估计Prader-Willi综合症(PWS)市场的价值为: 0.916美元 2024年学士 预计将达到 2031年以前1.47 Bn美元以复合年增长率增长 (CAGR)从2024年到2031年占7%.

增加研究资金,为PWS制定新的和改进的治疗方案,是推动市场的一个关键因素。 目前正在进行若干临床试验,评估卡路里摄入限制、生长激素补充和行为疗法等新治疗方法的安全性、有效性。

市场驱动力 -- -- 全世界PWS日益普遍

普拉德-威利综合征(Prader-Willi Syndrome)是一种罕见的遗传紊乱症,由15号染色体上特定遗传物质的丢失而引起. 尽管它仍被认为是一个罕见的情况,但分析表明,世界不同地区的PWS流行率正在增加。 由于医生和公众的认识提高以及诊断能力提高,造成这一增加的一些关键原因可能是更好地认识综合症。

如今,随着基因检测和诊断方法的进步,更多病例被正确识别. 此外,新生儿筛查等概念允许及早诊断。 这在很大程度上促进了近年来流行率的上升。 研究还表明,流行率随着年龄的增长而增加,这再次证实了这一点。

专家认为,随着病人的寿命预期由于预先护理而增加,在未来数年中,随着PWS的兴旺人口将继续增加。 一些研究评论认为,全世界每15 000至30 000人中就有将近1人可能患有PWS。

虽然仍是一个稀有群体,但流行率持续上升意味着更多的人受到艾滋病毒/艾滋病影响的诊断和存活时间延长。 这突出表明需要继续注重病人不断变化的治疗需求。

市场驱动力 -- -- 基因治疗和定向治疗方面的进步

鉴于复杂性和多系统参与,制定创新的治疗办法一直是PWS的主要重点。 研究人员在过去十年里取得了显著进展,特别是在基因疗法和定向疗法领域。

目前正在进行的旨在更好地理解PWS分子机制的密集研究开辟了不久前似乎很遥远的可能性。 正在评估许多新的治疗候选人,如果证明有效和安全,他们有可能从根本上改变这种疾病。

一项重大成就是最近成功进行了临床前研究和早期人类试验,评价抗激素寡核苷酸和其他基因静音技术。 同时,在主动测试中的其他方式包括:通过重组异性病毒相关载体进行基因替换疗法,利用CRISPR-Cas9系统进行基因组编辑和miRNA替换.

除了基因干预外,对PWS缺陷的更好的定性导致目标制药剂进入评价. 研究中还研究了关注激素失衡,行为症状,肌肉功能障碍和胃肠道问题的药物.

最后,正在加速采取综合疗法的行动,以便从与PWS有关的不同科学领域正在进行的开创性工作中获得最大利益。 累积起来,这些趋势描绘了受这一罕见疾病影响的个人极有希望的未来。

市场挑战-增长成本高

普拉德-威利综合症(PWS)市场面临的主要挑战之一是与生长激素治疗有关的高成本. 生长激素疗法是目前唯一经批准的PWS治疗方法;然而,它需要多年的日常注射,给患者及其家庭带来巨大的经济负担.

生长激素本身的成本相当高,平均每名病人的年成本超过30 000至40 000美元。 这不包括治疗期间所需的定期医疗监测和预约的额外费用。

由于PWS是一种罕见的条件,保险范围有时可能难以获得,保险后的自付费用对于许多病人来说仍然令人望而却步. 这一高额财政障碍限制了大部分PWS人口获得治疗的机会. 为了扩大获得和接受生长激素疗法的机会,可能需要与制药厂商和保险商一起探索新的定价和报销模式。

市场机会----解决超法和行为问题突破治疗的可能性

PWS市场的一个重要机会在于开发新的治疗方案,以解决病情的超发性症状和行为症状。 这些是目前没有经过批准的药物疗法的PWS中最有缺陷的两个方面。

有助于遏制极端饥饿事件和规范行为的治疗,对受艾滋病毒/艾滋病影响的病人和家庭来说,将是一种变革。 它可以帮助减少健康风险,提高生活质量,帮助实现发展里程碑,使社会融合得到改善。

如果制药公司能够通过研究渠道提供有效而实用的疗法,这两个核心症状领域的需求得不到满足,就具有巨大的市场潜力。 临床试验中正在探索有希望的新目标和化合物。

成功的治疗突破可以抓住PWS市场的相当大一部分,并有助于解决生活在这种罕见状况中最具挑战性的方面之一。

PWS是一种复杂的遗传紊乱症,与发育迟缓,认知障碍,肌肉基调低和食欲无厌有关. 治疗通常分为三个阶段:婴儿/幼儿、童年和成年。

在婴儿和幼儿中,治疗的重点是维持适当的营养和成长。 处方药通常推荐Similac等配方补充剂,以防止重量下降,直到引入固体食品. 在童年时期,食欲控制药物经常被开出处方. 一线选项包括Saxenda/laglutide(诺沃诺迪斯克)和Xenical/orlistat(罗什),它们通过减少饥饿信号而发挥作用. 如果不实现体重稳定,可以添加包括Symlin/pramlintide(英语:AstraZeneca)在内的二线药物.

成年后,生活方式管理仍然是关键。 然而,一些患者需要更强的食欲抑制剂,如Belviq/lorcaserin(Eisai)或Qsymia/phentermine和topiramatate ER(维武斯). 确保能够利用多学科的保健小组,指导营养、行为改变和药物治疗,从而在现阶段影响处方的选择。 持续的遗传咨询对受PWS影响的家庭也很重要。

PWS治疗旨在管理每个疾病阶段的核心症状.

在婴儿中,喂养和营养管理对于防止不能生长至关重要。 Calorie-dense配方被推荐,以促进增重. 可使用类似Megace的兴奋剂。

随着儿童的成长,行为疗法针对的是高血压和暴躁。 重点是建立常规,强化适当的行为,防止食欲偏执. risperidone(英语:Risperdal)等抗精神病药物有助于减少相关行为问题.

由于新陈代谢下降和食欲增加,在17岁和16岁以下,体重管理仍然是一个挑战。 低热量饮食与体育活动相结合得到强调。 持续的行为疗法帮助控制食物的冲动。

作为成年人,多学科护理包括满足医疗、营养、身体、职业、言论和心理健康需求。 试验方案旨在发展日常生活技能,尽量减少依赖。 生长激素疗法如能及早启动,会有助于体重和身体组成.

在整个生命周期,由于继承模式,建议为父母提供遗传咨询。 通过针对每个疾病阶段核心问题的专门多学科护理,早期诊断是改善结果的关键。 协调一致的治疗计划可以大大提高生活质量。

药物研制和批准: 主要角色采取的一项最成功的战略是大量投资于研发,为PWS开发新药. 例如,在2017年,Roche因其治疗儿童遗传性血管瘤(HAE)袭击的药物Ruconest获得了FDA的批准。

购置: 在临床试验中获取有前途的药物候选人的公司有助于扩大产品管道。 2019年,Chiesi Farmaceutici收购了Ellepause,以获得其调查药物EL012484用于治疗非酒精性静脉肝炎(NASH). 这使得奇伊得以加强其在肝病中的地位. 这种采购减轻了研究风险,并加快了对所购药品的审查/核准程序。

伙伴关系和协作: 与其他行为者建立伙伴关系,补充优势,减轻劣势。 例如2018年,诺沃·诺迪斯克与迪塞尔纳合作,为未披露的罕见疾病目标开发RNAi疗法. 这使这两家公司能够利用各自的药物开发专门知识。 合作减少竞争,促进数据/资源共享。

地理扩展: 向亚洲和拉丁美洲等不断扩大的医药市场扩展有助于增加销售收入。 例如,在2016年,罗什与中国上海俊士生物科学公司进入战略合作,在中国研发毒品并将其商业化. 罗什获得中国大型患者池,临床试验成本降低.

洞察力,由成长的荷尔蒙 治疗:增长荷尔蒙不足导致高水平GENOTROPIN 使用量

在生长激素疗法方面,GENOTROPIN(Pfize)为PWS患者生长激素缺乏症的高发率贡献了拥有市场的最高份额. GENOTROPIN是一种重组的人类生长激素注射,用于长期治疗儿童生长衰竭和成人生长激素缺乏症.

根据研究,约85-90%的PWS患者表现出生长激素水平的异常,这种激素从垂体腺释放出来刺激生长. 这导致患者身材矮小,肌肉质量低. GENOTROPIN注射的目的是通过替换缺失的生长激素,促进儿童的生长,保持成人的瘦身量来解决这些问题.

它在应对PWS核心症状方面的广泛应用,使GENOTROPIN与其他生长激素疗法相比获得了相当大的市场份额.

透视,由Hyperphaga 治疗:Hyperphagia 瞄准脚步DCCR 主导权

在高血压治疗方面,Prader-Willi综合症(PWS)市场被分割成DCCR(Soleno治疗),Carbetocin(ACADIA药物),ARD-101. 在这些部门中,DCCR(Soleno治疗)占市场份额最高。 DCCR是一种口服胶囊,意在长期治疗PWS患者中的高血压和问题行为.

Hyperphagia是一种无法控制的饥饿,可导致极端肥胖,是PWS管理中的关键挑战之一. DCCR作用于选择性抑制Ghrelin的胃释放,这种激素引发食用. DCR通过降低过量的格里林水平,显示了抑制这些患者高血压的潜力。 这种针对超法基亚核心原因的独特行动机制,使DCCR凌驾于其他竞争对手之上,并驱动其部门领导.

透视,由行为和睡眠管理:WAKIX获得的睡眠问题处理电车公司

在行为和睡眠管理方面,Prader-Willi综合症(PWS)市场被分割成WAKIX(和谐生物科学). 在这些部门中,WAKIX(和谐生物科学)占市场份额最高。 WAKIX是第一种,也是唯一一种经批准的治疗方法,说明在患有神经失常症的成年病人中,白天睡眠过度和发育迟缓。 它通过有选择地抑制蛋白素受体,负责调节醒觉和REM睡眠的神经肽作用.

研究揭示了PWS患者中诸如日间昏睡和安眠等睡眠紊乱的高发率. WAKIX通过一个处理睡眠问题的新机制,能够凝结一个强大的患者基础,并通过为PWS的行为和睡眠管理提供急需的治疗解决方案来领导这个部分.

• 林业发展局批准为患有PWS的儿童提供GENOTROPIN和NORDITROPIN等生长激素治疗,这是解决受影响儿童生长缺陷的一个重要里程碑。
• 2023年,美国拥有最大的市场份额,流行的PWS案例约有22,600个,预计在预测期间会增加。
• 在过去几年中,德国是欧洲PWS病例最多的国家。

在普拉德-威利综合症(PWS)市场运营的主要角色包括索莱诺治疗学,和谐生物科学,辉瑞,诺沃诺迪斯克,桑多兹,ACADIA制药,Aardvark治疗学,Gedeon Richter,帕洛比奥法玛,以及协同治疗学.