基因组编辑市场估计值为: 2024年3.90 Bn美元 预计将达到 2031年以前为8.95 Bn美元以复合年增长率增长 (CAGR)从2024年到2031年占12.6%. 遗传紊乱和癌症的日益普遍,以及基因组编辑技术的进步,正在推动基因组编辑市场的增长。

市场驱动器 -- -- 遗传病日益普遍,驱动对先进基因编辑技术的需求

根据各卫生组织最近的估计,已查明有7 000多种遗传病以某种形式影响到全球近10%的人口。 一些常见的遗传障碍包括:循环纤维化,镰状细胞贫血,Tay-Sachs疾病,Fragile X综合征,血友病,以及不同类型的其他癌症.

基因编辑技术现在正在成为一种改变基因疾病治疗方法的游戏。 它们可以直接在患者的基因组DNA中纠正导致疾病的潜在突变. CRISPR-Cas9等革命工具为精确修改基因提供了有效的途径,并具有治疗基因疾病的根源的潜力. 这引起了生物技术公司和研究人员对开发基于编辑技术的基因疗法的极大兴趣。

患有遗传性疾病、医疗需求得不到满足的病人的需求尤其强烈。 例如,贝塔地中海贫血需要终生输血,这种输血有几种并发症。 基因疗法可以帮助消除这种持续的治疗方法。 同样,一些影响儿童的罕见遗传病往往导致智力和身体残疾,甚至因缺乏治疗而死亡。 所有这些因素都推动了基因编辑治疗遗传疾病的应用的强劲增长。

市场驱动器 - 计算机和其他基因编辑工具的技术进步

CRISPR/Cas9系统因其易于使用和精度高而成为最流行的技术. 然而,持续的创新正在帮助应对与CRISPR有关的各种挑战,如非目标效应。 正在发现具有改进的特异性特征的小说CRISPR酶,从而提高基因编辑精度。 CRISPR的交付方法也在不断完善。 例如,使用纳米粒子、病毒载体和细胞穿透性肽,可以更有效地在细胞内交付CRISPR组件。

除了CRISPR之外,其他基因组编辑平台,包括TALENs,巨核释放,以及基础编辑,也正在见证一些特性改进的新版本. 例如,主编辑和超编辑等进步增加了可以实现的基因组改变的范围和灵活性. 同时,CRISPRa/CRISPRi等新模式允许对基因表达进行规范,而不会永久的DNA变化,从而提供了多种用途. 此外,简化的工具包和试剂使基因组编辑程序更便于实验室试验和最终临床使用。

这种技术飞跃扩大了能够有效治疗的疾病类型。 总体而言,在基因编辑系统的设计和提供方面不断进行创新,大大提高了其治疗应用的精度和范围。

市场挑战——与基因编辑疗法的发展和商业化有关的高成本

基因组编辑市场面临的主要挑战之一是基因编辑疗法的开发和商业化成本极高。 将新的基因疗法带入市场需要经过多年的广泛研究和开发。 这一过程涉及发现和验证基因目标,设计定制的内分泌物和送货载体,进行严格的临床前安全和疗效测试,然后进行几个阶段的人类志愿者临床试验. 这些阶段的每一个阶段都需要大量的金融投资,投资额达数亿美元。

此外,基因组编辑疗法往往需要适合个别病人,费用进一步上升。 考虑到需要高度专业化的设施以及严格的制造控制,制造基因疗法也带来了独特的挑战。 建立符合《良好制造做法》的设施以及建立健全的生产工艺的成本高得令人望而却步。 总体而言,开发和推出单一基因疗法的总成本估计超过10亿美元。 费用负担沉重,对广泛采用医学基因编辑技术构成重大障碍。

市场机会——农业和工业生物技术部门扩大基因编辑应用

基因组编辑市场的一个关键机会在于扩大其在农业和工业生物技术部门的应用。 在农业领域,正在利用基因编辑工具来开发产量较高的作物品种,提高抵御生物和非生物压力的能力,并提高营养质量。 这有助于应对日益严重的粮食不安全挑战。 基因组编辑允许在不引入外国DNA的情况下进行精确的修改,从而避免复杂的监管问题.

几个特征的概念证明研究已经证明CRISPR-Cas9在水稻、小麦和大豆等重要作物中的潜力。 领先的生物技术公司正在大力投资扩大这些创新。 在工业生物技术方面,基因编辑有助于发展适合更有效地生产生物燃料、化学品和酶的微生物。 它能促进设计细胞线的生成,提供更高的生产力,优化代谢途径和提高耐受性等优势.

随着技术的成熟,农业食品和工业部门广泛采用技术,有可能在全球产生重大的经济和社会价值。

自2012年起,CRISPR-Cas9技术作为基因组编辑的游戏改变器出现. Caribou Biosciences、Editas Medicine和Intellia治疗公司等先锋公司利用这一技术取得第一优势。 他们迅速为CRISPR-Cas9申请申请专利,并建立了许可协议. 这项战略有助于在新生市场获得知识产权。

玩家还进行战略收购,以提高他们的技术能力和管道. 例如,2019年,CRISPR治疗学公司收购了Exonics治疗学公司,以加强其在RNA编辑方面的专门知识. 同样,Vertex制药公司在2018年收购Exonics进入基因编辑空间. 这种收购扩大了这些公司的产品组合并加快了管道开发。

领导人在从基因编辑研发到临床发展和商业化的整个价值链中投入了大量资金。 例如,Editas Medicine在2015年投资了2500万美元,以建立自己的GMP制造设施,而不是依赖合同制造商. 这一纵向一体化战略确保对知识产权、质量、费用和临床供应时限的控制。

公司与全球制药巨头结成伙伴关系,以获得更大的药物开发专门知识和财政资源。 例如,2016年CRISPR治疗学与拜耳公司合作,2015年与Vertex制药公司合作,进行了多区域临床试验并加快了方案.

Insights, 按基因编辑技术类型分类 - 可编程精度的上升

在基因编辑技术方面,CRISPR-Cas系统贡献了超过68%的市场份额,拥有其前所未有的可编程性和精度. CRISPR-Cas为研究人员提供了一个易于使用的高通量系统,用于纠正基因突变和改变基因. 其RNA制导的DNA结合和分裂功能使得它能够被瞄准几乎任何基因组位置,并且最小的离目标效果. 这种精确的基因编辑使得生物医学研究有了突破性的进展,允许在活细胞和生物体内操纵基因. 与其它技术相比,CRISPR-Cas的无与伦比的目标精确性与其相对简单和低成本的配对,使它成为从产生动物疾病模型到开发新作物品种的广泛应用所选择的基因编辑工具. 展望未来,持续创新,提高其具体性、交付方法和扩大潜力,预计将看到CRISPR-Cas仍然是推动新发现和救生疗法的主要手段。

透视,按治疗类型 - 细胞治疗到前门来

在治疗类型方面,细胞疗法占市场份额最高,约为52%,因为它们对治疗许多目前无法治愈的疾病有着巨大的希望。 基因编辑技术正在使干细胞、T细胞和其他类型的细胞能够精确地进行治疗管理。 这包括纠正基因突变,敲击基因以传授新的功能,敲击基因以对抗病原体或癌症.

一个具有里程碑意义的领域是发展CAR-T细胞疗法,在这种疗法中,T细胞被设计成识别和摧毁癌症肿瘤. 林业发展局核准的CAR-T疗法显示,白血病和淋巴瘤等癌症的免疫率是前所未有的。 展望未来,针对固态肿瘤、中枢神经系统状况和自体免疫疾病的细胞疗法将迎来重大进步。 随着基因组编辑进一步精炼细胞工程能力,制造过程变得更加强大和可扩展,细胞疗法有可能使我们如何应对一些医学的最大挑战发生革命性的变化.

Insights,by Gene 编辑方法 - Knock-Out Technology Take Centre stage 中段

在基因编辑方法方面,Gene Knock-Out方法有助于市场份额最高,因为这一技术为调查基因功能和验证药物目标提供了一个多用途工具。 精准基因击出让研究者能够通过引入早期停止codons,删除或插入来确定一个基因永久失效时会发生什么. 这种简单而有力的方法有助于揭示与疾病有关的基因的生物作用,并使人们深入了解其作为治疗目标的潜力。

特别是CRISPR/Cas9,它通过方便地同时淘汰多个目标,大大加快了基因改造细胞和动物模型目录的生成。 这种模型对于扩大我们对从癌症到神经衰老的人类病理学中涉及的分子途径的了解具有宝贵的价值。 展望未来,随着淘汰方法的精度和效率通过编辑器的开发而提高,其用于发现目标和评价新疗法的效用看来将大幅度增长。

• 基因组编辑市场以北美为主,获得约75%的总市场份额. CRISPR技术,特别是CRISPR-Cas9系统,占了市场的82%.

在基因组编辑市场运营的主要角色包括CRISPR治疗学,Editas Medicine,Intellia治疗学,Beam治疗学,Caribou生物科学,Arcturus治疗学,世纪治疗学,石墨生物,原始医学,和Vor生物药.