急性蛋白蛋白(AML)市场估计价值 2024年16.13亿美元 预计将达到 到2031年26.8亿美元以复合年增长率增长 (CAGR)从2024年到2031年占7.5%.

老年人口越来越多,容易发展AML,同时对有针对性的药物治疗的需求日益增加,以取得更好的治疗结果,这些是预期会推动AML市场增长的关键因素。

市场驱动力----由于人口老化,AML的发生率增加

随着全世界人口的老化,预计在未来数年中急性血球白血病的发病率将大幅上升。 众所周知,AML影响到成年人,大约70%的病例是在65岁以上的人中确诊的。

预计到2050年,全球65岁或65岁以上的人口将从目前的水平翻一番,超过15亿。 与年轻个人相比,这一年龄段的人签订反洗钱协议的机会要大得多。 随着更多人口进入高风险年龄段,反洗钱案件的绝对数量不能保持不变。 即使在医疗系统设备齐全的发达市场,工作量的增加也将给现有资源和基础设施带来压力。

免疫系统下降和更容易受到DNA损伤,可以使老年人更容易患上AML等血液癌. 共同患病率的上升也使老年病人的结果更差。 虽然研发工作仍在继续,以制定更安全和更有效的治疗方案,但仅老年人口的增加就保证了今后AML发病率的上升。

即使治愈率稍有改善,预计老年人口的激增将超过这种增长,导致需要护理的AML病人人数净增加。

市场驱动力 -- -- 定向治疗和个人化医学的进步

肿瘤学领域在过去十年中对血癌的定向疗法和精确医学方法进行了变革性研究。 在遗传层面对分子病原体的更深入了解,使得能够根据个别病人的病情特征发展出新的治疗方法。 这种向生物标记驱动的个性化护理的转变,为改进反洗钱管理带来了前景。

随着基因组特征分析技术的出现,临床医生现在能够识别导致患者白血病的特定基因突变和异常. 基于这种分子洞察力,可以选择阻断重要病原路径和蛋白质的定向药物. 一些攻击FLT3,IDH1/2,BCL-2等基因突变的定向剂在临床试验中表现出临床上有意义的反应. 正在调查的其他目标类别包括:特罗西内基酶抑制剂、下甲基化剂、BCL-2抑制剂和免疫疗法剂。

此外,适应性试验设计正越来越多地用于快速管理新疗法的批准,这些新疗法对某些生物标志界定的子集有效。 这样可以更快地获得定制治疗. 使用多种定向药物的混合疗法也有可能通过同时阻断多种癌症生长途径而提高免疫率。 总体而言,技术演变使人们对改善结果、增加存活时间和提高反洗钱患者的生活质量感到十分乐观。

市场挑战 -- -- 低收入地区的高待遇成本限制准入

在美国,每名病人有近150 000美元,AML治疗费用高昂,给全球低收入地区提供治疗带来了重大挑战。 多数AML药物需要长时间住院进行强化化疗,许多患者还需要骨髓移植,进一步增加了成本.

在发展中国家和新兴市场,保健预算受到更大的限制,标准的反洗钱办法可能超出公共保险或自付费用所能支持的范围。 这造成不公平,富国的病人可以获得最新药物,而其他地方的病人仅仅由于财政限制而面临更糟糕的结果。

通过分级定价模式或与全球卫生组织的伙伴关系等努力解决这些获得服务的问题,可有助于在成本成为治疗主要障碍的地区扩大新药的供应。

市场机会 -- -- 开发有更好的安全简介的小说疗法

新的AML疗法不仅有可能提高存活率,而且还有可能解决与现有疗法的不良副作用和可容忍性问题有关的一些挑战。 探索领域包括有针对性地治疗,干扰特定分子途径,驱动利用人体自身免疫系统的白血球或免疫otherapies.

一个有希望的新类是抗体药物 将家用有效载荷抗癌药物直接送到白血病细胞 发展安全性强的疗法可以使治疗更适合老年或患病人口,避免住院进行化疗。 这可以降低护理的总体成本,同时扩大新代理商可进入的市场。

急性甲状腺白血病(AML)一般通过诱导化疗进行治疗,旨在使疾病得到缓解. 对年轻病人的第一线治疗涉及一种"7+3"的治疗方法——7天的化疗剂细胞氨酸(品牌:Cytosar-U)与3天的炭环素结合,如daunorubicin(品牌:Cerubidine)或idarubicin(品牌:Zavedos).

对于被认为"7+3"毒性过强的年长或不适宜患者,低强度选项包括单独使用低剂量的cytarabine,或与胺类亚胺(品牌:维达扎)或二氯乙烷(品牌:达科根)等下甲基化剂结合使用. 然后,还原后治疗涉及使用高剂量的细胞氨酸进行合并化疗,无论是否有炭环素,或者如果有合适的捐献者,进行肝脏干细胞移植。

对于复发性疾病或复发性疾病,医生一般首先采用实验疗法。 Venetoclax(品牌:Venclexta)与低剂量的细胞素结合,是无法容忍强化疗法的老年患者的一种流行选择. 年轻病人在接受干细胞移植手术之前,可能先用线粒体、肾上腺素和细胞氨酸或大麻素进行抢救化疗。

影响处方偏好的关键因素包括患者的年龄、性能状况、体征以及决定治疗积极性的遗传/分子风险因素。 保险的覆盖面和费用也日益受到考虑。

根据细胞遗传学和分子异常,AML可以大致分为标准风险和高风险疾病. 治疗包括在两个风险群体中进行上岗化疗,目的是实现缓解。

对于有标准风险AML的年轻适配病人(<60yrs),标准一线治疗是"7+3"的治疗方法,包括连续注入细胞氨酸(Ara-C)7天,以及类似daunorubicin的炭环素3天. 这导致70-80%的患者缓解. 后还原,结合化疗与高剂量的阿拉-C进行,以防止复发.

对于高风险的AML或复发/复发性疾病,首选的药剂涉及类似idarubicin或线粒体酮的炭环素,而不是"3+7"时间表中的daunorubicin,为FLT3突变患者添加中位素或gemtuzumab ozogamicin. 如果可能的话,施特姆细胞移植为这类患者在第一次救治时提供了最好的治愈机会.

对于复发/复发无移植资格的AML,基于wenetoclax的复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复发复 与低剂量的Ara-C结合使用威尼托克拉斯,使这一高危人群的完全免疫率达到54%,总体存活率中位数达到14.7个月。 Kindler等人建立了这种新颖的治疗方案,作为有效的救助治疗方案。

最成功的战略之一是以新的行动机制制定有针对性的疗法。 2017年,辉瑞药Rydapt (midostaurin)被FLT3变种AML批准. 它的目标是FLT3突变,大约30%的AML患者都存在. Rydapt是专门为FLT3变种AML批准的第一种药物. 它有助于提高存活率,仍然是标准治疗办法。

另一个例子是2018年批准的GSK的Tafinlar + Mekinist组合. 它特别针对KIT和RAS等基因的突变. 在此之前,没有为这些突变提供有针对性的疗法。 这扩大了某些高危基因亚型患者的治疗选择.

Celgene's Vidaza和Dacogen分别于2004年和2006年获得批准,成为30多年来AML的第一个药物. 他们通过改善症状和生存,帮助重塑当时的护理标准. 这使低甲基化剂成为AML疗法的支柱。

最近,在2017年,辉瑞公司的BCL-2抑制剂Venclexta获得了加速批准,结合了对老年AML患者的azacitidine或decitabine或低剂量cytarabine. 这标志着BCL-2抑制剂首次被批准,并扩展了选项. 在审判中,它帮助提高了完整的答复率和总体存活期。

Insights,by Theraphy: 治疗中既定药物的主导性驱动着化学疗法的高份额

在治疗方面,化疗在市场上所占的份额最高,因为有几种既定药物可供选择,而这些药物一直是AML治疗的支柱。 化疗利用AML是血液和骨髓的癌症,恶性细胞的分裂速度比正常细胞快.

化学药物通过各种机制迅速杀死癌细胞。 细胞拉宾,大肠杆菌和伊达鲁比霉素等炭环素,阿扎西丁等低甲基化剂,对AML患者的缓解作用非常有效,并且有数十年的临床证据可以确定其疗效和安全特征.

肿瘤学家和病人广泛接受和熟悉这些药物,有助于化疗继续成为选择的治疗方法,特别是在新确诊和老年病人中。

见解,按管理方式分列:口服药物在管理方式中的领先增长

在管理途径方面,口服药物在市场中所占的份额最高,因为口服新药的接受率不断提高。 最近批准的一些新型AML药物或处于晚期发展阶段的药物是口服而不是像传统化疗那样静脉注射。

诸如BCL-2抑制剂wenetoclax和FLT3抑制剂gilteritinib等药物在作为口服配方时已经证明了功效. 这提供了方便的明显好处,减少了就诊和门诊药物管理节省了费用。 口服管理也改善了治疗的坚持和遵守。

口服制剂研究的增长可能使这一环节成为今后AML处理管理的主要途径。

Insights,by end User: 医院角主要疾病管理 应付基础设施款项

就最终用户而言,医院由于其先进的基础设施和癌症管理资源,在AML市场中所占份额最高。 AML诊断和治疗往往涉及诸如诱导、整合和维护需要住院治疗的复杂疗法。

医院设有专门的肿瘤科、骨髓移植设施以及训练有素的熟悉强化化疗规程的医生和护士。 249. 24小时监测医院也提供治疗的不良影响管理。

虽然专科诊所越来越多地参与长期跟踪工作,但医院仍然是对AML进行初步管理、上岗治疗和后续治疗的主要护理点。 这推动了他们作为主要最终用户部分的地位。

• 关键数据突出显示2022年主要市场上的42,000+AML事件案件,预计到2031年这一数字将达到约48,000起. AML在美国和日本的流行程度很高,
• 制药公司之间在罕见疾病研究方面的合作增多,加快了治疗选择方面的进展,特别是在基因疗法和基于RNA的解决方案领域.

在急性迈乐德白血病(AML)市场运营的主要球员包括布里斯托尔-迈尔斯·斯基布,阿布维,菲泽尔,F·霍夫曼-拉罗什,以及诺华.