Le marché de la leucémie myéloïde aiguë (LAM) est évalué à 1,613 milliard de dollars en 2024 et devrait atteindre 2,68 milliards de dollars en 2031, en croissance à un taux de croissance annuel composé (TCAC) de 7,5 % entre 2024 et 2031.

La croissance de la population gériatrique qui est susceptible de développer la LAM combinée à la demande croissante de médicaments thérapeutiques ciblés pour de meilleurs résultats thérapeutiques est un facteur clé qui devrait stimuler la croissance du marché de la LAM.

Facteurs du marché - Incidence accrue de la LMA en raison du vieillissement de la population

À mesure que la population vieillit dans le monde, l'incidence de la leucémie myéloïde aiguë devrait augmenter considérablement dans les années à venir. C'est un fait bien établi que la LAM touche les adultes dont environ 70 % des cas sont diagnostiqués chez des personnes de plus de 65 ans.

On prévoit que le nombre de personnes âgées de 65 ans ou plus dans le monde doublera, passant des niveaux actuels à plus de 1,5 milliard d'ici 2050. Les personnes de cette tranche d'âge ont beaucoup plus de chances de contracter la LMA que les jeunes. Étant donné que plus de la population entre dans les tranches d'âge à haut risque, le nombre absolu de cas de LAM ne peut pas rester inchangé. Même sur les marchés développés où les systèmes de soins de santé sont bien équipés, une charge de travail plus élevée exercera une pression sur les ressources et les infrastructures existantes.

La diminution du système immunitaire et une sensibilité accrue aux dommages causés par l'ADN peuvent rendre les personnes âgées plus sujettes aux cancers du sang comme la LMA. Une prévalence plus élevée des comorbidités contribue également à des résultats plus faibles chez les patients âgés. Alors que les efforts de R-D se poursuivent pour mettre au point des options de traitement plus sûres et plus efficaces, l'augmentation de la population gériatrique à elle seule garantit à l'avenir une augmentation des taux d'incidence de la LAM.

Même si les taux de guérison s'améliorent légèrement, l'augmentation prévue de la population âgée l'emportera sur ces gains, ce qui entraînera une augmentation nette du nombre de patients atteints de LAM nécessitant des soins.

Pilote du marché - Progrès dans les thérapies ciblées et la médecine personnalisée

Au cours de la dernière décennie, le domaine de l'oncologie a vu des recherches transformatrices dans des thérapies ciblées et des approches de médecine de précision pour les cancers du sang. Une meilleure compréhension de la pathogenèse moléculaire au niveau génétique a permis l'élaboration de nouveaux schémas thérapeutiques adaptés au profil de la maladie de chaque patient. Cette évolution vers des soins personnalisés axés sur les biomarqueurs offre des perspectives prometteuses pour améliorer la gestion de la LMA.

Avec l'avènement des technologies de profilage génomique, les cliniciens sont maintenant en mesure d'identifier des mutations génétiques spécifiques et des anomalies qui conduisent à la leucémie d'un patient. Sur la base de ces connaissances moléculaires, des médicaments ciblés bloquant les voies pathogènes critiques et les protéines peuvent être sélectionnés. Plusieurs agents ciblés attaquant des mutations dans des gènes tels que FLT3, IDH1/2, BCL-2 ont montré des réponses cliniquement significatives dans les essais cliniques. Les autres classes ciblées étudiées comprennent les inhibiteurs de la tyrosine kinase, les agents hypométhylatifiants, les inhibiteurs de la BCL-2 et les agents d'immunothérapie.

De plus, les modèles d'essais adaptatifs sont de plus en plus utilisés pour accélérer l'approbation réglementaire des nouvelles thérapies qui s'avèrent efficaces pour certains sous-ensembles définis par les biomarqueurs. Cela permet un accès plus rapide aux traitements personnalisés. Les régimes combinés utilisant plusieurs médicaments ciblés peuvent également améliorer les taux de rémission en bloquant simultanément plusieurs voies de croissance du cancer. Dans l'ensemble, l'évolution technologique offre beaucoup d'optimisme quant à l'amélioration des résultats, à l'augmentation des temps de survie et à l'amélioration de la qualité de vie des patients atteints de LAM.

Défi du marché - Coûts de traitement élevés limitant l'accès dans les régions à faible revenu

À près de 150 000 $ par patient aux États-Unis, le coût élevé du traitement de la LAM pose un défi important pour l'accès dans les régions à faible revenu dans le monde. La plupart des médicaments de LAM nécessitent de longs séjours à l'hôpital pour une administration intensive de chimiothérapie et de nombreux patients nécessitent également une greffe de moelle osseuse, ce qui augmente encore les coûts.

Dans les pays en développement et les marchés émergents, les budgets des soins de santé sont beaucoup plus limités et les régimes standard de LAM peuvent dépasser ce que l'assurance publique ou les paiements à l'amiable peuvent soutenir. Cela crée des inégalités là où les patients des pays riches ont accès aux médicaments les plus récents alors que les patients d'autres pays sont confrontés à des résultats pires en raison seulement de restrictions financières.

S'attaquer à ces problèmes d'accès au moyen d'efforts comme des modèles de tarification échelonnés ou des partenariats avec des organismes de santé mondiaux pourrait aider à accroître la disponibilité de nouveaux agents dans les régions où les coûts constituent le principal obstacle au traitement.

Opportunité de marché - Développement de nouvelles thérapies avec de meilleurs profils de sécurité

Il est possible que de nouvelles thérapies de LAM améliorent non seulement les taux de survie, mais aussi qu'elles s'attaquent à certains des défis associés aux effets secondaires indésirables et aux problèmes de tolérance des régimes existants. Les domaines d'exploration comprennent des thérapies ciblées qui interfèrent avec les voies moléculaires spécifiques qui conduisent les cellules leucémiques ou les immunothérapies qui exploitent le propre système immunitaire de l'organisme.

Une nouvelle catégorie prometteuse est le médicament anticorps conjugués que les médicaments anticancéreux à domicile charge utile directement aux cellules de leucémie. Le développement de thérapies présentant des profils de sécurité améliorés pourrait rendre les traitements plus adaptés aux populations de patients âgés ou malades et éviter les hospitalisations pour l'administration de chimiothérapie. Cela pourrait réduire le coût global des soins tout en élargissant les marchés accessibles aux nouveaux agents.

La leucémie myéloïde aiguë (LAM) est généralement traitée par chimiothérapie à induction, visant à rabaisser la maladie. Le traitement de première ligne pour les patients plus jeunes implique un traitement « 7+3 » - 7 jours de cytosine arabinoside de l'agent chimiothérapeutique (marque : Cytosar-U) associé à 3 jours d'une anthracycline telle que la daunorubicine (marque : Cerubidine) ou l'idarubicine (marque : Zavedos).

Pour les patients plus âgés ou inaptes, lorsqu'un « 7+3 » est considéré comme trop toxique, les options d'intensité plus faible incluent la cytarabine à faible dose seule ou en association avec des agents hypométhylants comme l'azacitidine (marque : Vidaza) ou la décitabine (marque : Dacogen). Le traitement post-rémission consiste alors en une chimiothérapie de consolidation utilisant la cytarabine à forte dose, avec ou sans anthracycline, ou une greffe de cellules souches hématopoïétiques si un donneur approprié est disponible.

En cas de rechute ou de maladie réfractaire, les médecins se tournent généralement vers les thérapies expérimentales. Venetoclax (marque : Venclexta) associé à la cytarabine à faible dose est une option populaire pour les patients âgés incapables de tolérer un traitement intensif. Les patients plus jeunes peuvent recevoir une chimiothérapie de récupération avec mitoxantrone, etoposide, et cytarabine ou clofarabine avant de procéder à une transplantation de cellules souches si possible.

Les principaux facteurs influençant les préférences des prescripteurs comprennent l'âge du patient, son état de performance, ses comorbidités et les facteurs de risque génétiques/moléculaires qui déterminent l'agressivité du traitement. La couverture et le coût de l'assurance sont également des considérations croissantes.

La LAM peut être généralement classée en maladies à risque standard et à risque élevé en fonction de la cytogénétique et des anomalies moléculaires. Le traitement implique une chimiothérapie d'induction dans les deux groupes de risque dans le but de parvenir à une rémission.

Pour les patients plus jeunes (<60ans) présentant une LAM à risque standard, le traitement de première ligne standard est un schéma «7+3» comprenant une perfusion continue de cytarabine (Ara-C) pendant 7 jours ainsi qu'une anthracycline comme la daunorubicine pendant 3 jours. Cela induit une rémission chez 70-80% des patients. Une chimiothérapie de consolidation post-rémission avec Ara-C à forte dose est administrée pour prévenir les rechutes.

Dans le cas de la LAM à risque élevé ou de la maladie de rechute/réfracteur, le schéma thérapeutique préféré implique une anthracycline comme l'idarubicine ou la mitoxantrone au lieu de la daunorubicine pour un schéma « 3+7 », avec la midostaurine ou la gemtuzumab ozogamicine ajoutée pour les patients atteints de mutations FLT3. La transplantation de cellules souches, si possible, offre la meilleure chance de guérir ces patients en première rémission.

Dans le cas des LMA rechutés/refracteurs non admissibles à la transplantation, les combinaisons de thérapies à base de vénetoclax ont donné des résultats prometteurs. Le Vénétoclax associé à une faible dose d'Ara-C a entraîné un taux de rémission complet de 54 % et une survie globale médiane de 14,7 mois dans cette population à risque élevé. Kindler et al ont établi ce nouveau régime comme une option de traitement de récupération efficace.

L'une des stratégies les plus efficaces a été la mise au point de thérapies ciblées comportant de nouveaux mécanismes d'action. En 2017, le médicament de Pfizer Rydapt (midostaurarine) a été approuvé pour le LAM mutant FLT3. Il cible les mutations FLT3, présentes chez environ 30% des patients atteints de LAM. Rydapt a été le premier médicament approuvé spécifiquement pour le LAM mutant FLT3. Il a aidé à améliorer les taux de survie et est toujours une option de traitement standard.

Un autre exemple est la combinaison Tafinlar + Mekinist de GSK, approuvée en 2018. Il cible spécifiquement les mutations dans des gènes comme KIT et RAS. Auparavant, aucune thérapie ciblée n'était disponible pour ces mutations. Cette option de traitement élargie pour les patients présentant certains sous-types génétiques à risque élevé.

Vidaza et Dacogen de Celgene ont obtenu l'approbation en 2004 et 2006 respectivement comme premiers médicaments en plus de 30 ans pour la LAM. Ils ont aidé à remodeler les normes de soins à l'époque en améliorant les symptômes et la survie. Ceci a établi des agents hypométhylatifiants comme un pilier du traitement par LAM.

Plus récemment, en 2017, l'inhibiteur du BCL-2 de Pfizer Venclexta a obtenu une approbation accélérée en association avec l'azacitidine ou la decitabine ou la cytarabine à faible dose chez les patients âgés atteints de LAM. Cela a marqué la première approbation d'un inhibiteur de la BCL-2 et des options élargies. Dans les essais, il a aidé à augmenter les taux de réponse complète et les périodes de survie globale.

Insights, By Therapy: La dominance des médicaments établis dans le traitement conduit à la haute part de la chimiothérapie

En termes de thérapie, la chimiothérapie contribue à la plus grande part du marché qui possède la disponibilité de plusieurs options médicamenteuses établies qui ont été le pilier du traitement de la LAM. La chimiothérapie profite du fait que la LAM est un cancer du sang et de la moelle osseuse, avec des cellules malignes qui se divisent plus rapidement que les cellules normales.

Les médicaments chimiothérapeutiques fonctionnent en tuant rapidement les cellules cancéreuses par différents mécanismes. Les médicaments comme la cytarabine, les anthracyclines comme la daunorubicine et l'idarubicine, et les agents hypométhylants comme l'azacitidine sont très efficaces pour induire la rémission chez les patients atteints de LAM et ont des décennies de preuves cliniques établissant leur efficacité et leur profil de sécurité.

La grande acceptation et la familiarité des oncologues et des patients avec ces médicaments contribuent à ce que la chimiothérapie reste le traitement de choix, en particulier chez les patients nouvellement diagnostiqués et âgés.

Insights, par voie d'administration : les médicaments oraux mènent la croissance de la voie d'administration

En ce qui concerne la voie d'administration, l'administration orale représente la part la plus élevée du marché attribuable à l'acceptation croissante de nouveaux médicaments oraux. Plusieurs nouveaux médicaments de LAM récemment approuvés ou en fin de développement sont administrés par voie orale plutôt que par voie intraveineuse comme la chimiothérapie traditionnelle.

Des médicaments comme l'inhibiteur du BCL-2 venetoclax et l'inhibiteur du FLT3 giltéritinib ont prouvé leur efficacité lorsqu'ils sont administrés par voie orale. Cela offre des avantages distincts en termes de commodité, d'économies en réduisant les visites à l'hôpital et l'administration de médicaments ambulatoires. L'administration orale améliore également l'observance et la conformité au traitement.

La croissance de la recherche sur les formulations orales verra probablement ce segment dominer la voie d'administration pour le traitement de la LAM.

Perspectives, par Utilisateur final : Coin des hôpitaux Gestion des maladies majeures Dû à l'infrastructure

Pour ce qui est de l'utilisateur final, les hôpitaux fournissent la part la plus élevée du marché de la LAM en raison de leur infrastructure avancée et de leurs ressources pour la gestion du cancer. Le diagnostic et le traitement de la LAM impliquent souvent des traitements complexes comme l'induction, la consolidation et la chimiothérapie d'entretien nécessitant des séjours hospitaliers.

Les hôpitaux ont des services d'oncologie spécialisés, des installations de transplantation de moelle osseuse et des médecins et infirmières bien formés qui connaissent bien les protocoles de chimiothérapie intensive. La gestion des effets indésirables des thérapies bénéficie également des hôpitaux de surveillance 24 heures sur 24.

Bien que les cliniques spécialisées participent de plus en plus aux suivis à long terme, les hôpitaux demeurent le principal point de soins pour la prise en charge initiale, la thérapie d'induction et les lignes de traitement subséquentes pour la LAM. Cela entraîne leur position en tant que segment principal de l'utilisateur final.

• Les données clés mettent en évidence les 42 000 cas de LAM survenus dans les principaux marchés en 2022, dont le nombre devrait atteindre environ 48 000 d'ici 2031. La forte prévalence de la LAM aux États-Unis et au Japon stimule la croissance du marché.
• L'augmentation des collaborations entre sociétés pharmaceutiques pour la recherche sur les maladies rares a accéléré les progrès dans les options de traitement, en particulier dans les domaines de la thérapie génique et des solutions basées sur l'ARN.

Les principaux acteurs du marché de la leucémie myéloïde aiguë sont Bristol-Myers Squibb, AbbVie, Pfizer, F. Hoffmann-La Roche et Novartis.