On estime que le marché des inhibiteurs du complément global est évalué à 6,80 milliards de dollars en 2024 et devrait atteindre 18,10 milliards de dollars avant 2031, en croissance à un taux de croissance annuel composé (CAGR) de 15 % de 2024 à 2031. Les inhibiteurs de complément sont utilisés pour plusieurs conditions d'inflammation aiguë et chronique entraînées par la dysrégulation du système de complément.

Le marché devrait connaître une croissance positive au cours de la période de prévision. L'augmentation de la prévalence de l'hémoglobine nocturne paroxysmique et du syndrome hémolytique urémique atypique indique qu'un traitement avec des inhibiteurs de complément peut conduire à la demande. Les résultats prometteurs des médicaments en cours d'élaboration pour élargir les indications approuvées appuieront davantage les progrès du marché si les essais cliniques sont couronnés de succès et si des approbations réglementaires sont obtenues.

Conducteur du marché - Augmentation de la prévalence des troubles liés au complément

Le fardeau mondial des troubles liés au complément a augmenté considérablement au cours des dernières décennies. La dysrégulation complémentaire et la suractivation jouent un rôle important dans la pathologie de diverses affections auto-immunes et inflammatoires telles que le syndrome hémolytique urémique atypique (SHU), l'hémoglobinurie nocturne paroxysmique (PNH), la myasthénie gravis (MG) et la dégénérescence maculaire liée à l'âge. Les études épidémiologiques suggèrent que l'incidence et la prévalence de ces affections augmentent dans le monde entier principalement en raison du vieillissement des populations et de l'amélioration des diagnostics. Par exemple, on estime que la prévalence du SHU aux États-Unis est d'environ 1 à 9 cas par million, avec un taux d'incidence de 2 nouveaux cas par million de personnes par an. En Europe, la prévalence de la PNH est estimée entre 1 et 5 cas par million. On s'attend à ce que l'augmentation de la longévité et la prise de conscience croissante des affections rares accroissent encore les taux de diagnostic des troubles liés au complément. Étant donné que ces troubles peuvent avoir de graves répercussions sur la qualité de vie, il existe un besoin clinique important d'élaborer des approches thérapeutiques ciblées pour traiter la dysrégulation sous-jacente du complément. Par conséquent, le nombre croissant de patients souffrant de diverses affections liées au complément entraînera probablement une forte demande et l'absorption d'inhibiteurs émergents du complément au cours des prochaines années.

Croissance des produits biologiques pour les troubles liés au complément

Le marché mondial des inhibiteurs du complément connaît une transformation positive encouragée par l'augmentation des investissements en R-D des principales sociétés pharmaceutiques dans le développement de nouveaux produits biologiques. Plusieurs nouveaux candidats biologiques qui ciblent sélectivement des composantes spécifiques de la cascade de complément sont actuellement à divers stades des essais cliniques. Par exemple, les essais de phase 3 de l'éculizumab (Soliris), l'anticorps monoclonal anti-C5 de première classe pour le traitement de l'aHUS, ont démontré de solides données sur l'innocuité et l'efficacité. De même, les essais de phase 3 du ravulizumab (Ul Tomiris), un inhibiteur de longue activité du C5, auraient atteint leurs principaux paramètres dans l'aHUS. De plus, plusieurs biotechnologies évaluent des anticorps thérapeutiques contre le C3, le facteur B, les C1 et d'autres au début et au milieu des études cliniques pour des maladies comme la DMLA, la polyarthrite rhumatoïde, l'infarctus du myocarde, etc. S'il est prouvé que ces produits biologiques sont sûrs et efficaces, on s'attend à ce qu'ils saisissent une part importante du marché en répondant aux besoins non satisfaits. De plus, le lancement de nouveaux produits biologiques prometteurs ainsi que l'approbation éventuelle d'actifs récemment étudiés augmenteront les possibilités de traitement pour les patients et les médecins. Cela, ainsi que la disponibilité de méthodes d'administration novatrices comme les formulations sous-cutanées, devrait stimuler positivement la demande du marché au cours de la période de prévision.

Défi du marché - Coûts élevés associés aux médicaments inhibiteurs de complément

L'un des principaux défis auxquels est confronté le marché mondial des inhibiteurs du complément est le coût élevé de ces médicaments. La mise au point de nouveaux médicaments est un processus coûteux qui complète les inhibiteurs et cible principalement les maladies rares. Cela augmente les coûts globaux de R-D pour les entreprises pharmaceutiques et entraîne des prix élevés des médicaments. Par exemple, le coût des médicaments comme Soliris (eculizumab) et Ultomiris (ravuizumab) qui sont utilisés pour l'hémoglobine nocturne paroxysmique peut dépasser 500 000 $ par patient chaque année. En raison de ces coûts élevés, de nombreux patients n'ont pas accès à ces médicaments vitaux, en particulier dans les régions en développement. Les coûts élevés exercent également une pression financière sur les systèmes de santé et les compagnies d'assurance. Les entreprises pharmaceutiques doivent équilibrer les coûts de mise au point des médicaments et assurer un traitement abordable. Les gouvernements et les organisations travaillent à l'élaboration de politiques et de programmes visant à accroître l'accès aux médicaments, mais les prix actuels des médicaments demeurent inabordables pour beaucoup. Ce défi du coût élevé des médicaments peut avoir un impact négatif sur la croissance du marché si elle n'est pas traitée correctement.

Opportunité de marché - Thérapies combinées pour le marché

Une occasion importante pour le marché des inhibiteurs du complément réside dans le développement de la combinaison thérapeutique. La combinaison d'inhibiteurs de complément avec d'autres classes de médicaments peut améliorer l'efficacité thérapeutique et augmenter la population de patients admissibles. Les recherches montrent que la dysrégulation est souvent associée à des dysfonctionnements d'autres voies physiologiques. Il est scientifiquement plus rationnel de cibler plusieurs voies simultanément par des régimes combinés. Les essais cliniques en cours évaluent les inhibiteurs du complément en association avec des médicaments pour la polyarthrite rhumatoïde, le lupus érythémateux systémique, l' hémoglobine nocturne paroxysmique et d' autres maladies rares. Ces thérapies combinées ont le potentiel d'obtenir des résultats cliniques supérieurs à ceux des monothérapies. Les régimes combinés permettent également d'utiliser des médicaments à des doses plus faibles, ce qui réduit les problèmes d'innocuité et les coûts des médicaments. Si les thérapies combinées réussissent, elles aideront à compléter les inhibiteurs à accéder à de nouvelles indications et à augmenter sensiblement la taille du marché dans les années à venir. Les entreprises pharmaceutiques font des investissements importants dans le développement de la polythérapie qui peut être un moteur de croissance majeur.

Des acteurs de premier plan comme Alexion Pharmaceuticals et Apellis Pharmaceuticals se sont concentrés sur l'expansion de leur portefeuille de produits grâce à des acquisitions et des collaborations stratégiques. Par exemple, en 2021, Alexion a acquis Portola Pharmaceuticals pour un montant de 1,41 milliard de dollars américains afin d'élargir sa gamme d'inhibiteurs de complément pour les troubles hématologiques et néphrologiques. Cette acquisition a amené Alexion Andexxa, le seul inhibiteur de facteur Xa approuvé par la FDA.

Les entreprises investissent également massivement dans la R-D pour développer de nouvelles thérapies. Par exemple, en 2020, Apellis a terminé deux essais de phase 3 (PEGGASUS et OAKS) évaluant le pegcetacoplan pour la PNH et l'atrophie géographique, respectivement. Les résultats positifs ont mené à l'approbation par la FDA du pegcetacoplan (Empaveli) pour la PNH en 2021, ce qui en a fait le premier traitement ciblé par le C3. Cela a élargi le portefeuille d'Apellis au-delà de la PNH à d'autres maladies induites par le complément.

L'adoption d'une stratégie de marché de niche s'est également révélée efficace pour les entreprises. Par exemple, Achillion Pharmaceuticals s'est concentré sur le développement d'inhibiteurs du facteur D par voie orale pour la glomérulopathie C3 et d'autres maladies à médiation complémentaire. Cela a aidé Achillion à devenir une cible d'acquisition attrayante, les Laboratoires Abbott acquérant Achillion en 2020 pour 930 millions de dollars.

Les entreprises recherchent souvent aussi des possibilités d'expansion géographique. Par exemple, en 2018 Alexion a lancé Ultomiris dans l'UE pour les adultes atteints de PNH après l'approbation de la FDA en 2019. Cela a aidé Alexion à s'établir comme le leader dans le traitement de la PNH et de gagner une forte place sur les marchés internationaux.

En résumé, les acquisitions et les collaborations stratégiques, l'augmentation des investissements en R-D, les stratégies de créneau du marché et l'expansion géographique ont été quelques-unes des principales formules gagnantes adoptées par les dirigeants du marché mondial des inhibiteurs de la croissance et de la domination du marché.

Par stade de développement - Oui. Augmentation de la prévalence et absence de traitement approuvé

En termes de Par stade de développement, Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) contribue la plus grande part du marché en raison de sa prévalence croissante dans le monde et de l'absence d'options de traitement approuvées. La PNH affecte aussi bien les hommes que les femmes et provoque la destruction des globules rouges. La prévalence de la PNH est estimée à environ 1 à 5 cas par million de personnes. Sans traitement permanent disponible, des traitements tout au long de la vie sont nécessaires pour gérer les symptômes. Les traitements actuellement approuvés comme l'eculizumab contrôlent seulement l'hémolyse mais ne guérissent pas la maladie. Ce besoin non satisfait sur le marché offre une possibilité de croissance majeure pour les inhibiteurs de complément ciblant la PNH. Les nouvelles thérapies en cours d'élaboration peuvent potentiellement fournir une rémission complète aux patients s'ils sont approuvés, ce qui entraîne une adoption plus élevée et une part de marché du segment de la PNH.

Par le mécanisme d'action - L'inhibition ciblée augmente comme mécanisme privilégié

En termes de Par mécanisme d'action, les inhibiteurs C5 contribuent à la part la plus élevée du marché du fait de leur inhibition ciblée de la cascade de complément. Les inhibiteurs du C5 bloquent l'activation de la protéine C5 qui joue un rôle central dans l'inflammation et la lyse cellulaire. L'inhibition de C5 est préférable au blocage des composants en amont car elle empêche la formation de facteurs pro-inflammatoires comme C3a et C5a. Cela rend les inhibiteurs de la C5 plus sûrs avec des effets secondaires moindres que les médicaments inhibant la C3 ou les stades antérieurs. Leur mécanisme sélectif permet d'atteindre de meilleurs objectifs d'efficacité avec un dosage optimisé. Une plus grande sélectivité et une plus grande précision font des inhibiteurs du C5 la classe la plus prescrite contribuant à l'expansion de leur part de marché par rapport aux autres classes de mécanismes.

Par voie d'administration - Cultivation IV à SC Switch et auto-administration

En termes de Par voie d'administration, Intraveineux (IV) apporte la part la plus élevée actuellement, bien que le segment sous-cutané (SC) augmente à un rythme plus rapide. Les ventes du segment IV augmentent en raison de la pénurie d'options de traitement et de l'utilisation continue de certaines indications. Cependant, pour les indications chroniques, les visites fréquentes à l'hôpital pour l'administration IV diminuent l'observance du patient. La facilité de l'auto-administration avec les routes SC augmente la préférence. On s'attend à ce que les médicaments en cours de traitement avec des formulations de SC conduisent à un passage plus élevé de IV à SC. Cela stimulerait le segment SC en fournissant l'indépendance aux patients et aux médecins tout en gagnant en popularité par rapport aux régimes IV contrôlés par l'hôpital.

Les principaux acteurs du marché mondial des inhibiteurs de complément sont Regeneron Pharmaceuticals, Pharming Group, BioCryst Pharmaceuticals, Amgen, Omeros Corporation, Ionis Pharmaceuticals, Genentech (Roche), Novartis, Hoffmann-La Roche, Eisai Co., Ltd., Akari Therapeutics, Care Pharma, NoveMed Therapeutics, Zymeworks Inc. et Daiichi Sankyo.