희귀 한 신장 질환 시장은 값이 될 것으로 예상됩니다. 100원 3.9 억에서 2024 견적 요청 12.1억 2031년 합성 연간 성장률 증가 (CAGR) 2024에서 2031까지 11%. 만성 신장 질환의 증가 및 신장에 영향을 미치는 희귀 한 유전 장애의 다양한 유형은 개선 된 진단 및 치료 옵션에 대한 수요를 운전하고 있습니다.

시장은 희귀 한 신장 상태를 관리하기 위해 새로운 약물 치료 및 새로운 치료 접근의 가용성과 긍정적 인 추세를 목격하고있다. 또한, 개인화 된 의약품의 출시 및 특정 드문 nephropathies를 치료하기 위해 Orphan 약물의 최근 승인은 환자를위한 임상 결과를 높일 수 있습니다. 이 도메인의 제약 회사에 의해 R & D 투자 증가는 예측 기간 동안 더 많은 연료 시장 성장.

Market Driver - 희귀 신장 질환 연구의 투자 증가.

드문 신장 질환 연구 분야는 민간 및 공공 조직에서 지난 10 년 동안 상당한 투자를 보였습니다. 이러한 조건이 여전히 효과적인 치료 옵션과 우리의 이해가 제한되어있는 생물 메커니즘의 많은 것이 성장 인식이 있습니다. 주요 제약 회사는 드물게 신장 질환을 대상으로 Orphan 약을 개발하기 위해 더 많은 자금 강화를 시작했습니다. 임상 시험에 있는 유망한 파이프라인의 몇몇은 승인되는 경우에 환자의 생활을 잠재적으로 변환할 수 있습니다.

정부 기관 및 비영리 재단은 또한 그들의 약속을 증가했다. 예를 들어 National Institute of Health는 드문 질병 연구를 위해 독점적으로 기금을 제공하는 전용 보조금 프로그램을 설치했습니다. 몇몇 biotech 시작은 새로운 진단 시험 및 치료 전진하는 벤처 캐피탈을 받았습니다. 자선 단체는 후원 연구에 대한 다양한 기금 모금 활동을 통해 수집 된 기부금을 할당합니다. 이러한 헌신적 인 투자는 임상 연구의 등록 번호를 높이고 소설 발견을 구동하는 데 도움이됩니다.

과학자들은 이제 예술 연구 인프라 및 도구의 상태에 대한 더 큰 접근을 가지고 복잡한 유전학 및 경로가 포함되어 있습니다. 더 전문화된 드문 질병 연구 센터 및 consortiums는 주요한 학문적인 의학 기관에서 출현했습니다. 국제 협력은 연구원이 풀 리소스를 허용하고 희소한 조건을 위해 종종 어려운 큰 샘플 크기를 수집합니다. Genomic sequencing, 줄기 세포 모델링, 장기 칩 및 인공 지능과 같은 영역의 주요 기술 발전은 가속 속도로 새로운 통찰력을 연료를 공급하고 있습니다. 심리의 징후가없는 자본의 흐름으로, 우리는 앞으로 몇 년 동안 목표를 식별하고 획기적인 치료를 개발하기 위해 상당한 발전을 기대할 수 있습니다.

희귀 신장 질환의 예방

전임의 성장에 기여하고 최근 몇 년 동안 희귀 신장 질환의 진단을 개선하는 여러 가지 요인이 있습니다. 현대의 의료 기술에 대한 발전은 의사가 전에 식별되지 않은 증상을 감지 할 수 있습니다. Next Generation sequencing은 극적으로 많은 희소한 조건 하에서 pinpoint causal genetic mutations에 우리의 능력을 향상 시켰습니다. 이보다 더 많은 conclusive 진단을 받고 있습니다. 그 사이에, 의료 공동체와 공공의 인식이 향상 된 검열 노력과 에리스크 인구의 개선 된 식별으로 인한 것입니다.

진단의 더 높은 비율은 또한 세계의 많은 부분에서 나이 드는 인구의 반영입니다. 수명이 증가함에 따라, 환자는 지금 그들의 일생에서 나중에 나타나는 신장 질병의 희소한 모양을 위해 충분히 오래 살아남습니다. 환경 오염 물질 및 독소 노출은 드물게 질병의 비정상적인 발표를 방아쇠 할 수있는 소설 위험에 노출합니다. 국제 여행 및 이주 추세는 환자 사례가 특정 희귀 유전 질환의 더 높은 likelihood와 함께 다양한 민족 배경에서 발생하기 위해 의사에게 더 일반적했다.

지난, 환자는 몇 년 동안 "박사 쇼핑" 후 올바른 진단에 도착하기 위해 온라인 커뮤니티의 사용을 개척하고 자신에 대한 적극적인 행동이되었습니다. 모든 경우에 식별 할 수없는 동안, 여러 당사자의 공동 노력은 의학적 이해의 우리의 가장자리를 확장하고 많은 인식 드문 신장 조건의 선행을 확인하고 확인하는 사이에 간격을 좁은. 이 순간은 긍정적 인 영향을 계속합니다.

도전: 약물 개발 비용

약물 개발의 높은 비용은 희귀 신장 질환 시장의 주요 도전입니다. 드문 질병을 치료하는 약물 개발은 작은 환자 인구와 제한된 시장 크기로 인해 매우 비쌉니다. 이 결과 제약 회사 부족 금융 인센티브에 투자 자원 연구 및 개발 새로운 치료. 작은 표적 인구로, 희소한 질병 약 개발자는 수시로 제품 판매를 통해서 그들의 높은 투자 비용을 혼자 재구성할 수 없습니다. Orphan 약을 개발하는 것으로 추정됩니다 $1 억, 평균 약물은 약 $800 백만의 개발 비용. 또한, 드문 질병의 임상 시험은 환자가 참여하는 어려움을 겪고 있습니다. 이 prolongs 개발 타임 라인과 더 많은 비용을 증가. 드문 질병 약물 개발과 관련된 높은 금융 위험은이 시장 공간에 들어가기에서 차별 회사가 될 수 있습니다. 성장하기 위하여 희소한 신장병 시장을 위해, 기계장치는 약제 회사를 위해 더 재정적으로 viable 약 R&D를 더 만들기 위하여 설치되어야 합니다.

Opportunity: 연구 협력 확대

제약 회사, 환자 자문 그룹 및 정부 기관 간의 연구 협력을 확장하여 희귀 신장 질환 시장에서 성장을 위한 주요 기회를 제공합니다. 공동으로, 다른 이해 관계자는 자신의 리소스와 전문 지식을 풀 수 있습니다 낮은 전반적인 비용에서 약물 개발. 예를 들어 환자 자문 그룹은 임상 시험에 대한 환자 모집을 지원하여 중요한 역할을합니다. 그들은 잠재적 인 참가자의 네트워크를 구축하고 재판 기회의 인식을 제기. 정부 기관은 공공 보조금을 통해 기금 지원뿐만 아니라 승인시 Orphan 약에 대한 확장 된 시장 면제 기간과 같은 인센티브를 제공합니다. 이것은 제약 개발자를위한 투자에 잠재적 인 수익을 높일 수 있으며 금융 위험의 일부를 공유합니다. 드문 질병 공간에서 플레이어 간의 파트너십을 증가시킨 것은 따라서 중요한 것입니다. 그것은 드물게 질병 약 발달에 장벽을 낮추고 새로운 치료와 치료로 더 큰 투자를 연료로 연료를 공급하고, 드물게 신장병 시장을 전반적인 확장합니다.

유전자 치료 및 정밀 의학에 초점: 많은 큰 제약 회사는 희귀 신장 질환을 치료하기 위해 유전자 치료 및 정밀 / 개인화 약을 개발하는 데 크게 투자하고 있습니다. 예를 들어 Reata Pharmaceuticals의 bardoxolone methyl는 Alport 증후군과 IgA nephropathy를 Phase 2 평가판에서 치료하는 것을 약속했습니다. 승인되면, 그것은 두드러지게 제한된 처리 선택권을 가진 환자를 도울 수 있었습니다. Vertex Pharmaceuticals는 2021 년 Exonics Therapeutics를 인수하여 polycystic 신장 질환 (PKD) 및 Alport 증후군에 대한 유전자 치료의 파이프라인에 액세스 할 수 있습니다.

대상 환자 인구:: 드문 신장 질환을 치료하기위한 국가 개발의 높은 unmet 의료 필요가있다. Travere Therapeutics와 같은 회사는 파트너십을 통해 아시아, 라틴 아메리카, 중동 및 아프리카의 치료에 대한 액세스를 확장하는 데 중점을두고 있습니다. 그것의 약 sparsentan는 최근에 focal 세그먼트 glomerulosclerosis (FSGS)를 위한 중국에 있는 승인을 얻었습니다. 이 전략은 Travere가 초기 단계에서 큰 환자 인구를 입력했습니다.

환자 advocacy 그룹과 파트너: 환자 그룹의 지원은 드문 질병 약에 중요합니다. PKD Foundation, NephCure Kidney International 및 Alport Syndrome Foundation과 같은 모험 조직과 정기적으로 파트너 관계를 맺고 있습니다. 이해 관계자들 사이에서 좋은 관계를 구축하고 임상 시험에 환자를 유치하는 데 도움이됩니다.

작은 biotechs의 취득: 큰 제약 회사는 niche 드문 신장 질환 프로그램에서 일하는 작은 생명 공학을 취득. 예를 들어 Sanofi는 2020 년 Synthorx를 인수하여 Preclinical autoimmune 및 신장 질환 포트폴리오에 액세스 할 수 있습니다. 이러한 거래는 회사가 초기 R & D에 지출하지 않고 파이프라인 및 포트폴리오를 신속하게 확장합니다.

대상 질병 표시- 증가 인식 및 진단 드라이브 Fabry 질병 세그먼트

표적 질병 표시의 관점에서, Fabry 질병은 인식과 개선 된 진단 속도를 높이기 위해 시장의 가장 높은 점유율에 기여합니다. Fabry 질병은 효소 알파 galactosidase A의 편향성 활동에 기인한 상속된 lysosomal 저장 무질서입니다. 몇 년 동안 그것은 비 특정 증상 때문에 진단을 받았다. 그러나 환자 권고증 그룹에 의해 고도로 스크리닝 노력과 제약 회사에서 지원은 at-risk 가족 구성원의 Widespreadcascade screening을 활성화했습니다. 이것은 많은 undiagnosed 환자의 ID로 지도했습니다. 더구나, 신생아 검열과 같은 기술에 있는 전진은 symptom onset의 앞에 이른 탐지를 허용했습니다, 처리 결과를 개량합니다.

환자 수는 Fabry 질병을 위한 효소 보충 치료의 시장 uptake를 지원했습니다. Agalsidase alfa 및 Agalsidase beta와 같은 약은 고전적인 Fabry 질병을 대우하기를 위한 호의를 베푸는 reimbursement 적용을 즐깁니다. 정맥 주입을 통해 그들의 관리는 전문화한 의료 자원을 요구합니다. 그러나, 지원 프로그램의 가용성 및 가정 의료는 장기 치료 더 많은 feasible를 만들었습니다. Novel 구두 치료는 현재 늦은 단계 재판에서 또한 승인되는 경우에 더 나은 고착을 몰기 위하여 약속을 붙듭니다. 전반적으로 효과적인 진단 도구와 함께 상태에 대한 공공 지식을 증가 Fabry 질병 세그먼트의 상당한 성장을 가능하게했다.

Molecule 유형: - 상승력은 Lupus Nephritis Segment를 모읍니다

표적 질병 표시의 관점에서, Lupus nephritis는 또한 희소한 신장 질병 시장의 sizable 부분을 붙잡습니다. 체계적인 루푸스 erythematosus (SLE)의 부신과 전분, 루푸스 신경염은 심각한 합병증이며 지난 수십 년 동안 전 세계적으로 상승했습니다. 특히 아프리카와 아시아 태평양 지역은 서부 국가보다 높은 성장률을 목격했습니다. SLE 환자의 생존과 치료 부족은 더 많은 사람들이 질병의 상태와 신장 손상의 위험에 살고 있음을 의미합니다. renal biopsy를 통해 조기 진단은 lupus nephritis 케이스에 있는 적시 immunosuppressive 치료를 위해 허용했습니다.

Biologics는 그들의 유력한 immunomodulating 효력에 proliferative lupus nephritis의 처리를 지배합니다. Belimumab과 같은 약물 특히 표적 B 세포는 SLE와 루푸스 중염 병리에서 간결한 면역 반응을 중독시켰습니다. Mycophenolate는 corticosteroids를 보충하는 배려의 기준으로 통용됩니다. 또한, 연구 노력은 특정 면역 통로와 바이오 마커를 대상으로 한 소설 전략을 개발하여 독성을 감소시키기 위해 계속됩니다. 임상 연구 컨소시엄과 업계 파트너십은 새로운 치료법을 테스트하기 위해 SLE 환자를 적극적으로 등록합니다. 따라서, 질병 발생 증가, 공격적인 치료 접근 및 강력한 파이프라인 지원은 루푸스 nephritis 세그먼트에 일관된 uptake.

행정의 경로 - 구강 관리의 용이성 작은 Molecule 지배

행정의 루트에 의해, 구두 경로는 드문 신장 질환 치료 시장 내에서 최고의 세그먼트를 캡처. 구두 노선의 지배는 장기적인 사용을 위해 편리한 효과적인 작은 분자 치료의 광대한 가용성에 속성될 수 있습니다. Fabry 질병, focal 세그먼트 glomerulosclerosis (FSGS), immunoglobulin A nephropathy (IgAN)와 같은 많은 질병은 일반적으로 주사 가능한 사용의 용이성 때문에 첫번째 선 선택권으로 구두로 지배된 작은 분자 치료를 채택합니다.

예를 들어, corticosteroids는 IgAN 및 FSGS에 대한 백본 치료가 부작용에도 불구하고, 또는 촬영 할 때 효과. 연구는 개량한 tolerability 단면도를 가진 표적 구두 대리인 개발에 집중했습니다. FSGS를 위한 likeFinerenone 약은 환자 부착을 위한 유도로 구두 정립을 설치했습니다. 또한, 유전자 편집 치료와 같은 Fabry 질병에 대한 새로운 파이프라인 후보는 수십 년 동안 관리 체제에 대한 준수를 구동하는 단순화 된 투약을 목표로. 홈 의료 프로그램 또한 관리 지원 및 치료에 대한 준수를 제공에 기여. 함께, 구두 약은 만성 드문 신장 질환 관리의 편의를위한 중요한 unmet 필요.

• 희귀 신장 질환 시장은 인식, 연구에 투자, Fabry 질병과 같은 조건의 상승률로 인해 크게 성장할 것으로 예상됩니다. 북미는 현재 가장 큰 시장 점유율을 보유, 높은 연구 활동과 투자에 의해 구동. 시장은 크게 주식을 보유하는 몇 가지 핵심 플레이어와 통합되지만, 성장 기회는 파트너십과 기술 발전을 통해 존재합니다. 2035년까지 시장 규모는 약 개발 및 치료 분야에서 혁신에 의해 구동되는 8.02 억 달러에 도달 할 것으로 예상됩니다.

희귀 한 신장 질환 시장에서 운영되는 주요 플레이어는 Ferring Pharmaceuticals, Synlogic, Inc., Second Genome, Inc., Vedanta Biosciences, Inc., YSOPIA Bioscience, FlightPath Biosciences, Inc., Finch Therapeutics Group, Inc., AOBiome Therapeutics, BioGaia, Quantbiome, Inc., Viome Life Sciences, Inc., BIOHM Health, Day Biobiotics 및 Gnumed Sciences를 포함합니다.