Рынок лечения амилоидоза ATTR оценивается как 3,8 млрд долларов в 2024 году Ожидается, что он достигнет $ 6,82 млрд к 2031 году, растущие с совокупным годовым темпом роста (CAGR) 8,7% с 2024 по 2031 год. АТТР амилоидоз является редким генетическим заболеванием с отложением аномального белка, называемого амилоидом, в органах и тканях. Ожидается, что в течение прогнозируемого периода рост этого рынка будет стимулироваться несколькими вариантами лечения и новым трубопроводом лекарств.

Рыночный драйвер: повышенные показатели диагностики стимулируют рост рынка

Ранее амилоидоз ATTR часто ошибочно диагностировали как другие состояния, такие как сердечная недостаточность или синдром запястного канала из-за перекрывающихся симптомов. Это привело к задержкам в начале соответствующего лечения. Однако внедрение неинвазивных методов диагностики упростило процесс диагностики.

Диагностика амилоидоза ATTR на ранней стадии важна, поскольку позволяет врачам внимательно следить за пациентами и начинать лечение, как только появляются признаки повреждения органов. Раннее вмешательство может помочь замедлить прогрессирование заболевания и уменьшить осложнения в долгосрочной перспективе. Это побудило врачей иметь более высокий индекс подозрения на амилоидоз ATTR у пациентов с сердечной недостаточностью или нейропатией.

По мере повышения точности диагностики число выявленных пациентов с амилоидозом ATTR неуклонно растет. Фактически, некоторые исследования показывают, что увеличение применения генетического тестирования и биопсии привело к почти пятикратному увеличению новых случаев амилоидоза ATTR за последние несколько лет.

Поскольку все больше пациентов получают надлежащий диагноз, спрос на терапию, изменяющую болезнь, также растет. Фармацевтические компании отреагировали расширением своих продуктовых портфелей, чтобы удовлетворить различные подтипы амилоидоза ATTR. Это дало врачам альтернативные варианты лечения, основанные на индивидуальных характеристиках пациента и стадии заболевания.

Рыночный водитель Новые методы лечения, повышающие рыночный спрос

Значительные успехи были сделаны в терапевтическом ландшафте для лечения амилоидоза ATTR. Одобрение тафамидиса и инотерсена принесло столь необходимые варианты лечения транстиретин-опосредованного амилоидоза. Эти методы лечения продемонстрировали способность стабилизировать заболевание и обеспечить симптоматическое облегчение. Совсем недавно FDA предоставило ускоренное одобрение патисирану и пегсилимабу для наследственного транстиретин-опосредованного амилоидоза. Оба препарата используют новые механизмы, такие как РНК-интерференция, для избирательного подавления болезнетворных мутантных генов. Это предлагает целенаправленный подход с меньшим количеством побочных эффектов.

В клинических испытаниях патисиран и пегсилимаб привели к значительному сокращению амилоидных отложений и невропатий. Врачи надеются, что эти первоклассные методы лечения могут потенциально изменить прогрессирование амилоидоза ATTR при раннем использовании. Их хорошие профили эффективности безопасности также делают их пригодными для долгосрочного использования. Надежные клинические данные вызвали волнение в медицинском сообществе относительно перспектив достижения истинного эффекта модификации заболевания при постоянном использовании. Фармацевтические спонсоры, а также группы по защите пациентов наращивают усилия по распространению информации об этих прорывных методах лечения.

По мере того, как реальные данные подтверждают их обещание повлиять на долгосрочные результаты, показатели использования будут продолжать расти. Этот процветающий инновационный трубопровод обеспечивает надежные возможности роста для поставщиков лечения амилоидоза в обозримом будущем.

Дорогостоящий характер новой терапии ограничивает доступность для некоторых пациентов

Дорогой характер новых методов лечения ограничивает доступность для некоторых пациентов на рынке лечения амилоидоза ATTR. Текущее поколение методов лечения амилоидоза ATTR, таких как инотерсен и патисиран, оценивается более чем в 300 000 долларов США за средний курс лечения.

Несмотря на то, что эти новые препараты показали многообещающие результаты для пациентов с амилоидозом ATTR, их высокие цены создают значительное финансовое бремя для пациентов и систем здравоохранения. Многие плательщики отрицают покрытие этих методов лечения, ссылаясь на отсутствие долгосрочных данных об эффективности и безопасности, чтобы оправдать такие высокие затраты.

Даже при одобрении пациенты могут быть обязаны платить большие коплаты, которые они не могут себе позволить. В результате многие пациенты с амилоидозом ATTR, которые могли бы извлечь выгоду из нового поколения методов лечения, не имеют к ним доступа. Высокие цены на лекарства также оказывают давление на бюджеты здравоохранения и могут препятствовать более широкому использованию новых методов лечения амилоидоза ATTR.

Решение вопросов ценообразования на лекарственные препараты и их доступности будет ключом к реализации полного рыночного потенциала новых методов лечения в этой области.

Рыночные возможности - неиспользованные рынки в развивающихся странах

Неосвоенные рынки в развивающихся странах предлагают значительный потенциал роста для рынка лечения амилоидоза ATTR. В настоящее время на рынке преобладает Северная Америка и Западная Европа, где осведомленность о амилоидозе ATTR выше, и пациенты имеют лучший доступ к диагностическим методам и новым методам лечения.

Тем не менее, амилоидоз ATTR имеет глобальную распространенность, и все большее число случаев выявляется в развивающихся регионах Латинской Америки, Азиатско-Тихоокеанского региона и Африки по мере расширения возможностей диагностики на этих рынках. Большие группы пациентов в таких странах, как Бразилия, Индия и Африка, предоставляют выгодные коммерческие возможности.

Проникновение существующих и новых методов лечения в системы здравоохранения развивающихся стран может привести к значительному увеличению числа пациентов во всем мире. Многонациональные фармацевтические компании должны разработать инновационные программы ценообразования, доступа и партнерства с местными заинтересованными сторонами для успешного выхода на эти развивающиеся рынки и обеспечения долгосрочной устойчивости новых методов лечения амилоидоза ATTR во всем мире.

Амилоидоз ATTR обычно прогрессирует через три стадии - раннюю, среднюю и позднюю стадию заболевания. На ранней стадии врачи обычно начинают лечение тафамидисом (Vyndaqel) или дифлунисалом для пациентов с симптомами полинейропатии. Эти препараты направлены на замедление неврологического спада путем стабилизации транстиретина.

По мере того, как болезнь переходит в среднюю стадию с более тяжелой полинейропатией и / или кардиомиопатией, врачи могут переключать терапию на инотерсен (тегседи). Инотерсен вводится через еженедельные подкожные инъекции и нацелен на неврологические симптомы путем снижения производства проблемного транстиретина. Для пациентов, страдающих сердечной недостаточностью на средней стадии, врачи также начали использовать тафамидис или экспериментальные препараты для подавления генов, такие как патисиран (Onpattro), чтобы предотвратить дальнейшую агрегацию транстиретина в сердечных тканях.

На поздней стадии ATTR-амилоидоза доминирующие симптомы включают тяжелую нейропатию, неспособность выполнять ежедневные задачи и рефрактерную сердечную недостаточность. В настоящее время единственные методы лечения в этой продвинутой точке включают управляемый уход с помощью лекарств, таких как диуретики и ингибиторы АПФ. Авторы отмечают, что поддерживающая помощь имеет приоритет, как только неврологические и сердечные повреждения становятся необратимыми. Общий подход к лечению также зависит от результатов лечения пациентов на предыдущих терапиях, страховом покрытии и новых препаратах на поздних стадиях испытаний.

При ранней стадии заболевания, когда амилоидные отложения минимальны и дисфункция органа не является тяжелой, предпочтительная линия лечения включает использование тафамидиса. Тафамидис, продаваемый под торговой маркой Vyndaqel, является препаратом Pfizer, который работает путем стабилизации тетрамерной формы транстиретина, тем самым предотвращая образование амилоида. Поскольку на этом этапе повреждение в значительной степени обратимо, тафамидис помогает остановить прогрессирование заболевания и сохранить функцию органов.

Как только повреждение органов становится значительным и/или амилоидные отложения пересекают определенный порог, болезнь переходит в позднюю стадию. Для пациентов с поздней стадией ATTR с кардиомиопатией используются ингибиторы, такие как Vyndaqel Pfizer или Onpattro Alnylam / Akcea. Onpattro (patisiran) является РНК интерференционным терапевтическим средством, которое способствует клиренсу токсичного транстиретина. Это дает преимущество перед тафамидисом, не только останавливая накопление амилоида, но и активно удаляя существующие отложения. Тем не менее, тафамидис по-прежнему является предпочтительным выбором для пациентов с противопоказаниями к онпаттро или тех, кто не в состоянии поддерживать устойчивый график инфузий.

Для пациентов с поздней стадией нейропатии онпаттро обычно является предпочтительным лечением из-за его способности удалять амилоидные фибриллы из нервов и снижать уровень боли. В целом, ингибиторы, такие как тафамидис и Онпаттро, которые предотвращают амилоидогенез или способствуют растворению амилоидных отложений, стали основой лечения ATTR на разных стадиях заболевания.

Pfizer является доминирующим игроком на рынке лечения амилоидоза ATTR с его препаратом Vyndaqel (tafamidis meglumine). Он получил одобрение для сердечного амилоидоза ATTR в 2019 году. Ключевой стратегией Pfizer было проведение надежных клинических испытаний, чтобы продемонстрировать эффективность и безопасность тафамидиса. Его знаковое испытание ATTR-ACT показало, что тафамидис снижает смертность от всех причин и госпитализации, связанные с сердечно-сосудистыми заболеваниями, у пациентов с ATTR-сердечными заболеваниями по сравнению с плацебо. Эти клинические данные помогли получить одобрение регулирующих органов и признание врачей во всем мире.

Другой стратегией были агрессивные маркетинговые кампании после одобрения для обучения врачей и пациентов. Pfizer развернула большую группу продаж для охвата и провела образовательные семинары, посвященные результатам испытаний. В результате, в течение года с момента запуска ATTR-кардиака в США тафамидис получил 72% рынка. Его продажи выросли с 429 миллионов долларов в 2019 году до 881 миллиона долларов в 2021 году, демонстрируя коммерческий успех этой стратегии.

Alnylam стал сильным конкурентом с его препаратом Onpattro на основе РНК, одобренным в 2019 году для ATTR-PN. Он принял стратегию, ориентированную на пациента, путем предоставления программ финансовой помощи и повышения осведомленности о ATTR среди неврологов. Более 80% пациентов смогли получить доступ к Onpattro через свои программы поддержки пациентов. Эта стратегия помогла установить Onpattro в качестве основного лечения пациентов с ATTR-PN.

По типу: генетические факторы приводят к высокой распространенности наследственного амилоидоза ATTR

С точки зрения типа, наследственный амилоидоз АТТР вносит наибольшую долю рынка, владеющего генетическими факторами. Наследственный амилоидоз ATTR является наследственным состоянием, вызванным мутациями в гене TTR, который производит аномальный транстиретиновый белок, который неправильно свертывается и накапливается в тканях и органах.

На сегодняшний день выявлено около 100 мутаций в гене TTR, причем наиболее распространенные мутации происходят в позициях 30, 60 и 84. Эти генетические мутации имеют доминирующую структуру наследования, а это означает, что если один из родителей передает мутировавший ген, то вероятность того, что каждый ребенок унаследует это состояние, составляет 50%.

Популяции с генетическим происхождением, связанными с эндемичными очагами в Португалии, Японии и Швеции, имеют более высокую частоту наследственного амилоидоза ATTR из-за мутаций предков-основателей. Высокая распространенность специфических мутаций генов в этих географических регионах значительно способствует доминированию на рынке наследственного сегмента амилоидоза ATTR.

Insights, By Treatment: Установленная парадигма лечения повышает фармакологическую эффективность Сегмент терапии

С точки зрения лечения, фармакологическая терапия обеспечивает наибольшую долю рынка благодаря установленной парадигме лечения. Стабилизаторы транстиретина, такие как Tafamidis и Patisiran, которые предотвращают диссоциацию белка транстиретина и образование фибрилл амилоида, стали стандартом ухода за наследственными пациентами с амилоидозом ATTR. Благодаря доказанной эффективности и безопасности, продемонстрированной в клинических испытаниях, они быстро получили одобрение регулирующих органов во всем мире.

Кроме того, неинвазивное пероральное введение этих фармакологических методов лечения делает долгосрочное соблюдение и управление удобным для пациентов. Установленные клинические рекомендации рекомендуют раннее начало модифицирующей терапии для задержки прогрессирования заболевания, создавая сильный клинический спрос на фармакологические препараты в ландшафте лечения амилоидоза.

Insights, By Route of Administration: Favorable Dosage Form Drives Oral Route of Administration

С точки зрения способа введения, пероральное введение обеспечивает наибольшую долю рынка благодаря благоприятной лекарственной форме. Доступные фармакологические методы лечения, такие как Tafamidis и Patisiran, предлагают пероральные капсулы и таблетки в качестве пути доставки лекарств.

Пероральный путь позволяет амбулаторное введение с меньшим дискомфортом пациента и рисками, связанными с внутривенными или подкожными инъекциями. Более высокое принятие пероральных препаратов приводит к большему количеству рецептов и приверженности терапии.

Кроме того, пероральные препараты имеют экономические преимущества с меньшими административными расходами и использованием ресурсов здравоохранения по сравнению с парентеральными маршрутами. Эти преимущества пероральных путей доставки устанавливают его как наиболее широко используемую форму введения среди пациентов с амилоидозом.

• Амилоидоз ATTR поражает около 50 000 человек во всем мире, но он часто не диагностируется из-за неспецифических симптомов.
• Болезнь преимущественно поражает людей старше 60 лет, причем амилоидоз дикого типа ATTR чаще встречается у мужчин.
• Высокая стоимость лечения может превышать $225 000 на одного пациента в год, что создает значительную нагрузку на системы здравоохранения и пациентов.

Основными игроками, работающими на рынке лечения ATTR, являются Pfizer Inc., Alnylam Pharmaceuticals, Inc., Ionis Pharmaceuticals, Inc., Eidos Therapeutics, Inc., Akcea Therapeutics, Inc., Prothena Corporation plc, Corino Therapeutics, Inc. и AstraZeneca plc.