估计同性家庭高胆固醇症市场的价值为: 2024年541.1百万美元 预计将达到 868.9美元 2031年时 以复合年增长率增长 (CAGR)从2024年到2031年占8.2%. 据估计,在预测期间,治疗药物的创新,加上越来越多地采用脂质环流程序,将推动市场的发展。

市场驱动器 - 改进基因筛选有助于早期发现和治疗

随着基因筛选和诊断技术的进步,Homozygous Familial Hypercholesteromia(HOFH)的流行越来越普遍。 虽然这被认为是一种极其罕见的疾病,但我们现在能够在更早的阶段确定受影响的个人。

这样就能够及时进行干预,帮助减缓疾病发展速度和减少并发症。 基因测试在这方面起着关键作用,因为它可以确认诊断,即使没有家庭历史。 人口筛查方案和新生儿筛查举措进一步加剧了流行率的上升。

各国正在为广泛的基因检验小组分配较高的保健预算。 这大大改善了接受检测的机会,并使得能够发现可能已经多年得不到诊断的HoFH病例。 即使很少拖延诊断和治疗也会产生严重后果。

及时的治疗启动在有效管理胆固醇水平和降低患者心脏病发作和中风风险方面起着很大作用. 随着对导致HoFH的突变的认识的提高,基因筛选也正在帮助研究人员制定更个性化的治疗计划.

市场驱动力 - 小说疗法的开发能增强病人的结果和扩大市场

过去几年来,HoFH的治疗环境发生了动态变化。 一些新的药物实体已获核准,这些实体为病人提供了迄今无法选择的药物。 这些创新疗法能够实现比常规药物低得多的目标脂质水平。 其中一些甚至停止了进展或导致病情的回归。 他们大大加强了对HoFH患者的长期预测,并将治疗模式提升到一个新的水平.

制药公司在基因疗法研究方面投入了大量资金,这带来了有希望的解决办法。 这些基于基因的疗法可以解决HoFH中潜在的功能障碍驱动胆固醇异常. 少数候选人在临床试验中表现出巨大潜力,并需经过监管许可,预计不久将在商业上提供。

这种治疗方案将改变病人的游戏,并可能减少对终生药物的依赖。 发展努力继续快速进行,导致一个强有力的后期管道。 这表明,在可预见的将来,同源性家庭高胆固醇症市场很可能被新产品淹没。

市场挑战 -- -- 昂贵的治疗限制患者和草原保健预算的无障碍性

目前,同源性家庭高胆固醇症市场面临的主要挑战之一是现有疗法成本极高。 Homozygous FH是一种超罕见的疾病,仅影响全球数千名患者. 然而,为了控制病情和避免致命后果(如年轻时的心脏病发作)所需的终生治疗并不便宜。

例如,最近批准治疗HoFH的基因疗法的美国单价为210万美元,使其成为世界上最昂贵的药物之一. 虽然像PCSK9抑制剂这样的输液疗法每年的费用也在250 000至300 000美元之间。 如此高昂的费用给保健预算造成了巨大压力,限制了许多病人获得这些可能挽救生命的治疗的机会。

由于预算拮据,保险人往往不惜付钱。 这使得许多HoFH患者无法获得最佳护理,并面临早期发病或死亡的风险. 因此,高市价和缺乏可负担性,仍然是改善全球家庭保健联合会临床结果的主要障碍。

市场机会 -- -- 保健投资不断增长的发展中国家未挖掘的潜力

同质家庭高胆固醇症市场的机会之一是有可能向新兴经济体扩展。 虽然目前同质家庭高胆固醇症市场由西欧和北美发达国家主导,但发展中国家仍有巨大的未开发潜力。

根据全球疾病负担研究项目的估计,98%以上的FH患者生活在低收入或中等收入国家。 随着中国、印度、巴西等国家的经济继续迅速增长,其保健部门也得到更多的投资。

这将随着时间推移,提高特殊药物的可获得性和可负担性。 在HoFH空间运营的savy公司需要为这些新兴地区制定战略. 随着全球对护理的认识和标准的提高,那些首先通过创新的准入方案获得批准和建立可用性的人最能利用未来的增长机会。

嗜血胆固醇症(HOFH)是一种罕见且严重的遗传紊乱症,其特点是LDL胆固醇自出生以来含量极高. 治疗的重点是通过改变生活方式和药物的结合,大力降低LDL胆固醇。

在早期阶段,医生通常会开高强度的口服药,如阿托尔瓦斯塔宁(英语:Atorvastatin (Lipitor))或鲁瓦斯塔宁(英语:rouvastatin (Crestor)). 然而,单靠静脉注射往往不能在HoFH患者中充分降低LDL胆固醇. 下一步的治疗包括增加ezetimibe(Zetia),以加强Statins的LDL低效.

对于无法以最大程度容忍的Statin+ezetimibe疗法实现充分反应的患者,处方者转向单克隆抗体PCSK9抑制剂. Alirocumab (Praluent) 和 evolocumab (Repatha) 瞄准PCSK9蛋白,与其他药物一起使用时可以将LDL胆固醇降低50-70%.

最终的治疗方案包括LDL环状物和lomitapide(Juxtapid). LDL环流是一种从血液中过滤LDL胆固醇的医学程序. 洛米塔皮德抑制三甘油脂和VLDL的生产,从而降低LDL的循环水平. 两者一般都保留给其他选择失败或不被容忍的严重情况。

影响处方决定的其他因素包括病人的体温、生活方式因素、保险范围、以及较新的治疗选择的长期坚持/安全数据。

根据症状的严重程度和LDL胆固醇水平,Homozygous Familial超胆固醇贫血(HoFH)分三个阶段呈现.

第一阶段发生在幼儿期,LDL浓度超过500毫克/日升。 单靠利皮低效药物无法控制LDL,因此,一线治疗每两周与高强度静脉注射一起涉及LDL环流。 这为在不可逆损害发生之前从血液中清除过量LDL提供了最佳的机会.

第二阶段在青春期呈现的LDL上升至800+毫克/日 尽管有圈子和最大的静脉 添加兴奋剂有助于进一步减少饮食胆固醇的吸收。 对于有遗传缺陷抑制LDL受体的人,PCSK9抑制剂如evolocumab或alirocumab通过阻止PCSK9绑定LDL受体而成为生命延展者.

第三阶段是成年人所看到的最严重阶段,动脉和器官的病理变化. 半数致死剂量超过1,000毫克/日 L尽管有多种药物组合. 加入lomitapide,一种口服的微血糖三糖皮转移蛋白抑制剂,在现有治疗中降低肝脏产生的LDL和VLDL. 对那些胆固醇和疾病继续高发的人来说,肝脏移植可能是唯一的解决办法,方法是取代无法从血液中清除LDL的器官。 每个阶段的早期和主动治疗都旨在防止与未经治疗的HoFH有关的心血管事件.

Amgen's Repatha: 亚美利加人:

阿姆根于2015年推出了Repatha(evolocumab),作为第一个治疗Homozygous Familial Hypercholesterolemia(HOFH)患者的PCSK9抑制剂. 与仅标准疗法相比,Repatha导致LDL-C水平大幅下降。 在关键阶段3的研究中,Repatha在HoFH病人的其他减脂疗法中平均将LDL-C减少51%。 胆固醇控制的这种有意义的改进为临床医生提供了一个重要的新疗法选择,使安根能够捕捉到HoFH市场中相当大的份额.

年轻病人管理核准:

2019年,FDA批准扩大Repatha的标签范围,将10岁及以上患有HoFH的儿科患者包括在内. 这标志着第一种胆固醇-低血压疗法被批准治疗这个年轻的病人。 它帮助解决了一个重要的未得到满足的需要,并加强了雷巴萨的领导地位,因为从小就实现良好的胆固醇控制,可以为HoFH患者带来重大的长期健康利益.

扩展访问程序 :

Amgen发起了多项扩大准入方案,向没有保险或适当保险的合格病人免费提供雷巴塔。 这些方案帮助更多的HoFH患者获得这种创新疗法,使Amgen成为致力于患者获得治疗的领袖.

透视,按药物类型:强效驱动PCSK9干扰器

在药物类型方面,PCSK9抑制剂估计在2024年的同源家族高胆固醇症市场中占有61.7%的份额,在显著降低LDL胆固醇水平方面拥有强大的功效. Evolocumab 和 alirocumab 是一种单克隆抗体疗法,通过抑制PCSK9而起作用,这种蛋白质降低了肝脏从血液中去除LDL-C的能力. 临床试验发现,PCSK9抑制剂单独使用或与其他减脂疗法结合使用时,LDL-C可降低60%。 这种LDL-C的降低水平远远超过其他治疗选择,导致患者心血管事件风险降低.

PCSK9抑制剂所表现出的强烈疗效使得这些药物成为HoFH患者的首选治疗选择,他们即使独自在最大化其他减脂药物和生活方式改变时也难以实现LDL-C目标. 与其它选项相比,鉴于其优异的LDL-C降低能力,医生更有可能开具PCSK9抑制剂一线. 对病人来说,通常按月进行皮下注射比每天口服药物更方便。 然而,PCSK9抑制剂的高购置成本仍然是一个挑战,导致一些保健系统出现报销和获得服务的问题。

观察,按行政路线划分: 下行路线的支配 反映方便

在管理路线方面,由于与其他选择方案相比,市场方便,预计2024年的市场份额将占到66.2%。 目前批准的所有PCSK9抑制剂每月作为皮下注射剂使用。

皮下途径避免了某些其他减脂疗法所需的日常口服治疗挑战. 更方便的是,病人接受每月注射的治疗,而不是每天记得吃药。 这种便利使病人更加遵守规定的治疗办法。

医生还倾向于开用皮下疗法,因为这一途径便于监测治疗反应和评估病人是否遵守规定。 与缺少口服药相比,不定期注射药剂对治疗产生不利影响的可能性较小。

朋友/家庭成员的自我管理或管理通常也直接用于皮下注射。 因此,由于它相对于诸如HoFH市场口服药物等其他管理途径的便利优势,副产地的支配地位预计将继续下去。

透视,按发行渠道:医院药店

在分配渠道方面,医院药店贡献市场份额最高. 患有HoFH的患者有需要专业护理管理的严重病例,通常在医院环境中提供. 由于病情及其治疗的复杂性,大多数医生会通过医院药房集中协调一名HoFH患者的减脂治疗. 医院药店拥有专门知识和资源,可以正确储存、处理和发放诸如控制HoFH市场的PCSK9抑制剂等复杂的生物疗法。

许多私人保险商和公共药品计划也有政策要求或激励HoFH患者从医院药店获得其处方药,而不是零售. 这有助于通过综合护理改善药物获取和坚持。 零售药店和网上药店在HoFH的参与较为有限,因为病人人口性质严重,医院中也普遍采用专门的治疗方法. 因此,医院药房在这种罕见病症的治疗方法分配中所占的份额仍然最高。

• 全球流行率: 艾滋病毒/艾滋病影响全世界约30万人中的1人,但由于诊断不足,流行率可能更高。
• 美国在7MM中诊断出HoFH病例占47%.
• Statins在HoFH的一线治疗中占很大比例,但许多患者尽管接受治疗,但仍面临心血管事件的风险.
• 早期治疗的影响:年轻时开始治疗可以将心血管事件的风险降低高达80%,突出早期发现的重要性.
• 监管 核准: 食品药品管理局向HoFH提供一种新型基因疗法的突破治疗指定,加快了它的开发和审查过程。

在Homozygous Familial Hypercholesterolemia 市场运营的主要角色包括Amgen Inc.,Sanofi S.A.,Regeneron Pharmaces, Inc., Novartis AG,和Ionis Pharmaces, Inc.