Global Systemic Amyloidosis 치료 시장은 평가될 것으로 예상됩니다 2024년 USD 6.19 Bn 견적 요청 10.99 원 으로 2031화합물 연례 성장률에서 성장하는 (CAGR) 의 7.9% 에서 2024 받는 사람 2031.

시장은 최근 과거에 긍정적 인 추세를 목격하고있다. 전 세계의 체계적인 amyloidosis의 높은 prevalence로 인해 질병의 치료를위한 새로운 치료법을 개발하기위한 연구 증가. 표적 치료의 발달은 체계적인 amyloidosis의 더 나은 관리를 위해 약속합니다. 또한, 몇몇 파이프라인 약은 잠재적으로 향후 몇 년 동안 시장에 진입할 수 있는 임상 시험의 밑에 있습니다. 질병 및 지원 정부 이니셔티브에 대한 인식 증가, 체계적인 amyloidosis 치료 시장은 예측 기간에 상당한 성장을 목격 할 것으로 예상된다. 그러나, 높은 비용의 치료와 효과적인 치료의 부족은 시장에 대한 주요 도전 남아.

Market Driver - Systemic Amyloidosis의 인식과 개선된 진단 방법

연구 및 개발의 발전으로, 질병 상태로 체계적인 amyloidosis에 대한 인식은 지난 10 년 동안 크게 증가했습니다. 전 세계의 다양한 비영리 단체 및 환자 자문 그룹은 조기 진단의 증상과 중요성에 대한 사람들의 교육입니다. 이것은 관련 의학 시험을 끝내기 위하여 많은 고위험한 개인을 동기를 부여했습니다.

동시에, 체계적인 amyloidosis 검출을 위한 진단 방법은 또한 주요 증진을 목격했습니다. 핵 의학 검사와 같은 더 새로운 화상 진찰 기술은, 생화확적인 시험과 조직 biopsy와 함께 의사가 전보다 빨리 진단에 도착하는 것을 돕습니다. 일부 병원은 전문 병원 및 직원과 전용 amyloidosis 센터를 설립했습니다. Biopsy 분석을위한 해외 의료 센터에 의존도를 제한하고 있습니다. 또한, biomarkers는 잠재적으로 amyloidosis를 규칙하거나 간단한 혈액 또는 소변 검열을 통해 긍정적인 케이스를 발사할 수 있는 공부되고 있습니다.

이러한 추세의 공동 효과는 전 세계적으로 더 높은 진단율이었습니다. 이전에 많은 환자가 수년 동안 amyloidosis를 앓고있는 것에 대해 알고있을 것입니다. 오늘날 위험의 대다수는 유능하게 그것을 검사 할 수 있습니다. 또한, 의사는 이제 환자 샘플을 직접 임상 징후에 의존하는 것보다 더 정확하게 검사 할 수 있습니다. 더 많은 경우 빛에 와서 개선 된 치료에 대한 호출을 강화하고 있습니다. 제약 회사는 새로운 치료 솔루션의 R & D를 가속화하기 위해 강력한 운전 요인으로이 성장 진단 환자 풀을 볼 것입니다.

시장 드라이버 - Gene Therapy 및 Targeted Monoclonal Antibodies의 사전 판매 시장 개발

특정한 진행은 amyloidosis의 다른 유형의 유전 적 근원을 unravelling에서 발생합니다. 연구자들은 유전 형태를 담당하는 수많은 유전자 mutations뿐만 아니라 노화와 관련된 하나의 인수를 발견했습니다. 이 확장 유전 지식은 표적 치료 접근법을 위해 avenues를 열어.

Gene silencing 기술은 뿌리 원인에 비정상적인 단백질의 과감한 억제를 위해 약속합니다. 시험은 사용자 정의 설계 유전 재료 또는 바이러스성 벡터를 전달하여 결함 유전자를 전환합니다. 도전은 특정성과 지속적 활동을 보장하지만 초기 결과는 격려되었습니다.

Monoclonal 항체는 투자의 또 다른 흥미로운 영역을 나타냅니다. 이 Labengineered 단백질은 혈류에 있는 amyloid 예금 또는 단백질 precursors에 정확하게 묶을 수 있고 몸에서 그들의 제거를 가능하게 합니다. 일부 항체는 동물 연구에서 매우 효과적이며 시간이 지남에 따라 중요한 기관에서 축적되는 형태적 절정을 방지합니다.

조합 전략은 유전자 치료와 항체 약을 융합하고 적극적인 고려 사항입니다. 희망은 유전, 단백질 및 장기 수준에서 체계적인 amyloidosis를 동시에 해결하는 것입니다. 더 많은 연구가 여전히 수행되고 있지만, 유전자에 중심의 의료 혁신과 표적 분자는 이전에 질병을 처리하기 위해 어려운 치료 전망에 대한 의심의 여지가 없습니다.

시장 도전 - Systemic Amyloidosis와 같은 희귀 질환 치료의 높은 비용

체계적인 amyloidosis 치료 시장에서 직면한 중요한 도전의 한개는 이 희소한 질병을 위한 처리의 높은 비용입니다. 체계적인 amyloidosis는 조직과 기관에서 비정상적으로 예금되는 misfolded 단백질의 집단에 기인한 희소한 무질서의 그룹입니다. 암실oidosis의 관리는 유효한 승인되지 않습니다, amyloidosis의 관리는 화학 요법, 줄기 세포 이식 및 기관 이식과 같은 비싼 전략을 통해 주로 완화하는 증후를 포함합니다. 이러한 조건의 낮은 prevalence로 인해 제약 회사는 새로운 치료의 연구 및 개발에 크게 투자하는 데 약간의 인센티브가 있습니다. 또한, 작은 환자 인구는 또한 승인 된 치료의 최종 가격에 반영되는 높은 per-patient 약물 개발 비용에 결과. 이것은 많은 환자를 위해 unaffordable 처리를 만듭니다. 의료 시장은 종종 전문 프로그램을 개발하고 이러한 드문 질병으로 환자를 지원하기 위해 기금을 마련했습니다. 전반적으로, orphan 약 지적은 체계적인 amyloidosis 및 유사한 드물게 질병을 위한 치료 및 접근 치료에서 관여된 재정적인 어려움을 완전히 해결하지 않습니다.

시장 기회 : Novel Therapies Targeting Amyloid Deposits 개발

체계적인 amyloidosis 치료 시장에 있는 중요한 기회의 한개는 직접 장기 손상을 일으키는 원인이 되는 amyloid 예금을 표할 수 있는 새로운 치료의 발달에 속합니다. 현재 줄기 세포 이식 및 간 이식은 amyloidosis의 특정 유형에 있는 amyloid 예금을 모방하는 유일한 처리입니다. 그러나, 이러한 삶의 위험과 관련된 매우 침략적인 절차입니다. 제약 회사는 지금 구두 작은 분자 약 또는 monoclonal 항체를 통해 기존의 예금의 amyloid 대형 또는 향상을 방해하는 새로운 메커니즘을 탐구하고있다. 조사의 밑에 접근의 몇몇은 amyloidogenic 단백질, 작은 분자 금하는 amyloid precursor 단백질 가공 및 amyloid degradation를 승진시키는 치료에 대하여 항체를 포함합니다. 이 소설 약물 개발 프로그램의 성공은 단지 증상 대신 질병 병리학을 관리 할 수 있습니다. 이것은 잠재적으로 치료 결과를 개량할 수 있고 또한 구두 관리 및 더 적은 집중적인 배려 필요조건을 통해 더 접근할 수 있습니다.

체계적인 amyloidosis는 생명 기관에 있는 이상한 amyloid 단백질 예금의 건축에 의해 특색지어진 진보적인 질병입니다. 처방전의 치료 방법은 amyloidosis의 유형과 단계에 따라 다릅니다.

초기 단계 AL amyloidosis를 위해, 첫번째 선 처리는 종종 bortezomib (Velcade) 및 dexamethasone와 같은 화학 요법 조합입니다. 환자는 집중 치료, melphalan (Alkeran) 조절을 사용하여 autologous 줄기 세포 이식을 허용 할 수 있습니다.

질병 전진으로, 선택권은 혼자 또는 dexamethasone로 lenalidomide (Revlimid)를 포함할지도 모릅니다. 더 심한 축적을 가진 사람들을 위해, 특히 심장에 영향을 미치는, carfilzomib (Kyprolis) 또는 daratumumab (Darzalex) 기반 정권은 대안 옵션을 나타냅니다.

류마티스 관절염과 같은 염증성 질환과 관련된 AA amyloidosis에서, 근본적으로 공격적으로 우선 복용을 치료. 처방전은 질병 퇴치 약과 함께 corticosteroids와 같은 immunosuppressants에 의존 할 수 있습니다. 부분적인 참여를 위해, 간 또는 신장 이식은 고려될지도 모릅니다.

특정 유전자 mutations와 관련된 ATTR amyloidosis와 같은 Hereditary 모양은 효과적인 처리의 부족 때문에 지원 관리를 통해 전형적으로 관리됩니다. 그러나 tafamidis (Vyndaqel)과 inotersen (Tegsedi)는 특정 mutations에 대한 신경 쇠퇴에 대한 약속을 보이며 점점 더 일찍 처방됩니다.

전반적인 치료 접근은 amyloid 유형, 장기 참여 severity 및 개인적인 prognostic 요인에 따라 상당히 변화합니다. Cardiac 및 Renal 전문가를 포함한 다국적 관리 팀 접근은 보조 기관 손상을 해결하는 것이 중요합니다.

체계적인 amyloidosis에는 4개의 주요 단계가 있습니다 - 일찍, 중간, 진보된 및 최후 단계 질병. 치료는 amyloidosis의 유형 그리고 단계에 달려 있습니다.

초기 단계 AL amyloidosis에서, 1 차 치료는 dexamethasone와 조화하여 bortezomib (Velcade) 기반 식약을 가진 화학 요법입니다. 이것은 amyloid fibrils를 예금하는 이상한 플라스마 세포를 억압하는 것을 돕습니다. 초기 단계 ATTR amyloidosis, tafamidis (Vyndaqel)은 amyloidogenic transthyretin tetramer를 안정화하는 것이 좋습니다.

질병은 중간 단계로 진행되므로 화학 요법은 AL amyloidosis의 mainstay가 될 것입니다. cyclophosphamide와 dexamethasone를 가진 bortezomib를 결합하는 Regimens는 통용됩니다. 중간 ATTR amyloidosis를 위해, inotersen (Tegsedi) 또는 patisiran (Onpattro)는 그들이 transthyretin 생산과 방해하기 때문에 선호됩니다.

고급 단계 amyloidosis는 감소된 기관 기능을 봅니다. 이 단계에서 줄기 세포 이식은 이식 후보자 인 자격이있는 AL 환자에게 고려 될 수 있습니다. ATTR, tafamidis 또는 RNAi 치료는 지원 관리와 함께 계속 사용됩니다.

끝 단계 질병에서는, 처리는 symptom 기복에 집중하는 palliative 배려에 교대합니다. Liver 이식은 때때로 mutated transthyretin 유전자를 대체하기 위해 Hereditary ATTR amyloidosis로 간주됩니다. 전반적으로, 처리는 amyloid 유형에 근거를 두고 단백질 증착을 억제하고 생활의 질을 개량하기 위하여 단계.

협업 및 인수: 많은 선수는 협력과 인수에 초점을 맞추고 새로운 약물 후보에 액세스하고 파이프라인을 강화합니다. 예를 들어, 2018에서 Alnylam Pharmaceuticals는 임상 단계 RNAi 치료 회사 인 Dicerna Pharmaceuticals를 인수하여 amyloidosis를 치료하기위한 RNAi 치료의 파이프라인에 액세스 할 수 있습니다. 이 시장에서 Alnylam의 존재를 강화했습니다.

Orphan 약에 초점: 대부분의 회사는 호의를 베푸는 규제 설계 및 가격의 더 높은 기회를 가진 amyloidosis와 같은 드문 orphan 표시를 표합니다.

Late-Stage 파이프라인과 승인: 개발 또는 최근 승인의 늦은 단계에 약물을 가진 플레이어는 성공을 보였습니다.

확장된 표적: 회사는 또한 추가 표시를 통해 기존 약물의 대상 인구를 확장 찾고 있습니다. 예를 들어, Onpattro의 승인 뒷면에 Alnylam은 Cardiomyopathy와 함께 ATTR amyloidosis에 대한 patisiran을 평가하기 위해 여러 연구를 시작했으며 그녀의 편집 및 야생 유형 ATTR neuropathy. 이것은 잠재적으로 자격이 된 환자 풀을 증가시킬 수 있었습니다.

이러한 전략의 예는 명확하게 협업, Orphan 약에 초점을 맞추고, 늦은 성공과 확장 된 파이프라인은 핵심 플레이어가 상당한 리더십 위치를 얻을 수 있도록하고이 시장에서 수익을 극대화합니다.

Insights, 치료로 Stem Cell Transplant는 Forecast 기간을 통해 리드 세그먼트입니다.

처리에 의해, 줄기 세포 이식은 viable 치료로 성장하기 때문에 2024 년에 47.5% 시장 점유율에 기여할 것으로 예상됩니다. 체계적인 amyloidosis 치료 시장은 줄기 세포 이식이 주요한 처리 세그먼트로 나타납니다. 이 줄기 세포 이식의 성장 채택으로 인해 특정 유형의 amyloidosis에 대한 viable 치료.

Stem cell transplant는 건강한 뼈 화살의 보충 세트를 가진 환자를, 질병을 근본적으로 치료합니다. 그것은 항염증제에서 줄기 세포가 비정상적인 가벼운 사슬을 생성하는 aberrant 플라스마 세포를 표할 수 있는 AL amyloidosis 같이 조건에서 효과적인 입증했습니다. AL amyloidosis의 줄기 세포 이식의 성공률은 지난 10 년 동안 증가했으며, 해당 환자에게 매력적인 옵션을 만듭니다.

또한, 최근 진보는 자격이 된 환자의 풀을 확장했습니다. 감소된 독성 조절과 같은 관련 절차에 대한 개선은 질병을 치료하기 위해 노인 또는 탈리성 환자를 허용했습니다. 엄밀한 코드 혈액은 줄기 세포 근원으로 점점 이용되고 있습니다. 이것은 적당한 donor 경기를 찾는 문제점을 해결했습니다.

또한, 의사 중 더 큰 인식은 줄기 세포 이식 평가에 대한 더 신속한 진단 및 적시 참조로 이끌었다. 몇몇 임상 학문은 적당한 AL amyloidosis 케이스에 있는 선택의 처리로 강조한 이식, viable 때 go-to 선택권으로 그것의 위치를 강화하. Stem cell transplant는 다른 치료와 함께 한 번의 치료 접근 방식을 versus Lifelong 관리이며, 유망한 성공률과 함께 AL amyloidosis 환자와 clinicians 중의 상당한 선호에 기여했습니다. 이것은 앞으로 년 동안 체계적인 amyloidosis 치료 시장에 있는 그것의 몫을 더 증가할 것으로 예상됩니다.

통찰력, End-user Hospitals 리드 Forecast 기간을 통해

End-user에 의하여, 병원은 처리에 있는 중앙 역할에 2024 owing에 있는 52.4% 시장 점유율에 기여할 것으로 예상됩니다. 체계적인 amyloidosis 치료 시장의 최종 사용자 세그먼트는 가장 큰 몫을 위한 계정인 병원에 의해 지배됩니다. 이것은 amyloidosis 치료와 관리의 각종 단계에 중앙 역할 병원 놀이에 특성화됩니다. amyloidosis는 수시로 다중화 배려를 요구합니다, 병원은 다른 전문가에게서 1 차적인 처리 허브 조정 입력으로 봉사합니다. 진보된 진단 기능으로 갖춰, 그들은 효과적인 치료를 위한 신속한 진단과 subtype 분류를 위해 생명을 허용합니다.

또한, 병원은 줄기 세포 이식과 같은 집중적인 치료를 전달하기 위해 필요한 인프라 및 의료 전문 지식을 가지고 있습니다. 이 절차의 복잡한 성격은 전문화한 amyloidosis 배려의 최전방에 병원을 둡니다.

amyloidosis의 관리는 또한 잦은 후속 방문을 통해 병원에서 외래적 기반에 배치합니다. 이것은 질병 진도 뿐 아니라 처리 효과 및 부작용을 감시하기 위한 근본적입니다. outcomes 데이터 수집 보조 임상 연구. 마지막으로, amyloidosis 환자는 긴급 입학이 필요할 수 있는 많은 체계적인 합병증을 겪는 경향이 있습니다. 병원은 시골 시설과 집중 관리 시설과 같은 합병증을 처리하는 것이 좋습니다. 이것은 다른 junctures에 relied 선호한 End-user를 만듭니다.

체계적인 amyloidosis는 생물 기관에 있는 misfolded 단백질의 증착에 기인한 드물지만 잠재적으로 생활 지구력 장애입니다. 장애의 이질성은 진단과 치료, AL amyloidosis와 같은 유형과 플라즈마 세포 장애와 함께 볼 수 있습니다. Novel는 monoclonal 항체 및 유전자 치료와 같은 접근법으로 처리 풍경을 변형시킵니다. AstraZeneca의 CAEL-101 및 Attralus의 AT-02는 지속적인 임상 시험에서 잠재력을 보여주는 amyloid 제거에 있는 중요한 발달을 대표합니다. 진행에도 불구하고, 도전은 높은 비용의 치료를 포함 하 고 고급 환자에 대 한 제한 치료 옵션. 학술 및 산업 선수 간의 연구 및 협력에 대한 지속적인 투자는이 분야에서 unmet 요구를 해결하는 것이 중요합니다. 체계적인 amyloidosis 치료의 미래는 특정한 amyloid subtypes를 표적하는 정밀도 약 및 개인화한 치료에서, 영향을 받은 개인을 위한 생활의 생존율 그리고 질을 개량합니다.

Systemic Amyloidosis Therapeutic Market에서 운영하는 주요 선수는 AstraZeneca, Attralus, Ionis Pharmaceuticals, Prothena Biosciences, Alexion Pharmaceuticals, Eidos Therapeutics, GSK Plc, Novartis Plc, Sanofi SA, Akcea Therapeutics 및 Janssen Pharmaceuticals를 포함합니다.