Рынок миозита включения оценивается как $527.5 млн. в 2024 году Ожидается, что он достигнет 767,1 млн долларов США к 2031 году, растущие с совокупным годовым темпом роста (CAGR) 5,5% с 2024 по 2031 год. Ожидается, что растущая распространенность аутоиммунных расстройств и рост гериатрической популяции во всем мире будут стимулировать рынок в течение прогнозируемого периода.

Рыночный драйвер - повышение осведомленности и диагностика миозита инклюзионного тела

Поскольку состояние прогрессирующее и изнурительное, осведомленность о его симптомах и доступных методах диагностики имеет решающее значение. Различные некоммерческие группы по защите пациентов и клинические сообщества активизировали свои усилия по обучению населения в целом, а также медицинских работников. Несколько информационно-пропагандистских кампаний проводятся по нескольким каналам, включая социальные сети, печатные СМИ и информационно-пропагандистскую деятельность в общинах. Это помогает большему количеству людей распознавать предупреждающие знаки на ранней стадии и быстро обращаться за медицинской помощью. За последние несколько лет число пациентов, обращающихся к врачам с подозрением на симптомы IBM, неуклонно росло.

Клинические эксперты также лучше дифференцируют IBM от других типов воспалительных и мышечных расстройств на основе истории болезни пациента, физического осмотра и диагностических тестов. Продвинутые исследования, такие как биопсия мышц и анализ белка, играют важную роль в подтверждении диагнозов, которые в противном случае было бы трудно идентифицировать с уверенностью. Благодаря растущему опыту и расширенным аналитическим возможностям патологи теперь могут более точно исследовать образцы тканей под микроскопом. Это будет стимулировать рост рынка миозита включения.

Рыночные драйверы - рост расходов на здравоохранение и развитие исследований в области терапии

Поскольку воспалительное состояние со временем приводит к прогрессирующему ослаблению мышц, пациентам часто требуется длительное медицинское лечение и реабилитационная поддержка. Это приводит к увеличению использования ресурсов здравоохранения и росту экономической нагрузки на пациентов, а также национальных бюджетов здравоохранения.

Отсутствие эффективного лечения также означает, что состояние в настоящее время трудно остановить или обратить вспять. Все эти факторы приводят к увеличению расходов на IBM ежегодно.

В то же время крупные фармацевтические вендоры и клинические исследовательские организации вкладывают значительные средства в исследования иммунотерапии и генной терапии для IBM.

Несколько молекул-кандидатов проходят доклиническую и клиническую оценку на предмет их безопасности и эффективности. Терапия стволовыми клетками является еще одной областью, привлекающей значительные исследовательские интересы. Хотя поиск лекарства остается сложной задачей, учитывая наше ограниченное понимание патологии заболевания, ожидается, что эти усилия приведут к улучшению вариантов лечения и стандартов ухода за пациентами в будущем.

Некоторые из веществ, находящихся в стадии разработки, могут даже изменить течение болезни, если они будут одобрены. Этот постоянный фокус исследований и разработок на разработку новых лекарств и альтернативных средств финансируется за счет растущих инвестиций в промышленность и государственных грантов для программ по борьбе с редкими заболеваниями.

Рыночная проблема: высокие затраты на лечение, влияющие на доступность пациентов

Включение тела миозит является редким заболеванием мышц без одобренных методов лечения. В настоящее время единственными вариантами для пациентов являются немаркированные кортикостероиды или иммуномодулирующие препараты, которые имеют ограниченную эффективность. Разработка новых препаратов специально для IBM является сложной задачей из-за редкости и неоднородности заболевания.

Клинические испытания, необходимые для тестирования новых методов лечения, требуют больших размеров выборки, но набор достаточного количества подходящих пациентов затруднен. Это приводит к тому, что фармацевтические компании взимают высокие цены, чтобы окупить обширные инвестиции в исследования и разработки. Однако высокие затраты на лечение являются серьезным препятствием для доступности пациентов.

Многие пациенты изо всех сил пытаются позволить себе дорогостоящие лекарства, которые могут усугубить состояние из-за отсутствия надлежащего лечения. Излишние расходы также создают огромное финансовое бремя. Для расширения доступа пациентов необходимо стимулировать разработку новых лекарств, а также обеспечить доступность и доступность для тех, кто больше всего в этом нуждается. Возможно, потребуется изучить альтернативные стратегии ценообразования и возмещения.

Возможности рынка: технологические достижения в диагностических методах для рынка

Последние достижения в области нейровизуализации и молекулярной диагностики предоставляют возможности для улучшения понимания и диагностики IBM. Новые методы магнитно-резонансной томографии позволяют визуализировать патологию мышц с более высоким разрешением. Продвинутый анализ биопсии мышц с использованием иммуноанализов и секвенирования ДНК улучшает идентификацию диагностических белковых агрегатов. Такие технологические усовершенствования помогают в дифференциальной диагностике и более раннем выявлении заболеваний.

По мере роста диагностической определенности и предсказуемости рынок IBM, вероятно, будет расширяться. Фармацевтические компании могут более уверенно инвестировать в разработку лекарств, зная, что целевая группа пациентов может быть идентифицирована с большей точностью.

Более широкое использование объективных диагностических инструментов может также поддержать набор клинических испытаний и дать возможность оценки ответов на лечение. При включении в клинические руководства и практику новая диагностика меняет ландшафт управления пациентами IBM и создает основу для будущего роста рынка.

Инклюзионный миозит тела (IBM) является прогрессирующим мышечным расстройством, которое обычно лечится поэтапно. Для ранней стадии IBM с легкими симптомами врачи часто рекомендуют физическую / профессиональную терапию и безрецептурные обезболивающие.

По мере того, как болезнь прогрессирует до умеренных стадий с ухудшением мышечной слабости, врачи могут назначать кортикостероиды, такие как преднизон, для уменьшения воспаления. Однако стероиды могут вызывать неблагоприятные последствия при длительном применении. Альтернативно, можно попробовать иммунодепрессанты, такие как метотрексат (Ревматрекс).

Для пациентов со значительными функциональными нарушениями на поздних стадиях обычно используется внутривенное лечение иммуноглобулином (IVIg). Прописанные продукты IVIg включают Gamunex-C, Gammagard и Octagam. В то время как IVIg обеспечивает облегчение симптомов для некоторых, он требует ежемесячных инфузий и очень дорог. В результате стоимость является основным фактором, влияющим на предпочтения врачей.

Если IVIg окажется неэффективным, врачи могут порекомендовать экспериментальную терапию. К ним относятся ингибиторы фактора некроза опухоли, такие как Enbrel, которые могут помочь ослабить сверхактивный иммунный ответ, лежащий в основе патологии IBM. Тем не менее, побочные эффекты и отсутствие одобрения FDA в США остаются проблемами, ограничивающими широкое распространение. В целом, тяжесть заболевания, безопасность, переносимость, стоимость и клинические данные, как правило, являются основными определяющими факторами выбора лечения.

Инклюзионный миозит тела (IBM) является прогрессирующим мышечным расстройством, характеризующимся мышечным воспалением и слабостью. Он разделен на три стадии в зависимости от тяжести симптомов:

Ранняя стадия (легкие симптомы): Физическая / профессиональная терапия рекомендуется для поддержания мышечной силы и гибкости. Симптомы можно контролировать с помощью легких анальгетиков по мере необходимости.

Промежуточная стадия (умеренные симптомы): По мере увеличения мышечной слабости может рассматриваться иммунотерапия. Низкие дозы кортикостероидов (преднизолон) или стероид-сберегающие иммунодепрессанты (азатиоприн, метотрексат) чаще всего используются, либо отдельно, либо в комбинации. Они направлены на уменьшение воспаления мышц и замедление прогрессирования заболевания.

Продвинутая стадия (тяжелые симптомы): Передвижение на колесах может потребоваться, поскольку ходьба становится трудной. Необходима более сильная иммунотерапия. Внутривенное лечение иммуноглобулином (IVIg) каждые 4-6 недель является предпочтительным лечением. IVIg содержит антитела, которые противодействуют аномальной активности иммунной системы в IBM. Такие бренды, как Gamunex и Octagam, обычно используются. Для пациентов, которые не реагируют адекватно на IVIg, исследуются экспериментальные методы лечения мРНК.

Таким образом, лечение IBM фокусируется на управлении симптомами и контроле гиперактивности иммунной системы. Лечение прогрессирует от легкой терапии до более сильной иммунотерапии, поскольку болезнь прогрессирует от ранней до промежуточной и продвинутой стадии. Цели переходят от поддержания силы к сохранению функции и качества жизни.

Сосредоточьтесь на клинической разработке эффективных вариантов лечения:

Такие компании, как BioMarin, KPI Therapeutics и Anthropic, сосредоточились на продвижении своих клинических препаратов для лечения IBM. Например, BioMarin начала два клинических испытания на поздних стадиях (Pivot-IB-1 и Pivot-IB-2) в 2018 году для оценки эффективности и безопасности BMN-250 в замедлении прогрессирования заболевания у людей с IBM. Эти испытания фазы 3 продолжаются.

Лицензия/приобретение перспективных программ от небольших биотехнологий:

- В 2021 году Roche приобрела эксклюзивные права на доклиническую программу малых молекул (KPT-9274) от KPI Therapeutics для лечения IBM. KPT-9274 показал многообещающие результаты в доклинических моделях за счет уменьшения воспаления и агрегации белка. Это позволяет Roche продвигать этот актив в клинических испытаниях. Подобные приобретения позволяют крупным фармацевтическим компаниям укреплять свой трубопровод IBM без затрат на ранние исследования.

Установить сотрудничество для экспертизы разработки лекарств:

Anthropic в партнерстве с Toleranz Therapeutics в 2020 году будут использовать возможности друг друга в разработке ИИ и лекарств. В рамках этого партнерства будут применяться инструменты ИИ/машинного обучения для анализа моделирования молекулярной динамики и мультиомических наборов данных для определения потенциальных целей IBM в области лекарственных средств. Успешное сотрудничество помогает оптимизировать ресурсы и возможности для продуктивных исследований и разработок.

Insights, By Treatment: Фармакологические исследования Лечение пользуется большим спросом с растущими исследованиями по разработке новых лекарств

С точки зрения лечения, в 2024 году доля фармакологических препаратов на рынке составит 70,4%, и они будут заниматься непрерывными исследованиями и разработками, направленными на разработку передовых и эффективных лекарственных препаратов для лечения амибиозита. Несмотря на то, что в настоящее время нет одобренного препарата для лечения этого заболевания, несколько фармацевтических компаний и научно-исследовательских институтов изучают различные фармакологические варианты, такие как нестероидные противовоспалительные препараты, кортикостероиды и иммунодепрессанты.

Растущие клинические испытания, оценивающие эффективность новых молекулярных структур и биологических препаратов для лечения симптомов, являются ключевым фактором, способствующим принятию фармакологических методов лечения. Кроме того, растущая осведомленность врачей о лекарственной терапии, оптимизирующей мышечную силу и функцию, еще больше поддерживает спрос на схемы лечения на основе лекарств.

Популяция пациентов: предпочтение больничной помощи

По прогнозам, в 2024 году доля взрослого населения на рынке пациентов составит 74,6% из-за его предпочтения обращаться за помощью в больницы. Поскольку симптомы амибиозита обычно проявляются среди пациентов среднего и пожилого возраста, они, как правило, выбирают лечение в больнице по сравнению с другими вариантами.

Расширенные возможности оказания медицинской помощи, наличие специализированного оборудования и опыта, а также комфорт пациентов, предоставляемых в больницах, делают их надежным средством лечения для взрослых пациентов. Кроме того, сложные медицинские требования взрослых с сосуществующими условиями требуют комплексных подходов к лечению, обычно доступных в больницах. Эти факторы в совокупности объясняют высокую концентрацию взрослых пациентов в сегменте конечного пользователя больницы.

Insights, By End User: Доступ к междисциплинарным услугам команды

С точки зрения конечного потребителя, больницы обеспечивают наибольшую долю рынка благодаря своей способности облегчить доступ к многопрофильным группам здравоохранения. В то время как клиники, возглавляемые одним врачом, могут не иметь ресурсов для формирования сотрудничества между специалистами, больницы объединяют неврологов, ревматологов, физиатров, диетологов, физиотерапевтов и других экспертов под одной крышей. Эта методология мультимодального лечения, объединяющая различные специальности, показала преимущества в управлении IBMyositis.

Координированные подходы к лечению, которые используют коллективный опыт, обеспечивают всестороннее содействие в решении медицинских, терапевтических и психосоциальных аспектов заболевания. Поэтому больницы часто являются предпочтительным выбором, поскольку они предлагают комплексное лечение с многогранной точки зрения, что повышает их привлекательность среди конечных пользователей.

• Инклюзионный миозит тела в первую очередь наблюдается у пожилых людей и характеризуется прогрессирующей мышечной слабостью, особенно в мышцах квадрицепса и предплечья.
• На Соединенные Штаты приходится наибольшее количество диагностированных случаев миозита в организме в 7MM (США, ЕС5 и Япония), и эта тенденция, как ожидается, со временем увеличится из-за старения населения.
• Пациенты с миозитом инклюзии часто сталкиваются с задержками в диагностике из-за редкости заболевания и его симптома перекрывается с другими состояниями, такими как полимиозит. Кампании по повышению осведомленности, проводимые несколькими организациями, направлены на смягчение этой проблемы.
• Распространенность миозита инклюзии увеличивается, особенно среди пожилых людей в Северной Америке и Европе. Только на США приходится почти 40% всех диагностированных случаев в мире.

Основными игроками, работающими на рынке миозита, являются Pfizer Inc., GlaxoSmithKline plc, Eli Lilly and Company, AbbVie Inc., Novartis AG, Alexion Pharmaceuticals, Orphazyme, Viela Bio, Sanofi и Amgen.