Гигантская аксональная нейропатия (GAN) Рынок оценивается в 119,6 млн долларов в 2024 году Ожидается, что он достигнет 174,4 доллара США Мн к 2031 году, Растущий со сложным годовым темпом роста (CAGR) 5,5% с 2024 по 2031 год. Расширенная исследовательская деятельность по разработке новых методов лечения повысила перспективы роста рынка гигантской аксональной нейропатии (GAN).

Драйвер рынка - Достижения в молекулярной биологии, создающие новые стратегии для терапии GAN

Одним из ключевых открытий было выявление роли мутаций в гене гигантской аксональной нейропатии (GAN), который кодирует цитоскелетный белок, называемый гигаксонином. Известно, что потеря функционального гигаксонина из-за этих мутаций вызывает аксональный отек и дегенерацию в длинных моторных и сенсорных нейронах. Несколько исследовательских групп изучают генную терапию как потенциальное лекарство.

Другие терапевтические возможности на рынке гигантской аксональной нейропатии (GAN), которые тестируются, включают активаторы протеасомы, которые могут очищать агрегированные белковые отложения и уменьшать нейротоксичность. Экспериментальные препараты, повышающие пути деградации белка, показали многообещающие результаты в исследованиях на клетках и животных. Исследователи также изучают, могут ли стабилизаторы микротрубочек или добавки, улучшающие функцию митохондрий, помочь уменьшить стресс и повреждение нейронов.

Все эти целевые биологические подходы направлены на исправление недостатков первопричины или замедление патогенеза на молекулярном уровне. Их успех может открыть новые возможности для точного лечения других редких генетических заболеваний. Это, безусловно, захватывающее время для научного сообщества, занимающегося разработкой новых методов лечения сложных состояний, таких как гигантская аксональная нейропатия.

Рыночный драйвер: растущее осознание редкой нейродегенеративности расстройства

Редкие заболевания часто остаются незамеченными из-за небольшого числа пациентов и отсутствия признания в медицинском сообществе. Тем не менее, группы по защите от редких расстройств активно работают над улучшением понимания таких состояний, как гигантская аксональная невропатия среди врачей, политиков и широкой общественности.

Открытое обсуждение проблем, с которыми сталкиваются пациенты GAN, также затронуло многие сердца. В обществе растет чувство солидарности с гражданами, живущими с редкими заболеваниями, ранее ограниченными медицинской литературой. Некоторые национальные программы здравоохранения также отреагировали расширением охвата некоторыми орфанными препаратами, терапией и возмещением путевых расходов на специализированную помощь.

Все эти позитивные изменения проистекают из совместной информационно-пропагандистской деятельности, преобразующей общественное понимание и политические ландшафты. Заглядывая в будущее, дальнейшие успехи в глобальном признании редких заболеваний могут помочь нынешним и будущим пациентам получить доступ к комплексному уходу и исследованиям. Это станет важным драйвером для рынка гигантской аксональной нейропатии (GAN).

Рыночная проблема: отсутствие эффективного лечения или лечения ГАН

Одной из основных проблем на рынке гигантской аксональной нейропатии является отсутствие эффективного лечения. Разработка эффективного лечения, которое может остановить или обратить вспять дегенерацию нерва, была давней проблемой для исследователей.

Многочисленные терапевтические молекулы, нацеленные на основной генетический дефект, оцениваются, но жизнеспособное лечение еще не установлено. Размер потенциальной популяции пациентов также остается небольшим из-за редкости заболевания, что делает его менее привлекательным для крупных фармацевтических компаний.

Если не будет обеспечено безопасное и эффективное лечение, ожидается, что рынок гигантской аксональной нейропатии (GAN) будет расти ограниченными темпами в ближайшие годы.

Возможности рынка: государственные гранты и стимулы для исследований редких заболеваний

В связи с назначением орфанных препаратов в условиях, затрагивающих менее 200 000 человек в США, несколько правительственных учреждений предлагают финансовую поддержку для активизации исследований. Например, сеть клинических исследований редких заболеваний Национального института здравоохранения поддерживает консорциумы исследователей для изучения нескольких состояний одновременно.

Аналогичным образом, Управление по разработке продуктов для сирот в FDA облегчает разработку лекарств от редких заболеваний с помощью различных нормативных указаний. Такие инициативы по финансированию стимулировали как ученых, так и биотехнологов к изучению новых методов лечения. Ожидается, что при постоянной государственной поддержке большее количество кандидатов на лечение будет проходить клинические испытания в будущем, открывая возможности для коммерциализации и роста рынка.

Это в конечном итоге принесет пользу сообществу пациентов, потенциально обеспечивая первую целевую терапию для GAN. В конечном счете, новые возможности на рынке гигантской аксональной нейропатии (GAN).

Инновации и развитие продукта:

Одна из основных стратегий, принятых компаниями, заключается в том, чтобы инвестировать значительные средства в исследования и разработки, чтобы придумать новые варианты лечения на рынке гигантской аксональной нейропатии. В 2019 году Abeona Therapeutics инициировала клиническое исследование фазы I / II, оценивающее его исследовательскую генную терапию ABO-202 для лечения GAN.

Партнерство и сотрудничество:

Несколько компаний сотрудничают с фармацевтическими гигантами и научно-исследовательскими институтами, чтобы расширить свои производственные мощности и опыт. В 2021 году RegenXBio в партнерстве с Детской больницей Некера исследовали RGX-314 с помощью доставки через супрахороидальное пространство для лечения GAN.

Приобретения:

Крупные компании использовали стратегические приобретения для улучшения своих портфелей на рынке гигантской аксональной нейропатии. Например, в 2018 году PTC Therapeutics приобрела тканевую неспецифическую щелочную фосфатазу Agios Pharmaceuticals (TNSALP), которая оценивалась для лечения GAN.

Insights, By Treatment: новаторские инновации способствуют доминированию генной терапии

По прогнозам, в 2024 году на генную терапию будет приходиться 45,7% рынка гигантской аксональной нейропатии (GAN). Это связано с драматическими недавними скачками в понимании генетики человека и функции генов. Внедряя функциональные копии отсутствующих или мутировавших генов, генная терапия обещает вылечить болезни, которые ранее не поддавались лечению.

В случае гигантской аксональной нейропатии исследователи генной терапии усердно работают над разработкой векторов для нацеливания на глиальные клетки в центральной и периферической нервных системах. Ранние испытания, восстанавливающие экспрессию гигаксонина, показали восстановление двигательных навыков на животных моделях, что, несомненно, повысит интерес инвесторов и исследователей. По мере того, как возможности генной терапии продолжают изучаться и реализовываться, ее доля на рынке лечения GAN будет существенно расти.

Источник: Distribution Channel: Больницы на переднем крае специализированной помощи

В 2024 году на долю больниц приходится 50,8% рынка гигантской аксональной нейропатии (GAN) из-за их способности оказывать междисциплинарную помощь при сложных состояниях, таких как GAN. В то время как небольшие специализированные клиники играют важную роль, комплексное лечение пациентов GAN часто требует круглосуточного мониторинга, возможностей реагирования на чрезвычайные ситуации и координации между отделами, которые лучше всего обеспечиваются в условиях больницы.

Большинство крупных больниц в настоящее время имеют специализированные неврологические крылья, укомплектованные такими специалистами, как неврологи, нейрохирурги, генетические консультанты, физиотерапевты и другие, обученные для удовлетворения бесчисленных физических, психических и вспомогательных потребностей людей с GAN. Этот специализированный универсальный подход побуждает многих пациентов и членов их семей переносить лечение в основном в крупные больницы.

Insights, By Age Group: динамика детского населения фокусируется на молодых людях

С точки зрения возрастной группы педиатрический сегмент занимает самую высокую долю рынка, поскольку ГАН является редким генетическим заболеванием, которое в первую очередь поражает молодых людей. Начало и прогрессирование заболевания имеют тенденцию быть более быстрыми и тяжелыми у детей, которые все еще развиваются физически и эмоционально.

Следовательно, большое внимание уделяется исследованию и разработке новых методов лечения, ориентированных на педиатрическую демографию, поскольку их потребности сильно отличаются от взрослых пациентов.

Кроме того, потенциальные годы жизни и производительности, которые будут получены, оказывая влияние на детей, усиливают давление на разработчиков лекарств и некоммерческие организации, чтобы приоритизировать открытие лекарств GAN. В конечном счете, динамика ГАН, затрагивающая детей в гораздо большей степени, чем взрослых, стимулирует как фармацевтическое, так и медицинское внимание к лечению и уходу за более молодыми пациентами.

• Гигантская аксональная невропатия (GAN) является ультраредким генетическим заболеванием, поражающим примерно 1 из 1 000 000 человек во всем мире.
• Ранние симптомы обычно появляются в детстве, что приводит к тяжелой инвалидности в подростковом возрасте. Большинство детей с гигантской аксональной невропатией начинают проявлять симптомы до 5 лет, в конечном итоге требуя инвалидных колясок ко второму десятилетию жизни.
• Клинические испытания показали, что раннее вмешательство в гигантскую аксональную нейропатию (GAN) может значительно задержать прогрессирование заболевания, подчеркивая необходимость программ скрининга новорожденных.

Основными игроками на рынке гигантской аксональной нейропатии (GAN) являются Applied Genetic Technologies Corporation (AGTC), Audentes Therapeutics (приобретенная Astellas Pharma), Passage Bio, Voyager Therapeutics и Neuron Biopharma.