Атрофия множественной системы (MSA) Рынок оценивается в 137,3 млн долларов в 2024 году Ожидается, что он достигнет USD 211,1 Мн к 2031 году, Растущий со сложным годовым темпом роста (CAGR) 4,4% с 2024 по 2031 год.

Ожидается, что рынок MSA будет наблюдать устойчивый рост в течение прогнозируемого периода. Это может быть связано с увеличением скорости диагностики МСА и растущей исследовательской деятельностью по разработке эффективных методов лечения. В настоящее время нет никакого лечения МСА, и доступны только симптоматические методы лечения, которые обеспечивают скромные преимущества. Таким образом, производители лекарств сосредоточены на разработке новых модифицирующих болезнь методов лечения, таких как нейропротекторные агенты и антиоксиданты. Кроме того, рост расходов на здравоохранение на основных рынках и расширение клинических испытаний трубопроводных препаратов являются некоторыми другими факторами, которые, как ожидается, будут стимулировать спрос на лечение MSA и тем самым поддерживать рост рынка в течение прогнозируемого периода.

Рыночный драйвер: увеличение распространенности атрофии множественных систем

Увеличение распространенности атрофии множественных систем

Атрофия множественной системы (MSA) является редким нейродегенеративным заболеванием, которое поражает вегетативную нервную систему и области мозга, связанные с движением. Точная причина МСА неизвестна, и нет никакого лечения. По мере прогрессирования заболевания люди, живущие с MSA, испытывают проблемы с балансом и движением, а также непроизвольные рывки или скручивания движений, называемые дискинезией. Они также могут иметь проблемы с дыханием и регуляцией артериального давления наряду с другими вегетативными функциями.

Согласно исследованиям, опубликованным в медицинских журналах, распространенность MSA растет во всем мире. Ключевым фактором, способствующим этому росту, является старение мирового населения. МСА в основном диагностируется у людей старше 50 лет, и риск увеличивается с каждым десятилетием жизни. С увеличением общей продолжительности жизни во многих странах, пул пожилых людей, которые более восприимчивы к развитию МСА, увеличивается. Некоторые исследования также предположили, что некоторые токсины окружающей среды и травмы головы являются потенциальными факторами риска. Тем не менее, необходимы дополнительные исследования, чтобы полностью понять все причины.

Социальные и экономические издержки, связанные с МСА, значительны, поскольку пациенты нуждаются в тщательном уходе на поздних стадиях. Члены семьи и опекуны часто должны вносить серьезные коррективы в свою жизнь и повседневную жизнь, чтобы заботиться о человеке с МСА. Это может привести к значительным эмоциональным и финансовым нагрузкам. С ростом числа пациентов растет спрос на специализированные препараты для замедления прогрессирования заболевания, а также поддерживающие методы лечения. Больше медицинских работников также должны быть обучены правильной диагностике и управлению МСА, учитывая его сложность и сходство с другими заболеваниями Паркинсона. В целом, рост распространенности MSA во всем мире будет важным фактором, требующим повышенного внимания и ресурсов для разработки более эффективных методов лечения в ближайшие годы.

Достижения в диагностических методах

Ранняя и точная диагностика MSA остается проблемой для врачей из-за перекрывающихся симптомов болезни Паркинсона и других состояний. Задержки или ошибочные диагнозы могут негативно повлиять на планирование лечения и результаты. Тем не менее, значительный прогресс достигнут благодаря продолжающимся исследованиям, направленным на выявление надежных биомаркеров и улучшенных технологий визуализации. Эти достижения повышают способность врачей отличать МСА от аналогичных расстройств.

Например, в нескольких исследованиях были обнаружены белки и метаболиты в спинномозговой жидкости, которые проявляют различные закономерности у пациентов с МСА по сравнению с пациентами с болезнью Паркинсона или другими синдромами Паркинсона. Исследователи пытаются разработать простые анализы крови или мочи, включающие группу этих биомаркеров для широкого использования среди врачей общей практики. На фронте диагностической визуализации такие методы, как нейровизуализация транспортера дофамина с помощью однофотонной эмиссионной компьютерной томографии (DaTSCAN) и магнитно-резонансной томографии, демонстрируют высокую точность в различении MSA. Машинное обучение, применяемое к медицинским изображениям, является еще одной областью, свидетельствующей об инновационной работе.

По мере того, как диагностические подтверждения становятся доступными ранее с помощью таких методов, пациенты могут без задержки получать клинически адаптированные лекарства и реабилитационные методы лечения. Это поможет замедлить прогрессирование заболевания и улучшить качество жизни. Биомаркеры могут дополнительно помочь в текущей оценке исследуемых препаратов в клинических испытаниях. В целом, достижения в области диагностических биомаркеров и визуализации являются основными факторами, поскольку они позволяют окончательно отличить МСА от похожих расстройств для улучшения путей управления. Более широкое внедрение в реальных условиях принесет пользу пациентам, лицам, осуществляющим уход, а также привлечет больше фармацевтических исследований в разработке конкретных методов лечения MSA.

Рыночная проблема: ограниченные варианты лечения

Атрофия множественной системы (MSA) является редким, изнурительным нейродегенеративным расстройством с ограниченными возможностями лечения. В настоящее время нет никакого лечения MSA, и терапия сосредоточена на управлении симптомами для улучшения качества жизни. Первичный подход к лечению включает симптоматическое облегчение с использованием лекарств для облегчения двигательных нарушений, проблем с кровяным давлением и других нарушений, связанных с состоянием. Однако доступные лекарства, как правило, имеют скромные эффекты и постепенно теряют эффективность с течением времени по мере прогрессирования заболевания. Разработка новых методов лечения также сталкивается с проблемами из-за редкости и неоднородности MSA, а также отсутствия понимания основных путей заболевания. Это затрудняет определение и проверку новых целей лечения. Ограниченный пул пациентов для клинических испытаний также препятствует усилиям по разработке лекарств. Из-за этих ограничений в области лечения МСА остается изнурительным расстройством, серьезно влияющим на ежедневное функционирование и уровень смертности. Удовлетворение неудовлетворенных потребностей путем изучения новых терапевтических подходов обещает значительно улучшить результаты лечения пациентов в будущем.

Возможности рынка – новые терапевтические подходы

Существует растущий поток новых терапевтических подходов, которые дают надежду на преобразование ландшафта лечения MSA. Исследователи получают более глубокое понимание механизмов заболевания, таких как неправильное свертывание белков и нейровоспаление, что позволяет идентифицировать новые цели и пути. Несколько биотехнологических и фармацевтических компаний активно исследуют модифицирующие болезни методы лечения, такие как методы подавления генов, нейропротекторные агенты, подходы к иммунотерапии и терапии стволовыми клетками. Например, антисмысловые олигонуклеотиды, которые ингибируют выработку альфа-синуклеина, находятся в клинических испытаниях. Нейропротекторные препараты, направленные на снижение нейродегенерации, также находятся в разработке. Новые клеточные методы лечения, использующие мезенхимальные стволовые клетки или клетки-предшественники нейронов, обещают восстановить повреждение нейронов и связь. Благодаря продолжающимся исследованиям и целенаправленным инициативам по разработке лекарств, некоторые из этих новых терапевтических стратегий могут принести первые целевые и модифицирующие заболевания методы лечения пациентов с МСА в ближайшие 5-10 лет.

Мультисистемная атрофия (MSA) является редким дегенеративным расстройством с различным прогрессированием симптомов с течением времени. Лечение направлено на управление проявлениями и улучшение качества жизни по мере развития заболевания. На ранних стадиях врачи могут сосредоточиться на лекарствах для решения вегетативной дисфункции и легких двигательных нарушений. По мере увеличения нарушений в более позднем MSA, управление становится все более поддерживающим и междисциплинарным. Подчеркиваются немедикаментозные варианты, такие как физиотерапия.

На протяжении всего течения заболевания врачи рассматривают симптомы отдельных пациентов и желаемые функциональные уровни при выборе среди модификаций образа жизни, добавок или рецептурных лекарств. Даже для одной и той же стадии МСА предпочтения в лечении могут варьироваться в зависимости от сопутствующих заболеваний, переносимости побочных эффектов и, конечно, уникальных предпочтений и обстоятельств каждого пациента и их партнеров по уходу. Открытое общение с партнерами по уходу позволяет совместно принимать решения в соответствии с ценностями пациента.

Атрофия множественной системы (MSA) является редким дегенеративным заболеванием, которое влияет на вегетативную нервную систему. Он классифицируется на два подтипа - MSA-C, который в первую очередь влияет на движение, и MSA-P, который в основном влияет на вегетативные функции, такие как контроль артериального давления.

В настоящее время нет никакого лечения МСА, и лечение направлено на управление симптомами. На ранних стадиях, когда нарушения мягкие, основным лечением является медикаментозное лечение. Антихолинергические препараты, такие как гликопирролат, могут помочь при чрезмерном потоотделении. Флудрокортизон помогает поддерживать кровяное давление. Модафинил/армодафинил стимуляторы могут быть использованы для противодействия усталости.

Поскольку болезнь прогрессирует до умеренных стадий с ухудшением симптомов движения, необходимы дополнительные методы лечения. Наиболее эффективным препаратом является Osmolex ER (расширенное высвобождение амантадина), слабый антагонист рецептора NMDA. Он обеспечивает скромные преимущества для жесткости, брадикинезии и тремора за счет повышения уровня дофамина в мозге. Физическая и профессиональная терапия может помочь сохранить мобильность и функциональные способности.

На поздних стадиях с тяжелой инвалидностью варианты немедикаментозного лечения могут предложить лучшее управление. Операция глубокой стимуляции мозга (DBS) может облегчить двигательные симптомы у некоторых пациентов с MSA-C, если она выполняется на ранней стадии заболевания. Другие вмешательства сосредоточены на паллиации через поддержку питания, легочную терапию и реабилитацию. Мультидисциплинарная помощь на этом этапе жизненно важна для контроля симптомов и качества жизни.

Исследования и разработки: Интенсивные исследования и разработки были одной из самых сильных сторон крупных фармацевтических компаний на рынке MSA. Например, Kyowa Kirin объявила в 2018 году положительное Результаты III фазы клинических испытаний иксабепилона (Ixanity) для лечения MSA. Это была ключевая веха, поскольку это было первое испытание III фазы, когда-либо завершенное для терапии MSA. Успешные результаты испытаний повысили уверенность в потенциале Ixanity стать первым одобренным препаратом для MSA.

Партнерства и лицензионные сделки: компании заключили лицензионные соглашения для укрепления своего MSA. В 2019 году Vivoryon Therapeutics в партнерстве с Astellas Pharma разработала маломолекулярную терапию для лечения болезни Паркинсона и MSA. Такие сделки позволяют компаниям делиться ресурсами и рисками, связанными с дорогостоящими испытаниями на поздних стадиях.

Приобретение компаний с перспективными кандидатами на лекарства MSA было стратегией быстрого строительства трубопроводных активов. В 2020 году Biogen приобрела биотехнологическую компанию Nightstar Therapeutics, получив право собственности на программы клинической стадии, направленные на лечение редких офтальмологических состояний и MSA. Это добавило актив MSA II фазы к трубопроводу Biogen.

Правительство и фонд Компании успешно обеспечили неразбавляющее финансирование от правительств и некоммерческих организаций для поддержки клинического развития MSA. Например, в 2020 году Национальный центр неврологии и психиатрии Японии наградил Киову Кирин грантом в размере 4,5 миллиона долларов на развитие Ixanity. Такая поддержка снижает финансовый риск и стимулирует продолжающиеся инвестиции в области редких заболеваний, таких как МСА.

Инсайт, по подтипу: - Распространенность симптомов Паркинсона стимулирует рост подтипа MSA-P

С точки зрения подтипа, MSA-Parkinsonian (MSA-P) вносит наибольшую долю рынка, владеющего распространенностью симптомов Паркинсона при начале заболевания. MSA-P составляет около 60% всех случаев MSA и характеризуется преимущественно признаками Паркинсона с жесткостью, брадикинезией и постуральной нестабильностью, проявляющимися относительно рано в течение заболевания. Эти симптомы аналогичны симптомам, наблюдаемым при болезни Паркинсона, и могут задерживать точную дифференциальную диагностику. Тем не менее, MSA-P, как правило, прогрессирует быстрее, чем болезнь Паркинсона, и в значительной степени невосприимчив к лечению. Высокая частота двигательных симптомов Паркинсона, которые изначально реагируют на лечение леводопой, может ввести в заблуждение как пациентов, так и врачей на ранних стадиях MSA-P. Это приводит к более длительной задержке диагностики по сравнению с подтипом MSA-C. Кроме того, отсутствие эффективных фармакологических методов лечения MSA-P после установления диагноза означает быстрое ухудшение состояния пациентов. В сочетании с невозможностью замедлить прогрессирование, это приводит к увеличению спроса на точную раннюю диагностику с помощью биомаркеров и визуализации, чтобы отличить MSA-P от болезни Паркинсона и максимизировать оставшиеся функциональные способности и качество жизни пациента.

Insights, By Diagnosis: - Потребность в надежных биомаркерах и визуализации стимулирует сегмент клинической диагностики

С точки зрения диагностики, клиническая диагностика обеспечивает наибольшую долю рынка из-за текущей зависимости от клинической оценки и отсутствия широко доступных биомаркеров или критериев визуализации для окончательной диагностики. Неспецифический и перекрывающийся характер симптомов МСА с другими расстройствами Паркинсона представляет собой серьезную диагностическую проблему. MSA остается клиническим диагнозом исключения на основе прогрессивных клинических особенностей и отсутствия ответа на дофаминергическую терапию с течением времени. Однако около 30% диагнозов оказываются неточными даже в специализированных центрах при проведении нейропатологического обследования после вскрытия.

Для решения этой проблемы значительные исследовательские усилия за последнее десятилетие были сосредоточены на создании надежных биомаркеров и стандартизированных критериев визуализации для улучшения дифференциальной диагностики между МСА и другими паркинсоновыми заболеваниями. Несмотря на то, что было выявлено несколько многообещающих биомаркеров CSF, крови и визуализации, все еще требуется больше клинических исследований, прежде чем они могут быть широко приняты в обычной клинической практике. Эта клиническая потребность стимулирует постоянное внимание и большую долю в сегменте клинической диагностики в отсутствие окончательных диагностических альтернатив, доступных в настоящее время большинству врачей и пациентов.

Insights, By Treatment - Отсутствие эффективных методов лечения увеличивает спрос на симптоматическую терапию

С точки зрения лечения, фармакологическая терапия обеспечивает наибольшую долю рынка из-за отсутствия эффективных методов лечения, которые изменяют прогрессирование или тяжесть заболевания. На сегодняшний день не существует одобренных модифицирующих болезнь или нейропротекторных методов лечения MSA. Современные стратегии лечения сосредоточены исключительно на симптоматическом облегчении и управлении двигательными, вегетативными и другими немоторными особенностями по мере их возникновения.

Неумолимо прогрессирующий характер МСА и тяжесть связанных с ним симптомов предъявляет высокий спрос на симптоматические фармакологические варианты на различных стадиях заболевания. Допаминергические препараты, антидепрессанты, антигипотензивные средства обычно назначаются индивидуально или в комбинации, чтобы обеспечить облегчение от двигательных нарушений Паркинсона, нейропсихиатрических проблем и вегетативной дисфункции соответственно. Не помеченное использование агентов, таких как оксибат натрия, также вызывает интерес к симптомам расстройства сна.

В то время как нефармакологические меры, включая физическую, речевую и профессиональную терапию, играют важную вспомогательную роль, отсутствие агентов, нацеленных на лежащую в основе патофизиологию MSA, означает, что фармакологические вмешательства остаются основой текущих стратегий управления пациентами. В сочетании с растущей глобальной распространенностью заболеваний это увеличивает ведущую долю сегмента фармакологической терапии.

Основными игроками, работающими на рынке многосистемной атрофии (MSA), являются Merck & Co. Neuropore Therapies Inc., Newron Pharmaceuticals SpA, ProMIS Neurosciences Inc., Stealth BioTherapeutics Corp., AFFiRiS AG, Corestem Inc., MitoDys Therapeutics Ltd., Modag GmbH, Acadia Pharmaceuticals Inc., Novartis AG, Sanofi S.A., Teva Pharmaceutical Industries Ltd., Eli Lilly and Company и Johnson & Johnson.