Острый прерывистый рынок порфирии оценивается как $1,43 млрд. в 2024 году Ожидается, что он достигнет 2,17 млрд долларов к 2031 году, растущие с совокупным годовым темпом роста (CAGR) 6,1% с 2024 по 2031 год. В последние годы рынок расширяется из-за растущей распространенности острой прерывистой порфирии во всем мире. Такие факторы, как растущая осведомленность о состоянии и его вариантах лечения, поддерживают рост этого рынка.

Драйвер рынка: повышение осведомленности о редких заболеваниях

С развитием технологий и Интернета осведомленность о редких заболеваниях растет в геометрической прогрессии. Эти болезни больше не скрываются из-за отсутствия информации. Врачи и исследователи также больше говорят об этих редких заболеваниях. Они публикуют исследовательские работы и дают интервью ведущим СМИ. Международный день редких заболеваний ежегодно отмечается кампаниями в различных странах.

Пациенты, которые раньше молча страдали, теперь имеют право голоса. Их вопросы, связанные с причинами, лечением и лечением заболевания, быстро решаются. Это оставляет меньше возможностей для дезинформации и ненужных тревог. По мере повышения осведомленности, внимание к редким заболеваниям также увеличивается в медицинских и медицинских колледжах. Новые врачи и медицинский персонал узнают о таких условиях раньше в своей карьере.

Все эти комбинированные факторы существенно способствовали росту рынка острых прерывистых порфирий. Раннее выявление позволяет своевременно применять методы вмешательства и подходы к управлению симптомами. Он предотвращает осложнения и ухудшение состояния здоровья. Пациенты могут получить соответствующее лечение, а не бесконечно искать правильный диагноз. Осведомленность устраняет стигму, связанную с редкими заболеваниями, и приносит больше финансирования, а также более глубокие исследовательские обязательства от различных заинтересованных сторон.

Рыночный драйвер - разработка терапии на основе РНК, предлагающей целевое лечение

Терапия на основе РНК представляет собой многообещающий подход к генетическим расстройствам, таким как острая прерывистая порфирия, которая имеет четкие наследственные факторы и генетические мутации, участвующие в ее патологии. В частности, исследуются методы РНК-интерференции (РНКи), которые могут избирательно блокировать производство ошибочного фермента, не нанося вреда другим жизненно важным клеточным путям. Эта уникальная сила целенаправленного действия с минимальными побочными эффектами делает РНКи захватывающей областью.

Несколько биотехнологий проводят клинические испытания препаратов РНКи для острой прерывистой порфирии. Если они окажутся успешными, они могут достичь конкурентного преимущества перед дженериковой лекарственной терапией.

Помимо РНКи, генная терапия в качестве нового метода также дает надежду. Коррекция генетической мутации в корне через замену или редактирование генов может устранить возникновение атак в долгосрочной перспективе. Ранние исследования генной терапии показывают обнадеживающие результаты, и эта область быстро развивается с каждым годом. Достижения в области векторной инженерии и способности нацеливания векторов способствуют дальнейшему развитию таких методов.

Поэтому прорывы, происходящие в платформах на основе РНК, специально нацеленных на генетические редкие заболевания, такие как острая прерывистая порфирия, являются основными факторами. Они предлагают решения, непосредственно направленные на устранение основных причин, а не только симптомов. Этот дифференцированный подход к удовлетворению неудовлетворенных потребностей будет иметь серьезные последствия для роста рынка в ближайшее время.

Вызов рынка - высокие затраты на оплату

Одной из основных проблем, с которыми сталкивается рынок острой прерывистой порфирии, являются высокие затраты на лечение, связанные с управлением состоянием. AIP требует дорогостоящего управления на протяжении всей жизни для предотвращения атак и потенциальных осложнений. Основные методы лечения атак AIP включают внутривенные инъекции гемина, которые могут стоить тысячи долларов за инъекцию.

Кроме того, долгосрочный уход и мониторинг необходимы путем частого лабораторного тестирования, посещений специалистов, диагностических тестов и лекарств, чтобы помочь справиться с симптомами. Все это создает тяжелое экономическое бремя для пациентов и всей системы здравоохранения. Редкость состояния означает, что относительно мало пациентов помогают компенсировать высокие постоянные затраты на исследования и разработки новых методов лечения.

Производители лекарств не решаются инвестировать в разработку более доступных вариантов лечения из-за небольшого потенциального размера рынка. Если осведомленность и надлежащий диагноз значительно не улучшатся, высокие затраты продолжат ограничивать доступ пациентов к уходу и влиять на рост рынка AIP.

Рыночные возможности - экспансия на развивающиеся рынки

Одной из ключевых возможностей для рынка острой прерывистой порфирии является расширение на развивающиеся рынки. В настоящее время на рынке доминируют развитые страны Северной Америки и Западной Европы, где осведомленность выше, а диагностические возможности более продвинуты.

Тем не менее, AIP имеет глобальную распространенность и остается недооцененным во многих развивающихся регионах. Существует огромный потенциал для роста рынка и улучшения результатов лечения пациентов за счет увеличения показателей диагностики и доступа к существующим методам лечения на развивающихся рынках, таких как Латинская Америка, Азиатско-Тихоокеанский регион и страны Ближнего Востока. Эти страны представляют собой быстро растущие сектора здравоохранения с ростом уровня доходов, что делает лечение более доступным с течением времени.

Компании, работающие на рынке АИП, могли бы наладить партнерские отношения с местными поставщиками услуг, группами по защите интересов пациентов и правительствами для проведения информационно-просветительских кампаний, образовательных программ для врачей и субсидируемых моделей доступа к лечению.

Расширяясь на новые группы пациентов на развивающихся рынках, компании могут достичь значительного роста доходов и экономии за счет масштаба, чтобы помочь стимулировать долгосрочную прибыльность и инвестиции в разработку методов лечения следующего поколения.

Острая прерывистая порфирия (AIP) обычно проявляется в три этапа, требующих различных линий лечения. Начальная стадия состоит из менее тяжелых приступов и симптомов, которые часто можно контролировать в домашних условиях с помощью модификаций диеты и добавок углеводов. Предписатели могут рекомендовать глюкозные полимерные продукты, такие как Polycal, чтобы предотвратить дальнейшее накопление токсичных метаболитов.

По мере обострения приступов на второй стадии больным требуется госпитализация для внутривенного введения гемина. Гемин (пангематин) действует как основное лечение, поскольку он помогает снизить уровень АЛК и ПБГ. Его вводят каждые 12-24 часа, пока симптомы не улучшатся, что может занять 3-5 дней. Агрессивное потребление углеводов продолжается наряду с гемином.

При тяжелых, угрожающих жизни приступах третий этап включает меры поддержки интенсивной терапии. В дополнение к терапии геминами, опиоиды могут быть необходимы для лечения сильной боли в животе. Лекарства, такие как Трамедо или Дилаудид, назначаются через внутривенную капельницу. На этом этапе необходим тщательный мониторинг, чтобы следить за осложнениями, влияющими на почки, печень или кровь.

Степень атаки, дозировка и продолжительность лечения варьируются в зависимости от случая в зависимости от тяжести и индивидуального ответа. Последствия затрат также влияют на выбор продукта с более дешевыми устными альтернативами. Хемин остается основой, но такие варианты, как Normosang, могут увеличить потребление, если они окажутся экономически эффективными. Обучение пациентов также влияет на соблюдение и результаты.

Острая прерывистая порфирия (AIP) имеет четыре основные стадии — ремиссию, докризисную, острую атаку и выздоровление. Предпочтительное лечение зависит от стадии.

Во время ремиссии и докризисного периода профилактика является ключевой. Пациенты стремятся избегать известных триггеров, таких как некоторые лекарства.

Если происходит острый приступ, госпитализация обычно требуется для внутривенного введения гемина. Хемин, фирменный продукт, содержащий пангематин, блокирует перепроизводство порфиринов. Он остается первой линией лечения приступов, поскольку значительно снижает продолжительность приступа от недель до дней и риск постоянного неврологического повреждения.

Для пациентов с частыми приступами может потребоваться пожизненное профилактическое лечение. Пероральные варианты второй линии включают бета-блокаторы, которые, как полагают, снижают активность печеночной ALA-синтазы. Обычно используемые фирменные препараты — это индерал и тенормин.

Во время выздоровления уход фокусируется на отдыхе, устранении дефицита питательных веществ и психологической поддержке. Восстановление может занять недели.

Стадия и тяжесть симптомов обычно определяют лучший подход к лечению. Гемин очень эффективен при активных приступах, когда симптомы требуют срочного лечения. Оральные профилактические препараты могут обеспечить устойчивое облегчение для частых пациентов. Этот индивидуальный подход направлен на минимизацию атак, их воздействия и долгосрочных осложнений этого редкого, но серьезного заболевания.

Сосредоточьтесь на клинической разработке новых методов лечения - Одной из основных стратегий, принятых компаниями, является агрессивное инвестирование в клинические исследования и разработки новых лекарств для лечения острой прерывистой порфирии (AIP). Например, Recordati Rare Diseases инвестировала более 100 миллионов долларов в период с 2014 по 2018 год в клинические испытания своего перорального препарата ригосертиба для AIP. Испытание фазы 3 INSPIRE, завершенное в 2018 году, показало многообещающие результаты, уменьшив количество атак AIP. В случае одобрения ригосертиб может стать первым новым методом лечения АИП за более чем 20 лет.

Партнерства и сотрудничество в целях разработки лекарств - С учетом небольшой популяции пациентов и проблем с коммерческой жизнеспособностью орфанных препаратов для компаний важно налаживать партнерские отношения с целью максимального увеличения ресурсов и распределения рисков/вознаграждений. В 2019 году Alnylam Pharmaceuticals сотрудничала с Dicerna Pharmaceuticals для разработки терапии РНКи (DCR-AIP) для AIP. Объединив свой опыт и платформы, они надеются ускорить разработку новых вариантов лечения.

Приобретение перспективных трубопроводных активов - Приобретения позволили компаниям получить доступ к клиническим активам средней стадии и расширить свои портфели на этом рынке. В 2020 году Recordati приобрела Orphan Europe, получив маркетинговые права на цистеамин битартрат, препарат, одобренный в Европе для AIP. Это дополнение увеличило присутствие и возможности коммерциализации Recordati для лечения AIP.

Insights, By Treatment: > РНК-интерференционная терапия Новаторский вариант для острой прерывистой порфирии

С точки зрения лечения РНК-интерференционная терапия вносит наибольшую долю на рынке, владея своим новым механизмом действия и многообещающими результатами клинических испытаний. РНК интерференционная терапия работает путем подавления специфических генов, связанных с острой прерывистой порфирией, путем введения небольших интерферирующих РНК (сиРНК). Этот подход к подавлению генов имеет потенциал для безопасного и эффективного снижения аномальных уровней аминолевулиновой кислоты и порфобилиногена у пациентов.

Ключевой препарат на основе РНК, Гивосиран, показал значительное снижение гиперфенилаланинемии, отличительного симптома острой прерывистой порфирии, в клинических испытаниях фазы 3. Пациенты, получавшие Гивосиран, испытывали гораздо меньше приступов, чем пациенты, получавшие плацебо. Инновационная модальность и надежные данные об эффективности привлекли значительный интерес со стороны как врачей, так и пациентов. В случае одобрения Гивосиран может стать первым одобренным лечением, которое непосредственно нацелено на основную причину острой прерывистой порфирии.

Insights, by Distribution Channel: Hospital Pharmacies Corner Основная доля острого прерывистого распределения порфирии

По каналу распространения больничные аптеки составляют наибольшую долю рынка. Это связано с тем, что острая прерывистая порфирия часто требует стационарного ухода и лечения во время тяжелых приступов. Такие симптомы, как боль в животе, рвота и неврологические отклонения, могут потребовать госпитализации и круглосуточного мониторинга до тех пор, пока приступ не стихнет.

Больничные аптеки играют важную роль в внутривенном введении терапии острой фазы для быстрого уменьшения симптомов приступа. Они также предоставляют консультации пациентам по долгосрочным методам лечения и стратегиям раннего выявления будущих атак.

В качестве первой точки контакта во время приступов больничные аптеки остаются центральными для лечения многих пациентов с острой прерывистой порфирией. Их доступность 24/7 и опыт в обращении со специализированными острыми лекарствами делают их известными в области дистрибуции.

• На рынке наблюдается значительный рост осведомленности пациентов и диагностических показателей, особенно в США и Европе. Кроме того, выход на рынок новых игроков создает динамичную конкурентную среду.
• Расширение сотрудничества между фармацевтическими компаниями в области исследований редких заболеваний ускорило прогресс в вариантах лечения, особенно в области генной терапии и РНК-решений.

Основными игроками, работающими на рынке острых прерывистых порфирий, являются Alnylam Pharmaceuticals, Recordati Rare Diseases, Mitsubishi Tanabe Pharma, Dicerna Pharmaceuticals и Moderna.