Рынок лечения иммунной тромбоцитопении оценивается в 3,59 млрд долларов США в 2024 году и, как ожидается, достигнет 3,96 млрд долларов США к 2031 году, увеличившись на 1,4% с 2024 по 2031 год. Ожидается, что рынок будет наблюдать устойчивый рост в течение прогнозируемого периода из-за растущей распространенности аутоиммунных расстройств и растущего терапевтического применения новых препаратов.

Драйвер рынка: повышение осведомленности об иммунной тромбоцитопении (ITP)

Иммунная тромбоцитопения, широко известная как ITP, является аутоиммунным расстройством, которое долгое время оставалось неизвестным широкой общественности. Однако за последнее десятилетие наблюдается значительный рост усилий со стороны организаций здравоохранения, групп защиты пациентов и фармацевтических компаний по распространению информации об этом расстройстве.

Все больше людей теперь знакомы с ITP как состояние, при котором иммунная система организма по ошибке разрушает свои собственные тромбоциты, что приводит к легким или чрезмерным кровоподтекам и кровотечениям. Кампании, подчеркивающие неспецифические симптомы, такие как петехии, пурпура или чрезмерное менструальное кровотечение, помогли быстрее диагностировать случаи, которые в противном случае остались бы долго незамеченными.

Группы адвокатов, представляющие пациентов с ITP, были особенно активны на цифровых платформах, чтобы усилить правильную медицинскую информацию, противодействуя мифам и заблуждениям о состоянии. Их усилия по сотрудничеству с экспертами по болезням устранили несколько пробелов в знаниях об ИТП для врачей общей практики, а также гематологов.

Совокупное воздействие таких инициатив в области информирования проявляется во все большем числе диагнозов, связанных с ПИТ. Многие группы поддержки сегодня могут похвастаться сильным присутствием в Интернете и вовлеченной базой участников, демонстрируя рост уровня вовлеченности пациентов. В целом более высокая осведомленность об этом забытом расстройстве обещает своевременное лечение случаев и более высокий спрос на эффективные терапевтические варианты.

Драйвер рынка - Достижения в вариантах лечения, ведущие к лучшим результатам для пациентов

Непрерывные медицинские исследования, особенно за последнее десятилетие, открыли ряд преимуществ для пациентов. Авансовые варианты, такие как агонисты рецепторов тромбопоэтина, появились в качестве лечения первой линии, заменяя кортикостероиды во многих случаях. Эти биологические препараты имитируют собственный гормон тромбопоэтина организма, чтобы стимулировать производство тромбоцитов с минимальными побочными эффектами. Некоторые пациенты теперь имеют терапию, адаптированную в соответствии с их индивидуальным состоянием и тяжестью с помощью персонализированного режима.

Новые парадигмы лечения сосредоточены на устойчивости ремиссии и предотвращении рецидивов по сравнению с просто увеличением количества тромбоцитов. Такие варианты, как иммуномодуляторы, ранее ограниченные огнеупорными случаями, все чаще используются заранее в комбинации или схемах последовательностей. Это показало лучшие шансы на длительную ремиссию у нескольких пациентов без необходимости частых стероидных всплесков.

Технологические достижения позволили осуществлять тщательный мониторинг заболеваний с помощью передовых анализов крови и методов визуализации. Это поддерживает своевременную коррекцию дозы и повышает точность оценки успеха лечения. Сотрудничество между исследователями расширило понимание патофизиологических факторов, лежащих в основе различных случаев ИТП. Адаптивная терапия, нацеленная на конкретные дефектные пути, находится в стадии разработки. В целом такие улучшения бросают вызов статусу ИТП как хронического заболевания, управляемого в долгосрочной перспективе. Растущие возможности внушают пациентам уверенность в улучшении качества жизни за счет оптимального клинического контроля их заболевания.

Вызов рынка - высокая стоимость передовой терапии

Одной из основных проблем, с которыми в настоящее время сталкивается рынок лечения иммуноглобулина, является высокая стоимость передовых методов лечения. Иммунная тромбоцитопения (ITP) – заболевание, характеризующееся уменьшением количества тромбоцитов в крови. Существующие варианты лечения для ITP включают кортикостероиды, внутривенный иммуноглобулин (IVIG), анти-D иммуноглобулин и спленэктомию. Однако эти методы лечения не всегда эффективны, и некоторые пациенты испытывают побочные эффекты или рецидив после лечения. В последние годы появились многообещающие кандидаты на поздней стадии лекарств, поступающих в клинические испытания. Однако эти новые методы лечения, такие как элтромбопаг и ромиплостим, связаны с высокими расходами на приобретение и введение, что делает их недоступными для многих пациентов.

В среднем годовая стоимость лечения этими новыми целевыми методами лечения оценивается более чем в 100 000 долларов США на одного пациента в США. Высокая финансовая нагрузка на пациентов является существенным ограничивающим фактором для принятия этих передовых методов лечения. Эту проблему необходимо решить с помощью таких инициатив, как программы помощи пациентам, исследования доступности и реформы здравоохранения, чтобы обеспечить максимальный доступ к жизненно важным вариантам лечения и дальнейший рост рынка терапевтических средств ITP.

Рыночная возможность: новые лекарственные препараты на поздней стадии развития

Одна из основных возможностей для рынка лечения иммунной тромбоцитопении заключается в разработке новых лекарственных препаратов, которые в настоящее время находятся на поздней стадии разработки. Несколько фармацевтических компаний разрабатывают новые препараты-кандидаты, которые нацелены на различные пути, участвующие в патогенезе ITP. Например, Kezar Life Sciences разрабатывает KZR-616, первый в своем классе ингибитор иммунопротеасомы, который получил обозначение Fast Track от FDA в 2020 году.

Кроме того, компания разрабатывает Rigel-109, мощный и селективный ингибитор BTK, который в настоящее время находится в фазе 2/3 клинических испытаний для лечения хронического ITP. В случае успешного утверждения эти новые молекулярные структуры обеспечат эффективные и целенаправленные варианты лечения пациентов, страдающих ИТП. Их новые механизмы действия обещают поддерживать ремиссии в течение более длительного времени и минимизировать рецидив, демонстрируя улучшенные профили безопасности по сравнению с существующими методами лечения.

Ожидается, что этот трубопровод на поздней стадии приведет к значительному росту доходов производителей лекарств и расширению общего рынка терапевтических средств ITP в ближайшие годы.

ITP обычно лечится кортикостероидами в начальных случаях с умеренной и тяжелой тромбоцитопенией и симптомами кровотечения. Предписатели обычно инициируют лечение преднизоном или преднизолоном в дозировках от 1-2 мг / кг в день. Если после 4 недель наблюдается неадекватный ответ или непереносимость кортикостероидов, вторая линия лечения включает использование иммунодепрессантов, таких как элтромбопаг (Promacta), агонист рецептора тромбопоэтина или ритуксимаб (Rituxan), моноклональное антитело.

Для пациентов, все еще проявляющих низкое количество тромбоцитов или имеющих рецидивирующее заболевание после кортикостероидного и иммунодепрессантного лечения, спленэктомия традиционно была стандартным вмешательством третьей линии из-за роли селезенки в разрушении тромбоцитов. Тем не менее, новые лекарства, такие как фостаматиниб (Тавалиссе), ингибитор тирозинкиназы селезенки, все чаще назначаются не по назначению на этой последней стадии, поскольку они позволяют избежать спленэктомии.

Решающие факторы, влияющие на выбор лекарств, включают тяжесть заболевания, эффективность и профиль безопасности лекарств, предпочтения пациентов и ограничения страхового покрытия. Лечение вне маркировки чаще назначается, если стандартные варианты обеспечивают недостаточный контроль или невыносимые побочные эффекты. Тщательный мониторинг пациентов также важен во время лечения ИТП для правильной оценки ответов и соответствующей корректировки курсов терапии.

Иммунная тромбоцитопения имеет различные варианты лечения, основанные на тяжести тромбоцитопении и симптомах кровотечения. Для недавно диагностированного легкого ITP (количество тромбоцитов > 30 000 / мл) без кровотечения, первоначальное лечение включает наблюдение без немедленной терапии.

Для умеренного ITP (количество тромбоцитов < 30 000 / мкл) или с кровотечением лечение первой линии включает кортикостероиды, такие как преднизон. Кортикостероиды работают, чтобы уменьшить иммунный ответ организма против тромбоцитов. Они эффективны примерно у двух третей пациентов, но побочные эффекты при длительном использовании ограничивают их использование.

Если кортикостероиды терпят неудачу или не могут быть использованы в долгосрочной перспективе, следующая линия лечения включает иммунодепрессанты. Общие варианты включают антитела против CD20 на В-клетках, таких как ритуксимаб. Путем истощения В-клеток, ритуксимаб снижает производство аутоантител против тромбоцитов. Другим вариантом является ингибитор тирозинкиназы селезенки eltrombopag (Promacta). Он работает, стимулируя созревание мегакариоцитов и производство тромбоцитов. Как ритуксимаб, так и элтромбопаг являются эффективными методами лечения, которые могут поддерживать ответ тромбоцитов у более чем 60% рецидивирующих пациентов с ИТФ.

Для тяжелой ИТФ с очень низким количеством тромбоцитов (<10 000 / мкл) лечение направлено на быстрое увеличение количества тромбоцитов для предотвращения угрожающих жизни кровотечений. Используемые варианты включают внутривенный иммуноглобулин, анти-D иммуноглобулин (если резус-положительный) и кортикостероиды.

Продуктовые инновации: Одной из наиболее успешных стратегий, принятых компаниями, являются постоянные инвестиции и сосредоточение внимания на НИОКР для разработки новых и инновационных вариантов лечения. Например, Amgen получил одобрение FDA для Nplate (romiplostim) в 2008 году, который был первым одобренным FDA агонистом рецепторов TPO для лечения ITP. Это было большим прорывом и помогло Amgen получить значительную долю рынка.

Клиническое исследование ExcellenceПроведение крупных клинических испытаний и демонстрация превосходных данных об эффективности обеспечили конкурентные преимущества. Например, когда в 2013-2015 годах Pfizer провела два клинических испытания фазы 3 на фостаматинибе с участием 150 пациентов, было выявлено значительное увеличение количества тромбоцитов и снижение кровотечения. Это помогло Фостаматинибу получить одобрение FDA в 2018 году и доминировать на рынке по сравнению с ранее одобренными вариантами.

Расширение портфеляКомпании расширились благодаря стратегическому лицензированию и сделкам M&A. Например, в 2010 году Rigel Pharmaceuticals получила лицензию на фостаматиниб от компании AstraZeneca. Это дополнило портфель Ригеля и позволило коммерциализировать его через существующую сеть продаж гематологии. Аналогичным образом, Bristol-Myers Squibb приобрела Celgene Corp в 2019 году за 74 миллиарда долларов, получив доступ к одобренным Celgene препаратам ITP, включая Inrebic и Otezla. Такое расширение портфеля усиливает присутствие на рынке.

По классификации: Хронический ITP Содействует развитию самого высокого рынка Доля владения своей постоянной природой

Хронический ITP, как следует из названия, относится к случаям, когда количество тромбоцитов пациента остается низким в течение более двенадцати месяцев. Это устойчивое низкое количество тромбоцитов представляет постоянную угрозу кровоподтеки и кровотечения. В отличие от случаев появления новых или стойких ИТФ, которые могут наблюдать ремиссию, хронический ИТФ представляет собой долгосрочную медицинскую потребность.

Устойчивые симптомы хронического ITP-драйва продолжали лечение в поисках поведения. Пациенты должны тщательно контролировать количество тромбоцитов и обращаться за медицинской помощью при первых признаках дальнейшего снижения. Это помогает предотвратить опасное кровоизлияние, но требует длительного лечения. Лекарственные препараты для лечения хронического ИТП также отличаются от острых случаев, уделяя особое внимание поддержанию стабильных показателей, а не просто реагированию на кризис. Некоторые варианты, такие как кортикостероиды, не подходят для длительного использования, поэтому альтернативные методы лечения приобретают значение.

Консистенция низкого количества тромбоцитов при хроническом ITP также повышает риски, такие как опасное для жизни внутреннее кровотечение. Это делает соблюдение режима лечения критически важным для предотвращения чрезвычайных ситуаций. Тщательный мониторинг со стороны врачей еще больше укрепляет хронический ITP как постоянную проблему здравоохранения, а не временное состояние. Даже после таких вмешательств, как спленэктомия, может потребоваться пожизненное наблюдение. Устойчивость требований к уходу, созданных хроническим ITP, сделала его доминирующей силой, стимулирующей общий рынок.

Прозрения, путем лечения: Водители первого сегмента лечения привлекают внимание игроков рынка

С точки зрения лечения, препараты первой линии, такие как кортикостероиды и внутривенный иммуноглобулин (IVIg), доминируют на рынке из-за их примата в стандартных клинических рекомендациях. Они рекомендуются в качестве первого средства для вновь диагностированных, а также рецидивирующих случаев ИТП. Хотя кортикостероиды и IVIG не являются универсально эффективными, они обеспечивают быстрое увеличение количества тромбоцитов во время острых фаз заболевания. Их способность своевременно реагировать на резкое падение цен бесценна для предотвращения геморрагических кризисов.

Кроме того, кортикостероиды и IVIG являются хорошо зарекомендовавшими себя методами лечения с проверенными профилями безопасности. Поколения клинического использования определили свою роль в качестве фронтендных лекарств для стабилизации числа тромбоцитов, прежде чем рассматривать другие варианты. Их преимущество при первом прохождении приводит к более глубокому знакомству как среди врачей, так и среди пациентов. Это доверие к первой линии укрепляет кортикостероиды и IVIG в качестве решений, особенно для обеспечения уверенности на переднем крае во время диагностики.

Даже после того, как другие методы лечения вступают в практику, альтернативы первой линии часто продолжаются в качестве основной терапии. Они могут быть использованы периодически, чтобы предотвратить рецидивы или в сочетании с другими препаратами для синергетического эффекта. Такая гибкость поддерживает их важность на протяжении различных этапов лечения СПС. В целом, первоначальное доверие и широкая роль кортикостероидов и IVIG сделали лечение первой линии основой этого терапевтического сектора.

• В 2021 году общее число случаев иммунной тромбоцитопении в 7ММ составило примерно 184 000. На Соединенные Штаты приходилось 65 500 таких случаев, на Японию — 27 200.
• Ожидается, что к 2032 году распространенность ITP увеличится на 7 основных рынках (7MM).

Основные игроки, работающие на рынке лечения иммунной тромбоцитопении, включают UCB Biopharma, Sanofi, Principia Biopharma, Argenx, Millennium Pharmaceuticals, Takeda, Biotest и GC Pharma.