균성 familial hypercholesterolemia 시장은 평가될 것으로 예상됩니다 2024년 USD 541.1 Mn 견적 요청 50-100 원 으로 2031, 합성 연간 성장률 증가 (CAGR) 의 8.2% 에서 2031. 지질 apheresis 절차의 증가로 결합된 처리 약에 있는 혁신은 예측 기간 도중 시장을 몰기 위하여 추정됩니다.

시장 드라이버 - 향상된 Genetic Screening은 Earlier 탐지 및 치료 개시를 지원합니다

유전 스크리닝 및 진단 기술의 발전으로, Homozygous Familial Hypercholesterolemia (HoFH)의 전임은 더 일반적으로 인식되고있다. 그것은 극단적으로 드문 질병으로 간주 된 동안, 우리는 이제 훨씬 이전 단계에서 영향을받는 개인을 식별 할 수 있습니다.

이것은 느린 질병 진행을 돕고 합병증을 감소시킬 수 있는 적시 개입을 허용합니다. 유전자 검사는 여기에서 피벗 역할을합니다. 그것은 가족 역사의 부재에서 조차 진단의 확인을 허용합니다. 인구 선별 프로그램 및 신생아 심사 이니셔티브는 더 많은 연료를 배출했습니다.

국가는 광범위한 유전 테스트 패널에 대한 더 높은 의료 예산을 할당하고있다. 이 테스트에 크게 향상된 액세스가 발생하지 않을 수 있는 HoFH 케이스의 탐지를 가능하게 합니다. 진단과 치료에 있는 최소 지연은 심각한 repercussions가 있을 수 있습니다.

시간 치료 시작은 콜레스테롤 수치를 효과적으로 관리하고 환자의 심장 마비와 뇌졸중의 위험을 줄이는 큰 역할을합니다. HoFH에 책임있는 mutations의 개량으로, 유전적인 검열은 또한 연구원은 더 개인화한 처리 계획을 개발합니다.

Market Driver - Novel Therapies의 개발은 환자의 결과를 향상시키고 시장 확대

HoFH의 치료 풍경은 지난 몇 년 동안 동적 변화를 목격했습니다. 몇몇 새로운 약 entities는 환자를 위한 hitherto unavailable 선택권을 제공하는 승인되었습니다. 이러한 혁신적인 치료는 기존 약물과 비교하여 훨씬 낮은 표적 지질 수준을 달성 할 수 있습니다. 그들 중 일부는 halt 진행 또는 상태의 회귀를 유도합니다. 그들은 광대하게 HoFH 환자의 장기 prognosis를 강화하고 새로운 수준에 처리 paradigm를 들었습니다.

제약 회사는 유망한 해결책을 가져오는 유전자 치료 연구에서 크게 투자했습니다. 이 유전자 근거한 치료는 HoFH에 있는 콜레스테롤 비정상적인 모는 발기부전을 해결할 수 있습니다. 몇몇 후보자는 임상 시험에 있는 immense 잠재력을 보여주고, 규제 정리에 주제는, 곧 상업적으로 유효한 것으로 예상됩니다.

이러한 치료 옵션은 환자를 위한 게임 체인저가 될 것이며 평생 약물에 의존도를 줄일 수 있습니다. 개발 노력은 강력한 늦은 단계 파이프라인을 선도하는 브리스크 속도를 계속합니다. 이것은 균질성 familial hypercholesterolemia 시장이 예측할 수 있는 미래에 있는 신중한 제품과 홍수될 가능성이 나타냅니다.

Market Challenge - 환자 및 스트레인 헬스케어 예산에 대한 저렴한 치료 한계 접근성

현재 균질환 시장을 직면 한 주요 과제 중 하나는 기존 치료의 매우 높은 비용입니다. Homozygous FH는 전 세계적으로 수천 명의 환자에게 영향을 미치는 매우 강력한 질병입니다. 그러나, the lifelong treatments needed to manage the condition and avoid fatal results like heart attacks at the 젊은 나이는 싸지 않습니다.

예를 들어, 유전자 치료의 미국 목록 가격은 최근 HoFH의 치료에 대해 승인 $2.1 만이며 세계에서 가장 비싼 의약품 중 하나입니다. PCSK9 억제제와 같은 주입 치료는 $250,000-300,000의 범위에 있는 연례 비용을 또한 비치하고 있습니다. 이러한 높은 비용은 의료 예산에 엄청난 긴장을 배치하고 많은 환자에게 이러한 잠재적으로 생명 절약 치료의 접근성을 제한합니다.

Insurers는 종종 예산 제약으로 인해 그들을 지불에 balk. 이 많은 HoFH 환자는 최적의 치료 및 조기 사망 또는 사망 위험에 액세스하지 않고 많이 남깁니다. 높은 목록 가격과 감당성의 부족 따라서 전 세계 HoFH에 대한 임상 결과를 개선하기 위해 중요한 장애물을 유지.

Market Opportunity – Rising Healthcare Investment를 통한 국가 개발의 잠재적인

균성 familial hypercholesterolemia 시장에 있는 기회 중 하나는 신흥 경제로 확장을 위한 잠재력입니다. 현재 균질성 familial hypercholesterolemia 시장은 서부 유럽과 북아메리카에 있는 선진국에 의해 지배되고, 발전 국가에 있는 거대한 untapped 잠재력이 있습니다.

FH의 98 % 이상의 질병 연구 프로젝트의 Global Burden의 추정은 낮은 중간 소득으로 국가에서 살고있다. 중국, 인도, 브라질 및 다른 사람과 같은 국가의 경제로 인해 급속하게 성장하고 있습니다. 의료 분야는 더 높은 투자를 받고 있습니다.

시간이 지남에 따라 의약품의 접근성과 감당성을 향상시킬 수 있습니다. HoFH 공간에서 운영되는 savvy 회사는 이러한 신흥 지역에 대한 전략을해야합니다. 혁신적 접근 프로그램을 통해 승인 및 설정된 가용성을 얻기 위해 첫 번째인 분들은 세계적 수준의 인지도 및 표준으로 미래 성장 기회를 탭하는 것이 가장 좋습니다.

Homozygous Familial Hypercholesterolemia (HoFH)는 출생에서 LDL 콜레스테롤의 극단적으로 높은 수준에 의해 특색짓는 드물고 가혹한 유전성 무질서입니다. 치료는 라이프 스타일 변경 및 약물의 조합을 통해 LDL 콜레스테롤을 적극 낮추는 데 중점을 둡니다.

초기 단계에서 의사는 일반적으로 atorvastatin (Lipitor) 또는 rosuvastatin (Crestor)와 같은 높은 인장 통계를 처방합니다. 그러나, statins 혼자 자주 HoFH 환자에서 충분히 LDL 콜레스테롤을 낮추지 마십시오. 치료의 다음 라인은 LDL-lowering statins의 효과를 향상시키기 위해 ezetimibe (Zetia)를 추가합니다.

극적으로 관용된 statin+ezetimibe 치료를 가진 충분한 응답을 달성하지 않는 환자를 위해, monoclonal 항체 PCSK9 억제물에 prescribers 교대. Alirocumab (Praluent)와 evolocumab (Repatha) 표적 PCSK9 단백질은 다른 약과 사용될 때 50-70%에 의하여 LDL 콜레스테롤을 감소시킬 수 있습니다.

최종 치료 옵션은 LDL apheresis 및 lomitapide (Juxtapid)로 구성됩니다. LDL apheresis는 혈액에서 LDL 콜레스테롤을 필터링하는 의료 절차입니다. Lomitapide는 triglycerides와 VLDL의 생산을 금합니다, LDL의 순환 수준을 감소시켜. 둘 다 일반적으로 다른 옵션이 실패하거나 허용되지 않은 심각한 경우를 예약.

다른 요인은 환자 comorbidities, 라이프 스타일 요인, 보험 적용 및 더 새로운 치료 옵션에 대한 장기적인 고착 / 안전 자료 포함.

Homozygous familial hypercholesterolemia (HoFH)는 증상과 LDL 콜레스테롤 수치의 심각성을 기반으로 세 단계에 존재합니다.

단계 나는 500 mg/dL에 LDL 수준에 이른 어린 시절에서 생깁니다. 혼자 lipid-lowering 약은 LDL를 통제할 수 없습니다, 그래서 첫번째 선 처리는 LDL apheresis 각 2 주 높은 장력과 함께 포함합니다. 이 제안 의 가장 좋은 기회를 제거 과잉 LDL 의 혈액 전에 반대의 손상 발생.

adolescence에서 제시하는 단계 II는 800+ mg/d에 LDL 상승을 봅니다 apheresis 및 최대 통계에도 불구하고 L. ezetimibe 추가는 규정식 콜레스테롤의 흡수를 더 줄일 수 있습니다. LDL 수용체를 금하는 유전 결함을 가진 사람들을 위해, evolocumab 또는 alirocumab 같이 PCSK9 억제물은 의무적인 LDL 수용체에서 PCSK9를 방지해서 수명 연장자입니다.

Stage III는 성인에서 가장 심한 모습이며, 동맥 및 기관의 병리 변화가 있습니다. LDL 수준은 1000 mg/d를 초과합니다 다수 약 조합에도 불구하고 L. lomitapide를 추가하는, 구두 microsomal triglyceride 이동 단백질 억제물, 기존 처리는 간에서 LDL와 VLDL의 생산을 낮춥니다. 지속적인 높은 콜레스테롤과 질병 진행을 가진 사람들을 위해, 간 이식은 혈액에서 LDL를 맑게 하는 조직을 캡슐화하여 유일한 해결책을 제안할지도 모릅니다. 각 단계에서 조기 및 적극적인 치료는 심혈관적인 HoFH와 관련된 심장 혈관 이벤트를 예방하는 것을 목표로합니다.

Amgen의 환원:

Amgen은 Homozygous Familial Hypercholesterolemia (HoFH)를 가진 환자를 대우하기 위하여 2015년에 Repatha (evolocumab)를 발사했습니다. Repatha는 표준 치료에 비해 LDL-C 수준에서 크게 감소로 이끌었습니다. Pivotal Phase 3 연구에서 Repatha는 HoFH 환자의 다른 지질 저하 치료에 추가될 때 평균 51%에 의해 LDL-C를 감소시켰습니다. 콜레스테롤 통제에 있는 이 의미 있는 개선은 clinicians에게 중요한 새로운 치료 선택권을 제공했습니다, Amgen는 HoFH 시장의 sizable 몫을 붙잡기 위하여 허용합니다.

Younger 환자를 위한 규칙적인 승인:

2019년에, FDA는 Repatha를 위한 상표를 확장하고 HoFH에 10살 이상 소아과 환자를 포함하기 위하여. 이 젊은 환자 인구를 치료하기 위해 승인 된 첫 번째 콜레스테롤 저하 치료가 표시됩니다. 그것은 중요한 unmet 필요를 해결하고 Repatha의 리더십 위치를 강화하는 것을 돕습니다, 젊은 나이에서 좋은 콜레스테롤 통제를 달성하기 때문에 HoFH 환자를 위한 뜻깊은 장기 건강 이익이 있을 수 있습니다.

확장된 접근 프로그램:

Amgen은 보험 또는 적절한 보험없이 자격을 갖춘 Repatha를 제공 한 여러 확장 된 액세스 프로그램을 시작했습니다. 이러한 프로그램은 더 많은 HoFH 환자가이 혁신적인 치료에 액세스하는 데 도움이, 환자 액세스에 최선을 다하고 Amgen을 설립.

통찰력, 약 유형에 의하여: 강한 Efficacy는 PCSK9 Inhibitors의 지배를 모읍니다

약 유형의 관점에서, PCSK9 억제제는 LDL 콜레스테롤 수준을 크게 감소시키기에 있는 그들의 강한 효험에 소유하는 2024년에 있는 균질성 familial hypercholeemiasterol 시장의 61.7% 몫을 위한 고려됩니다. Evolocumab와 alirocumab는 혈류에서 LDL-C를 제거하는 간 기능을 감소시키는 PCSK9, 단백질을 금해서 일하는 monoclonal 항체 치료입니다. 임상 시험은 PCSK9 억제물이 다른 지질 낮추는 치료와 조화하여 혼자 사용될 때 60%까지 LDL-C를 감소시킬 수 있습니다 발견했습니다. 지금까지 LDL-C의 이 수준은 다른 치료 옵션과 환자의 심혈관 사건의 감소된 위험을 초과합니다.

PCSK9 억제제에 의해 입증 된 강한 효능은 다른 지질 저하 약물 및 라이프 스타일 변경을 극화 할 때에도 LDL-C 목표를 달성 할 수있는 HoFH 환자를위한 선호 치료 선택을 만들었습니다. Physicians는 다른 선택권에 비교된 PCSK9 억제물에게 첫번째 선을 처방할 가능성이 더 높습니다 그들의 우량한 LDL-C 낮추는 능력. 피임약 주사의 전형적으로 매달 투약은 또한 매일 구두 약 보다는 환자를 위해 더 편리합니다. 그러나 PCSK9 억제제의 높은 취득 비용은 일부 의료 시스템에 대한 재투자 및 액세스 문제로 주도 된 도전에 남아있다.

Insights, 관리 루트 : Subcutaneous Route의 지배적 인 반영

관리의 경로에서, 관리의 하위 경로는 다른 옵션과 비교하여 편의에 의해 구동되는 2024 년 시장에서 66.2%의 점유율을 보유하는 것으로 예상된다. 모든 현재 승인 된 PCSK9 억제제는 월간 기초에 피하 주입으로 관리됩니다.

하위 경로는 다른 지질 저하 치료법에 의해 필요한 일일 경구의 도전을 피합니다. 매일 약을 복용하는 것을 기억하기 보다는 오히려 매달 주입을 통해 처리를 받는 환자를 위해 더 편리한 입니다. 이 편의성 환자는 처방된 치료 요법에 고착합니다.

Physicians는 또한 치료 응답을 감시하고 참을성 있는 수락을 평가하기 위하여 쉽기 때문에 표피를 처방하는 것을 선호합니다. 주입의 가끔 복용량을 누락하는 것은 부정적으로 충격 처리에 비교된 oral 알약입니다.

친구 / 가족 구성원의 자기 관리 또는 관리는 일반적으로 subcutaneous 주입뿐만 아니라 직선입니다. Subcutaneous의 지배는 따라서 HoFH 시장에 있는 구두 약 같이 다른 관리 노선에 그것의 편익 이점의 결과로 계속할 것으로 예상됩니다.

Insights, 유통 채널: 병원 약국 Dominate 배포

유통 채널의 관점에서 병원 약국은 시장의 가장 높은 점유율에 기여합니다. HoFH 환자는 병원 설정에서 자주 제공하는 전문 관리가 필요한 심각한 사례가 있습니다. 대부분의 의사는 상태와 치료의 복잡성 때문에 병원 약국을 통해 HoFH 환자의 지질 저하 처리를 중심으로 조정합니다. 병원 약국은 제대로 상점, 손잡이 및 HoFH 시장을 지배하는 PCSK9 억제제와 같은 복잡한 생물 논리 치료에 전문적이고 자원이 있습니다.

많은 개인 보험 및 공공 약물 계획은 또한 HoFH 환자가 소매 이외의 병원 약국에서 처방 된 약물을 얻기 위해 필요한 정책이 있습니다. 이것은 통합 관리를 통해 약물 접근 및 부착을 개선하는 데 도움이됩니다. 소매 약국 및 온라인 약국은 환자 인구의 심한 성격을 주었으며 병원에서 일반적으로 발생하는 치료 접근 방식을 전문으로합니다. 결과적으로 병원 약국은이 희소한 상태에 대한 치료의 배포에서 가장 높은 점유율을 유지합니다.

• 글로벌 책임: HoFH는 전 세계적으로 약 1 만 명에 영향을 미쳤습니다. 그러나 전임은 치열증으로 인해 더 높을 수 있습니다.
• 미국은 7MM에서 HoFH의 진단된 사례의 47%를 차지합니다.
• HoFH를 위한 첫번째 선 처리의 중요한 부분을 위한 Statins 계정, 그러나 많은 환자는 치료에도 불구하고 심장 혈관 사건의 위험에 남아 있습니다.
• 조기 치료의 영향 : 젊은 연령의 치료는 조기 감지의 중요성을 강조하여 80 %까지 심장 혈관 이벤트의 위험을 줄일 수 있습니다.
• 관련 기사 승인: FDA는 HoFH에 대한 새로운 유전자 치료에 대한 획기적인 치료 설계를 부여, 개발 및 검토 프로세스를 폭발.

Homozygous Familial Hypercholesterolemia 시장에서 운영하는 주요 선수는 Amgen Inc., Sanofi S.A., Regeneron Pharmaceuticals, Inc., Novartis AG 및 Ionis Pharmaceuticals, Inc.를 포함합니다.