稀有肾病市场估计价值 美元 3.9亿 2024年 预计将达到 至2031年12.1亿美元 以复合年增长率增长 从2024年到2031年(CAGR)为11%. 慢性肾病和各种影响肾脏的罕见遗传病的发病率不断上升,促使人们要求改进诊断和治疗选择。

市场上出现了积极的趋势,有新的药物疗法和新的治疗方法来管理罕见的肾病。 此外,推出个性化药物和最近批准孤儿药物治疗特定稀有肾上腺素病正在帮助提高病人的临床结果。 制药公司在这一领域增加研发投资,将促进预测期间的市场增长。

市场驱动——加大稀有肾病研究投入.

在过去十年中,私人和公共组织对罕见肾病研究领域进行了大量投资。 人们日益认识到,其中许多条件仍然缺乏有效的治疗办法,我们对基本生物机制的了解仍然有限。 主要制药公司已开始投入更多资金用于开发针对罕见肾病的孤儿药物. 临床试验中的一些有希望的管道,如果获得批准,有可能改变病人的生活。

政府机构和非营利基金会也增加了承诺。 例如,国家卫生研究所建立了专门赠款方案,专门为罕见疾病研究提供资金。 一些生物技术初创企业获得了风险资本支持,以推进新的诊断测试和治疗。 慈善病人宣传小组通过各种筹资努力,将更多的捐款用于赞助研究工作。 所有这些专项投资都在帮助提高临床研究的入学率,推动新的发现。

科学家现在有更多机会利用最新技术研究基础设施和工具,以破解复杂的遗传学和途径。 领先的学术医疗机构出现了更专业的罕见疾病研究中心和联合体。 国际合作使研究人员能够汇集资源,收集更多样本,而这些样本在罕见条件下往往很困难。 基因组测序、干细胞建模、器官芯片和人工智能等领域的主要技术进步正在加速推动新的见解。 由于资本流入没有减速的迹象,我们可以期望今后几年在确定目标和制定突破性处理办法方面取得重大进展。

罕见肾病发病率和诊断率上升

近来全球罕见肾病的流行程度和诊断的改善有多种因素。 现代医疗技术的进步使医生能够发现以前无法识别的各种表现。 下一代测序法极大地提高了我们确定许多稀有条件的因果基因突变的能力。 这导致了比以往更多的结论性诊断。 同时,提高保健界和公众的认识,正在加强筛查工作,更好地识别高危人群。

诊断率的提高也反映了世界许多地区人口老龄化的情况。 随着寿命的延长,患者现在存活的时间足够长,以至于罕见的肾病在晚年出现。 环境污染物和毒素接触的增多带来了新的风险,也可能引发罕见疾病的非典型介绍。 国际旅行和移徙趋势使医生更经常地遇到来自不同种族背景的病人,他们更有可能患某些罕见遗传疾病。

最后,患者在“医生购物”几年后,更加主动地倡导和率先利用在线社区进行多方联动信息,得出正确的诊断。 虽然并非所有病例都能够查明,但多方的集体努力正在扩大我们的医疗了解的边缘,缩小估计和确认的许多稀有肾病发病率之间的差距。 这一势头很可能继续产生积极影响。

挑战: 药物开发成本高

药物研发成本高昂,是罕见肾病市场面临的一大挑战. 由于患者人数少,市场规模有限,开发治疗罕见疾病的药物非常昂贵. 这导致制药公司缺乏足够的财政动力,无法将资源用于研究和开发新的治疗。 由于目标人口较少,罕见的疾病药物开发者往往无法单独通过产品销售来弥补高昂的投资成本. 据估计,开发孤儿药物的费用可能超过10亿美元,而开发平均药物的费用约为8亿美元。 此外,由于难以找到足够多的病人参加,罕见疾病的临床试验也颇具挑战性。 这延长了发展时间表,进一步增加了成本。 与稀有疾病药物开发有关的高金融风险可能阻碍公司进入这一市场空间。 为了使罕见的肾病市场增长,需要建立机制,使药物研发在财政上对制药公司更加可行。

机会:扩大研究合作

扩大制药公司、病人倡导团体和政府机构之间的研究合作,为罕见肾病市场的增长提供了重大机会。 通过合作,不同的利益攸关方能够汇集其资源和专门知识,以较低的总体成本推动药物开发。 例如,患者倡导团体通过协助患者的临床试验招募而发挥着重要作用. 它们建立潜在参与者网络,提高对审判机会的认识。 政府机构还通过公共赠款和激励措施提供资金支持,如批准后延长孤儿药物的市场专属期。 这有助于提高制药商投资的潜在回报,并分担一些财务风险。 因此,在罕见疾病领域加强参与者之间的伙伴关系是向前迈进的关键。 它降低了稀有疾病药物研制的障碍,推动了对新疗法和治愈方法的更多投资,全面扩大了稀有肾病市场.

注重基因治疗和精准药品.:许多大型制药公司正在大力投资开发基因疗法和精密/个性化药物,以治疗罕见的肾病. 例如,在第二阶段试验中,Reata Pharmacels的巴多克醇酮甲基在治疗阿尔波特综合症和IgA肾上腺炎方面表现出了希望。 如果得到批准,可以大大帮助治疗选择有限的病人。 Vertex制药公司于2021年收购了Exonics治疗学,以获得其多囊性肾病(PKD)和阿尔波特综合征的基因治疗管道.

目标人群得不到充分服务数字 : 发展中国家治疗稀有肾病的医疗需求严重未得到满足。 特拉维尔治疗学等公司通过伙伴关系,重点在亚洲、拉丁美洲、中东和非洲扩大获得治疗的机会。 其药物稀释剂最近在中国获得了对焦片光蛋白硬化症的核准。 这一策略帮助特拉维尔在早期进入大量患者.

与患者倡导团体建立伙伴关系: 获得患者群体的支持对于罕见的疾病药物至关重要。 大多数主要公司定期与PKD基金会、NephCure Kedney国际和Alport综合症基金会等宣传组织就提高认识和支助方案建立伙伴关系。 这在利益攸关方之间树立了善意,有助于吸引患者参加临床试验。

购置小型生物技术:大型制药公司获得小型生物技术,从事特殊稀有肾病方案。 例如,萨诺菲公司在2020年收购了Synthorx公司,以获得其临床前自体免疫和肾病组合。 此类交易有助于公司在不花早期研发费用的情况下迅速扩大管道和组合。

目标疾病指标 -- -- 提高认识与诊断

就目标疾病指标而言,由于认识的提高和诊断率的提高,法布里疾病在市场上所占的份额最高。 法布里病(英語:Fabry disease)是一种由酶α-galactosidase A的活性不足引起的遗传性淋巴储存障碍. 多年来,由于症状不特殊,它一直得不到诊断。 然而,病人宣传小组加大了筛查力度,并得到了制药公司的支持,从而得以对有风险的家庭成员进行广泛的扫描筛查。 这使得许多未确诊的患者得以识别. 此外,新生儿筛查等技术的进步使得在症状发作前能够及早发现,改善了治疗结果。

越来越多的病人支持市场采用Fabry疾病的酶替代疗法。 Agalsidase alfa和Agalsidase β等药物在治疗经典法布里病方面享有优惠的报销保险。 通过静脉注射进行治疗需要专门的保健资源。 然而,提供支助方案和家庭保健使长期治疗更加可行。 目前处于较晚阶段的口服新疗法试验也有望推动在得到批准后更好地遵守。 总体而言,在有效诊断工具的同时,公众对病情的了解增加,使得法布里疾病部分有了显著增长。

按分子类型:- 高发率驱动Lupus肾炎

在目标疾病指标方面,Lupus肾炎还占据了罕见肾病市场的一大部分。 过去几十年中,全身性狼疮(SLE)的发病率和流行率在全球不断上升,其中狼疮肾炎是一个严重的并发症。 非洲和亚太地区的增长率尤其高于西方国家。 改善SLE病人的生存和缺乏治疗意味着有更多的人生活在这种状况之中,并有可能发展肾脏损伤。 通过肾上腺活体检查的早期诊断使得在狼肾炎病例中能够及时进行免疫抑制疗法.

生物学在治疗扩散性狼肾炎方面占主导地位,因为它们具有强大的免疫作用。 Belimumab等药物特别针对与SLE和狼肾炎病理学有关的B细胞介质免疫反应. 邻苯甲酸酯通常用作护理标准,以补充皮质类固醇. 此外,正在开展研究工作,针对具体的免疫途径和生物标志制定新的战略,以便在毒性降低的情况下实现还原。 与临床研究财团的行业伙伴关系积极招收SLE患者测试新疗法. 因此,发病率不断上升,采取积极的治疗办法,以及强有力的管道支持在狼肾炎中持续吸收。

按行政路线划分 -- -- 口服管理便利

按管理路线,口述路线捕捉稀有肾病治疗市场内的主要环节. 口服途径的主导性可归因于有效小分子疗法的广泛提供,为长期使用方便. 许多疾病,如Fabry疾病,焦分光蛋白硬化症(FSGS),免疫球蛋白A型肾上腺素(IgAN),通常使用口服小分子疗法作为一线选择,因为它们与注射药相比容易使用.

例如,皮质类固醇仍然是IgAN和FSGS的骨干治疗方法,尽管它们有不利影响,因为口服时有效。 研究的重点是开发目标明确的口服药剂,改进耐受性。 类似FSGS的Finerenone等药物建立了口服制剂,以诱导患者坚持. 此外,Fabry疾病的新输油管候选人,如基因编辑疗法,旨在简化剂量,推动遵守长达几十年的管理办法。 家庭保健方案还通过提供行政支持和监测口服疗法患者的坚持程度作出贡献。 口服药物共同满足慢性稀有肾病管理中未满足的便利需求。

• 罕见肾病市场预计将显著增长,原因是人们的认识不断提高,对研究进行投资,以及法布里疾病等疾病的发病率不断上升。 目前,北美在高研究活动和投资的驱动下占有最大的市场份额。 市场得到适度巩固,少数关键角色占有相当大份额,但通过伙伴关系和技术进步存在增长机会。 到2035年,市场规模预计将达到80.2亿美元,由药物开发和疗法的创新驱动。

在稀有肾病市场经营的主要角色包括:费尔林制药公司,Synlogic公司,第二基因组公司,Vedanta生物科学公司,YSOPIA生物科学公司,FlightPath生物科学公司,芬奇治疗集团公司,AObiome治疗公司,BioGaia,Quantbiome公司,Viome生命科学公司,BIOHM健康公司,DayTwo,Atlas生物医学和Gnubiotics科学公司.