환의 유일한 치료 옵션이지만, 기관 거부의 일치 기증자 및 위험을 찾는 데 관련된 과제가 있습니다. 또한, 빈번한 dialysis는 더 많은 문제를 포즈하는 포스트 transplant를 요구됩니다. 질병은 점차적으로 진행되지만 남성 환자의 약 50 %의 남성 환자의 신장 장애로 여성 환자를 대상으로합니다. 현재 관리는 renin-angiotensin-aldosterone 체계 억제물과 같은 증후를 위한 처리에 집중하고 혈압을 낮추고 신장 실패를 연기합니다. 그러나, 이들은 단지 느리지만 질병 진행을 멈추지 않을 수 있습니다. 또한, 환자는 청력 손실과 눈의 비정상적인 위험을 직면. 소설과 질병을 치료하는 데 필요한 중요한 것은이 희귀 질환을 효과적으로 관리하는 데 중요한 도전을 나타냅니다.

초기 진단을 개선하는 Genetic Testing의 시장 기회 사전.

유전 테스트 기술의 개선은 Alport 증후군의 조기 진단을 강화하는 데 도움이됩니다. 차세대 sequencing 기술은 신속하고 정확하게 조건을 일으키기에 책임있는 COL4A3/4/5 유전자의 mutations를 식별 할 수 있습니다. 진단을 확인하는 증가 된 능력이 있지만 몇 가지 또는 증상이 아직 없습니다. Earlier 진단은 End-stage Renal 질병 및 기타 합병증의 위험을 줄이기위한 초기 개입을 통해 적시 관리 할 수 있습니다. 그것은 또한 다른 가족 구성원을 위한 재생 위험 및 검열 선택권에 적당한 지도를 가진 가족을 제공합니다. 유전 검사는 더 널리 이용되는 1 차적인 배려로, 환자는 질병의 이른 단계에 확인한 진단을 받을 가능성이 있습니다. Alport 증후군을 검출하는 이 성장 능력은 치료 여정에서 환자를 대상으로 약물 개발자를위한 기회를 제공합니다.

Alport Syndrome는 신장에 영향을 미치는 희귀 한 유전 적 장애, 내부 귀의 cochlea, 눈입니다. 치료는 신장 질환 진행과 증상을 완화하는 데 중점을 둡니다.

초기 치료는 Lisinopril 또는 Losartan과 같은 ACE 억제제 또는 ARB를 통해 혈압과 단백질 수준을 관리하는 데 중점을 둡니다. 초기 환자는 단백질을 줄이기 위해 생선 기름 보충제를 취할 수도 있습니다.

신장 기능 감소로, 환자는 추가 약물을 필요로하는 단계 3 만성 신장 질병에 전환합니다. 처방전은 일반적으로 칼륨 수준을 제어하는 Kayexalate와 같은 칼륨 바인더를 추가합니다. 그들은 또한 칼슘 탄산염 상표와 같은 인산염 바인더를 dialysis를 위한 준비에 있는 낮은 혈청 인에 Oscal 처방할지도 모릅니다.

단계 4에 신장 실패에 접근하는 환자는 Epogen 또는 Procrit와 같은 erythropoiesis-stimulating 대리인을 anemia를 해결합니다. Prescribers는 Rocaltrol 또는 Zemplar와 같은 비타민 D 아날로그를 고려하여 고급 신장 질환의 미네랄을 안정화시킵니다.

단계 5 renal 실패가 도달되면, 장기 dialysis는 필요합니다. Cimino fistulas 수술적으로 forearm에 둡니다. Dianeal와 같은 상표를 사용하는 Peritoneal dialysis는 Alport 환자에 있는 주변 complications 때문에 대안 그러나 더 적은 일반적입니다. Prescribers는 Warfarin와 같은 anticoagulants에 dialysis 환자를 감시합니다. Kidney 이식은 대상 환자에게 고려될 수 있습니다. 아이의 성별, onset의 나이, 그리고 진행 충격 치료와 장기적인 결과의 비율. Familial mutations는 또한 공격적인 치료의 처방전의 권고에 영향을 미칩니다.

Alport 증후군은 신장 기능의 손실에 따라서 진보적인 단계가 있습니다. 초기 치료는 고혈압과 단백질과 같은 문제를 대상으로 한 감소 진행에 중점을 둡니다. 나중에 단계는 dialysis와 이식을 포함합니다.

초기 단계에서 ACE 억제제 / ARB는 단백질을 낮추고 신장 기능을 보호합니다. Lisinopril, Losartan 및 Irbesartan과 같은 약물은 저비용 유전자로 효과적이고 가용성 때문에 일반적으로 사용됩니다. 표적을 달성하지 않는 환자를 위해, ACE 억제물 플러스를 가진 조합 치료는 추가 보호를 제공할지도 모릅니다.

glomerular 여과 쇠퇴로, 무작위 시험 쇼 억제물은 30-40% versus 다른 antihypertensives에 의하여 기능의 손실을 감소시킵니다. 혈액 압력과 단백질을 낮추는 그들의 이중 활동은 이 단계에서 질병 진행을 지연시키기 위해 이상적으로 만듭니다.

끝 단계 신장병을 위해, dialysis는 이식까지 신장 여과를 복제하기 위하여 주간 2-3배 요구됩니다. 홈에서 수행 Peritoneal dialysis는 hemodialysis에 이동할 수 있는 이익을 제안합니다 그러나 더 높은 감염 위험이 있습니다. Transplantation는 생활과 장수 versus 장기 dialysis의 drastically 개량한 질 때문에 적당한 후보자를 위한 선택의 처리입니다. Careful donor 선택은 미래 거부 위험을 최소화합니다.

요약에서, 에이스 억제제/ARBs는 표적 메커니즘에 의해 감소된 진도를 비교하기 때문에 Alport 증후군을 통하여 첫번째 선 처리입니다. 분해 및 이식은 나중에 잃어버린 Renal 함수를 대체하는 옵션으로 필요합니다.

확장 처리 선택권에 초점: 리드 제약 회사는 R & D에 크게 투자하여 Alport 증후군에 대한 새롭고 향상된 치료 옵션을 개발합니다. 이를 통해 unmet을 해결하고 시장 점유율을 확장할 수 있습니다. 예를 들어, Regulus Therapeutics는 RG-012를 개발했으며 Alport 증후군의 근본 원인을 대상으로 한 oligonucleotide 치료입니다. 이것은 질병의 진행을 중단하기위한 임상 시험의 첫 번째 치료입니다.

전략적 파트너십 및 협업: 플레이어는 약물 개발 및 상용화를 가속화하기 위해 최고 연구 기관 및 생명 공학과 파트너 관계를 맺고 있습니다. 2019 년 Reata Pharmaceuticals는 Alport 증후군 및 Autosomal 지배적 인 polycystic 신장 질환을위한 Bardoxolone 메틸의 피벗 재판을 출시하기 위해 국립 보건 연구소와 협력했습니다. 이러한 파트너십은 회사가 최첨단 연구에 액세스하고 임상 파이프라인을 확장하는 데 도움이됩니다.

Niche Players의 취득: 큰 약국은 Alport 증후군에서 일하는 작은 생명 공학을 취득하여 후보 파이프라인 및 전문성에 액세스 할 수 있습니다. 예를 들어, 2021 Takeda는 LYN-006을 얻기 위해 Lynke Therapeutics를 인수했습니다. Alport 증후군 및 만성 신장 질환의 다른 형태에 대한 임상 1 임상 시험. 이 강화된 Takeda의 Renal 포트폴리오.

Orphan 약 상태에 초점: 많은 회사는 이 드문 질병을 위한 치료의 발달 그리고 승인을 빨리 추적하는 orphan 약 지적 경로를 레버리고 있습니다.

Reata, Regulus 및 Takeda와 같은 지도자들에 의해 이러한 전략적인 이니셔티브는 지난 10 년 동안 Alport 증후군 환자를위한 치료 옵션을 크게 확장 할 수 있습니다.

Insights, 약 클래스에 의해, 임상 효능은 ACE 억제기의 시장 지배를 구동

약으로 Class, ACE 억제제는 Alport 증후군 환자의 신장 질환의 고혈압 및 지연 진전을 관리하여 설립 된 임상 효능에 2024 %의 가장 높은 점유율 34.6%에 기여할 것으로 예상됩니다. ACE 억제제는 통제되지 않는 고혈압으로 혈압을 통제하는 첫번째 선 치료로 renal 기능 쇠퇴를 가속할 수 있습니다 추천됩니다. 장기 사용 데이터는 ACE 억제제가 Alport 증후군 환자의 혈압과 단백질을 효과적으로 낮추는 것으로 입증되었습니다. 이 임상 증거는 의사와 환자에게 다른 종류에 에이스 억제물에 대 한 선택에 큰 신뢰를 제공합니다. 또한, 몇몇 일반적인 버전은 지금 유효합니다, ACE 억제제를 새로 신흥 약 종류와 비교된 장기 치료를 위해 더 적당한 만들기. 광범위한 임상 경험 및 효능 데이터베이스는 현재 치료 지침의 표준으로 ACE 억제제를 고안하여 Alport 증후군 약물 시장에서 선도적 인 위치를 확보합니다.

Insights, 질병 유형 High Incidence Rate는 XLAS를 Dominant Disease Type으로 구동합니다.

질병 유형으로, X-linked Alport Syndrome (XLAS)는 높은 인산율에 2024의 가장 높은 점유율 51.3%에 기여할 것으로 예상됩니다. 모든 Alport 증후군의 약 80 %의 XLAS 계정. X-linked 유전 장애로 여성보다 남성에서 더 자주 발생합니다. 연구는 XLAS의 발현률을보고 남성 중 1에서 5,000. 비교에서, autosomal recessive 및 지배적인 변종의 불균형 비율은 ADAS를 위해 ARAS와 1에서 100,000에 대하여 50,000에서 1이기 위하여 추정됩니다. XLAS 환자의 양은 상대적으로 높은 불편률로 인해 환자 인구의 주요 질병 유형 세그먼트를 만듭니다. 또한, Renal 함수의 손실은 다른 변종과 비교된 XLAS 환자를 위한 생활에서 더 일찍 일어나는 경향이 있습니다. XLAS 세그먼트에 대한 더 큰 질병 관리 부담.

통찰력, 환자 유형에 의하여, 더 높은 질병 Severity는 성인 환자 Segment 지배를 모읍니다.

환자 유형의 경우, 성인 환자는 2024 년 시장에서 가장 높은 점유율에 기여하고 질병의 심각성과 부담이 이 그룹에서 필요로합니다. 소아과 환자는 또한 영향을 받고 있지만, 증상 신장 질환은 일반적으로 수명이 3 ~ 5 년 동안 발생합니다. 성인 연령 그룹에 있는 Alport 증후군 환자의 대다수는 이미 진단의 시간에 만성 신장병의 정도를 변화했습니다. 그들은 시간 이상 renal 기능의 진보적인 손실이 있고 수시로 transplant 또는 dialysis를 연기하는 장기 처리를 요구합니다. 이것은 심장 혈관과 신장 합병증의 관리가 소아과 환자에 비해 성인 환자에 더 집중합니다. 또한, 고용 책임과 재정상의 의무는 더 많은 압력에서 성인 환자에게 그들의 상태를 적극적으로 관리합니다. 이러한 요인은 성인 Alport 증후군 환자 중 치료 및 의료 서비스의 더 큰 활용을 구동, 이 시장에서 지배적인 세그먼트를 만들기.

Alport Syndrome는 신장, 청각 및 눈에 영향을 미치는 희귀 한 유전 적 장애입니다. 주로 유형 IV 콜라겐의 mutations로 인해. 대부분의 환자는 질병의 asymptomatic 진행으로 인해 진단되지 않습니다. 시장은 새로운 치료에 대한 긴급한 필요에 의해 구동됩니다 현재 치료는 치료를 제공하지 않고만 지연 질병 진행. ELX-02 및 Atrasentan Hold와 같은 다른 소설 약과 같은 Emerging 유전자 치료. 미국은 더 큰 환자 풀 때문에 가장 높은 시장 점유율을 차지하고 더 나은 치료에 액세스합니다. 미래 시장 성장은 유전 테스트의 발전과 질병 과정을 수정할 수있는 새로운 치료의 도입으로 예상됩니다.

Alport Syndrome 시장에서 운영되는 주요 플레이어는 Eloxx Pharmaceuticals, Chinook Therapeutics, Travere Therapeutics, Reata Pharmaceuticals, Bayer, River 3 Renal Corp, Calliditas Therapeutics, Novartis, Evotec, Genzyme Corp, TMC를 포함합니다. Pharma 서비스 주식 회사 및 상해 아이들의 병원.