巨型轴心神经病(GAN) 估计市场价值为: 2024年119.6百万美元 预计将达到 174.4美元 2031年时 以复合年增长率增长 (CAGR)从2024年到2031年占5.5%. 加强研发新疗法的研究活动,促进了巨型轴心神经病市场的增长前景。

市场驱动器 - 分子生物学的进步为GAN治疗制定新策略

其中一项关键发现是确定突变在巨型轴突神经病基因(GAN)中的作用,这个基因为细胞骨骼蛋白编码,称为Gigaxonin. 已知由于这些突变而失去功能的千兆克逊因在长马达和感官神经元中引起轴膨胀和退化. 多个研究小组正在调查基因疗法作为一种潜在的治疗方法.

正在测试的巨型轴神经病(GAN)市场中的其他治疗途径包括蛋白质活化剂,可以清除聚合蛋白质沉积,减少神经毒性. 实验药物促进蛋白质降解途径在细胞和动物研究中显示出希望。 研究人员还在探索微管稳定器或补充增强线粒体功能是否有助于减少神经应激和损伤.

所有这些有针对性的生物方法都旨在纠正分子一级的根源缺陷或缓慢的病因。 它们的成功也可以为精确治疗其他罕见遗传疾病开辟新的可能性。 这无疑是科学界为巨型轴心神经病等具有挑战性的情况开发新疗法的激动人心的时刻。

市场驱动力 -- -- 提高对稀有神经神经病的认识 障碍

由于受感染的病人人数很少,而且医疗界缺乏认识,罕见的疾病往往得不到注意。 然而,罕见的疾病宣传小组一直在积极开展工作,增进保健从业人员、决策者和一般公众对巨型轴心神经病等情况的了解。

关于GAN患者面临的挑战的公开讨论也触动了许多人的心。 社会上对以前仅限于医学文献的病情罕见的公民越来越抱有团结精神. 一些国家的保健方案也采取了对策,扩大了某些孤儿药物、疗法和专门护理旅费报销的覆盖面。

所有这些积极变化都源于联合倡导,改变公众的理解和政策格局。 展望未来,在全球稀有疾病识别方面取得进一步进展,可以帮助当前和未来的GAN患者更无缝地获得全面护理和研究. 这将证明是巨大的轴心神经病(GAN)市场的重要驱动力.

市场挑战 -- -- GAN缺乏有效治疗或治疗方法

巨型轴神经病(GAN)市场面临的主要挑战之一是GAN缺乏有效的治疗或治疗. 开发一种能够阻止或扭转神经退化的有效治疗方法一直是研究人员面临的一个长期挑战。

正在对许多针对遗传缺陷的治疗分子进行评价,但是尚未确定可行的治疗方法。 由于病情罕见,潜在病人的人数也仍然很少,因此大型制药公司对研究投入大量资金的吸引力较小。

除非能够获得安全有效的治疗,否则在未来几年内,巨型轴心神经病(GAN)市场预计增长有限。

市场机会 -- -- 政府对罕见疾病研究的赠款和奖励

由于对影响美国不到20万人的条件的无主药物指定,一些政府机构提供资金支持,以促进研究。 例如,国家卫生研究所的罕见疾病临床研究网络支持调查人员联合会同时研究多种情况。

同样,林业发展局的孤儿产品开发办公室通过各种监管指导促进罕见疾病的药物开发。 此类供资举措鼓励学术界和生物技术研究新的疗法。 在政府的持续支持下,预计今后将通过临床试验取得更多治疗对象的进展,为商业化和市场增长开辟途径。

这最终将有利于患者社区,因为有可能为GAN提供第一批有针对性的疗法。 归根结底,在巨大的轴心神经病(GAN)市场中寻找新的机会。

产品创新与发展数字 :

公司采取的主要战略之一是对研发进行大量投资,以便在巨大的轴神经病(GAN)市场提出新的治疗方案。 2019年,阿贝奥纳治疗学启动了一期/二期临床试验,评价其调查基因疗法ABO-202治疗GAN.

伙伴关系和协作数字 :

几家公司与制药巨头和研究机构合作,加强其产品管道和专门知识。 2021年,RegenXBio与Necker儿童医院合作,利用超Choroid空间的分娩来调查RGX-314治疗GAN.

购置数字 :

大公司利用战略收购来加强其在巨型轴心神经病(GAN)市场的投资组合. 例如,在2018年,PTC治疗学获得了Agios Pharmatics组织的非特异性碱性磷酸酯酶(TNSALP)方案,该方案正在接受GAN治疗评价.

透视,通过治疗:突破性创新驱动基因疗法的主导

在治疗方面,基因疗法预计将占2024年巨型轴心神经病(GAN)市场的45.7%。 这是由于最近对人类遗传学和基因功能的理解发生了戏剧性的飞跃. 通过引入缺失或变异基因的功能拷贝,基因疗法有望治愈遗传根部以前无法治疗的疾病.

对于巨型轴神经病,基因疗法研究者正在勤奋工作,开发矢量,以靶向中枢和外围神经系统中的滑翔细胞. 早期的试验恢复了千兆克逊的表达方式,显示了动物模型的运动技能的恢复,这种势头肯定会提高投资者和研究人员的兴趣。 随着基因疗法的可能性继续得到探索和实现,它在治疗GAN方面的市场份额将大幅增长。

透视,按发行频道: 专科护理前期医院

在分配渠道方面,医院在2024年的巨型轴心神经病(GAN)市场中贡献了50.8%的份额,因为它们有能力为GAN等复杂情况提供多学科的护理. 虽然规模较小的专科诊所发挥着重要作用,但是对GAN患者的全面治疗往往需要全天候监测,应急能力,以及最好在医院环境下提供的部门之间的协调.

大多数主要医院现在都设有专门的神经科病房,配备有神经科医生、神经外科医生、遗传咨询师、理疗师等专家,以及其他受过培训的医院,以满足GAN患者的众多生理、心理和支助需求。 这种一站式的专门办法促使许多GAN病人及其家人将其护理工作主要交给主要医院。

洞察力,按年龄组别:小儿人口动态驱动 聚焦青年

在年龄组方面,儿科部分占市场份额最高,因为GAN是一种罕见的遗传病,主要影响年轻人。 在身体和情感仍在发育的儿童中,疾病的发病和发病往往更为迅速和严重。

因此,人们非常关注针对儿科GAN人口的研究和开发新疗法,因为他们的需求与成年病人大不相同。

此外,要给儿童带来影响的潜在生命年限和生产力,加大了药物开发者和非营利组织的压力,要求它们将GAN药物发现列为优先事项,重点放在儿科指示上。 最终,GAN对儿童的影响比成年人大得多,促使药物和医疗重点都转向治疗和照顾年轻病人。

• 巨轴神经病(英語:GAN)是一种超罕见的遗传病,影响全世界约100,000人.
• 早期症状通常出现在童年时期,导致青春期前严重残疾. 大多数患有巨型轴心神经病(GAN)的儿童在5岁前开始出现症状,最终在生命的第二个十年前需要轮椅.
• 临床试验显示,对巨型轴心神经病(GAN)的早期干预会大大延缓疾病的发展,强调新生儿筛查方案的必要性.

在巨型轴神经病(GAN)市场运营的主要角色包括应用遗传技术公司(AGTC),Audentes治疗(由Astellas Pharma获得),通过生物(Passage Bio),Voyager治疗(英语:Voyager Theatreatics)和Neron Biophalma.