Терапевтический рынок нейробластомы оценивается как 2,78 млрд долларов в 2024 году Ожидается, что он достигнет USD 4,44 млрд к 2031 году, растущие с совокупным годовым темпом роста (CAGR) 6,9% с 2024 по 2031 год. Растущие одобрения лекарств и новые трубопроводные препараты для лечения нейробластомы еще больше поддерживают рост рынка. Производители постоянно сосредоточены на разработке новых терапевтических средств с улучшенной эффективностью и безопасностью против нейробластомы.

Рыночный драйвер – рост заболеваемости нейробластомой среди детей

Одним из ключевых факторов, способствующих росту рынка, является рост заболеваемости этим детским раком среди детей во всем мире. Исследователи из больниц и онкологических центров в Северной Америке и Европе сообщили о медленном, но неуклонном росте числа случаев нейробластомы, диагностируемых каждый год, причем больше младенцев и детей в настоящее время страдают от этого рака, чем когда-либо прежде.

Кроме того, по мере улучшения возможностей диагностики и скрининга во всем мире, особенно в развивающихся странах, все больше нейробластом также обнаруживаются на ранней стадии, которая в противном случае могла бы остаться незамеченной.

С ростом педиатрической популяции пациентов, восприимчивых к нейробластоме, спрос на эффективные варианты лечения усиливается. Фармацевтические компании признают эту проблему общественного здравоохранения и видят растущий разрыв в лечении. Следовательно, они выделяют дополнительные ресурсы на исследования и испытания новых лекарств, которые могут быть направлены на конкретные молекулярные аномалии и пути, участвующие в развитии нейробластомы, что, как мы надеемся, улучшит результаты выживаемости.

Несколько препаратов-кандидатов в настоящее время находятся в стадии разработки на разных этапах оценки. В случае успеха эти новые целевые агенты и иммунотерапия будут генерировать значительный новый поток доходов в ближайшие годы для удовлетворения этой растущей потребности.

Рыночный драйвер - растущие инвестиции в исследования и разработки целевой терапии

Другим важным фактором, положительно влияющим на терапевтический сектор нейробластомы, является увеличение инвестиций как из государственных, так и из частных источников в исследования и разработки более индивидуальных подходов к лечению.

Крупные фармацевтические корпорации, а также небольшие биотехнологические стартапы направляют больше ресурсов на исследования целевых лекарств и клеточной / генной терапии. Академические медицинские центры по всему миру также привлекают больше средств для поддержки инновационных исследований новых агентов и комбинаций. По сравнению с десятилетием назад, сегодня наблюдается значительно более высокая активность в отношении выявления генетических аберраций, которые способствуют росту нейробластомы, и тестирования методов лечения, непосредственно противодействующих этим уязвимостям. Грантмейкерские организации отдают приоритет нейробластоме для получения наград, чтобы проверить концепции точной онкологии при этом заболевании.

Поскольку персонализированная медицина становится мейнстримом в онкологии, заинтересованные стороны четко предвидят большой рыночный потенциал для любой целевой терапии, которая может продемонстрировать надежную, клинически значимую пользу от нейробластомы, особенно для пациентов с высоким риском или рецидивами, сталкивающихся с ограниченными возможностями. В результате, целенаправленное терапевтическое открытие и перевод становятся свидетелями беспрецедентного всплеска капитала из некоммерческих источников, стремящихся извлечь выгоду из этой неудовлетворенной потребности. Эта расширяющаяся база исследований и разработок будет катапультировать область вперед, в конечном итоге предоставляя врачам арсенал новых точных агентов, которые улучшают клиническое управление нейробластомой в будущем.

Вызов рынка - высокие затраты на лечение

Терапевтический рынок нейробластомы сталкивается со значительными проблемами из-за высоких затрат на лечение, связанных с разработкой новых методов лечения этого редкого детского рака. Лечение нейробластомы часто включает в себя интенсивную химиотерапию, хирургию, лучевую терапию и трансплантацию стволовых клеток, что делает его одним из самых дорогостоящих педиатрических видов рака для лечения.

Разработка новых лекарств также имеет астрономические расходы на исследования и разработки, исчисляемые миллиардами долларов. Это оказывает значительное финансовое давление на фармацевтические компании и мешает многим активно заниматься разработкой новых лекарств от нейробластомы.

Низкий спрос на лекарства в небольшом пуле пациентов означает, что производители лекарств не могут достичь значительных объемов продаж, необходимых для восстановления высоких расходов на разработку. Эти расходы в конечном итоге передаются родителям и семьям в виде коплат и франшиз, что делает лечение недоступным для многих. В отсутствие государственной поддержки или субсидий высокие цены на лекарства представляют собой основной барьер для доступа к жизненно важным методам лечения нейробластомы.

Рыночная возможность – развитие точной медицины и иммунотерапии

Основной возможностью на терапевтическом рынке нейробластомы является постоянное развитие точной медицины и иммунотерапии. Благодаря достижениям в области геномики и протеомики исследователи получают более глубокое понимание молекулярных подтипов и факторов этого рака. Это позволяет разрабатывать целевые лекарства, которые блокируют специфические генетические мутации, способствующие росту опухоли.

Одновременно исследуются иммунотерапии рака, которые используют иммунную систему организма для борьбы с клетками нейробластомы. Персонализированные вакцины, ингибиторы иммунных контрольных точек, Т-клеточная терапия и другие клеточные подходы дают надежду на разработку более эффективных и длительных методов лечения.

В случае успеха эти точные и иммунные методы лечения могут значительно улучшить результаты выживаемости для подгрупп пациентов с высоким риском. Их новые механизмы действия также могут помочь преодолеть устойчивость к химиотерапии. Ожидается, что на терапевтическом рынке нейробластомы в ближайшие годы будут увеличены инвестиции и освоение этих новых целевых и биологических методов лечения.

Нейробластома — это тип детского рака, который развивается из незрелых нервных клеток. Лечение зависит от стадии и уровня риска развития рака. При болезни низкого риска (стадия 1/2/4S) может быть достаточно тщательного наблюдения или кортикостероидной терапии.

При промежуточном или высоком риске локализованного заболевания (стадия 2A/2B/3) в качестве основного лечения назначается химиотерапия. Общие схемы включают цисплатин / карбоплатин плюс этопозид или циклофосфамид. Некоторые врачи предпочитают карбоплатин цисплатину из-за его более благоприятного профиля побочных эффектов. Если после химиотерапии наблюдается полный или очень хороший частичный ответ, хирурги проводят резекцию опухоли, чтобы удалить оставшиеся раковые участки.

Для метастатического или рецидивирующего заболевания высокого риска (стадия 4) стандартной является интенсивная многоагентная химиотерапия и трансплантация стволовых клеток. Предписатели обычно используют комбинации, такие как темозоломид / иринотекан / цисплатин или топотекан / циклофосфамид. Аблятивная химиотерапия костного мозга с аутологичным спасением стволовых клеток также обычно назначается для консолидации ответа.

Авторы рассматривают такие факторы, как бремя опухоли, генетика / биология, дисфункция органов и предшествующая история лечения при выборе схем химиотерапии и времени трансплантации. Ответ на начальную терапию также влияет на последующие решения о лечении. Тесный мониторинг важен, так как поздние рецидивы в течение 5 лет не редкость.

Стадии нейробластомы варьируются от стадии 1 до стадии 4 Стадия 4 является наиболее продвинутой стадией, когда рак широко распространился.

Для стадии 1 и 2 основным лечением является операция по удалению опухоли. На 3 стадии многоагентная химиотерапия проводится до и после операции, чтобы снизить риск рецидива. Общие схемы включают карбоплатин, этопозид и циклофосфамид в сочетании с такими препаратами, как доксорубицин. Это усиливает эффект лечения.

Для стадии 4 и рецидивирующего / рефрактерного заболевания стандартным вариантом является химиотерапия в высоких дозах с последующей трансплантацией стволовых клеток. Такие препараты, как бусульфан, мелфалан и тиотепа, используются как часть схемы химиотерапии для обеспечения интенсивной дозы. Затем следует аутологичная трансплантация стволовых клеток для спасения костного мозга.

Для рефрактерных или рецидивирующих пациентов после трансплантации конъюгаты антител-лекарств, такие как унитуксин (динутуксимаб), который связывает антитело против GD2 с химиотерапевтическим препаратом, показали положительные результаты. Сочетание его с интерлейкинами, такими как интерлейкин-2, еще больше повышает иммунную систему для борьбы с опухолями.

Спасательная химиотерапия с использованием иринотекана, темозоломида или топотекана вместе с ретиноевой кислотой и иммунотерапией способствуют лучшим результатам. Выбор зависит от предварительного лечения, опухолевых маркеров и участия органов. Интенсивное мультимодальное лечение с тщательным отбором дает долгосрочные преимущества для выживания при нейробластоме высокого риска.

Диверсификация клинических испытаний и инновацииТакие компании, как Pfizer и United Therapeutics, добились успеха, проводя различные стратегии клинических испытаний для своих кандидатов на лекарства от нейробластомы. Динутуксимаб Pfizer получил ускоренное одобрение в 2015 году после положительных результатов в исследовании фазы 2, в котором оценивалось его использование с IL-2 и GM-CSF для рецидивирующих / тугоплавких пациентов.

Разработка лекарств на основе биомаркеровТаргетирование путей, таких как ALK, было эффективной стратегией для таких компаний, как Pfizer, Roche и Novartis. Рош получила одобрение в 2018 году на Alecensa (алектиниб) для ALK-положительной нейробластомы после того, как исследование показало превосходство над химиотерапией. Pfizer также изучает алектиниб. Сосредоточив терапию на биомаркерах, которые могут предсказать реакцию, например, ALK, разработчики получают препараты, которые работают для тщательно отобранных, четко определенных подмножеств.

Партнерство в области комбинаций лекарствКомпании часто сотрудничают, чтобы объединить свои лекарства, поскольку для нейробластомы может потребоваться комбинированная терапия. Например, в 2016 году United Therapeutics в партнерстве с MacroGenics оценили трепростинил плюс MGA012 (анти-PD-1 mAb) на основе их комплементарных механизмов. Такие партнерские отношения позволяют компаниям оценивать больше комбинированных стратегий, чем кто-либо мог бы сделать в одиночку, увеличивая шансы на успех.

Проницательность, с помощью лечения: рост распространенности рака стимулирует рост сегмента химиотерапии

С точки зрения лечения, химиотерапия, как ожидается, займет 60,1% рынка в 2024 году, владея растущей распространенностью рака во всем мире. Химиотерапия включает использование цитотоксических антинеопластических препаратов для уничтожения раковых клеток и сдерживания роста опухоли. Он остается одним из основных методов лечения нейробластомы, назначаемых отдельно или в сочетании с хирургией и лучевой терапией в зависимости от стадии и типа рака.

Широкое признание химиотерапии, особенно в случаях высокого риска и рецидивов, работает в ее пользу. Кроме того, постоянное развитие новых схем химиотерапии, включающих новые целевые агенты и иммунотерапию, помогает повысить эффективность лечения, тем самым позиционируя химиотерапию как основу для лечения нейробластомы в ближайшие годы.

Стадия разработки лекарств: фокус на лекарствах для сирот повышает сегмент клинических испытаний II фазы

По прогнозам, в 2024 году доля клинических испытаний II фазы среди сегментов разработки лекарств составит 45,3% из-за растущего внимания фармацевтических компаний к разработке орфанных препаратов для редких видов рака, таких как нейробластома. Испытания фазы II направлены на оценку эффективности препарата и краткосрочных побочных эффектов в группе пациентов.

Поскольку нейробластома влияет на небольшую популяцию пациентов, спонсоры получают регулирующие стимулы и помощь в разработке орфанных препаратов посредством клинических испытаний. Успешные испытания фазы II способствуют переходу препарата-кандидата на фазу III для расширенной оценки. Участники отрасли неуклонно продвигают перспективных кандидатов на лечение через испытания фазы II в сочетании с иммунотерапией, целевой терапией и другими методами для ускорения выхода новых лекарств на рынок.

По типу молекул: преимущества по сравнению с мелкими молекулами приводят к сегменту рекомбинантных белков слияния

Рекомбинантные слитые белки занимают наибольшую долю в сегменте типа молекулы из-за их явных преимуществ перед препаратами с малыми молекулами. Рекомбинантные слитые белки обладают более высокой специфичностью, меньшими побочными эффектами и способностью объединять несколько механизмов действия в одну молекулу для достижения улучшенных клинических результатов при нейробластоме.

Кроме того, рекомбинантные слитые белки могут быть разработаны для длительного периода полураспада в плазме через слияние в области IgG, что позволяет снизить и снизить частоту дозирования по сравнению с обычными методами лечения. Эти уникальные характеристики позиционировали различные рекомбинантные кандидаты на синтез белка, такие как динутуксимаб и люмретузумаб, на переднем крае лечения нейробластомы.

Ожидается, что их способность синергизировать с другими методами лечения, представляя благоприятный профиль безопасности, будет стимулировать долгосрочный спрос на рекомбинантные слитые белки по сравнению с другими классами лекарств.

• В докладе указывается, что нейробластома чаще всего диагностируется у детей в возрасте до пяти лет, что составляет 15% всех смертей от рака у детей. Он подчеркивает резкие различия в результатах выживаемости между пациентами с низким и высоким риском.
• Нейробластома ответственна за более чем 600 ежегодных случаев в Соединенных Штатах, с более высокой распространенностью в неафриканско-американских популяциях. Он часто метастазирует в лимфатические узлы, кости, костный мозг и печень.
• Достижения в конъюгатах антител и лекарств (ADC) проложили путь к более эффективному лечению нейробластомы, а Y-mAbs Therapeutics возглавила разработку методов лечения, которые обеспечивают лучшую точность и снижение токсичности по сравнению с традиционной химиотерапией.

Основные игроки, работающие на терапевтическом рынке нейробластомы, включают United Therapeutics, AUM Biosciences, Cellectar Biosciences, Y-mAbs Therapeutics, Seagen Inc., Clarity Pharmaceuticals, Recombio, Eli Lilly and Company, Aptorum Group, PersonGen BioTherapeutics и Ascentage Pharma.