急性间歇性鼠疫市场估计值 2024年1.43亿美元 预计将达到 2.17亿美元以复合年增长率增长 2024年至2031年(CAGR)为6.1%.。 。 。 近年来,由于全球间歇性急脉冲的流行程度不断上升,市场一直在扩大。 人们对病情及其治疗选择的认识不断提高等因素支持了这个市场的增长。

市场驱动力----提高对罕见疾病的认识

随着技术和互联网的进步,对罕见疾病的认识指数上升。 由于缺乏信息,这些疾病不再被隐藏。 医生和研究人员对这些罕见的病症也比较有发言权. 他们发表研究论文,并对主流媒体进行采访. 国际罕见疾病日每年在各国开展运动。

先前默默受苦的病人现在被赋予发言权。 他们与疾病的原因、治疗和管理有关的问题迅速得到解决。 这就减少了错误信息和不必要的焦虑的余地。 随着意识的提高,医学院和护理学院也更加关注罕见疾病。 较新的医生和医护人员在职业生涯中更早地了解这种状况。

所有这些综合因素都极大地促进了急性间歇性黄麻市场的增长。 早期发现能够采用及时的干预技术和症状管理方法。 它防止并发症和健康状况恶化。 患者可以得到适当的治疗,而不是无休止地寻找适当的诊断. 提高认识消除了罕见疾病的污名,并给各利益攸关方带来了更多的资金和更深入的研究承诺。

市场驱动力 - 开发基于RNA的治疗方法,提供有针对性的治疗

基于RNA的疗法为诸如急性间歇性血压等遗传性疾病提供了一种很有希望的办法,这种病理中含有明显的遗传因素和基因突变。 具体而言,正在研究RNA干扰(RNAi)技术,这些技术可以有选择地阻止错误酶的生产,而不会损害其他重要细胞途径。 这种具有最小副作用的定向行动的独特力量使得RNAi成为一个令人兴奋的地区.

一些生物技术正在对RNAi药物进行临床试验,以治疗急性间歇性发作。 如果被证明是成功的,它们就能够取得与目前提供的非专利药物疗法相比的竞争优势。

除了RNAi之外,基因疗法作为一种新模式也带来了希望. 通过基因替换或编辑纠正基因突变的根部,可以长期消除攻击的发生. 早期基因疗法研究表明取得了令人鼓舞的结果,这个领域每年都在迅速发展。 在矢量工程和矢量瞄准能力方面的进步进一步推动了这种技术。

因此,在基于RNA的平台上发生的专门针对急性间歇性鼠疫等遗传性稀有疾病的突破是主要的驱动力. 它们提供了直接解决根本原因而不仅仅是症状的解决办法。 满足未满足需要的这种有区别的做法将对今后市场增长产生很大影响。

市场挑战 -- -- 治疗费用高

急性间歇性磷酸酯市场面临的主要挑战之一是与管理病情有关的高治疗成本。 AIP需要昂贵的终身管理以防止攻击和潜在的并发症. AIP攻击的主要治疗包括静脉注射,每次注射可花费数千美元。

此外,还需要通过频繁的实验室检测、专家访问、诊断检测和药物来进行长期护理和监测,以帮助管理症状。 所有这些都加重了病人和整个保健系统的经济负担。 病情罕见意味着,帮助抵消新疗法高额固定研发费用的病人相对较少。

由于潜在的市场规模很小,药品制造商不愿投资开发更负担得起的治疗方案。 除非认识和适当的诊断显著提高,否则高成本将继续限制患者获得护理,并影响AIP市场的增长。

市场机会----向新兴市场扩展

急性间歇性Porphyria市场的关键机会之一是向新兴市场扩展。 目前,市场以北美和西欧发达国家为主,这些国家的认识更高,诊断能力更先进。

然而,AIP在全球流行,在许多发展中国家仍然诊断不足。 在拉丁美洲、亚太和中东国家等新兴市场,通过增加诊断率和获得现有疗法的机会,实现市场增长和改善病人结果的巨大潜力。 这些国家代表着迅速增长的保健部门,收入水平不断提高,使治疗费用随着时间推移而更加负担得起。

在AIP市场运营的公司可以研究与当地供应商、病人倡导团体和政府建立伙伴关系,以发起提高认识运动、医生教育方案和补贴治疗获得模式。

通过向新兴市场的新病人群体扩展,公司可以实现大幅度的收入增长和规模经济,以帮助推动长期盈利和投资,开发下一代疗法。

急性间歇性磷酸酯(AIP)通常分三个阶段出现,需要不同的治疗线. 初始阶段包括不太严重的攻击和症状,这些症状往往可以在家里通过饮食改良和碳水化合物补充来管理。 处方可以推荐聚糖聚合物产品如Polycal,以帮助防止有毒代谢物的进一步积聚.

随着第二阶段袭击的恶化,患者需要住院进行静脉注射血清治疗。 肝素(Panhematin)是主要的治疗方法,因为它有助于降低ALA和PBG水平。 每12-24小时服用一次,直到症状好转,可能需要3-5天。 活性碳水化合物的摄入量与肝素同时继续。

对于严重、危及生命的攻击,第三阶段涉及特别护理支助措施。 除了肝脏疗法之外,可能需要类阿片来管理严重的腹痛. 诸如特拉梅多或迪劳迪德等药物都是通过静脉滴灌处方的. 在现阶段,密切监测对影响肾、肝或血液的并发症至关重要。

攻击的程度、剂量和治疗时间长短因严重程度和个人反应而异。 成本影响还影响产品选择,因为较便宜的口服替代品获得牵引力。 血清仍然是主要选择,但如果证明成本效益高,Normosang等方案可能会增加吸收。 患者教育也影响到遵守规定和结果。

急性间歇性Porphyria(AIP)有四个主要阶段——还原,危机前,急性攻击和复健. 优待取决于舞台.

在缓解和危机前期间,预防是关键。 患者旨在避免已知的触发物如某些药物.

如果发生急性发作,通常需要住院治疗静脉注射血清。 贺敏是一种含有Panhematin的品牌产品,它阻断了过量生产磷脂. 它仍然是攻击的第一线治疗方法,因为它大大减少了攻击持续时间从几周到几天,并有可能造成永久性神经损伤。

对于经常发作的病人,可能需要终生预防治疗。 第二行口服选择包括β-阻塞剂,被认为可以降低肝性ALA合成酶活性. 常用的品牌药有Inderal和Tenomin.

在康复期间,护理的重点是休息、解决营养不足问题和心理支持。 康复需要几周时间。

症状的阶段和严重程度通常决定着最佳的治疗方法. 当症状需要紧急处理时,赫敏在主动攻击时非常有效. 口服预防药物可为经常患病者提供持续的救济。 这种量身定做的办法是尽量减少这种罕见但严重的疾病的攻击、其影响和长期并发症。

注重新疗法的临床发展- 公司采取的主要战略之一是大力投资临床研究和开发治疗急性间歇性磷酸酯的新药物。 例如,2014-2018年间,Recordati Rare Diseas为AIP的口服药物rposertib投入了超过1亿美元用于临床试验. 2018年完成的第三阶段INSPIRE试验显示有希望的结果,减少了AIP攻击. 如获批准,硬币可成为20多年来AIP的第一个新疗法。

发展毒品的伙伴关系和协作 - 怎么样? 鉴于孤儿药物患者人数少和商业生存能力面临挑战,伙伴关系对公司最大限度地提供资源和分担风险/回报十分重要。 2019年,阿尔尼拉姆制药公司与迪塞尔纳制药公司合作开发了用于AIP的RNAi治疗(DCR-AIP). 他们希望通过结合其专门知识和平台,加快开发新的治疗方案。

获得有前途的管道资产 -- -- 收购使公司能够获得晚期的临床资产,并扩大了它们在市场上的投资组合。 2020年,Recordati收购了"孤儿欧洲"(Orphan Europe),获得了Chesteamine bitartrate的销售权,这是欧洲为AIP批准的药物. 这种添加增强了Lordalati在AIP治疗方面的存在和商业化能力.

透视,通过治疗: >RNA 干涉治疗 - 急性间歇性血压的突破性选择

在治疗方面,RNA干扰治疗为其新的行动机制和有希望的临床试验结果贡献了拥有市场的最高份额. RNA干扰疗法通过引入小型干扰RNA(sirNA),静默与急性间歇性激素相关的特定基因. 这种基因静音方法有可能安全有效地降低患者氨基柳碱酸和磷脂素的异常水平.

一种关键的RNA干扰基药物Givosiran在第三阶段的临床试验中显示,作为急性间歇性血吸虫的标志性症状的超苯基氨酸显著减少。 接受Givosiran治疗的病人比安慰剂的病人少得多。 其创新模式和强效数据吸引了医生和病人的市场极大兴趣。 如果得到批准,Givosiran就有可能成为第一个直接针对急性间歇性鼠疫根本原因的经批准的治疗方法。

透视,按分销渠道:医院药房 急性间歇性磷酸盐的主要份额

在分配渠道方面,医院药店贡献市场份额最高. 这是因为急性间歇性鼠疫在严重攻击时往往需要住院护理和管理。 腹痛,呕吐,神经异常等症状可能需要住院和全天候监测,直到攻击减弱.

医院药房在静脉注射急性阶段疗法以迅速减少攻击症状方面发挥着关键作用。 他们还就长期治疗和早期发现未来袭击的战略向患者提供咨询。

作为袭击中的第一个接触点,医院药房仍然是许多急性间歇性血红素患者的治疗旅程的核心. 它们每7天24小时的可用性以及处理专门急性药物的专门知识,促使它们在分销环境中占有显著地位。

• 该市场正在目睹病人认识和诊断率的大幅上升,特别是在美国和欧洲。 此外,新的参与者进入市场正在创造一个充满活力的竞争环境。
• 制药公司之间在罕见疾病研究方面的合作增多,加快了治疗选择方面的进展,特别是在基因疗法和基于RNA的解决方案领域.

在急性间歇性Porphyria市场经营的主要角色包括Alnylam制药公司、Recordati Rare疾病公司、三菱Tanabe制药公司、Dicerna制药公司和Moderna公司。