估计X-相关低磷酸盐市场的价值为: 2024年1.5 Bn美元 预计将达到 2031年之前为2.8 Bn, 以复合年增长率增长 从2024年到2031年(CAGR)为9.4%.

预计市场在预测期间将出现正增长。 预计政府的支持增加和产品批准增加将推动市场的发展。 此外,主要行为者为开发新的和先进的治疗方案而增加的投资,预计还会为增长提供机会。 然而,关于批准新疗法的严格条例可能在一定程度上妨碍市场增长。

市场驱动力 -- -- 全球X-相关磷酸盐发病率上升

推动X相关伪磷酸盐市场增长的主要因素之一是全球病情日益普遍。 X-连通性伪磷酸胺是一种遗传障碍,其特征是血液和骨骼中磷含量异常低. XLH的准确流行率尚不得而知,但估计表明,它影响到全球大约20 000人中的1人。 一些研究发现,在某些人群中,如丹麦每12,000名活产男婴中就有1人患病。

虽然XLH的病因是遗传性的,与染色体X上的突变有关,但环境因素和生活方式因素被认为也在增加风险方面发挥作用. 随着发展中国家和发达国家饮食模式的改变、更多定居生活方式和城市化的上升,XLH等新陈代谢条件的风险不断上升。 此外,先进的筛查和诊断能力使得现在发现的病例比以往任何时候都多。 在许多发展中国家,健康意识的提高,加上获得医疗保健的机会的改善,也促进了全世界XLH病例报告的改进。

所有这些因素都表明XLH的患者池正在迅速扩张. 因此,对有效治疗方案和管理疾病的需求激增。 磷酸盐和维生素D补充剂等传统疗法一直是XLH疗法的支柱,但针对其根本原因的较新型生物疗法正日益流行。 他们能够更全面地处理XLH的症状和长期并发症,这使它们对病人和医生都是一种有吸引力的建议,从而推动更高的收养和吸收率。 越来越多的XLH病例的流行和发现为这个市场的药物和治疗提供了巨大的机会。

市场驱动力 -- -- 基因治疗技术的进步

X相关磷酸盐市场的另一个关键增长动力是近年来基因治疗技术的重大进步。 基因疗法包括替换,操纵或补充患者细胞和组织中的非功能性基因,以治疗或治愈基因紊乱. XLH因位于X染色体上的PHEX基因发生突变而产生,对于XLH来说,基因治疗具有有希望的潜力.

在过去十年中,各种基因疗法提供系统,如病毒载体,非病毒基因转移方法和CRISPR等基因编辑工具的发展取得了重大突破,使得基因操纵更具针对性和有效性. 事实证明,对各种单源疾病的临床试验可以提供一种剂量治疗的长期治疗效益,而传统疗法则需要反复施药。 这使得他们对于应对像XLH这样的终身病症的患者具有很高的吸引力.

在这些成就的鼓舞下,发展XLH基因疗法的努力得到加强。 目前,一些公司有临床前程序,调查使用AAV向量、扁豆向量和寡核苷酸方法来取代有缺陷的PHEX基因或弥补其缺失。 由于基因疗法目前被认为是医学中最创新的领域之一,更多的资金也流入加速研究工作。 如果临床成功,它有可能通过一次性治疗解决根源问题,而不是从现有备选办法中看到症状抑制,使XLH管理发生革命性变化。 这一有希望的途径已成为推动XLH治疗领域向前发展的主要动力。

市场挑战 -- -- 高成本的治疗限制了无障碍

与X有关的伪磷酸盐市场面临的主要挑战之一是治疗费用高昂,严重限制了大量病人获得治疗的机会。 治疗XLH涉及终生服用昂贵的磷酸盐和维生素D补充剂,给患者带来沉重的经济负担. 西方国家的平均年治疗费用在每名病人5,000至10,000美元之间。 对许多病人来说,这种高昂的费用是一大障碍,特别是那些位于欠发达地区或没有适当健康保险的病人。 许多病人难以支付正常处方剂量或被迫配给药品。 这导致治疗结果不理想,症状随时间推移而恶化。 高昂的费用也阻碍了制药公司为这种罕见疾病投资开发新药。 除非采取新政策遏制治疗费用或提供补贴,否则全球大量贫困XLH患者的无障碍环境仍将极为有限。

市场机会:向医疗需求未得到满足的新兴市场扩展

对XLH市场参与者来说,一个关键的机会是有可能向有大批病人且医疗需求严重未得到满足的新兴经济体扩展。 由于遗传因素,许多亚洲和拉丁美洲国家的XLH发病率很高,但缺乏适当的诊断率和获得治疗的机会。 这是尚未开发的庞大市场基础。 制药公司可以考虑在这些区域获得监管批准并建立供应链和分销网络。 与当地保健提供者和病人宣传小组建立伙伴关系将有助于病人的筛查、鉴定和入学。 采用适合这些市场的更负担得起的通用配方也为扩大无障碍环境提供了机会。 随着收入和意识的提高,需求预计将在今后几年迅速增长。 正在解决新兴国家治疗差距的公司将大大受益于未来这些不断扩大的XLH市场中的首要优势。

通常根据症状的阶段和严重性,通过分步处理X-连结的低磷酸盐。 在轻度早期疾病中,饮食和生活方式的改变可能足以管理磷酸盐水平. 对于更显著的症状,处方药成为必要的. 一线治疗通常是一种口服磷酸盐补充剂,以增加血液中的磷酸盐水平. 如果这样做不有效,可开具与维生素D类似物,如钙醇的复方疗法。

对于反应不足的病人,正在调查的其他选择包括二磷酸盐或钙。 后期患有骨骼畸形或身材矮小的疾病,在某些情况下也可能涉及手术. 物理疗法可以进一步支持治疗目标. 处方在决定最佳治疗方法时考虑到疗效、安全、成本和病人的方便。

X-连结性低磷酸盐(XLH)一般根据疾病的严重程度和阶段进行治疗. 对于轻度病例,一线治疗是口服磷酸补充剂和活性维生素D疗法. 常用的磷酸盐补充剂包括PhosLo和PhosPhoSol,它们提供了建议的每日摄入量。 维生素 D疗法有助于调节磷含量,包括钙醇(Rocaltriol)和αcalcidol(Calcichew)。

在中度至重度病例中,使用相同的一线治疗,但在密切医疗监督下使用较高剂量。 此外,可开具较新的复方药物疗法,如Burosumab(Crysvita)。 Burosumab是一种纤维生长因子23(FGF23),它阻断抗体,针对的是XLH患者FGF23生产过剩的根本原因. 它与磷酸盐和维生素D补充剂协同工作,以更有效地维持正常的磷含量。

老年儿童和成年人的下体畸形,可以考虑矫正骨骼等手术选择。 然而,由于侵袭性较低,而且除了肌肉骨骼症状以外,还有能力应对系统性影响,因此目前人们倾向于药物疗法。 通过实验室测试和身体检查进行定期监测,使医生能够根据个人的反应和疾病随时间推移而适当调整治疗。 多学科护理小组帮助在XLH的每个阶段最大限度地实现治疗结果。

推出新的和经改进的治疗方案是这一市场公司的一个非常有效的战略。 例如,在2017年,Kyowa Hakko Kirin推出了XLH唯一批准药物的粉末版本Burosumab(英语:Crysvita). 这种新配方解决了与药物稳定性和储存有关的问题。 它得到了监管当局和医生的正面点头,有助于有力的吸收。 这种产品创新有助于公司通过解决未得到满足的需求来扩大其市场份额。

获得新兴公司开发有前途的药物候选人,使大型参与者能够加强其产品管道。 例如,2019年,Ultragnyx收购了Arcturus治疗学,获得了基于mRNA的XLH疗法. 这种添加促进了Ultragenyx的XLH程序. 早期的收购,如京哈克科基林在2016年收购了雷利普萨的第三阶段资产布洛苏马布,帮助这些公司主导了市场. 收购是这一专门空间中一项关键的非有机增长战略。

在新的国际市场推出药物,在市场上获得无主药物的指定和定价福利,效果良好。 例如,Kyowa Kirin于2019年将Crysvita的可用性从日本,美国扩展到欧盟. 这使得它能够利用庞大的欧洲病人库,并促进产品销售。 Ultragnyx等其他玩家也在多个区域寻求监管审批,以求长期增长.

观察,通过治疗:口服药物的方便性和有效性

在治疗方面,口服药物子部分由于其方便性和有效性,在X-相关磷酸盐市场所占份额最高,为445.6%。 口服药物以药片和胶囊的形式提供,为患者提供方便使用和无疼痛的治疗选择,以管理其低磷酸盐症状. 避免经常到医院接受静脉注射药物治疗,大大提高了患者口服药物的合规性.

大多数口服药物每天服用一次或两次,这完全符合病人的日常习惯。 这促使人们更偏爱需要每周在医疗监督下服用几次的注射药物。 通过持续摄入口服药物实现的长期控制也超过了注射药物提供的短期症状缓解. 此外,缺乏感染风险和与注射有关的不适使口服药物成为长期低磷酸盐管理的一个更安全的赌注.

总的来说,口服药物的非侵入性质和灵活使用,使得他们比其他药物获得更高的患者接受率. 随着时间的推移,这已巩固了口服药物在X-连通性伪磷酸胺治疗部分中的支配地位。

Insights, By End Users: 医院是低磷酸盐治疗的主要接入点

在各种最终用户中,医院在X-相关磷酸盐市场所占的份额最大,为52.2%。 这可归因于它们在初步诊断和持续管理疾病方面的中心作用。 由于低磷酸盐症状往往需要专门的检测和多学科的护理,医院是大多数患者的首选取点.

它们先进的诊断设施能够通过基因测试和成像研究确认X-相关联的多磷酸胺. 此外,在医院环境中可以迅速处理不良的药物反应或恶化的病情。 特别是针对儿科病人,医院提供由儿科医生、矫形外科医生、内分泌学家和其他专家参与的综合协调团队办法。

提供住院治疗和门诊治疗的选择,也便于在关键阶段进行更密切的监测。 医院拥有定期评估治疗反应的基础设施和资源,特别是在药物可能需要调整或更换期间。 随着时间的推移,随着患者的健康稳定,护理可以过渡到专科诊所或家庭环境. 然而,大多数病人继续依靠医院定期跟踪或管理并发症和共同疾病。 这凝固了医院在整体低磷酸盐治疗格局中的突出地位.

• 由于基因治疗的进步和疾病发病率的上升,X-联动的伪磷酸盐市场在未来数年内将出现显著增长。 目前的治疗环境包括传统疗法和创新方法的组合,重点是提高病人的生活质量。

在X相关低磷酸化市场运营的主要角色包括Ultragnyx Pharmace,Kyowa Kirin,Ascendis Pharma,Pfize,Chiesi Farmaceutici,Radius Health,以及Novo Nordisk.