2024年免疫血栓治疗市场估计价值为3.59 Bn,预计到2031年将达到3.96 Bn,2024年至2031年复合年增长率为1.4%。 在预测期间,由于自体免疫障碍日益普遍,新药候选人的治疗应用日益增加,预计市场将稳步增长。

市场驱动力----提高对Immune Thrombocytopenia(ITP)的认识

血栓症(Immune threombocytopenia),俗称IPP,是一种自体免疫障碍,在很长一段时间内,公众基本上一直不知道. 然而,在过去十年中,保健组织、病人倡导团体和制药公司为宣传这种疾病而作的努力大为增加。

更多个体现在熟悉IPP,作为身体免疫系统误毁自身血小板导致容易或过度瘀伤和出血的条件. 运动强调非特定症状,如Petechiae、purpura或月经出血过多,有助于更快地诊断本来长期得不到注意的病例。

代表ITP患者的倡导团体在数字平台上特别大声疾呼,以扩展正确的医疗信息,同时对抗围绕病情的神话和误解. 它们在与疾病专家合作方面所作的努力,为全科医生和血液科医生解决了有关综合疗法的一些知识差距。

这种提高认识举措的综合影响在越来越多的IPP诊断中显而易见。 许多支持团体今天都拥有强大的在线存在和接触成员基础,显示患者的接触水平不断提高。 对这种长期被忽视的病症的总体认识提高,对及时管理病例和对有效治疗方案的需求增加,是有希望的。

市场驱动力 -- -- 改善治疗选择,使患者取得更好的结果

持续医学研究,特别是在过去十年中,为病人提供了一些好处。 如血栓素受体激动剂等先期选择在很多情况下作为取代皮质类固醇的第一线治疗出现. 这些生物学模仿身体本身的血栓素激素刺激板块生产,副作用最小. 一些病人现在通过个性化的治疗方案,按照个人状况和严重程度进行治疗。

新的治疗模式侧重于缓解的可持续性,避免复发,而只是增加板块数量。 免疫机能器等以前仅限于抗硬性病例的选项在组合或序列药理中越来越多地被使用. 这表明,一些患者不需要经常发生类固醇暴发,就更有可能得到长期治疗。

技术进步使得能够通过先进的血液检测和成像方法密切监测疾病。 这有助于及时调整剂量,提高评估治疗成功率的精确度。 研究人员之间的协作扩大了对各种IPP病例背后的病理学因素的理解。 针对特定缺陷路径的定制疗法正在准备之中。 总体而言,这种改善作为一种长期病症而具有挑战性。 越来越多的选择激发了患者通过对其疾病进行最佳临床控制来追求提高生活质量的信心.

市场挑战 -- -- 高级治疗的高成本

Imune Thrombocytopenia治疗市场目前面临的主要挑战之一是先进疗法的高成本。 血小板(Immune Thrombocytopenia)是一种以血小板数量减少为特征的疾病. ITP的现有治疗方案包括皮质类固醇,静脉注射免疫球蛋白(IVIG),抗D免疫球蛋白和外切除术. 然而,这些疗法并不总是有效的,有些患者在治疗后会遭受不利影响或复发. 近年来,有希望的晚期药物候选人进入临床试验。 然而,这些新疗法,如Eltrombopag和romiplostim,与高购用和管理成本有关,使许多病人负担不起。

在美国,使用这些较新型目标疗法的年平均治疗费用估计超过每名病人10万美元。 患者的经济负担沉重,是采用这些先进疗法的一个重要限制因素。 需要通过诸如病人援助方案、可负担性研究和保健改革等举措来应对这一成本挑战,以确保最大限度地获得挽救生命的治疗方案,并进一步发展综合疗法市场。

市场机会 -- -- 晚期发展中新出现的药物疗法

Immune Thrombocytopenia治疗市场的主要机会之一在于目前正在晚期开发的新兴药物疗法。 几家制药公司正在开发新颖的药物候选人,这些候选人针对IPP病原体所涉及的不同途径。 例如,Kezar Life Sciences正在开发KZR-616,一种于2020年从FDA获得快轨命名的一流免疫蛋白抑制剂.

此外,刚性生物科学正在研制Rigel-109,这是一种强力和选择性的BTK抑制剂,目前正在第2/3阶段进行临床试验,用于治疗慢性IPP。 这些新的分子实体如获成功批准,将为患ITP的患者提供有效和有针对性的治疗选择. 它们新的行动机制有望维持更长时间的缓解,并尽量减少复发,同时显示现有疗法的安全情况有所改善。

预计这一晚期的管道将推动药品制造商的大幅收入增长,并在未来数年扩大整个IPP治疗市场。

在出现中度至重度血栓和出血症状的初始病例中,IPP通常使用皮质类固醇进行治疗。 处方药通常在每天1-2毫克/千克的剂量下开始使用前硝酮或前硝酮进行治疗。 如果在4周后对皮质类固醇反应不足或不容忍,第二行的治疗涉及使用免疫抑制剂,如血栓素受体激动剂(Promacta),或单克隆抗体(Rituxan).

对于在皮质类固醇和免疫抑制剂治疗后仍表现出低血小板计数或复发疾病的病人,由于脾脏在血小板破坏中的作用,切除术传统上是标准的第三线干预. 然而,在后一个阶段,越来越多的新药,如Fostamatinib(Tavalisse),一种脾脏特罗西内基酶抑制剂,由于可以避免子宫切除,所以被开脱标签。

影响处方药物选择的关键因素包括:疾病的严重性、药物的功效和安全情况、病人的偏好和保险范围限制。 如果标准选项控制不足或副作用不可容忍,则更有可能规定非标签治疗。 密切的病人监测在接受治疗期间也很重要,以便适当评估反应并相应调整治疗过程。

Immune Thrombocytopenia根据血栓细胞病的严重程度和出血症状有不同的治疗选择. 对于新确诊的轻度IPP(乳胶计数大于30,000/mcL)没有出血的,初始治疗涉及观察,没有立即治疗.

对于中度的IPP(乳胶计数 < 30,000/mcL)或有出血者,一线治疗包括皮质类固醇,如先尼松. 皮质类固醇可以减少身体对血小板的免疫反应. 它们对大约三分之二的病人有效,但长期使用的副作用限制了它们的使用。

如果皮质类固醇失效或无法长期使用,下行治疗涉及免疫抑制剂. 常见的选择包括抗体在rituximab等B细胞上对抗CD20. 通过耗竭B细胞,rituximab可以减少抗体对血小板的产生. 另一种选择是脾脏ty基氨酸氨酸抑制剂eltrombopag(Promacta). 它通过刺激巨型煤矿细胞成熟和板块生产而发挥作用。 rituximab和Eltrombopag都是有效的疗法,可以维持60%以上的反复出现的IPP患者的血小板反应.

对于血小板计数( < 10,000/mcL)极低的重症注射器,治疗旨在迅速增加血小板计数,以防止危及生命的出血。 使用的选项包括静脉注射免疫球蛋白,抗D免疫球蛋白(如果Rh呈阳性),以及皮质类固醇.

产品创新数字 : 公司所采取的最成功战略之一是持续投资,并注重研发,以开发新的和创新的治疗方案。 例如,阿姆根在2008年获得了Nplate(romplostim)的FDA批准,这是FDA批准的首个用于ITP治疗的TPO受体激动剂. 这是一次重大突破,帮助安源最初获得了可观的市场份额.

临床试验优异: 进行大型临床试验并展示优异的疗效数据提供了竞争优势. 例如,2013-2015年,辉瑞公司在fostamatinib进行了两次第三阶段临床试验,有150名患者参加,结果显示血小板计数大幅增加,出血减少。 这有助于Fostamatinib在2018年获得FDA批准,以及市场对先前批准的选项的支配.

组合扩展:公司通过战略性的许可证交易和并购交易扩大了规模。 例如,2010年,Rigel Pharmaces从AstraZeneca获得许可的fostamatinib权利。 这补充了里格尔的组合,并通过其现有的血液销售网络实现了商业化. 同样,布里斯托尔-迈尔斯·斯基布于2019年以740亿美元收购了凯尔根公司,获得了凯尔根批准的IPP药物,包括Inrebic和Otezla. 这种投资组合的扩大加强了市场存在。

透视 按分类:慢性IPP 贡献最高市场 拥有其持久性的股份

如名字所示,慢性IPP是指患者血小板计数在超过12个月的时间里仍然很低的情况. 这种平稳的低血小板计数构成了不断的瘀伤和出血的威胁. 与出现新发病或长期发病、可能出现复发症的情况不同,慢性发病是长期的医疗需要。

慢性IPP驱动的持久症状继续寻求行为治疗. 患者必须仔细监测其血小板计数,并在出现进一步下降的最初迹象时寻求医疗干预. 这有助于防止危险的出血,但需要长期管理。 慢性综合疗法的药物疗法也不同于急性病例,侧重于维持稳定的计数,而不仅仅是危机反应。 皮质类固醇等一些选择不适合长期使用,因此替代治疗越来越重要.

慢性IPP中低血小板计数的一致性也增加了威胁生命的内出血等风险. 这使得坚持治疗对于避免医疗紧急情况至关重要。 医生的密切监测进一步将慢性IPP确定为一个持续的保健问题,而不是一个临时条件。 即使在进行切除术等干预后,仍可能需要终生跟进。 慢性病综合治疗方案产生的护理需求的可持续性使它成为推动整个市场的主导力量。

透视,按治疗: 第一线治疗段驱动程序获得市场玩家的注意

在治疗方面,一线治疗如皮质类固醇和静脉免疫球蛋白(IVIg)由于在标准临床指南中占据首要地位,因此在市场上占主导地位. 建议对新确诊和复发的IPP病例首先采用这些方法。 皮质类固醇和IVIG虽然不具有普遍效力,但在疾病的急性阶段,血小板计数迅速增加。 他们及时应对暴跌的计数的能力对于避免出血危机非常宝贵。

此外,皮质类固醇和IVIG是经过证明的安全特征的成熟疗法。 一代又一代的临床用途已经界定了它们作为前端药物的作用,以便在考虑其他选择之前稳定板块数. 他们的第一优势导致医生和病人更加熟悉。 这种一线可信度使皮质类固醇和IVIG固化为解决办法,特别是用于诊断时的前线保证。

即使在其他治疗方法进入实践之后,一线替代品也往往继续作为骨干疗法。 它们可能间歇地部署,以阻止复发,或与其他药物结合,产生协同效应。 这种灵活性在不同的ITP治疗旅程中保持其重要性。 总体而言,对皮质类固醇和IVIG的初步信任和广泛作用使一线治疗成为这一治疗部门的支柱。

• 2021年,7MM的Immune Thrombocytopenia病例总数约为18.4万例. 在这些案件中,美国占65 500个,日本占27 200个。
• 预计到2032年,7个主要市场(7MM)的IPP普及率将增加。

在Imune Thrombocytopenia治疗市场经营的主要角色包括UCB生物制药,萨诺菲,普林西皮亚生物制药,阿尔根克斯,千年制药,武田,生物测试,以及GC Pharma.