冰激素疾病药品市场估计价值为: 2024年134万美元 预计将达到 至2031年共计 558万美元以复合年增长率增长 (CAGR)从2024年到2031年占22.6%.

诸如冷蛋白病流行率上升、对该疾病的认识不断提高、以及针对新疗法的研发活动增加等因素,预计将在预测期间推动对冷蛋白病药物的需求。

市场驱动器 -- -- 林业发展局批准ENJAYMO,第一种具体针对CAD的药物

美国食品和药物管理局(FDA)批准ENJAYMO,大大推动了冷蛋白药品市场。 ENJAYMO由阿佩利斯制药公司开发,是第一种被批准用于治疗成人中因感冒性葡萄糖病引起的自体免疫性血解性贫血的药物. 这是一种重大突破,因为冷血杆菌病以前是一个医疗需求得不到满足且治疗方案非常有限的地区。

批准的依据是第三阶段PEGASUS试验取得的积极结果,该试验评估了皮下针头计划的安全性和有效性,而护理标准通常是类固醇,既适用于天真患者,也适用于复发/复发患者。 人们还发现,Pegcetacoplan一般都非常宽容,其安全情况与补充抑制是一致的。

批准有史以来首次专门针对CAD的治疗填补了一个重要的空白,这意味着医生现在有经批准的治疗选择,帮助患者实现稳定的血红蛋白水平,提高生活质量. 预计ENJAYMO在PEGASUS试验中表现出的优越性将促使医生迅速收养。

市场驱动力 -- -- 老年人口中CAD流行率上升

CAD更常见于老年人,患者的平均年龄约为70岁. 随着全世界预期寿命的增加,老年人口正在以前所未有的速度增长。 例如,预计在2015年至2050年期间,世界人口在60岁以上的比例将几乎翻一番,从12%增至22%。 65岁及以上的美国人人数也在迅速上升,估计到2060年将超过9 800万人。

随着人口的老化,更多的人面临发展CAD的风险. 包括CAD在内的大多数自体免疫疾病的风险随着年龄的增长而增加,原因是与年龄有关的免疫机制减弱。 此外,老年人还更容易产生传染性触发因素,从而诱发CAD。 随着年龄的提高和CAD病理学之间的强大协同作用,全球老年人人口的急剧上升正在直接推动该疾病的流行。

自批准第一种药物后,医生和病人现在也接受更多关于CAD的教育。 所有这些与老化趋势相关的因素预计将大大促进今后岁月中冷蛋白病药物市场的增长。

市场挑战 -- -- 新兴生物和处理的高成本

新型生物学和专门治疗费用高昂,是冰激凌蛋白病药物市场面临的主要挑战之一。 冰激素病是一种罕见的病症,全世界患者人数有限。 专门为这种罕见情况开发疗法需要广泛的研究和临床试验。 这一发展过程非常昂贵,费用最终以高药价的形式转移给患者.

多数患者认为难以支付如此昂贵的治疗费以长期管理其病情。 这对市场增长构成重大障碍,因为患者可能因为费用高昂而停止治疗或不寻求医疗帮助。

制药公司还通过高昂的药品价格收回研发投资。 然而,这使得大量病人无法获得治疗。 政府和保险公司竭力为这种昂贵的孤儿药物提供保险和补偿。

总体而言,新出现的有针对性疗法、生物医学和其他专门治疗方式的高价格仍然是这一治疗部分更广泛市场采用和增长的一大挑战。

市场机会 -- -- 扩大Iptacopan和Parsaclisib等管道疗法

使用Iptacopan和Parsaclisib等有希望的新疗法,扩大产品管道,是使用冷蛋白药品市场的主要机会之一。 由阿佩利斯制药公司开发的Iptacopan是一种口服终端辅助抑制剂,在临床试验中显示出治疗冷血胶原病的巨大治疗潜力.

在另一个发展中,Incyte正在评价选择性的PI3Kδ抑制剂Parsaclisib,用于各种血液病症,包括冷血蛋白病。 成功开发和批准这些输油管疗法可以为患者提供超出常规疗法的更多治疗选择. 它还可以通过提供昂贵的生物学和输液的口服替代品来增加获取机会。

更丰富的输油管可能会通过解决冷蛋白病管理中未满足的重大需求,促进未来的市场增长。 还可以改善这种罕见血症患者的治疗结果和生活质量。

根据症状的严重程度,可分为三个阶段:

Mold CAD涉及寒冷暴露导致的轻微不适,但没有器官损伤. 治疗的重点是避免触发和保持温暖.

中度CAD呈现中度贫血和疲劳. 一线治疗是皮质类固醇,如丙二酮,可降低免疫系统活性和CAD症状. 切除术也可被认为是去除产生冷血胶原的脾细胞.

严重的CAD导致严重贫血,需要输血或器官损伤,如肾衰竭. 治疗首先旨在用高剂量皮质类固醇和利图西马布或环磷酰胺等免疫抑制剂控制症状. Rituximab是一种单克隆抗体,越来越成为首选治疗方法. 它通过瞄准产生CAD抗体的B细胞,提供快速且持续的反应,副作用比化疗更少. 对于对rituximab没有反应的重症病例,rituximab和环磷酰胺的结合会给予比单疗法更好的疗效. 如果脾脏是蛋白质生产的主要来源,切除术可能会进一步改善反应. 骨髓或干细胞移植被视为可逆性病例. 需要密切监测以防止免疫抑制的并发症。

战略:注重制定创新治疗办法

Alexion Pharmacels就是一个例子,它开发了一种称为Ultomiris(ravulizumab)的一流的单克隆抗体,用于治疗冷甲状腺素病(CAD). Ultomiris于2021年获得FDA的批准,基于第三阶段临床试验的阳性结果,与护理标准相比,该试验显示出血风险显著降低. 这使得Ultomiris成为FDA首次,也是唯一批准的CAD治疗方法.

战略:继续采购以扩大管道

例如,2017年,阿佩利斯制药公司收购了Potentia制药公司以获得其C3抑制剂Pegcetacoplan,CAD和paroxysmal nocturnal hemoglobinuria(PNH)正被评价. 在第二阶段的研究中,Pegcetacoplan导致血清乳酸脱氢酶(LDH)在CAD患者中的含量大幅下降,表明血解率下降. 这次收购使得阿佩利斯能够以有希望的中阶段候选者进入CAD治疗空间,补充其现有资产.

战略:针对孤儿药物的指定和批准

鉴于患者人数较少,玩家寻求无主药物状态,以最大限度地发挥商业潜力. 例如,Ultomiris从FDA和EMA中获得了CAD的孤儿药物指定。 这分别赋予美国和欧盟7年和10年的市场专属权。

透视,通过治疗方法:冷阿格鲁丁病发病率上升,推动里图西马布单疗法的增长

在治疗方法方面,rituximab单一疗法在市场中占最高份额,有助于其有效防治冷甲状腺素病。 Rituximab是一种单克隆抗体,用于治疗各种血栓性恶性肿瘤和自体免疫障碍. 它通过瞄准CD20来工作,这是在B前和成熟的B淋巴细胞上发现的表面标记.

Rituximab 原因 B细胞的分解和耗竭,从而减少病理抗体的产生. 对于冷阿格鲁蒂宁病,Rituximab会消耗产生致病性冷阿格鲁蒂宁的CD20阳性血浆细胞,从而迅速缓解血解性贫血症状. 其有针对性的行动机制使70-80%的病人得以完全康复。

此外,Rituximab单一疗法具有最有利的安全特征,其不利影响最小。 这些临床好处导致该药物在治疗冷甲状腺素疾病的医生中被广泛采用.

Insights,by 管道药物:Parsaclisib 驱动伊帕塔科潘部分的增长

在输油管药物方面,由于Parsaclisib的临床数据很有希望,Iptacopan为市场贡献了最高的份额. Iptacopan是补充C5a受体的口服抑制剂,由InflaRx开发,用于各种自体免疫和炎症症状。 Parsaclisib是目前处于第二阶段临床试验中的PI3Kδ的下一代高选择性口服抑制剂.

在最近一项PI3Kδ抑制研究中,Parsaclisib表明血清免疫球蛋白持续减少,并且血红素病和肾上腺素病患者的血液参数有所改善。 这种令人鼓舞的疗效,加上有利的安全情况,增加了伊帕塔科潘作为一种可能改变疾病的疗法的吸引力。 正在进行的试验得出的积极数据可导致伊帕塔科潘早日获得批准和市场准入,使其成为优于传统选择的治疗选择。

透视,按疾病类型分列:诊断中未满足的需求和管理驱动了初级冷阿格丁宁病的生长

按疾病类型分列,由于在疾病诊断和管理方面的需要严重得不到满足,主要冷热蛋白病占市场份额最高。 原发性寒激素病是指无法查明产生原发性寒激素的病因.

目前的诊断评价依赖于低敏感性的筛查测试,而管理层则注重通过输血和免疫抑制来缓解症状。 这为通过更好的诊断标记和治疗疗法改进早期发现留有余地。

一些生物技术正在探索改变疾病的目标,如补充系统抑制,以实现可能的缓解。 随着研究推进治疗模式,主要冷甲状腺素疾病部分已准备好增长,以解决其大量未得到满足的需求。

• 2023年,"7MM"中约有1.3万例冷甲草胺病.
• 在美国,90%的CAD病例是初级的,10%是二级的.
• 恩贾莫 影响:被批准为CAD的首例治疗,大大改变了与CAD相关的严重贫血症的管理.

在寒冷的阿格卢丁因疾病药物市场中经营的主要角色包括萨诺菲,诺华,英特公司,阿佩利斯制药公司,以及索比.