Рынок гомозиготной семейной гиперхолестеринемии оценивается как $541,1 млн в 2024 году Ожидается, что он достигнет 868,9 долларов США Мн к 2031 году, Растущий со сложным годовым темпом роста (CAGR) 8,2% с 2024 по 2031 год. Инновации в лечении лекарств в сочетании с растущим внедрением процедур липидного афереза, по оценкам, будут стимулировать рынок в течение прогнозируемого периода.

Рыночный водитель Улучшенный генетический скрининг помогает ранее обнаружить и начать лечение

С достижениями в области генетического скрининга и методов диагностики, распространенность гомозиготной семейной гиперхолестеринемии (HoFH) признается чаще. Несмотря на то, что болезнь считалась чрезвычайно редким заболеванием, теперь мы можем идентифицировать пострадавших людей на гораздо более ранней стадии.

Это позволяет своевременно принимать меры, которые могут помочь замедлить прогрессирование заболевания и уменьшить осложнения. Генетическое тестирование здесь играет ключевую роль, так как позволяет подтвердить диагноз даже при отсутствии семейной истории. Программы скрининга населения и инициативы по скринингу новорожденных еще больше подпитывают рост показателей распространенности.

Страны выделяют более высокие бюджеты на здравоохранение для широко распространенных групп генетического тестирования. Это значительно улучшило доступ к тестированию и позволило обнаружить случаи заболевания, которые в противном случае могли бы остаться недиагностированными в течение многих лет. Даже минимальные задержки в диагностике и лечении могут иметь серьезные последствия.

Своевременное начало лечения играет большую роль в эффективном управлении уровнем холестерина и снижении риска сердечных приступов и инсультов у пациентов. Благодаря лучшему пониманию мутаций, ответственных за HoFH, генетический скрининг также помогает исследователям разрабатывать более персонализированные планы лечения.

Рыночный драйвер - разработка новых методов лечения улучшает результаты пациентов и расширяет рынок

Ландшафт лечения HoFH за последние несколько лет стал свидетелем динамических изменений. Было одобрено несколько новых фармацевтических организаций, которые предоставляют до сих пор недоступные варианты для пациентов. Эти инновационные методы лечения способны достичь гораздо более низких целевых уровней липидов по сравнению с обычными препаратами. Некоторые из них даже останавливают прогрессирование или вызывают регрессию состояния. Они значительно улучшили долгосрочный прогноз пациентов с ГСГ и подняли парадигму лечения на новый уровень.

Фармацевтические компании вложили значительные средства в исследования генной терапии, которые предлагают перспективные решения. Эти генные методы лечения могут устранить основную дисфункцию, приводящую к аномалиям холестерина в HoFH. Ожидается, что несколько кандидатов продемонстрировали огромный потенциал в клинических испытаниях и при условии нормативных разрешений в ближайшее время будут коммерчески доступны.

Такие варианты лечения могут изменить правила игры для пациентов и, возможно, уменьшить зависимость от пожизненных лекарств. Усилия в области развития продолжаются быстрыми темпами, что приводит к созданию надежного трубопровода на поздней стадии. Это указывает на то, что рынок гомозиготной семейной гиперхолестеринемии, вероятно, будет затоплен новыми продуктами в обозримом будущем.

Дорогостоящее лечение ограничивает доступность для пациентов и сокращает бюджеты здравоохранения

Одной из основных проблем, с которыми в настоящее время сталкивается рынок гомозиготной семейной гиперхолестеринемии, является невероятно высокая стоимость существующих методов лечения. Гомозиготный ФГ является ультраредким заболеванием, поражающим всего несколько тысяч пациентов во всем мире. Тем не менее, пожизненное лечение, необходимое для управления состоянием и предотвращения смертельных последствий, таких как сердечные приступы в молодом возрасте, не дешево.

Например, в США цена на генную терапию, недавно одобренную для лечения HoFH, составляет $2,1 млн, что делает ее одним из самых дорогих препаратов в мире. В то время как инфузионная терапия, такая как ингибиторы PCSK9, имеет годовые затраты в диапазоне от 250 000 до 300 000 долларов. Такие высокие затраты создают огромную нагрузку на бюджеты здравоохранения и ограничивают доступность этих потенциально жизненно важных методов лечения для многих пациентов.

Страховщики часто отказываются платить за них из-за бюджетных ограничений. Это оставляет многих пациентов без доступа к оптимальному уходу и риску ранней заболеваемости или смертности. Таким образом, высокие цены на листинг и отсутствие доступности по-прежнему являются ключевым препятствием для улучшения клинических исходов ХОФГ во всем мире.

Неиспользованный потенциал в развивающихся странах с растущими инвестициями в здравоохранение

Среди возможностей на рынке гомозиготной семейной гиперхолестеринемии - потенциал для экспансии в развивающиеся экономики. Хотя в настоящее время на рынке гомозиготной семейной гиперхолестеринемии доминируют развитые страны Западной Европы и Северной Америки, в развивающихся странах существует огромный неиспользованный потенциал.

По данным исследования Global Burden of Disease, более 98% людей с СГ живут в странах с низким или средним уровнем дохода. Поскольку экономики таких стран, как Китай, Индия, Бразилия и других, продолжают быстро расти, их секторы здравоохранения также получают более высокие инвестиции.

Это повысит доступность и доступность специализированных препаратов с течением времени. Опытные компании, работающие на пространстве HoFH, должны иметь стратегию для этих развивающихся регионов. Те, кто первым получит одобрение и установит доступность через инновационные программы доступа, будут лучше всего использовать будущие возможности роста по мере улучшения осведомленности и стандартов ухода во всем мире.

Гомозиготная семейная гиперхолестеринемия (HoFH) является редким и тяжелым генетическим заболеванием, характеризующимся чрезвычайно высоким уровнем холестерина ЛПНП с рождения. Лечение сосредоточено на агрессивном снижении уровня холестерина ЛПНП за счет сочетания изменений образа жизни и лекарств.

На ранних стадиях врачи обычно назначают статины высокой интенсивности, такие как аторвастатин (липитор) или розувастатин (крестор). Однако только статины часто не снижают уровень холестерина ЛПНП в достаточной степени у пациентов с HoFH. Следующая линия лечения включает добавление эзетимиба (Zetia) для усиления эффекта снижения ЛПНП статинов.

Для пациентов, которые не могут достичь адекватного ответа с максимально переносимой терапией статин+эзетимибом, назначаются ингибиторы моноклонального антитела PCSK9. Алирокумаб (Praluent) и эволокумаб (Repatha) нацелены на белок PCSK9 и могут снизить уровень холестерина ЛПНП на 50-70% при использовании с другими препаратами.

Окончательный вариант лечения состоит из афереза ЛПНП и ломитапида (Juxtapid). Аферез ЛПНП - это медицинская процедура, которая фильтрует холестерин ЛПНП из крови. Ломитапид ингибирует производство триглицеридов и VLDL, тем самым снижая циркулирующие уровни LDL. Оба, как правило, зарезервированы для тяжелых случаев, когда другие варианты терпят неудачу или не допускаются.

Другие факторы, влияющие на решения врача, включают сопутствующие заболевания пациентов, факторы образа жизни, страховое покрытие и долгосрочные данные о приверженности / безопасности для новых вариантов лечения.

Гомозиготная семейная гиперхолестеринемия (HoFH) проявляется в три этапа на основе тяжести симптомов и уровня холестерина ЛПНП.

Стадия I происходит в раннем детстве с уровнями ЛПНП более 500 мг / дл. Липид-понижающие препараты сами по себе не могут контролировать ЛПНП, поэтому лечение первой линии включает аферез ЛПНП каждые 2 недели вместе с высокоинтенсивными статинами. Это дает лучший шанс удалить избыток ЛПНП из крови до необратимого повреждения.

Стадия II, представленная в подростковом возрасте, показывает рост ЛПНП до 800 + мг / д Несмотря на аферез и максимальные статины. Добавление эзетимиба способствует дальнейшему снижению поглощения диетического холестерина. Для тех, у кого есть генетические дефекты, ингибирующие рецепторы ЛПНП, ингибиторы PCSK9, такие как эволокумаб или алирокумаб, расширяют жизнь, предотвращая связывание рецепторов ЛПНП с PCSK9.

Стадия III является наиболее тяжелой у взрослых с патологическими изменениями в артериях и органах. Уровень ЛПНП превышает 1000 мг/д Несмотря на многочисленные комбинации препаратов. Добавление ломитапида, перорального микросомального ингибитора триглицеридов, к существующему лечению снижает производство ЛПНП и ЛПНП из печени. Для людей с продолжающимся высоким уровнем холестерина и прогрессированием заболевания трансплантация печени может предложить единственное решение, заменив орган, неспособный очистить ЛПНП от крови. Раннее и агрессивное лечение на каждом этапе направлено на предотвращение сердечно-сосудистых событий, связанных с необработанным HoFH.

Репата Амгена:

Amgen запустила Repatha (эволокумаб) в 2015 году в качестве первого ингибитора PCSK9 для лечения пациентов с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией (HoFH). Репата привела к значительному снижению уровня ЛПНП-С по сравнению с одними только стандартными методами лечения. В исследованиях 3 фазы Репата снижала уровень ЛПНП-С в среднем на 51% при добавлении к другим препаратам для снижения уровня липидов у пациентов с HoFH. Это значительное улучшение контроля холестерина предоставило клиницистам важный новый вариант терапии, позволяющий Amgen захватить значительную долю рынка HoFH.

Регуляторное одобрение для молодых пациентов:

В 2019 году FDA одобрило расширение лейбла Repatha, чтобы включить педиатрических пациентов в возрасте 10 лет и старше с HoFH. Это стало первой терапией снижения уровня холестерина, одобренной для лечения этой молодой популяции пациентов. Это помогло удовлетворить важную неудовлетворенную потребность и укрепить лидерские позиции Репаты, поскольку достижение хорошего контроля холестерина с раннего возраста может иметь значительные долгосрочные преимущества для здоровья пациентов с ГСЧ.

Расширенные программы доступа:

Amgen запустила несколько программ расширенного доступа, которые бесплатно предоставляли Repatha пациентам без страховки или надлежащего покрытия. Такие программы помогли большему количеству пациентов получить доступ к этой инновационной терапии, что сделало Amgen лидером в области доступа к пациентам.

По типу лекарств: сильная эффективность приводит к доминированию ингибиторов PCSK9

С точки зрения типа препарата, ингибиторы PCSK9, по оценкам, составляют 61,7% рынка гомозиготной семейной гиперхолестеринемии в 2024 году, владея их сильной эффективностью в значительном снижении уровня холестерина ЛПНП. Эволокумаб и алирокумаб являются моноклональными методами лечения антител, которые работают путем ингибирования PCSK9, белка, который снижает способность печени удалять LDL-C из кровотока. Клинические испытания показали, что ингибиторы PCSK9 могут снизить уровень ЛПНП-С до 60% при использовании отдельно или в сочетании с другими препаратами для снижения уровня липидов. Этот уровень снижения ЛПНП-С намного превышает уровень других вариантов лечения и приводит к снижению риска сердечно-сосудистых событий у пациентов.

Сильная эффективность, продемонстрированная ингибиторами PCSK9, сделала их предпочтительным терапевтическим выбором для пациентов с HoFH, которые изо всех сил пытаются достичь целей ЛПНП-С даже при максимизации других препаратов, снижающих уровень липидов, и изменения образа жизни в одиночку. Врачи чаще назначают ингибиторы PCSK9 первой линии по сравнению с другими вариантами, учитывая их превосходные способности к снижению уровня ЛПНП-С. Обычно ежемесячная доза подкожных инъекций также более удобна для пациентов, чем ежедневные пероральные препараты. Однако высокие затраты на приобретение ингибиторов PCSK9 остаются проблемой, которая привела к проблемам с возмещением и доступом в некоторых системах здравоохранения.

Insights, By Route of Administration: Dominance of Subcutaneous Route Reflects Convenience (недоступная ссылка — история).

С точки зрения маршрута администрирования, подкожные маршруты администрирования, по прогнозам, будут удерживать 66,2% рынка в 2024 году, что обусловлено его удобством по сравнению с другими вариантами. Все одобренные в настоящее время ингибиторы PCSK9 вводятся в виде подкожных инъекций ежемесячно.

Подкожный путь позволяет избежать проблем с ежедневным пероральным дозированием, требуемых некоторыми другими препаратами для снижения уровня липидов. Пациентам удобнее получать лечение с помощью ежемесячных инъекций, чем не забывать принимать таблетки каждый день. Это удобство повышает приверженность пациента предписанной схеме лечения.

Врачи также предпочитают назначать подкожную терапию, потому что этот путь позволяет легко контролировать реакцию на лечение и оценивать соответствие пациентов. Отсутствие случайной дозы инъекции с меньшей вероятностью негативно повлияет на лечение по сравнению с отсутствием пероральных таблеток.

Самоуправление или администрирование со стороны друга / члена семьи обычно легко для подкожных инъекций. Таким образом, ожидается, что доминирование подкожной клетчатки будет продолжаться в результате ее преимущества перед другими способами введения, такими как пероральные препараты на рынке HoFH.

Insights, by Distribution Channel: Госпитальные аптеки доминируют

По каналу распространения больничные аптеки составляют наибольшую долю рынка. Пациенты с HoFH имеют тяжелые случаи, которые требуют специализированного лечения, часто предоставляемого в больницах. Большинство врачей будут централизованно координировать лечение понижающего уровень липидов пациента с помощью больничной аптеки из-за сложности состояния и его лечения. Больничные аптеки имеют опыт и ресурсы для надлежащего хранения, обработки и распространения сложных биологических методов лечения, таких как ингибиторы PCSK9, которые доминируют на рынке HoFH.

Многие частные страховщики и государственные планы по лекарственным средствам также имеют политику, которая требует или стимулирует пациентов с ГСЧ получать предписанные им лекарства из больничных аптек, а не в розничной торговле. Это помогает улучшить доступ к лекарствам и приверженность к ним благодаря комплексному уходу. Розничные аптеки и онлайн-аптеки имеют более ограниченное участие в HoFH, учитывая суровый характер популяции пациентов и специализированный подход к лечению, обычно встречающийся в больницах. В результате больничные аптеки сохраняют самую высокую долю в распределении терапии этого редкого заболевания.

• Глобальная распространенность: HoFH поражает примерно 1 из 300 000 человек во всем мире, но распространенность может быть выше из-за недостаточной диагностики.
• На США приходится 47% диагностированных случаев HoFH в 7MM.
• Статины составляют основную часть лечения первой линии для HoFH, но многие пациенты остаются в группе риска сердечно-сосудистых событий, несмотря на лечение.
• Начало терапии в молодом возрасте может снизить риск сердечно-сосудистых событий до 80%, подчеркивая важность раннего выявления.
• регулирующий Утверждения: FDA предоставило Обозначение прорывной терапии новой генной терапии для HoFH, ускоряя процесс разработки и обзора.

Основными игроками на рынке гомозиготной семейной гиперхолестеринемии являются Amgen Inc., Sanofi S.A., Regeneron Pharmaceuticals, Inc., Novartis AG и Ionis Pharmaceuticals, Inc.