帕拉甘廖马 估计市场价值为: 2024年366.2百万美元 预计将达到 412.5美元 2031年时 以复合年增长率增长 (CAGR)从2024年到2031年占1.7%. Paraganglioma市场的增长可归因于 Paraganglioma 肿瘤发病率的上升以及对现有治疗方案的认识的提高。

市场驱动力----提高对帕拉甘格利欧马及其治疗选择的认识

随着稀有医疗条件的曝光增加,患者也日益意识到甚至最罕见的疾病. 尽管对大多数患者来说仍是一个不熟悉的术语,但病人社区和专门的癌症研究所的宣传工作帮助传播了帕拉甘格里奥马语。

医疗出版物和主流媒体现在定期刊登节目,使帕拉甘格里奥玛得到更广泛的公众关注。 与罕见疾病斗争、胜利和持续战斗的故事与观众的感情交织。 医生也发挥积极作用,举行公开会议,并接受媒体采访,以传播帕拉甘格里奥马的临床信息和诊断程序。

随着意识的加深,我们也看到越来越多的病人在早期阶段接受必要的体检。 在最初阶段捕捉罕见肿瘤大大增加了以最低财政和个人成本取得成功的机会。 早期发现以及随后的迅速干预已成为一个重要的优先领域。 随着宣传工作的继续,人们预计,提高认识将对及时诊断和推动帕拉甘格里奥马市场的增长产生积极影响。

市场驱动力 -- -- 增加保健开支和对罕见疾病药品开发的投资

罕见的疾病,虽然个别发病率较低,但共同影响到全世界大量病人。 对帕拉甘格利欧马来说,治疗方法主要依靠管理症状,而不是因过去缺乏重点研究工作而治疗基本状况。 然而,过去十年出现了令人鼓舞的变化。

由政府、组织以及私人赞助者牵头,为罕见疾病药物开发提供的资金正在大幅增加。 主要经济体已推出国家计划,拨出数百万美元的预算,用于促进罕见疾病药物的发现。 一些新的赠款和倡议为私营企业寻找有前途的孤儿药物候选人提供资金和奖励。

累积支持正在增强投资者对罕见疾病部门的信心。 更多的生物技术公司将资源投向无主药物,而大型制药公司则正在寻找收购和协作的机会。 最近,通过这些投资,一些帕拉甘格利欧马疗法获得了成功批准。 随着研发预算的扩大和覆盖面的扩大,帕拉甘格里奥马市场新疗法的流入正在增加。

市场挑战----帕拉甘格里奥马药物研发和治疗的高成本

帕拉甘格里奥马市场面临的主要挑战之一是药物研发和治疗这一罕见疾病的成本高昂。 Paraganglioma是一种罕见的神经内分泌瘤,每年在不到十万人中发生。

由于这种疾病的发病率较低,制药公司不太愿意对新治疗药物的研发进行大量投资。 研制一种全新的药物通常花费超过26亿美元,需要10多年的密集研究、测试和临床试验。

只有少数制药巨头有财政能力,冒着风险为帕拉甘格里奥马这样的孤儿状况从事如此昂贵的研发工作。 此外,经批准的治疗方法,如肽受体放射性核素疗法,也涉及高昂的费用,使许多病人负担不起。

这种疾病的罕见性质加上开发有效疗法的成本高昂,给帕拉甘格里奥马市场的所有利益攸关方,包括制药公司、保健提供者和病人,带来了巨大的经济挑战。

市场机会 -- -- 发展针对特定疾病的小说治疗机制

帕拉甘格里奥马市场的关键机会之一是针对特定疾病机制和路径开发新的疗法。 随着分子生物学和基因组学研究的进展,科学家们正在对帕拉甘格利欧马肿瘤的发展和进展所基于的基因突变和生物机制取得更深入的见解。

开发者目前正在探索精确的医学方法,这些方法侧重于开发针对肿瘤生长和元瘤相关分子目标的疗法。 成功发现和验证这些具体药物目标可以为建立高效和安全的帕拉甘格利欧马疗法铺平道路。 这是通过创新的精确药品解决未满足需求的一个重要机会领域。

对利用最新科学知识的量身定制研发方案进行投资的制药公司有可能在帕拉甘格里奥马市场占有很大份额。

Paraganglioma一般根据肿瘤的阶段和位置进行治疗. 对于局部性疾病,手术是标准的一线治疗,如果肿瘤可以完全重新解剖,则经常会得到治疗. 对于头部和颈部区域等不起作用的敏感地点的肿瘤,处方者可选择使用立体放射外科进行辐射治疗。

对于反复出现、发育不良或系统传播的疾病,处方通常会考虑药物疗法。 一线系统选择包括Sutent(sunitinib)或Inlyta(axitinib)等药物,两者都是抑制肿瘤血管生长的口服多基酶抑制剂. 对于在一线选择上取得进展或无法忍受的患者,血管内皮生长因子受体抑制剂Cabometyx(cabozantinib)经常被开具为二线治疗的处方.

业绩状况、器官功能、协和保险核准等因素严重影响了药品的选择。 例如,由于副作用风险,心脏有显著问题的患者可能不具备Sutent等血管抑制剂的资格. Paraganglioma也常常是遗传驱动的,因此处方者可以考虑针对常见基因突变,如SDHB/SDHD进行临床试验.

Paraganglioma通常分为四个阶段:局部化、当地先进、元化和经常性/持久性。 治疗取决于疾病阶段。

对于局部的帕拉甘格利欧马,手术是首要的治疗选择,目标是彻底的肿瘤重新剖开. 辐射疗法也可用于残留肿瘤组织手术。 对于位于关键位置的肿瘤,化疗或粒子辐射(质子束疗法)可视为手术前缩小肿瘤大小.

在当地先进的帕拉甘格利欧马,护理标准是新朱万特化疗,然后是手术和/或辐射。 常见的化疗方法使用以白金为原料的结合剂,如卡波白金和埃托普西丁或西普西丁和埃托普西丁. 与以往的丙二醇单疗法相比,这些疗法反应率较高。

对于元静脉性帕拉甘格利欧马,首选的一线治疗一般是化疗. Capecitabine通常用作单一疗法,但与Sunitinib(Sutent)、sorafenib(Nexavar)、pazopanib(Votrient)或cabozantinib(Cabometyx)等剂的定向结合,总体反应率更高,最高可达54%。 对于可逆性疾病,建议对较新的定向疗法进行临床试验。

在经常性/持久性环境下,现有选择包括复发手术,如有可能,考虑增加化疗或临床试验。 类似Lutatetium Lu 177 dotatate(Lutathera)等具有放射性标签的Somatostatin类似物可提供替代治疗途径。 密切监测仍然很重要。

以专门治疗中心为重点: Progenity, Inc.和Nouscom等主要角色专注于建立专门治疗中心,只关注帕拉甘格里奥马. 后代组织于2019年在美国开设了第一个帕拉甘格利欧马治疗中心,提供诊断和管理帕拉甘格利欧马的多学科方法.

用于加强技术和管道的购置:2021年,辉瑞收购了Afreatx Pharmatics,以获得其领先的药物候选者Fosmanogepix,Fosmanogepix正在研发中,用于罕见真菌感染以及帕拉甘格里奥玛. 这种收购有助于公司增加其候选人治疗罕见疾病的渠道。

区域扩张数字 : 玩家喜欢生活 Arc通过区域许可证交易扩大了其地理足迹,使其药物候选人在新市场上商业化。 2020年,LAVA治疗(英语:LAVA Theraphy,一种肿瘤病毒疗法)的生命弧出许可证给中国和其他亚洲国家的WuXi Biologics.

临床试验伙伴关系:合作帮助公司联合进行临床试验,以加快发展进程. 2021年,帕拉甘格里奥玛合作研究小组与菲泽尔合作,进行了第二阶段的试验,评价Fosmanogepix对高级帕拉甘格里奥玛和皮色染色体瘤的评价.

透视,通过治疗:外科手术在治疗部分的市场份额

在治疗方面,估计2024年外科手术占帕拉甘格里奥马市场47.3%。 这是因为它在完全去除原生肿瘤方面的效力. 外科切除仍然是局部性帕拉甘格利瘤的主要治疗选择,如果整个肿瘤可以重新解剖,往往可以治疗.

在手术部分,开放手术技术历来最为常见,因为帕拉甘格利欧马瘤的侵入性往往位于重要血管或神经附近。 然而,与开放式手术相比,由于创伤减少、失血、住院和康复时间等优势,最低侵入性手术越来越受欢迎。

微手术技术和成像方面的进步使外科医生能够使用膝盖镜或内窥镜方法获得以前无法使用的肿瘤。 这扩大了作为手术候选人的病人的数量。 通过PET/CT或核磁共振增强肿瘤手术前的局部性,也能够进行更加精确和有针对性的手术。

术内神经监测和多普勒超声学的发展进一步有助于在清除复杂肿瘤时识别和保存临界结构. 外科手术仍然是治疗可重新医治、非麻痹性帕拉甘格利欧马的第一线,创新的最小侵入性方法现在使更多的病人有资格接受外科治疗。

Insights,by end User: 医院由于综合护理选项在终端用户部分领先

就最终用户部分而言,2024年,医院为帕拉甘格里奥马市场贡献了58.8%的份额,因为它们有能力提供综合护理解决方案。 由于Paraganglioma的复杂性,大多数病例需要多学科管理,除手术外,还需要内分泌学,医学肿瘤学和干预放射学的专家参与.

医院在各相关部门建立了经验丰富的专家小组,使它们成为首选治疗地点。 他们还具备处理治疗期间可能出现的并发症或突发医疗事件的能力。

公立和私立医院继续主导帕拉甘格里奥马管理的最终用户。 公立医院为人数较多的病人提供服务,而私立医院则提供更优惠的便利设施,更方便地使用。 附属医院的门诊外科中心(ASCs)由于费用较低和等候时间缩短等好处,对手术等侵入性手术也越来越突出。

然而,对于需要强化术后监测的复杂的帕拉甘格利欧马病例,医院的住院治疗仍然是标准的护理。 在一个屋檐下提供的综合专门知识和设施使医院成为大多数帕拉甘格里奥马病人的目的地。

• 发病率:每百万人中每年约有2至8人患有帕拉甘格利瘤,由于可能出现恶性肿瘤,它成为罕见但重大的健康问题。
• 遗传因素: 高达40%的paraganglioma病例与遗传基因突变有关,突出了基因咨询和家庭筛查的重要性.
• 合作倡议: 主要制药公司正与研究机构合作,探索paraganglioma的基因基础,目的是开发更有效的个性化治疗。
• 管理支助:若干国家的卫生当局正在针对诸如paraganglioma等罕见疾病提供孤儿药物的快速批准,鼓励更多的公司在这方面进行投资。

在帕拉甘格里奥马市场运营的主要角色包括诺华AG,辉瑞公司,默克公司,拜耳公司,AstraZeneca PLC,Amgen Inc.,Eli Lilly and Company,Immunomedics,以及Oncomed制造a.s.