Мировой рынок фронтотемпоральной деменции оценивается как 12,19 млрд долларов в 2024 году Ожидается, что он достигнет 18,21 млрд долларов к 2031 году; Растущий со сложным годовым темпом роста (CAGR) 5,9% с 2024 по 2031 год. Растущая распространенность Фронтотемпоральной деменции во всем мире из-за старения населения, а также улучшения диагностики стимулирует рост этого рынка.

На рынке наблюдаются положительные тенденции роста с увеличением научно-исследовательских и опытно-конструкторских работ, направленных на разработку новых биомаркеров и диагностических технологий для ранней диагностики. Несколько текущих клинических испытаний, оценивающих новые препараты для терапии, также поддерживают рост рынка. Повышение осведомленности о болезни, а также наличие нескольких перспективных трубопроводных препаратов будут продолжать предоставлять возможности для рынка Фронтотемпоральной деменции в прогнозируемый период.

Рыночный драйвер – повышение понимания генетических причин фронтотемпоральной деменции.

Понимание причин заболевания имеет решающее значение для разработки эффективных методов лечения и поиска возможных стратегий профилактики. Фронтотемпоральная деменция представляет собой сложное заболевание с множеством генетических и экологических факторов, участвующих в его развитии. Хотя генетика играет важную роль, выявление конкретных генов, связанных с различными типами FTD, является постоянной проблемой для исследователей. Однако в последние годы был достигнут значительный прогресс в понимании того, как определенные генетические мутации могут увеличить риск или непосредственно вызвать FTD.

Большие многоцентровые исследования ассоциаций генома выявили несколько генетических вариантов, тесно связанных как с FTD, так и с сопутствующими состояниями, такими как боковой амиотрофический склероз. Дальнейшие исследования помогли более подробно охарактеризовать эти генетические связи. Например, мутация в гене C9orf72 стала наиболее распространенной генетической причиной как FTD, так и ALS. Понимание этой связи дало важные подсказки о механизмах заболевания между двумя расстройствами. Аналогичным образом, мутации в GRN, MAPT и других генах были выявлены как высокопроникающие генетические факторы риска для различных клинических вариантов FTD. Посмертный анализ тканей мозга у пациентов с известными генетическими мутациями помог исследователям определить, как конкретные гены могут нарушать клеточные функции, вызывая неврологическую дегенерацию.

Международный консорциум создал большие базы данных, объединяющие генетическую, клиническую и нейропатологическую информацию из тысяч случаев FTD по всему миру. Это ускорило открытие новых генетических факторов риска и помогло установить корреляции генотип-фенотип. Например, известно, что мутации MAPT преимущественно вызывают поведенческий вариант FTD, в то время как мутации GRN часто присутствуют в виде семантической деменции.

Драйвер рынка - Достижения в области диагностических инструментов, таких как генетическое тестирование и нейровизуализация, стимулируют рост отрасли.

Точная диагностика Фронтотемпоральной деменции исторически была проблемой, учитывая сложность клинических симптомов и отсутствие окончательных диагностических биомаркеров. В то время как клиническая оценка и нейропсихологическая оценка являются основой диагностики в настоящее время, включение новых методов диагностики может значительно помочь ранней и точной диагностике. Генетическое тестирование предлагает неинвазивный метод для обнаружения известных мутаций, вызывающих FTD, установления окончательного диагноза и облегчения прогностического тестирования для членов семьи из группы риска. Генетические результаты могут с высокой степенью уверенности подтвердить предполагаемый диагноз FTD или исключить его, если патогенные мутации не обнаружены. Модальности нейровизуализации, такие как МРТ и ПЭТ-визуализация, также добавляют значительную ценность в диагностической работе и мониторинге прогрессирования заболевания.

Структурная МРТ позволяет визуализировать региональные модели атрофии мозга, характерные для различных вариантов FTD, которые поддерживают клиническую дифференцировку. Например, поведенческий вариант FTD обычно показывает лобную и переднюю дегенерацию височной доли, в то время как семантические проявления деменции коррелируют с усадкой левой височной доли. Функциональная визуализация с помощью ПЭТ-трекеров для тау- и бета-амилоидных отложений белка обеспечивает in vivo доказательства ключевых нейропатологических особенностей, наблюдаемых в пост-вскрытие FTD. Tau-PET может идентифицировать аномальное накопление тау в лобных и височно-темпоропариетальных областях, как видно при FTD против болезни Альцгеймера. Перспективные исследования исследуют использование амилоида-ПЭТ для выявления кортикального амилоидоза, редко встречающегося в FTD, но распространенного в других нейродегенеративных состояниях.

Рыночная проблема: отсутствие лечебных методов лечения и опора на симптоматическое управление.

Одной из основных проблем, с которыми сталкивается рынок лобно-височной деменции, является отсутствие одобренных модифицирующих болезнь методов лечения. В настоящее время нет никакого лечения для лобно-височной деменции, и фокус лечения ограничен управлением симптомами заболевания. Прогрессирующая неврологическая дегенерация не контролируется у пациентов. Эта чрезмерная зависимость от симптоматических лекарств, таких как антидепрессанты, антипсихотики и противосудорожные средства, чтобы помочь облегчить поведенческие проблемы и улучшить качество жизни, далека от постоянного решения. Эти препараты могут обеспечить временное облегчение, но не замедляют и не останавливают прогрессирование заболевания. Отсутствие лечебных методов лечения, которые могут остановить или обратить вспять повреждение нейронов, означает, что болезнь неизбежно будет продолжать ухудшаться с течением времени. Это представляет собой большую неудовлетворенную потребность для пациентов и создает трудности для систем здравоохранения, стремящихся справиться с этой изнурительной болезнью. Разработка эффективных методов лечения, нацеленных на коренные патологические причины, имеет решающее значение для существенного улучшения результатов и трансформации рыночного ландшафта.

Рыночная возможность: разработка новых лекарственных препаратов, таких как AL001 и TPN-101.

Одна из перспективных возможностей для рынка лобно-височной деменции заключается в разработке новых препаратов, модифицирующих болезнь. Например, AL001, разработанный Alector, является первым в своем классе моноклональным антителом, нацеленным на нейротоксические агрегаты белков, таких как TDP-43 и FUS, которые, как полагают, способствуют прогрессированию заболевания. Данные доклинических исследований показали способность AL001 снижать уровни этих патогенных белков в мозге. Препарат получил обозначение «сиротский препарат» от FDA и в настоящее время проходит клинические испытания фазы 1. Аналогичным образом, TPN-101 от TreThera Bioscience направлен на ингибирование ферментативного расщепления програнулина, фактора роста, дефицитного при определенных формах лобно-височной деменции. Доклинические исследования показывают, что TPN-101 может восстановить уровень програнулина и смягчить нейродегенерацию. Благодаря положительным результатам клинической оценки, AL001 и TPN-101 могут стать первыми модифицирующими болезнь методами лечения, которые получат одобрение регулирующих органов для пациентов с лобно-височной деменцией. Их успешное развитие станет важным шагом вперед в удовлетворении текущих неудовлетворенных потребностей и преобразовании рыночного ландшафта.

Фронтотемпоральная деменция (FTD) обычно лечится поэтапно, что соответствует прогрессированию заболевания. На ранних стадиях, когда впервые возникают поведенческие и языковые проблемы, фармацевтические варианты ограничены. Предписатели могут назначать немаркированные селективные ингибиторы обратного захвата серотонина (СИОЗС), такие как эсциталопрам (Lexapro) или сертралин (Zoloft), чтобы помочь справиться с симптомами.

По мере развития FTD вводятся лекарства для решения проблемы снижения когнитивных функций. Ингибиторы холинэстеразы, включая донепезил (Aricept), ривастигмин (Exelon) и галантамин (Razadyne), являются вариантами первой линии. Они работают, чтобы сохранить существующую память и мыслительные способности. Для пациентов, которые недостаточно реагируют на ингибиторы холинэстеразы, может быть добавлен мемантин (Наменда), антагонист рецептора NMDA.

На умеренных и тяжелых стадиях, когда поведенческие проблемы усиливаются, часто используются дополнительные лекарства. Атипичные антипсихотики, такие как кветиапин (сероквель), могут быть назначены не по назначению, чтобы помочь справиться с агрессией, возбуждением и психозом. Седативные средства, включая лоразепам (Ативан), также иногда используются для контроля поведенческих проблем.

Сильная поддержка по уходу влияет на решения о лечении, так как круглосуточный уход обычно необходим на поздних стадиях. Стоимость также является фактором, так как несколько комбинаций лекарств могут быть дорогими. В целом, врачи принимают поэтапный подход, тщательно отслеживая индивидуальный ответ и побочные эффекты при определении оптимальной фармакотерапии FTD.

Фронтотемпоральная деменция (ФТД) имеет несколько стадий с различным подходом к лечению, рекомендованным на каждой стадии. На легкой стадии нефармакологические методы лечения в основном используются для управления симптомами и максимизации качества жизни. По мере прогрессирования заболевания до умеренной стадии может быть введена лекарственная терапия.

Мемантин (Наменда) часто является препаратом первой линии, используемым, поскольку он нацелен на дисфункцию глутамата, наблюдаемую при FTD. Он обеспечивает мягкие когнитивные преимущества, но в основном помогает с поведенческими проблемами. Для агрессивного/дезингибированного поведения предпочтительны антидепрессанты, такие как флуоксетин (Prozac) или сертралин (Zoloft) из-за их профиля безопасности.

Поскольку FTD прогрессирует дальше, комбинация мемантина и антидепрессантов обычно назначается для лечения как когнитивных, так и поведенческих изменений. Донепезил (Aricept) также может быть добавлен, хотя его эффективность ограничена при FTD против болезни Альцгеймера. Для случаев, устойчивых к лечению, атипичный антипсихотический кветиапин (сероквель) улучшает агрессию и возбуждение, хотя он несет риски увеличения веса и седации.

На поздней стадии FTD лекарственная терапия имеет ограниченные преимущества, и фокус смещается на управление симптомами через многопрофильную группу по уходу. Для обеспечения безопасности и качества жизни может потребоваться размещение в вспомогательных или квалифицированных медицинских учреждениях. На различных стадиях лечение FTD направлено на замедление прогрессирования, облегчение симптомов и максимизацию независимости и благополучия как можно дольше.

Ключевой стратегией, принятой крупными фармацевтическими компаниями, такими как Boehringer Ingelheim и Eli Lilly, были обширные исследования и клинические испытания для разработки лекарств, модифицирующих болезни. В 2018 году Boehringer Ingelheim начал клинические испытания фазы 3 на препарате BI 409306, антитау-антитела, для лечения пациентов с лобно-височной дегенерацией, вызванной мутациями гена MAPT. В случае успеха это будет первая модифицирующая болезнь терапия для FTLD-MAPT. В настоящее время Eli Lilly также тестирует различные методы лечения антителами, нацеленные на тау и другие патологические белки, в фазах 1 и 2 клинических испытаний.

Разработка надежных трубопроводов потенциальных лекарств, модифицирующих болезни, посредством исследований дала компаниям преимущество перед конкурентами. Например, когда адуканумаб Biogen получил ускоренное одобрение FDA в 2021 году на болезнь Альцгеймера, он увеличил долю компании на рынке. Другие примеры включают приобретение Johnson & Johnson шведской биотехнологической компании Abraxis BioScience в 2010 году исключительно для их препарата для трубопровода фазы 3 тау и приобретение Alector глобальных прав на AL001, моноклональное антитело против програнулина, которое в настоящее время находится в стадии 1b испытания для лобно-височной деменции.

С точки зрения диагностики крупные игроки, такие как General Electric, использовали стратегические приобретения для укрепления своего портфеля продуктов. В 2016 году GE Healthcare приобрела Molecular NeuroImaging, компанию, предлагающую биомаркеры визуализации амилоида и тау-ПЭТ, используемые в исследованиях и клинических испытаниях с участием деменции. Это помогло GE Healthcare захватить большую долю растущего рынка неврологии, став универсальным магазином как для диагностического оборудования, так и для радиотрекеров.

Эти примеры показывают, как обширные исследования и разработки, стратегические партнерства и приобретения помогли компаниям занять лидирующие позиции в пространстве лобно-височной деменции, построив перспективные трубопроводы и диагностические возможности.

По типу заболевания, растущему уровню диагностики, ранние симптомы приводят к принятию поведенческого варианта FTD (bvFTD).

По типу заболевания, поведенческий вариант FTD (bvFTD), как ожидается, обеспечит самую высокую долю 45,2% в 2024 году из-за его ранних стадий симптомов и растущих показателей диагностики. BvFTD вызывает заметные и значительные изменения в поведении и личности в возрастной группе 50-60-х годов. Проблемы с социальными навыками, эмоциональным выражением и компульсивным поведением являются отличительными чертами bvFTD. Поскольку эти симптомы проявляются гораздо раньше, чем трудности с памятью и мышлением, клинически идентифицировать и диагностировать bvFTD легче, чем другие подтипы FTD. Кроме того, повышение осведомленности о FTD как отдельном заболевании привело к тому, что больше случаев были обнаружены и правильно диагностированы как bvFTD вместо психиатрических или нейродегенеративных состояний. Растущее внимание к разработке инструментов нейропсихиатрической оценки, которые могут идентифицировать ранние симптомы BVFTD по сравнению с другими деменциями, также способствует высокому уровню диагностики в настоящее время.

По подходу к лечению, управление симптомами приводит к огромному принятию в подходе к лечению.

С точки зрения подхода к лечению, ожидается, что в 2024 году на долю Symptom Management будет приходиться самая высокая доля — 40,1%. Поскольку FTD еще не имеет лечения, основная цель лечения сосредоточена на управлении симптомами для замедления функционального снижения и поддержания качества жизни. Нефармакологический Такой подход, как когнитивное обучение, речевая терапия и профессиональная терапия, помогает справиться с потерей языковых и моторных навыков. Поведенческие техники помогают с импульсивностью, отсутствием сдержанности, эмоциональной выразительностью и т. д., связанными с bvFTD. Образование и поддержка опекунов также играют жизненно важную роль. Поскольку симптомы могут широко варьироваться между людьми, индивидуальный многогранный план управления симптомами становится критически важным для максимизации независимого функционирования в течение длительного времени. Это в первую очередь стимулирует более широкое использование подхода к управлению симптомами по сравнению с недоказанными лекарствами по основным причинам.

По генетическим мутациям, генетические мутации объясняют замечательную позицию в прогнозируемый период.

С точки зрения патологии заболеваний, генетические мутации составляют наибольшую долю рынка. Около 30-50% всех случаев FTD являются семейными с четкой генетической этиологией. Выявление генетических мутаций, связанных с повышенным накоплением белка тау или TDP-43, дало ключевое представление о патологии FTD. Три основных гена - MAPT, GRN, C9orf72 составляют более 40% семейных случаев FTD во всем мире. Наличие известной генетической мутации подтверждает диагноз и риск заболевания для членов семьи, что позволяет проводить прогностическое тестирование и симптоматическое лечение. Разработка биомаркеров и антисмысловых олигонуклеотидных препаратов также в основном фокусируется на устранении аномалий, вызванных этими мутациями. Это делает генетическое тестирование и анализ мутаций центральными для исследований по обращению вспять отложений белка, в настоящее время уделяя больше внимания генетическим мутациям, способствующим патологии FTD.

Фронтотемпоральная деменция (ФТД) является изнурительным состоянием, которое значительно влияет на когнитивные и двигательные функции, затрагивая не только пациентов, но и их семьи. Новые методы лечения нацелены на новые молекулярные пути, такие как регулирование програнулина и ингибирование сортилина, для устранения основных причин FTD. Такие компании, как Alector и Vesper Bio, лидируют в области инновационных методов лечения, которые получили специальные обозначения, такие как статус орфанного лекарственного средства и ускоренное одобрение FDA. Терапевтический ландшафт характеризуется растущим числом сотрудничества между биотехнологическими компаниями и крупными фармацевтическими игроками, что отражает устойчивый конвейер из более чем 20 продуктов на различных этапах разработки. Несмотря на эти достижения, остаются значительные неудовлетворенные потребности, особенно в ранней диагностике и лечении заболеваний. Трубопровод характеризуется акцентом как на симптоматическом облегчении, так и на потенциальной модифицирующей болезни терапии, что дает надежду на будущие вмешательства, которые могут замедлить или остановить прогрессирование заболевания.

Основные игроки, работающие на рынке Frontotemporal Dementia, включают Alector, Transposon Therapeutics, AviadoBio, Vesper Bio, GSK, Pfizer Inc., Johnson & Johnson, Sanofi S.A., Eli Lilly and Company, GlaxoSmithKline Plc., Novartis AG, Mylan N.V. и Merck & Company, Inc.