Le marché des inhibiteurs de PCSK9 est estimé à USD 2,44 milliards en 2024 et devrait atteindre USD 6 milliards avant 2031, croissance à un taux de croissance annuel composé (TCAC) de 16,2% entre 2024 et 2031. Les principaux facteurs à l'origine de la croissance de ce marché sont les cas croissants d'hypercholestérolémie et de maladies cardiovasculaires dans la population gériatrique croissante.

Conducteur du marché - Reconnaissance accrue du cholestérol LDL dans les maladies cardiovasculaires

L'étude cardiovasculaire de Framingham a été l'une des premières études à grande échelle qui ont démontré que les individus ayant des concentrations élevées de LDL sont deux fois plus susceptibles de développer une maladie coronarienne que ceux ayant des niveaux normaux ou optimaux. D'autres recherches ont renforcé ces résultats et les médecins du monde entier reconnaissent maintenant que la réduction des LDL est la pierre angulaire de la gestion de la prévention primaire et secondaire des maladies cardiaques.

Les lignes directrices actuelles recommandent des changements de mode de vie standard et l'utilisation de statines comme traitement de première ligne pour atteindre des cibles spécifiques de LDL basées sur le profil de risque cardiovasculaire du patient.

Cependant, même avec des statines tolérées au maximum à elles seules, de nombreux individus à risque élevé luttent pour atteindre les objectifs recommandés. Cela a créé un besoin clinique évident de thérapies d'abaissement supplémentaires pour combler l'écart de traitement. Les inhibiteurs de PCSK9 sont apparus comme une nouvelle classe prometteuse d'agents lipidiques qui agissent par un mécanisme distinct et complémentaire par rapport aux statines.

En bloquant la protéine PCSK9 qui régule la clairance des récepteurs LDL, ils fournissent une diminution supplémentaire des niveaux de LDL jusqu'à 60%. Ainsi, les connaissances croissantes sur la façon dont le mauvais cholestérol entraîne des crises cardiaques et des accidents vasculaires cérébraux ainsi que les limites du traitement par statine ont propulsé le rôle potentiel des inhibiteurs de PCSK9 dans la prévention des maladies cardiovasculaires.

Conducteur du marché - Approbations de la FDA pour les inhibiteurs de PCSK9

Les approbations de la FDA pour les inhibiteurs de PCSK9 alirocumab et evolocumab en 2015 ont transformé la gestion de l'hypercholestérolémie. Cela a marqué une avancée révolutionnaire car c'était la première fois qu'une nouvelle classe d'agents lipidiques avait reçu une autorisation réglementaire en près de deux décennies. Plus important encore, les résultats des essais FOURIER et ODYSSEY ont démontré que les taux de crises cardiaques, d'accidents vasculaires cérébraux et de revascularisation coronaire ont considérablement diminué comparativement au placebo dans les populations à haut risque.

Encouragée par ces résultats positifs, l'European Society of Cardiology et l'American College of Cardiology ont révisé leurs directives de pratique afin d'intégrer les inhibiteurs de PCSK9 comme option de traitement recommandée pour certains groupes à très haut risque. Le timbre d'approbation de la FDA a amorcé une période de croissance spectaculaire, aidant à établir l'inhibition de PCSK9 comme une modalité thérapeutique principale dans un court laps de temps.

Avec des avantages cardiovasculaires prouvés, ils se sont transformés en un marché de plusieurs milliards de dollars attirant une forte promotion des entreprises pharmaceutiques. Bien que l'adoption initiale ait été lente en raison des prix élevés des listes, des campagnes de marketing agressives, une plus grande accessibilité grâce à la couverture d'assurance et l'élargissement des indications cliniques ont permis d'élargir régulièrement leur adoption à l'échelle mondiale.

Le succès actuel de l'alirocumab et de l'evolocumab a renforcé le cas clinique des inhibiteurs de PCSK9 et a favorisé les perspectives du marché.

Défi du marché - Coût élevé de la thérapie par rapport aux traitements traditionnels

L'un des principaux défis auxquels est confronté le marché des inhibiteurs de PCSK9 est le coût élevé de la thérapie par rapport aux traitements traditionnels de statine. Les médicaments inhibiteurs de PCSK9 sont actuellement beaucoup plus chers que les statines génériques, qui sont le traitement standard de première ligne pour réduire le cholestérol.

Par exemple, l'approvisionnement d'un an de Praluent ou Repatha peut coûter plus de 6000 $, tandis que les statines sont disponibles pour seulement quelques dollars par mois. Cette importante différence de prix signifie que les inhibiteurs de PCSK9 ne sont actuellement pas rentables par rapport aux statines pour de nombreux patients et plans de santé. Leur utilisation tend à être limitée aux patients qui sont incapables de tolérer les statines ou ont besoin d'une diminution supplémentaire du cholestérol.

Pour que le marché des inhibiteurs du PCSK9 augmente considérablement, les fabricants devront encore baisser les prix des médicaments afin de démontrer une meilleure rentabilité à long terme grâce à une réduction des événements cardiovasculaires. Cette réduction des prix est difficile étant donné les coûts élevés de la recherche et du développement associés à la mise au point de nouveaux médicaments biologiques.

Opportunité de marché - Extension de l'application thérapeutique des inhibiteurs de PCSK9 au-delà des affections cardiovasculaires

Une possibilité de croissance importante pour le marché des inhibiteurs du PCSK9 est l'expansion potentielle des utilisations thérapeutiques au-delà des indications cardiovasculaires. Les inhibiteurs de PCSK9 sont connus pour considérablement diminuer les taux de LDL ou de « mauvais » cholestérol et les recherches émergentes suggèrent qu'ils peuvent fournir des avantages pour des conditions additionnelles influencées par les niveaux de cholestérol. Il s'agit notamment des maladies du foie gras non alcooliques (NAFLD), des douleurs musculaires associées aux statines et, éventuellement, des troubles neurologiques comme la maladie d'Alzheimer où le cholestérol joue un rôle.

L'obtention d'approbations réglementaires pour l'étiquetage élargi pourrait ouvrir une population de patients beaucoup plus importante pour les inhibiteurs de PCSK9. Cela permettrait de justifier la hausse des prix des médicaments et pourrait faire de l'inhibition du PCSK9 une norme de soins pour traiter une variété de maladies à long terme.

Les sociétés pharmaceutiques étudient activement d'autres domaines thérapeutiques pour les inhibiteurs de PCSK9 qui, s'ils sont couronnés de succès, pourraient transformer les perspectives du marché en un domaine présentant un potentiel de croissance important au cours des prochaines décennies.

Amgen, l'un des principaux acteurs du marché, a reçu l'approbation de la FDA pour Repatha (evolocumab) en 2015, devenant le premier médicament inhibiteur de PCSK9. Cela a donné à Amgen un avantage de premier rang dans la capture de parts de marché. En 2020, Repatha représentait plus de 60% du marché mondial des médicaments inhibiteurs de PCSK9.

Pour renforcer sa position de monopole, Amgen a activement promu Repatha au moyen de campagnes publicitaires directes aux consommateurs peu de temps après le lancement. Entre 2015 et 2018, Amgen a consacré plus de 500 millions de dollars à la commercialisation de Repatha par le biais d'annonces télévisées, imprimées et numériques ciblant les consommateurs et les médecins. Ces campagnes de sensibilisation ont contribué à stimuler les ventes de Repatha au cours des premières années et l'ont établie comme leader du marché.

De même, Sanofi et Regeneron ont lancé Praluent (alirocumab) en 2015 après l'approbation de la FDA. Cependant, ils ont fait face à une concurrence difficile de la part de Repatha bien engagée sur le marché. Pour rattraper le retard, Sanofi/Regeneron a offert des contrats de rémunération au rendement aux gestionnaires des prestations pharmaceutiques, abaissant le prix net de Praluent si certains seuils de vente n'étaient pas atteints. Cette stratégie de partage des risques a permis d'augmenter les taux d'adoption de praticiens chez les médecins et les patients sceptiques quant aux prix élevés des listes.

En 2018, Praluent a pu gagner environ 30 % de parts de marché aux États-Unis, en mangeant dans la domination de Repatha. Son approche de la rémunération pour les résultats a donné l'exemple qui a ensuite été suivi même par Amgen pour maintenir les volumes de ventes de Repatha. Des pratiques de tarification stratégiques comme celles-ci ont assuré une situation duopoly sur le marché des inhibiteurs du PCSK9 entre Repatha et Praluent.

En résumé, les premières approbations de la FDA, les dépenses de promotion massives et les stratégies de passation de contrats de rémunération au rendement ont été les principaux facteurs de succès commercial pour les principaux acteurs comme Amgen

Insights, selon le type de drogue : efficacité et sécurité de la demande d'anticorps monoclonaux sur le marché des inhibiteurs de PCSK9

Au sein du segment des inhibiteurs du PCSK9, les anticorps monoclonaux tels que PRALUENT et REPATHA dominent la part de marché en raison de leur efficacité et de leur profil de sécurité éprouvés. Plusieurs essais cliniques de haute qualité ont démontré la capacité des anticorps à abaisser significativement le taux de cholestérol LDL chez les patients. Par exemple, des essais ont montré que REPATHA peut réduire le cholestérol LDL jusqu'à 60% en plus des statines. Cette diminution supérieure du « mauvais » cholestérol se traduit par un risque réduit d'événements cardiovasculaires tels que des crises cardiaques et des accidents vasculaires cérébraux.

Les preuves cliniques appuyant la réduction du risque cardiovasculaire des anticorps profitent aux médecins et aux patients dans leurs décisions de traitement. PRALUENT et REPATHA ont tous deux reçu des approbations d'organismes de réglementation comme la FDA pour leur utilisation dans des indications telles que des patients à haut risque cardiovasculaire incapables d'atteindre les objectifs de LDL avec des statines seules. L'efficacité démontrée des anticorps dans les essais contrôlés randomisés donne confiance aux prescripteurs qu'ils peuvent aider à gérer le taux de cholestérol des patients et à réduire les risques pour la santé à long terme.

En ce qui concerne l'avenir, le développement clinique est en cours pour élargir la base de données probantes et les indications approuvées pour les anticorps monoclonaux. Dans l'ensemble, les anticorps monoclonaux dont l'efficacité et l'innocuité ont été prouvées continueront d'être utilisés dans les populations de patients à haut risque.

Insights, Par application: Traitement des maladies cardiovasculaires Domine PCSK9 Inhibiteur Application

Dans le segment d'application du marché des inhibiteurs de PCSK9, le traitement des maladies cardiovasculaires représente la grande majorité de l'utilisation. Ceci est dû à une combinaison de facteurs épidémiologiques et aux bénéfices cliniques démontrés pour les patients présentant des conditions athéroscléroses établies.

Les essais cliniques ont montré que les inhibiteurs de PCSK9 produisent une baisse robuste du cholestérol LDL et une réduction importante des événements cardiovasculaires dans une gamme de populations de patients cardiovasculaires déjà sous statines. Par exemple, les patients atteints de syndromes coronaires aigus récents présentent une diminution significative des crises cardiaques subséquentes ou des accidents vasculaires cérébraux au cours d'essais comme FOURIER. La possibilité de prévenir les événements secondaires et de réduire la progression de la maladie fait des inhibiteurs de PCSK9 une option de traitement attrayante. Les lignes directrices recommandent maintenant leur prise en considération pour les patients à très haut risque incapables d'atteindre les objectifs de LDL.

Dans le cadre des maladies cardiovasculaires, les inhibiteurs du PCSK9 sont principalement utilisés chez les patients présentant des manifestations telles que des crises cardiaques, une angine instable, des procédures de revascularisation coronarienne et des accidents vasculaires cérébraux. Des essais ultérieurs explorent également les avantages de la maladie de l'artère périphérique. Leurs bienfaits pour réduire le cholestérol se traduisent par une diminution de la progression et de la vulnérabilité des plaques, réduisant ainsi le fardeau des maladies athéroscléroses à long terme. Cela offre l'espoir d'améliorer la survie et la qualité de vie des patients dans le monde entier qui gèrent les problèmes de santé cardiovasculaire.

• Prévalence: La prévalence des maladies cardiovasculaires augmente, ce qui rend encore plus nécessaires des traitements hypocholestérolémiants comme les inhibiteurs de PCSK9
• Hypercholestérolémie familiale: Environ 640 000 cas dans la 7MM, les cas homozygotes étant rares.
• Maladie de l'artère périphérique (DAP): PAD est le plus grand segment de cas utilisant des inhibiteurs de PCSK9 dans un cadre prophylactique au sein du 7MM
• Prise de médicaments: Le pipeline pour les inhibiteurs de PCSK9 est robuste, et LIB003 devrait dominer le marché dans les années à venir en raison d'une meilleure efficacité et d'un dosage une fois par mois.

Les principaux acteurs du marché des inhibiteurs PCSK9 sont Amgen (REPATHA), Sanofi/Regeneron (PRALUENT), Merck (MK-0616), LIB Therapeutics (LIB003) et AstraZeneca.