genome 편집 시장은 평가 될 것으로 예상됩니다. 2024년 USD 3.90 Bn 견적 요청 2031년 USD 8.95 Bn화합물 연례 성장률에서 성장하는 (CAGR) 2024에서 2031로 12.6%의. genome 편집 기술의 발전과 함께 유전적 장애와 암의 발전은 게놈 편집 시장의 성장을 주도하고있다.

Market Driver - 고급 유전자 편집 기술에 대한 수요를 운전하는 Genetic Disorders의 Prevalence를 증가

건강 조직의 최근 추정에 따르면, 7000 개 이상의 유전 장애는 일부 형태의 글로벌 인구의 약 10 %에 영향을 미쳤습니다. 일반적인 유전 장애 중 일부는 Cystic fibrosis, Sickle 세포 빈혈, Tay-Sachs 질병, Fragile X 증후군, Hemophila 및 다른 암의 다른 유형을 포함합니다.

유전자 편집 기술은 이제 유전 질병에 대한 게임 변화 치료 접근법으로 신설되었습니다. 그들은 환자의 genomic DNA에서 직접 질병 치료의 보정을 허용한다. CRISPR-Cas9와 같은 혁신적인 도구는 유전자를 정확하게 수정하고 그들의 뿌리 원인에서 유전 질환을 치료하는 데 잠재적 인 효율적인 방법을 제공합니다. Biotech 기업과 연구자들이 편집 기술에 기반한 유전자 치료법을 개발하기 위해 엄청난 관심을 기울입니다.

요구는 특히 높은 unmet 의학 필요를 가진 유전 조건에서 고통받는 환자에서 강합니다. 예를 들어, Beta thalassemia는 몇몇 합병증을 가진 일생 혈액 transfusions를 요구합니다. 유전자 치료는이 지속적인 치료 요법을 제거 할 수 있습니다. 마찬가지로, 아이들에 영향을 미치는 일부 희귀 한 유전 장애는 종종 지적 및 신체 장애 또는 치료 부족으로 인한 사망으로 이어집니다. 이 모든 요인은 유전 질환의 치료에 대한 유전자 편집의 응용 프로그램에 강한 성장을 추진하고있다.

Market Driver - Crispr 및 기타 Gene Editing Tools 향상된 치료 응용 분야의 기술 발전

CRISPR/Cas9 시스템은 사용과 높은 정밀도의 용이성 때문에 가장 인기 있는 기술로 출현했습니다. 그러나 지속적인 혁신은 CRISPR과 관련된 다양한 과제를 해결할 수 있습니다. 개량한 특이성 단면도를 가진 Novel CRISPR 효소는 유전자 편집 정확도를 강화하는 것을 발견됩니다. CRISPR을 위한 납품 방법은 또한 refinements를 겪고 있습니다. 예를 들어, nanoparticles, viral 벡터 및 cell-penetrating peptides의 사용은 CRISPR 부품의 더 효율적인 intracellular delivery를 허용합니다.

CRISPR, TALENs, meganucleases 등 다른 게놈 편집 플랫폼과 기본 편집기는 향상된 특성으로 새로운 버전을 목격하고 있습니다. 예를 들어, 프라임 편집 및 하이퍼 편집기와 같은 사전은 달성 할 수있는 게놈 변경의 범위와 유연성을 증가시킵니다. 동시에 CRISPRa/CRISPRi와 같은 새로운 modalities는 영구 DNA 변경 없이 유전자 표현을 허용하며, 다양한 응용 프로그램을 제공합니다. 추가, 단순화 된 키트 및 시약은 실험실 실험 및 eventual 임상 사용을 위해 더 많은 사용자 친화적 인 게놈 편집 절차를 만듭니다.

이러한 기술은 효과적으로 대우될 수 있는 질병의 유형을 확장합니다. 유전자 편집 시스템의 설계 및 납품에 대한 전반적인 지속적인 혁신은 중요한 방법으로 치료 응용 프로그램의 정밀도와 범위를 강화하고 있습니다.

Market Challenge - Gene Editing Therapies의 개발 및 상용화와 관련된 높은 비용

genome 편집 시장이 직면 한 주요 과제 중 하나는 유전자 편집 치료의 개발 및 상용화와 관련된 과도한 높은 비용입니다. 시장에 새로운 유전자 치료를 가져 와서 몇 년 동안 광범위한 연구 및 개발이 포함됩니다. 이 과정은 검증된 유전자 표적을 발견하고 검증하고, 주문 endonucleases를 디자인하고 납품을 위한 벡터, 안전과 효능을 위한 엄격한 pre-clinical 테스트를 지휘하고, 인간 자원 봉사자에 있는 임상 시험의 몇몇 단계에 따라 따릅니다. 이 단계의 각각은 달러의 수백으로 실행되는 상당한 금융 투자가 필요합니다.

또한, genome 편집 치료는 종종 개별 환자, 더 에스컬레이터 비용에 맞게해야합니다. 제조 유전자 치료는 또한 매우 전문화한 시설과 엄격한 제조 통제를 위한 필요를 고려하는 유일한 도전을 포즈합니다. Good Manufacturing Practice 준수 시설을 설정하고 강력한 생산 공정을 수립하는 비용은 크게 높습니다. 전반적으로, 개발의 총 비용 및 단일 유전자 치료 시작은 USD를 넘어 것으로 추정되었다 $1 억. 비용의 무거운 부담은 약의 유전자 편집 기술의 광범위한 채택을위한 주요 장애물을 포즈.

Market Opportunity - 농업 및 산업 생명 공학 분야에서 유전자 편집 응용 분야의 확장

genome 편집 시장의 주요 기회 중 하나는 농업 및 산업 생명 공학 분야의 응용 프로그램의 확장에 있습니다. 농업에서, 유전자 편집 도구는 더 높은 수확량과 함께 작물 품종을 개발하기 위해 활용되고, biotic 및 abiotic 스트레스와 더 나은 영양 특성을 향상. 이것은 식품 침수의 성장 과제를 해결할 수 있습니다. Genome 편집은 외국 DNA를 도입하지 않고 정확한 수정을 허용하므로 복잡한 규제 문제를 피합니다.

몇몇 trait proofs-of-concept 학문은 쌀, 밀 및 콩 같이 중요한 작물에서 CRISPR-Cas9의 잠재력을 설명했습니다. Leading Biotech 회사는 이러한 혁신을 확장하는 데 크게 투자하고 있습니다. 산업 생물공학에서, 유전자 편집은 생물 연료, 화학물질 및 효소의 능률적인 생산을 위해 microorganisms의 발달을 가능하게 합니다. 그것은 더 높은 생산성, 최적화 된 대사 통로 및 향상된 공차와 같은 장점을 제공하는 디자이너 셀 라인의 세대를 촉진 할 수 있습니다.

기술 성숙으로, agri-food 및 산업 분야의 광범위한 채택은 크게 경제 및 사회적 가치를 전 세계적으로 생성 할 수 있습니다.

CRISPR-Cas9 기술은 2012년부터 게놈 편집에서 게임 체인저로 등장했습니다. Caribou Biosciences, Editas Medicine 및 Intellia Therapeutics와 같은 Pioneering 회사는이 기술을 활용하여 첫 번째로 이점을 얻습니다. CRISPR-Cas9 응용 프로그램에 신속하게 특허를 출원하고 라이센스 계약을 설립했습니다. 이 전략은 nascent 시장에서 지적 재산권을 보호합니다.

플레이어는 기술 역량과 파이프라인을 강화하기 위해 전략적 인수를 추구했습니다. 예를 들어, 2019 CRISPR Therapeutics는 Exonics Therapeutics를 인수하여 RNA 편집 분야에서 전문성을 강화했습니다. 마찬가지로 Vertex Pharmaceuticals는 2018 년 Exonics를 인수하여 유전자 편집 공간을 입력했습니다. 이러한 인수는 제품 포트폴리오를 확장하고 이러한 회사에 대한 파이프라인 개발을 가속화했습니다.

Leaders는 유전자 편집 R&D에서 임상 개발 및 상용화에 이르기까지 가치 사슬 전반에 걸쳐 구축 능력을 크게 투자했습니다. 예를 들어, 편집 의학은 $ 25 백만을 투자하여 계약 제조업체에 의존하는 자체 GMP 제조 시설을 설정했습니다. 이 수직 통합 전략은 임상 공급을 위한 지적 재산, 질, 비용 및 적시에 통제를 지킵니다.

글로벌 제약 거대와 협력하여 더 큰 약물 개발 전문 지식과 금융 자원에 액세스 할 수 있습니다. 예를 들어, CRISPR Therapeutics는 2016 년 Bayer와 협력하여 Vertex Pharmaceuticals는 다재다능한 임상 시험을 수행하고 프로그램을 가속화합니다.

Insights, 유전자 편집 기술 유형 - 풀그릴 정밀의 상승

유전자 편집 기술 측면에서 CRISPR-Cas 시스템은 시장 점유율의 68% 이상에 기여하고, 탁월한 프로그래밍 가능성과 정밀도를 소유하고 있습니다. CRISPR-Cas는 연구원들에게 유전적 mutations 및 변경 유전자를 수정하기 위해 사용하기 쉬운 고선량 시스템을 제공합니다. 이중 RNA 유도 DNA 바인딩 및 cleavage 기능은 최소한의 off-target 효과와 거의 모든 게놈 위치에 대상 할 수 있습니다. 이 정밀 유전자 편집은 생물 의학 연구의 획기적인 발전을 활성화하여 살아있는 세포와 생물의 유전자 조작을 허용한다. CRISPR-Cas는 다른 기술에 비해 상대적 단순성 및 저렴한 비용으로 결합 된 정확도를 타겟팅하는 것은 새로운 작물 품종을 개발하기 위해 질병의 동물 모델 생성에서 다양한 응용 프로그램에 대한 선택의 유전자 편집 도구를 만들었습니다. 앞으로도 지속적인 혁신을 통해 차별화, 납품 방법 및 스케일 업 잠재력을 향상시키기 위해 CRISPR-Cas가 새로운 발견과 삶의 치료력을 강화하기위한 지배적 인 기술을 유지합니다.

Insight, 치료 유형 - Cell Therapies는 Forefront에 와서

치료 유형의 관점에서 세포 치료는 현재 치료 가능한 질병을 치료하기위한 약속 인 immense 약속 때문에 약 52%의 시장에서 가장 높은 점유율을 기여합니다. 유전자 편집 기술은 줄기 세포, T-cells 및 기타 세포 유형의 정확한 수정을 가능하게합니다. 이 유전적 mutations, 노크 인 유전자를 수정하여 새로운 기능과 노크 아웃 유전자를 카운터 병원체 또는 암으로 나눕니다.

T-cells가 암 종양을 인식하고 파괴하도록 설계된 CAR-T 셀 치료의 개발입니다. FDA 승인 CAR-T 치료는 백혈병과 림프종과 같은 암에 대한 전례없는 회피율을 보였습니다. 갑상선 종양을 대상으로 한 세포 치료, 중앙 신경 시스템 조건 및 면역 질환은 주요 발전에 필수적입니다. genome 편집 더 정제 세포 공학 기능 및 제조 공정은 더 견고하고 확장 가능, 세포 치료는 우리가 약의 가장 큰 도전을 치료하는 방법을 혁신하는 잠재력을 가지고.

Insights, Gene Editing Approach - Knock-Out 기법을 사용하여 센터 단계

Gene Knock-Out 접근법의 용어는 이 기법으로 시장의 가장 높은 점유율에 기여하고 유전자 기능 및 검증 약물 목표에 대한 다양한 도구를 제공합니다. 정확한 유전자 노크 아웃은 연구원이 유전자가 영구적으로 초기 중지 codons, deletions 또는 insertions의 도입을 통해 활성화 될 때 무슨 일이 일어나는지 결정할 수 있습니다. 이 단순하지만 강력한 접근법은 질병에서 단순 유전자의 생물학적 역할을 보여 주며 치료 대상으로 인사이트를 제공합니다.

특히 CRISPR/Cas9는 크게 한 번에 녹이는 밖으로 다수 표적을 위한 사용의 그것의 용이함을 통해 유전자 개조 세포와 동물 모형의 카탈로그의 발생을 가속했습니다. 이러한 모델은 암에서 neurodegeneration에 이르기까지 인간의 병리학과 관련된 분자 통로의 이해를 확장하기 위해 사용 가능합니다. 노크 아웃 방법의 정밀도와 효율성을 높이는 것은 편집기 개발을 통해 개선, 대상 발견을위한 유틸리티 및 새로운 치료가 실질적으로 성장하기 위해 설정된 것으로 보인다.

• genome 편집 시장은 북미에 의해 지배되며 전체 시장 점유율의 약 75 %를 캡처합니다. CRISPR 기술, 특히 CRISPR-Cas9 체계, 시장의 82%를 위한 계정.

Genome Editing Market에서 작동하는 주요 플레이어는 CRISPR Therapeutics, Editas Medicine, Intellia Therapeutics, Beam Therapeutics, Caribou Biosciences, Arcturus Therapeutics, Century Therapeutics, Graphite Bio, Prime Medicine 및 Vor Biopharma가 포함됩니다.