글로벌 Autosomal 지배 Polycystic Kidney Disease Market은 가치있는 것으로 추정됩니다. 2024년 USD 1.56 Bn 견적 요청 매입 주문 7.43 에 의해 Bn 2031, 합성 연간 성장률 증가 (CAGR) 의 6.2% 에서 2031. Autosomal 지배 Polycystic Kidney Disease은 왼쪽이 떨어지면 조기에 신장 장애로 이어질 수있는 신장에 수많은 낭종의 성장을 특징으로하는 유전 장애입니다. 질병의 증가는 상승 의료 지출과 함께 질병의 조기 증가는 예측 기간 동안 시장 성장을 주도 할 것으로 예상됩니다.

시장은 최근 몇 년 동안 긍정적 인 추세를 목격했습니다. 새로운 의약품 및 치료 옵션에 대한 연구는 실질적으로 증가했습니다. 몇몇 약제 회사는 승인되는 경우에 신장 실패에 낭종 성장 또는 진행을 느릴 수 있던 늦 단계 임상 시험에 있는 약이 있습니다. 질병의 유전적 성격에 대한 인식은 유전적 검열과 조기 탐지를 통해 더 많은 가족으로 이끌었다. 조기 치료는 신장 기능을 더 이상 보존할 수 있습니다.

Market Driver - Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD)의 조기 진단에 이어 Genetic Testing의 인식과 발전을 증가시킵니다.

유전 질환 및 유전 조건에 대한 인식 증가로 점점 더 많은 사람들이 다양한 질병을 개발하는 위험을 이해하기 위해 유전 테스트를 위해 선택됩니다. Autosomal 지배적인 polycystic 신장 질병은 초기 유전 테스트 및 진단이 환자를 도울 수 있는 그런 hereditary 상태이고 그들의 가족은 위험을 더 잘 이해하고 적시 의학 관리를 추구합니다.

최근 기술 발전은 더 높은 정확도로 ADPKD를 일으키는 원인이 되는 유전적인 mutations를 검출할 수 있는 유전 테스트 방법을 개량했습니다. Next-generation sequencing and analysis of whole Protein-coding gene has allowed to pinpoint underlying gene defects. 이것은 ADPKD 사례의 약 10 ~ 15%에 유용하며, 기존 Sanger sequencing에 기반한 유전 테스트는 기적적 mutations를 식별 할 수 없습니다. 현대 유전 테스트의 향상된 정밀도는 화면을 선택하기 위해 더 많은 at-risk 가족 구성원을 격려합니다.

유전 검사를 통한 조기 진단은 환자와 의사가 치료 계획 및 질병 관리에 대한 적시 토론을 할 수 있습니다. 젊은 나이에서 신장 기능 및 신장 크기 검사의 라이프 스타일 수정 및 일반 모니터링은 asymptomatic 단계의 느린 진행을 도울 수 있습니다. 그것은 또한 가족 계획 결정에 도움이. 가족 구성원의 Cascade 유전 테스트는 자녀의 테스트를 허용하고 알려진 뮤 스테이션 캐리어의 가족 구성원, 더 새로 진단 된 초기 사례의 식별을 선도합니다. 요약, 분자 진단의 유전 및 발전에 대한 지식은 autosomal 지배적 인 polycystic 신장 질환의 조기 식별에 긍정적으로 영향을 미칩니다.

시장 드라이버 - Tolvaptan 치료의 가용성을 Boost 산업 개발.

Autosomal 지배적인 polycystic 신장 질병 (ADPKD)는 그것의 상속한 성격 및 definite 처리 선택권의 부족 때문에 효과적인 치료 관리를 위한 큰 도전을 전형적으로 했습니다. 최근에는, 2018년에 vasopressin 수용체 길항근 Tolvaptan의 FDA 승인은 새로운 희망을 제공했습니다. Tolvaptan는 ADPKD에 의해 영향을받는 신장에 있는 낭종 형성과 성장의 비율을 감소시키는 아르기닌 바보 프레인 수용체를 막는 행위.

ADPKD를 급속하게 진행하는 환자에서 신장 기능 감소를 느리게 보인 첫번째와 유일한 승인된 약 치료입니다. Tolvaptan이 두드러지게 총 신장량 증가를 감소시킬 수 있다는 것을 설치한 임상 시험은 위약 그룹과 비교된 것과 같이 추정한 glomerular 여과 비율 (eGFR)에서 매년 쇠퇴합니다. Intravenously, 그것은 의사 관리의 밑에 쉬운 관리 그리고 감시를 허용합니다. ADPKD 환자 그룹의 범위에서 낮은 또는 보존 된 신장 기능을 포함한 효과가 있습니다.

Tolvaptan는 귀중한 symptom 관리를 제안하는 동안, 그것의 가용성은 처리 조경을 변형했습니다. Nephrologists는 이제 질병 진행을 지연하고 적절한 경우 이식성에 대한 시간을 구입하는 승인 된 약리학 개입 옵션이 있습니다. 제약 회사 마케팅 Tolvaptan은 환자와 의사 사이에 새로운 치료 패러다임에 대한 인식을 적극적으로 만듭니다. Kidney 참을성 있는 advocacy 그룹은 세계적으로 그것의 이익을 교육하고 있습니다. Reimbursement는 공공 및 민간 의료 프로그램에 대해 푸시됩니다. 전반적으로, Tolvaptan의 시장 입장은 ADPKD 처리 시장의 성장에 다량 필요한 순간을 제공했습니다.

시장 도전 - 치료의 높은 비용, 특히 Tolvaptan에 대 한, 그리고 시장에서 제한 치료 옵션.

autosomal 지배적인 polycystic 신장 질병 (ADPKD) 시장은 환자를 위한 현재 유효한 처리 그리고 한정된 처리 대안의 높은 비용 때문에 뜻깊은 도전을 직면합니다. Tolvaptan, ADPKD의 낭종 진행을 느리게하기위한 유일한 FDA 승인 약물 중 하나, 연간 USD100,000를 초과 할 수 있습니다. 이 치료의 재정 부담은 의료 시스템에 대한 어려움을 포즈하고 out-of-pocket 비용은 액세스에서 많은 환자를 방지 할 수 있습니다. 게다가, tolvaptan는 생활을 위해 가지고 가고 간 손상과 같은 심각한 부작용을 일으킬 수 있습니다. 이러한 위험과 비용은 tolvaptan이 모든 환자에 대한 viable 옵션이 될 수 있음을 의미합니다. 현재 다른 치료 선택은 질병의 밑면 원인을 타겟팅하는 것보다 통증 관리와 같은 보존 조치입니다. 저렴하고 효과적인 치료 대안의 부족은 전 세계적으로 큰 ADPKD 환자 인구의 요구를 효과적으로 해결하는 주요 과제를 제시합니다.

시장 기회: 행동의 Novel Mechanisms를 가진 Emerging 약

Autosomal 지배적인 polycystic 신장 질병 시장에 있는 중요한 기회는 XRx-008와 VX-407와 같은 신흥 약의 발달을 포함합니다. 이 약 후보자는 잠재적 인 비침습 치료 옵션과 기존 치료의 제한을 해결하는 데 도움이 될 수있는 행동의 소설 메커니즘을 제공합니다. 특히 XRx-008는 간 독성이없는 vasopressin V2 수용체를 억제하는 것을 목표로합니다. 긍정적 인 단계 2 데이터는 중요한 단계를 나타내는 낭종 성장을 늦추는 증거의 동의를 설명했습니다. 한편, VX-407은 세포질 칼슘과 cystogenesis를 감소시키기 위해 비밀 통로 칼슘 ATPase의 금지를 포함하는 새로운 메커니즘을 통해 작동합니다. 초급 시험은 또한 초기 결과를 유발했습니다. 다른 통로를 통해 underlying 원인을 표적하는 well-tolerated 구두 치료의 잠재적인 가용성은 처리 선택을 확장하고 찬성되는 경우에 많은 ADPKD 환자를 도울 수 있었습니다. 이 약 개발자를위한 주요 기회는 시장에서 상당한 수준의 요구를 해결합니다.

ADPKD는 전형적으로 질병 진행으로 단계 접근을 통해 처리됩니다. 신장기능이 보존될 때 초기 단계에서, 처방전은 종종 식이요법과 정기적인 운동과 같은 라이프 스타일을 추천합니다. 약물은 일반적으로 유황 여과 비율 (GFR)이 60 ml / min / 1.73m2 이하 감소하지 않는 한 시작되지 않습니다.

이 수준에 한 번 GFR 방울, 일반적으로 Tolvaptan (브랜드 이름 Jynarque)에 환자를 시작합니다. vasopressin V2- 수용체 길항근으로, Tolvaptan는 느린 cyst 성장 및 renal 기능 쇠퇴를 돕습니다. 그것은 일반적으로 첫 선 pharmacologic 치료는 단계 1-2 질병에 있는 ADPKD 진행을 늦추기를 위해 처방됩니다.

ADPKD는 GFR 30-59 ml/min/1.73m2를 가진 단계 3에, 처방전 추가할지도 모릅니다 angiotensin 변환 효소 억제물 (ACEi) 또는 angiotensin 수용체 차단제 (ARB) Lisinopril (브랜드 이름 Prinivil) 또는 Losartan (브랜드 이름 Cozaar) 같이. 이 통제 혈압과 Proteinuria는, renal 보호를 제공합니다.

GFR 15-29 ml/min/1.73m2를 가진 단계 4-5 질병에서는, 처방전은 일반적으로 Tolvaptan, ACEi/ARB의 조합을 처방하고, 잠재적으로 비타민 D 또는 인산염 바인더는 비정상적인 발생하면. 처방전은 신장 장애 및 합병증의 위험에 대한이 단계에서 환자를 모니터링합니다.

end-stage renal 질병을 위해, dialysis 또는 이식은 추천됩니다. 환자의 prognosis, 지원 시스템 및 최고의 치료 경로를 결정하는 선호 사항.

Autosomal 지배적인 polycystic 신장 질병 (ADPKD)는 4개의 단계를 통해 진행합니다 - 일찍 (단계 1), 중간 (단계 2), 늦은 (단계 3), 및 끝 단계 신장 질병 (단계 4).

단계 1, 식이 요법 변화와 같은 라이프 스타일 변경은 권장됩니다. 질병은 2 단계로 진행되며, 치료는 혈관 압력 조절 및 신장 기능 감소에 중점을 둡니다. angiotensin 변환 효소 억제제 (ACEi) 또는 angiotensin 수용체 차단제 (ARBs). Tolvaptan와 같은 약물, vasopressin V2 수용체 길항근은, 또한 cyst 성장을 제한하기 위하여 처방될지도 모릅니다.

단계 3 ADPKD는 뜻깊은 신장 확대를 포함하고 기능에서 쇠퇴합니다. 이 단계에서 치료는 약물을 통해 치료가 진행되는 것을 목표로합니다. Tolvaptan은 ACEi/ARBs와 함께 프론트 라인 치료가 계속됩니다. 4 단계 또는 끝 단계 신장병에 진전하는 환자를 위해, dialysis는 신장 기능을 대체하기 위하여 개시됩니다. 가장 일반적인 형태는 hemodialysis와 peritoneal dialysis입니다.

Kidney 이식은 4명의 환자를 위한 최고의 결과를 제공합니다. tacrolimus와 mycophenolate mofetil 같은 Immunosuppressants는 거절 위험을 줄이기 위해 포스트 transplant를 처방합니다. Close Monitoring은 장기적으로 이식 합병을 관리해야 합니다. 질병 단계와 적절한 치료를 이해함으로써 의사는 ADPKD의 각 단계에서 환자의 결과를 최적화 할 수 있습니다.

Novel 약물 개발에 초점 - Otsuka Pharmaceuticals 및 Reata Pharmaceuticals와 같은 회사는 ADPKD와 관련된 낭종 성장과 신장 손상을 느리게하는 신약 치료 개발에 중점을두고 있습니다. Otsuka는 2000 년대 후반에 그들의 약 tolvaptan에 대한 적극적인 임상 시험 전략을 채택했습니다. 2011-2015에서 그들의 VAPOR 재판은 1400 ADPKD 환자에서 낭종 개발 및 기능 감소를 느리게하는 tolvaptan의 능력을 평가했습니다. 시험은 명확한 이익을 보여주고, tolvaptan는 위약과 비교된 25%에 의하여 총 신장 양 증가의 연례 비율을 느리고. 이것은 ADPKD 진전을 느리게하는 중요한 이익을 입증하는 첫 번째 치료였습니다. Otsuka는 2018년에 tolvaptan를 위한 FDA 승인을 받았습니다, ADPKD를 위해 첫번째 승인한 약이 되었습니다. Reata는 2013-2019에서 2 및 3 임상 시험을 통해 유사한 통로를 따르고, bardoxolone 메틸을 옹호합니다. 225명의 환자의 그들의 랜드 마크 FALKON 예심은 추정한 glomerular 여과 비율 쇠퇴에 있는 statistically 뜻깊은 30% 감소 및 위약과 비교된 총 신장량 증가의 22% 느리고. 2022년에 FDA 승인을 위한 Reata filing에 지도해.

임상 시험 시험: 큰, 늦은 단계 임상 결과 재판, Otsuka 및 Reata는 약물의 혜택의 규제를 납득 한 강력한 데이터 패키지를 생성 -이 드문 질병을위한 첫 번째 소설 치료법을 개발하기위한 주요 전략. 그들의 성공은 더 연구하고 ADPKD에 있는 낭종 성장과 기능 쇠퇴를 표하는 개념의 임상 증거를 설치했습니다.

요약에서, 낭종 성장, 신장 기능 감소와 같은 명확한 결과에 초점을 맞추고, FDA 승인이 ADPKD 치료 환경에서 리더가되기 위해 회사에 대한 효과적인 전략을 입증했다.

Insights, Mutation Type, PKD1 mutations는 Genetic Factor Determine Disease Severity로 Remarkable Growth 등록을 기대합니다.

Mutation 유형에 의하여, PKD1 mutations는 2024년에 가장 높은 몫 52.2%에 PKD2 mutations와 비교된 마지막 단계 신장 질병의 결과로 그것의 역할에 owing 공헌할 것으로 예상됩니다. PKD1 mutations는 ADPKD 케이스의 약 85 %에서 단순하며 질병의 더 심한 형태를 일으킬 경향이 있습니다. PKD1 mutations를 가진 개인은 PKD2 mutations와 비교된 화상 기준에 의하여 고혈압 그리고 더 큰 신장 cyst 짐의 진단의 이전 나이가 있습니다. 총 신장량의 증가율은 PKD1 mutations 환자 중 더 빠릅니다. PKD1 mutations 환자는 이전 단계에서 질병 관리 치료에 대한 더 높은 필요성을 가지고 합병증 및 종료 기관 손상의 초기 징후로 인해.

Insights, Therapeutics, 치료 옵션 드라이브 치료 세그먼트 성장

Therapeutics에 의해, Vasopressin V2 수용체 Antagonists는 치료 옵션 및 선호도 및 안전 프로파일의 가용성 때문에 2024에서 가장 높은 점유율 41.1%에 기여할 것으로 예상됩니다. Tolvaptan는 ADPKD를 위한 유일한 승인된 vasopressin V2 수용체 길항근, 모는 세그먼트 성장을 남아 있습니다. 그것은 두드러지게 cyst 성장과 수축량의 비율을 낮추고 또한 신장 기능의 감소를 느립니다. 그러나, 그것의 사용은 30rst 같이 부작용에 한정된 때문이. XRx-008의 출현, 조사 vasopressin V2 수용체 길항근, 이 세그먼트에 있는 처리 선택권을 확장하는 것을 약속합니다. 긍정적인 단계 2 시험 자료는 XRx-008가 tolvaptan에 comparable efficacy가 그러나 더 나은 tolerability로 건의합니다.

Insights, End-User, Younger 인구 Prone에서 조기 질병 Manifestations

End-user에 의해, 5 년 미만은 젊은 인구의 조기 질병 증상에 대한 시장의 가장 높은 점유율에 기여합니다. ADPKD는 일반적으로 일상적인 초음파 또는 검사 도중 진단됩니다 젊은 나이에 신장 문제점과 관련되지 않는. Renal cysts 및 비정상적인 신장 확대는 태아 발달 도중 또는 초기 육아에서 조기로 검출될 수 있습니다. 또한 고혈압은 어린 시절 또는 청소년에서 나타날 수 있습니다. Younger 환자는 일반 심사 및 모니터링이 일찍 합병증을 관리 할 가능성이 더 높습니다. 그들의 전반적인 질병 severity는 또한 성인을 통해서 추구된 비용으로 장기 치료가 더 높은 requiring 경향이 있습니다. 이 드라이브 더 높은 의료 이용 및 아래에서 지출 5 년 세그먼트.

Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD)는 전세계 수백만에 영향을 미치는 가장 일반적인 상속 신장 질환입니다. 조건은 PKD1 및 PKD2 유전자의 mutations에 의해 주로 구동되며 신장과, 결국 신장 장애에 낭종의 형성을 선도합니다. 현재, Tolvaptan는 ADPKD를 위한 유일한 FDA 승인한 약이고, 그것의 사용이 잠재적인 간 독성 및 높은 비용에 의해 제한되더라도 신장 기능 쇠약의 진행을 느리게 하기에서 효과적입니다. XRx-008 및 VX-407와 같은 Emerging therapies는, 더 나은 접근 가능한 처리를 위한 희망을 제안하는 이 unmet 필요를 해결하기 위하여 poised. 질병 부담은 인식 증가와 유전 테스트로 성장할 것으로 예상되며, 이전에 진단을 받고 있습니다. 그러나 치료의 높은 비용, 제한된 치료 옵션, 그리고 규제 장애물은이 공간에서 중요한 도전에 남아. 지속적인 연구와 새로운 치료의 예상된 소개로, 시장은 예측 기간에 급속하게 확장하기 위하여 놓입니다.

Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease Market에서 운영하는 주요 선수는 Otsuka Pharmaceutical, Reata Pharmaceuticals, Xortx Therapeutics (XRx-008), Sanofi, Janssen Pharmaceuticals, Vertex Pharmaceuticals, Galapagos NV, Palladio Biosciences, Regulus Therapeutics, Primerose Therapeutics, Exelixis Inc, Grupo Olmos 및 Bayer Healthcare를 포함합니다.