Krabbe 질병 시장은 평가 될 것으로 예상됩니다. 2024년 USD 488.3 Mn 견적 요청 미화 864.7 Mn 2031, 합성 연간 성장률 성장 (2024에서 2031까지 8.51%의 CAGR). 희귀 유전자 장애 Krabbe 질병의 치료에 대한 치료의 증가 된 연구 및 개발은이 시장의 성장을 주도하고있다.

시장 드라이버 - 희귀 질병을위한 유전자 치료에 대한 연구 성장

유전자 치료는 몇 가지 드문 유전 장애에 대한 유망한 결과를 보여주고 계속 진행은 Krabbe 질병과 같은 조건을 위해 연료를 공급하는 희망입니다. mucopolysaccharidosis와 같은 다른 lysosomal 저장 장애를 위한 유전자 치료의 처음 임상 시험은 신경 기능, 기관 및 조직 건강, 이동성 및 생활의 질에 있는 뜻깊은 개선을 경험하는 환자와 더불어 인상적인 결과를 보여주었습니다.

연구자들은 다른 드문 조건을 위해 더 안전하고 효과적인 유전자 치료법을 개발하기 위해 배운 교훈을 적용하기 위해 노력합니다. 몇몇 학문적인 연구 팀 및 biotech 회사는 유전자 편집과 결합된 세포와 줄기 세포 이식으로 정확한 유전자를 페리하기 위하여 바이러스성 벡터를 사용하여 각종 유전자 치료 전략에 일하고 있습니다.

Krabbe 질병의 동물 모델에 대한 조기 연구는 약속을 보였습니다. 치료 된 신생 pups는 실질적으로 지연 된 증상을 표시하고 untreated pups와 비교 된 장시간 생존을 표시합니다. 이 유전자 치료의 증거를 제공 할 수 있는 개념의 증거를 halt or slow the progression of the devastating demyelination looks in 환자 if administered early.

척추측만증과 같은 다른 초음파 질병에 대한 유전자 치료의 성공적인 개발은 Krabbe 질병에 대한이 목표를 달성하는 것으로 입증되었습니다. 현재 향후 몇 년 동안 시장에 운전할 수 있습니다.

시장 드라이버 - Lysosomal Storage Disorders의 인식 증가

Krabbe 질병 시장의 주요 드라이버는 lysosomal 저장 장애에 대한 인식이 조건의 그룹으로. 환자 조직의 노력은 의사, 새로운 부모 및 일반 대중의 교육에 중요한 역할을합니다. 이러한 자주 잘못 된 상태에 대해.

향상된 신생아 검열은 치료가 질병의 과정을 바꾸는 가장 좋은 잠재력을 가지고 있을 때 이전 진단을 허용합니다. 몇몇 국가는 이제 아기가 lysosomal 무질서의 패널을 위해 상영된다는 것을 망설였습니다. Earlier 진단은 새로운 치료 시험에 있는 유효한 지지 치료 및 등록의 더 빠른 개시를 허용합니다. 그것은 또한 부모가 시작에서 그들의 아이의 상태를 알려진 의료 결정과 삶 계획을 알 수 있습니다.

의사의 전반적인 성장 인식과 공공 지원 증가는 연구 기금 및 약물 개발 활동을 자극했다. Biopharma 회사는 환자 번호와 시장 잠재력의 명확한 그림이 있을 때 치료법을 개발하기 위하여 좀더 기울입니다. 증가 된 인식의이 사이클은 더 큰 연구로 다시 먹이고 진단 / 치료 옵션은 앞으로 몇 년 동안 Krabbe 질병 시장을 구동하기 위해 계속 될 것입니다.

시장 도전 - 유전자 치료 개발의 높은 비용

Krabbe 질병 시장에서 주요 과제 중 하나는 연구 및 개발 효과적인 유전자 치료와 관련된 매우 높은 비용입니다. 유전자 치료 개발은 상당한 금융 투자를 필요로하는 비싸고 복잡하고 긴 과정입니다. 임상 시험은 동물성 모형에 실행될 필요가 있고 인간적인 임상 시험의 앞에 효험과 안전을 평가하기 위하여.

임상시험을 시작하기 위해 규제 승인을 얻은 후, 인간 과목을 포함하는 여러 단계의 시험은 실질적으로 전반적인 비용에 추가해야합니다. 또한 Krabbe 질병은 매우 낮은 prevalence를 가지고 있기 때문에 효과적인 치료를위한 잠재적 인 환자 풀은 작을 것이며 회사가 충분한 R & D 투자에 대한 수익을 창출하는 데 어려움을 겪게됩니다.

규제 기관에 의해 제공 된 Orphan 약물 설계 및 인센티브는 일부 비용을 상쇄하지만 적극적으로 새로운 유전자 치료 프로그램을 추구하는 대형 제약 회사를 격려하는 것은 충분하지 않습니다. 회사 및 연구 기관 간의 비용 절감 컨소시엄과 같은 효과적인 솔루션은 승진 또는 공공 자금 조달이 크게 증가, 높은 비용은이 시장에서 진전을위한 심각한 도전을 계속합니다.

시장 기회 - Newborn Screening Technologies의 발전

Krabbe 질병 시장에서 성장을위한 주요 기회 지역은 신생아 검열 기술의 발전입니다. 증상의 앞에 신생아 검열을 통해 Krabbe 질병의 조기 진단은 크게 치료 결과를 향상시킬 수 있습니다. 미국에 있는 몇몇 국가는 현재 이 상태, 높은 감도 및 특이성을 가진 기술에 대한 신생아를 더 넓은 보편적인 검열을 위해 필요로 합니다.

단일 혈액 자리 샘플을 사용하여 다른 lysosomal 저장 장애와 함께 Krabbe 질병을 테스트 할 수있는 더 진보 된 다중화 검열 방법 개발은 인구 수준의 스크린을 더 저렴하고 수용 할 수있는 잠재력을 가지고 있습니다.

추가 국가 및 기타 국가에서 새로운 심사 기술 채택은 신흥 치료에 대한 더 많은 asymptomatic 유아를 식별 할 수 있습니다. 환자 풀을 확장하고 더 높은 치료 복용을 구동, 환자뿐만 아니라 제약 회사는 새로운 치료 옵션에 투자. 전반적으로, 신생아 검열 파악에 있는 지속적인 개선은 환자 outcomes를 변형하고 장기적으로 Krabbe 질병 시장에 긍정적으로 충격을 약속합니다.

Krabbe 질병은 희귀하고 종종 치명적인 유전 장애입니다. 치료 선호도는 질병의 단계와 심각성에 의해 결정됩니다.

초기에 Krabbe 질병을 위해, hematopoietic 줄기 세포 이식 (HSCT)는 표준 첫번째 선 처리 선택권입니다. HSCT는 증상이 나타나기 전에 일찍 수행 할 때 가장 잘 작동합니다. umbilical 코드 혈액은 일반적으로 그것의 가용성을 주어진다. CordBlood Registry 및 ViaCord와 같은 브랜드는 인기있는 소스입니다.

증상이 나타날 때, 증상을 증상 관리합니다. 과도한 근육 톤을 위해, botox (Allergan) 주입은 사용될지도 모릅니다. clobazam (Onfi)와 같은 항생제는 seizures를 제어합니다. 항생제는 빈번한 감염을 치료합니다.

질병 진행으로 영양 지원이 중요합니다. 먹이는 관 및 두껍게 한 액체는 choking를 막습니다. 처방전은 Ensure (Abbott) 또는 Pediasure (Abbott)와 같은 식이 보충제를 추천 할 수 있습니다.

나중에 단계에 대한 편안함은 우선 순위가됩니다. Opiates 같은 morphine alleviate 고통 으로 몸 진보적으로 깰. 항울제는 고통을 구호 할 수 있습니다. 장소 및 palliative 선택권에 있는 배려 전략은 결정에 있는 원조 처방전을 토론했습니다.

전반적으로, 치료 접근은 질병 단계에 따라서 다 표적으로 합니다. 약물을 넘어, 코디네이팅 지원 치료는 환자의 결과에 영향을 미치며 처방전을위한 주요 고려 사항입니다.

Krabbe 질병은 4 가지 주요 단계가 있습니다 - 조기 유년기, 후아성, juvenile 및 성인. 가장 일반적이고 심한 형태는 6 개월 전에 시작된 초기 유성 Krabbe 질병입니다.

조기유아 환자를 위해, hematopoietic 줄기 세포 이식 (HSCT)는 일치한 가족 또는 관련 기증자에서 표준 첫번째 선 처리이고 presymptomatic 또는 이른 symptomatic 단계에서 실행한 경우에 결과를 개량하는 제일 기회를 제안합니다. HSCT는 뇌의 결함이있는 galactocerebrosidase 효소를 대체하는 데 사용됩니다. 그러나, 일치한 기증자는 항상 유효하지 않으며, HSCT는 또한 이식 관련 사망률과 morbidity의 위험을 나타냅니다.

HSCT는 옵션이 아닙니다. 치료 옵션에는 cerliponase alfa (Brineura)와 같은 에이전트를 사용하여 효소 보충 요법 (ERT)이 포함되어 있습니다. Brineura는 intrathecal 노선을 통해 cerebrospinal 유체로 직접 관리됩니다. 그것은 누락 된 효소를 보충하여 질병 진행을 느리게하는 것을 목표로합니다. Brineura는 특히 저속 모터 악화에 대한 일부 효능을 보았지만 장기적인 이점은 여전히 공부되고 있습니다.

나중에 배꼽 Krabbe 질병과 같은 형태를 위해, HSCT는 또한 고려될지도 모르지만 조기 유성 환자보다 일반적으로 덜 효과적입니다. 특정 신경 또는 정신적 문제를 대상으로하는 증상 치료는 환자의 발표 및 질병 단계에 따라 제공됩니다.

Leading drug Developer Sanofi Genzyme는 Krabbe 질병에 대한 치료를 개발하기 위해 연구 및 개발에 중점을 둔 다양한 전략 이니셔티브를 착수했습니다. 2018년에, 회사는 그것의 조사 효소 보충 치료 cerliponase alfa의 안전 그리고 효능을 평가하는 세계적인 단계 3 임상 예심을 시작했습니다. VELoCE 연구는이 드물고 질병을 해소하기위한 가장 큰 개입 연구입니다.

또 다른 주요 선수 인 Pfizer는 2019 년에 시작 Biohaven Pharmaceutical을 11.6 억 달러에 인수했습니다. Biohaven은 Trofinetide, Krabbe 질병을 포함한 Rett 증후군 및 기타 신경 질환을위한 소설 치료 개발되었습니다. Biohaven을 취득함으로써, Pfizer는 Krabbe 질병을 위한 단계 3 임상 시험의 밑에 있는 Trofinetide에 접근을 한 번에 얻었습니다. 이 허용 Pfizer는 드문 질병 포트폴리오를 강화합니다. 인수는 2021 년에 전략적으로 입증 된 Trofinetide는 긍정적 인 단계 3 데이터를 기반으로 Krabbe 질병의 치료를위한 FDA에서 나판 약물 설계를 받았습니다.

2016년에, CRO Catalent Biologics는 axovant 유전자 치료 (현재 Passage Bio)와 제휴하여 공정 개발, 제조 및 분석 서비스를 제공합니다. 그들의 adeno-associated 바이러스 (AAV) 유전자 치료 후보자, PBKR03, 잠재적으로 후아일 neuronal ceroid lipofuscinosis (CLN2) 질병 및 유아 Krabbe 질병.

Insights, Therapeutics : 유전자 치료 (PBKR03 등) Promising Therapeutic Potential으로 수요가 높은 곳에서

2024년에, 유전자 치료 세그먼트는 Krabbe 질병 시장의 62.4% 점유율을 차지할 것으로 예상됩니다. 유전자 치료는 Krabbe 질병의 효과적인 치료를위한 중요한 약속을 보유하고 있습니다. 다양한 유전자 치료 접근법은 현재 조사 중이며, PBKR03은 가장 임상적으로 진보되고 있습니다.

PBKR03는 adeno-associated viral 벡터를 사용하여 뇌에 누락 된 GALC 유전자를 직접 전달하는 것을 목표로합니다. 초기 임상 시험은 PBKR03가 보고된 중요한 안전 문제 없이 잘 견딜 수 있게 되었습니다.

더 중요하게, PBKR03는 유아 환자에 있는 느린 질병 진도에 의해 치료 이익을 설명했습니다. 신경 발달의 표준 평가에 본 개선은 PBKR03 및 Krabbe 질병을 위한 일반적인 유전자 치료의 미래에 매우 만족합니다.

PBKR03의 현재 시장 리더십을 제공하는 것은 정맥 관리를 통해 중앙 신경 체계의 표적입니다. 이전 유전자 치료 시도를 방해 한 도전의 많은 극복. 뇌 세포로 치료 유전자를 전달함으로써 침략적인 절차가 피됩니다.

규정 준수는 환자가 더 복잡한 관리 체제보다 단순 정맥 주입을받습니다. halting 질병 진도에 있는 PBKR03를 위한 증거의 동의를 설치하는 임상 자료는 더 preclinical 테스트에서 아직도 그것의 매력을 강화합니다.

Insights, 진단에 의해: 신생아 검열 지원 크라브 질병을 위한 조기 탐지 및 개입

신생아 선별 세그먼트는 또한 2024 년 크라브 질병 시장의 55.7% 점유율을 보유 할 것으로 예상됩니다. 신생아 검열은 또한 신생아 대사 스크리닝이라고 칭하고, 출생 일 이내에 여러 유전 및 내분비 장애에 대한 신생아의 혈액 샘플을 테스트합니다.

많은 공공 보건 프로그램에서 상영 된 조건 중 Krabbe 질병입니다. Krabbe 질병에 영향을받는 유아를 식별 할 수있는 능력은 간단한 헬기 폐경기 시험에서 매우 가치입니다.

이른 진단은 유효한 질병 퇴색 처리의 급속한 개시를 허용합니다, 임상 학문은 presymptomatically 시작될 때 잘 작동하는 것을 보여주었습니다. 치료는 주로 치료보다 느린 질병 진행을 목표로하고있다. 결코, symptom onset에 있는 짧은 지연 조차 실질적으로 장기적인 결과를 개량할 수 있습니다.

Newborn Screening의 Krabbe 질병을 위한 진단 세그먼트의 지배는 이른 탐지를 촉진하는 그것의 역할에서 일어나. 임상 발표 전에 영향을받는 신생아를 식별하는 것은 치료 옵션과 prognosis를 최적화합니다. 그것은 종종 비특히 조기 증상을 주는 조기 진단에 의미.

새로운 스크린 기술은 시간이 지남에 따라 채택 될 수 있지만, 신생아 상영의 대량 인구 범위는이 드문 동안 그 at-risk를 식별하기위한 전선 전략을 유지하지만 조건을 해소. Wider 지리적 신생아 상영 프로그램과 함께 증가 된 공공 보건 자원 투자는 신생아 상영 시장 위치를 유지할 수 있도록해야합니다.

• Krabbe 질병의 발현은 전 세계적으로 100,000 출생에 약 1이며, 유전 적 전분으로 인해 특정 고립 된 인구의 높은 비율이 있습니다.
• 신생아 심사를 통한 조기 진단은 효과적인 개입을 위해 중요하며, 개발 영역에서 Screening 프로그램을 확장하는 중요성을 강조합니다.
• Orchard Therapeutics는 Krabbe와 같은 neurodegenerative 무질서를 가진 환자에게 희망을 제공하는 인트라테칼 노선을 통해 유전자 치료를 전달하는 데 어려움을 겪었습니다.

Krabbe 질병 시장에서 운영되는 주요 플레이어는 Magenta Therapeutics, Passage Bio, Forge Biologics, Krystal Biotech 및 Orchard Therapeutics를 포함합니다.