Рынок редких заболеваний почек оценивается как USD 3,9 миллиарда в 2024 году Ожидается, что он достигнет 12,1 млрд долларов к 2031 году Растущий со сложным годовым темпом роста (CAGR) 11% с 2024 по 2031 год. Растущая распространенность хронических заболеваний почек и различных типов редких генетических нарушений, влияющих на почки, стимулируют спрос на улучшенные варианты диагностики и лечения.

Рынок наблюдает положительные тенденции с наличием новых лекарственных методов лечения и новых подходов к лечению редких заболеваний почек. Кроме того, запуск персонализированных лекарств и недавнее одобрение орфанных препаратов для лечения конкретных редких нефропатий помогают повысить клинические результаты для пациентов. Увеличение инвестиций фармацевтических компаний в НИОКР в этой области будет способствовать дальнейшему росту рынка в течение прогнозируемого периода.

Рыночный драйвер - Увеличение инвестиций в исследования редких заболеваний почек.

В области исследований редких заболеваний почек за последнее десятилетие были сделаны значительные инвестиции как от частных, так и от государственных организаций. Растет признание того, что многие из этих состояний все еще не имеют эффективных вариантов лечения, и наше понимание основных биологических механизмов остается ограниченным. Крупные фармацевтические компании начали выделять больше средств на разработку орфанных препаратов, нацеленных на редкие заболевания почек. Некоторые из перспективных трубопроводов в клинических испытаниях могут потенциально изменить жизнь пациентов, если они будут одобрены.

Государственные учреждения и некоммерческие фонды также увеличили свои обязательства. Например, Национальные институты здравоохранения создали специальные грантовые программы, которые предоставляют финансирование исключительно для исследований редких заболеваний. Несколько биотехнологических стартапов получили венчурную поддержку для продвижения новых диагностических тестов и терапии. Благотворительные группы по защите пациентов распределяют больше пожертвований, собранных в рамках различных усилий по сбору средств, на финансирование исследований. Все эти целенаправленные инвестиции помогают увеличить число учащихся в клинических исследованиях и стимулировать новые открытия.

В настоящее время ученые имеют более широкий доступ к современной исследовательской инфраструктуре и инструментам для раскрытия сложной генетики и связанных с ней путей. В ведущих академических медицинских учреждениях появились более специализированные исследовательские центры и консорциумы по редким заболеваниям. Международное сотрудничество позволяет исследователям объединять ресурсы и собирать большие размеры выборки, которые часто являются сложными для редких условий. Крупные технологические достижения в таких областях, как геномное секвенирование, моделирование стволовых клеток, чипы органов и искусственный интеллект, ускоряют новые идеи. Поскольку приток капитала не показывает признаков замедления, мы можем ожидать значительного прогресса в определении целей и разработке прорывных методов лечения в ближайшие годы.

Рост распространенности и диагностики редких заболеваний почек

Есть несколько факторов, которые способствуют росту распространенности и улучшению диагностики редких заболеваний почек во всем мире в последнее время. Достижения в области современных медицинских технологий позволили врачам выявлять проявления, которые ранее не были идентифицированы. Секвенирование следующего поколения значительно улучшило нашу способность определять причинные генетические мутации, лежащие в основе многих редких состояний. Это приводит к более убедительным диагнозам, чем когда-либо прежде. Между тем, повышение осведомленности среди медицинского сообщества и общественности приводит к активизации усилий по скринингу и улучшению идентификации групп риска.

Более высокие показатели диагностики также являются отражением старения населения во многих частях мира. По мере увеличения продолжительности жизни пациенты теперь выживают достаточно долго, чтобы более редкие формы заболеваний почек проявлялись позже в их жизни. Растущие загрязнители окружающей среды и воздействие токсинов создают новые риски, которые могут вызвать атипичные проявления редких заболеваний. Международные тенденции в области путешествий и миграции привели к тому, что врачи чаще сталкиваются с случаями заболевания пациентов, происходящими из разных этнических групп, с более высокой вероятностью некоторых редких генетических заболеваний.

Наконец, пациенты стали более активными в самопропаганде и новаторском использовании онлайн-сообществ для краудсорсинга информации, чтобы прийти к правильному диагнозу после «покупки врача» в течение нескольких лет. Хотя не все случаи могут быть идентифицированы, коллективные усилия нескольких сторон расширяют наши границы медицинского понимания и сокращают разрыв между предполагаемой и подтвержденной распространенностью многих недостаточно признанных редких заболеваний почек. Этот импульс, вероятно, продолжит свое позитивное влияние.

Вызов: Высокая стоимость разработки лекарств

Высокая стоимость разработки лекарств является серьезной проблемой для рынка редких заболеваний почек. Разработка лекарств для лечения редких заболеваний обходится очень дорого из-за небольшой популяции пациентов и ограниченного размера рынка. Это приводит к тому, что фармацевтические компании не имеют достаточного финансового стимула для инвестирования ресурсов в исследования и разработку новых методов лечения. С небольшими целевыми группами, разработчики лекарств от редких заболеваний часто не могут окупить свои высокие инвестиционные затраты только за счет продаж продуктов. По оценкам, разработка орфанного препарата может стоить более 1 миллиарда долларов, в то время как средний препарат стоит около 800 миллионов долларов. Кроме того, клинические испытания редких заболеваний являются сложными из-за трудностей с поиском достаточного количества пациентов для участия. Это продлевает сроки разработки и увеличивает затраты. Высокие финансовые риски, связанные с разработкой лекарств от редких заболеваний, могут помешать компаниям выйти на этот рынок. Для роста рынка редких заболеваний почек необходимо создать механизмы, которые сделают исследования и разработки лекарств более финансово жизнеспособными для фармацевтических компаний.

Возможности: расширение сотрудничества в области исследований

Расширение сотрудничества между фармацевтическими компаниями, группами по защите интересов пациентов и государственными учреждениями открывает широкие возможности для роста рынка редких заболеваний почек. Благодаря сотрудничеству различные заинтересованные стороны могут объединить свои ресурсы и опыт для продвижения разработки лекарств по более низкой общей стоимости. Например, группы по защите интересов пациентов играют важную роль, помогая набирать пациентов для клинических испытаний. Они создают сети потенциальных участников и повышают осведомленность о возможностях судебного разбирательства. Государственные учреждения также предлагают финансовую поддержку через государственные гранты, а также стимулы, такие как расширенные периоды эксклюзивности рынка для орфанных наркотиков после утверждения. Это помогает повысить потенциальную отдачу от инвестиций для фармацевтических разработчиков и разделить некоторые финансовые риски. Поэтому укрепление партнерских отношений между игроками в области редких заболеваний является ключевым шагом вперед. Это снижает барьеры для разработки лекарств от редких заболеваний и стимулирует большие инвестиции в новые методы лечения и лечения, расширяя рынок редких заболеваний почек в целом.

Сосредоточьтесь на генной терапии и прецизионных лекарствахМногие крупные фармацевтические компании вкладывают значительные средства в разработку генной терапии и точных / персонализированных лекарств для лечения редких заболеваний почек. Например, бардоксолонный метил Reata Pharmaceuticals показал перспективность в лечении синдрома Алпорта и нефропатии IgA в исследованиях фазы 2. В случае одобрения это может значительно помочь пациентам с ограниченными возможностями лечения. Vertex Pharmaceuticals приобрела Exonics Therapeutics в 2021 году, чтобы получить доступ к своему конвейеру генной терапии поликистозных заболеваний почек и синдрома Алпорта.

Целевая группа недостаточно обслуживаемых пациентов: В развивающихся странах существует высокая неудовлетворенная медицинская потребность в лечении редких заболеваний почек. Такие компании, как Travere Therapeutics, сосредоточились на расширении доступа к терапии в Азии, Латинской Америке, на Ближнем Востоке и в Африке. Его препарат спаррентан недавно получил одобрение в Китае для очагового сегментарного гломерулосклероза (ФСГС). Эта стратегия помогла Трэвере войти в большую популяцию пациентов на ранней стадии.

Партнеры групп защиты пациентов: Поддержка групп пациентов имеет решающее значение для лекарств от редких заболеваний. Большинство ведущих компаний регулярно сотрудничают с такими правозащитными организациями, как PKD Foundation, NephCure Kidney International и Alport Syndrome Foundation по программам повышения осведомленности и поддержки. Это создает добрую волю среди заинтересованных сторон и помогает привлечь пациентов к клиническим испытаниям.

Приобретение малых биотехнологийКрупные фармацевтические фирмы приобретают небольшие биотехнологии, работающие над нишевыми программами редких заболеваний почек. Например, Sanofi приобрела Synthorx в 2020 году, чтобы получить доступ к своему портфелю доклинических аутоиммунных и почечных заболеваний. Такие сделки помогают компаниям быстро расширять свои трубопроводы и портфели, не тратя средства на исследования и разработки на ранней стадии.

По показаниям целевых заболеваний - повышенная осведомленность и диагностика стимулирует сегмент болезни Фабри

С точки зрения целевых показателей заболеваний, болезнь Фабри обеспечивает наибольшую долю рынка благодаря растущей осведомленности и улучшению показателей диагностики. Болезнь Фабри является наследственным лизосомальным расстройством хранения, вызванным недостаточной активностью фермента альфа-галактозидазы А. В течение многих лет он был недостаточно диагностирован из-за его неспецифических симптомов. Однако активизация усилий по скринингу со стороны групп защиты пациентов и поддержка со стороны фармацевтических компаний позволили широко распространить каскадный скрининг членов семьи из групп риска. Это привело к выявлению многих недиагностированных пациентов. Кроме того, прогресс в таких методах, как скрининг новорожденных, позволил раннее выявление до появления симптомов, улучшая результаты лечения.

Растущее число пациентов поддержало освоение рынка заместительной терапии ферментами при болезни Фабри. Препараты, такие как Agalsidase alfa и Agalsidase beta, имеют льготное покрытие для лечения классической болезни Фабри. Их введение через внутривенные инфузии требует специализированных ресурсов здравоохранения. Однако наличие программ поддержки и домашнего здравоохранения сделало долгосрочное лечение более осуществимым. Новые оральные методы лечения, которые в настоящее время находятся на поздних стадиях испытаний, также обещают улучшить соблюдение, если они будут одобрены. В целом, повышение осведомленности общественности о состоянии наряду с эффективными диагностическими инструментами позволило значительно расширить сегмент болезни Фабри.

По типу молекул: Рост заболеваемости приводит к сегменту нефрита волчанки

С точки зрения целевых показателей заболеваний, нефрит волчанки также захватывает значительную часть рынка редких заболеваний почек. Заболеваемость и распространенность системной красной волчанки (СКВ), серьезным осложнением которой является нефрит волчанки, растет во всем мире в течение последних нескольких десятилетий. В частности, в Африке и Азиатско-Тихоокеанском регионе темпы роста были выше, чем в западных странах. Улучшение выживаемости пациентов с СКВ и отсутствие лечения означает, что все больше людей живут с этим заболеванием и подвергаются риску развития повреждения почек. Ранняя диагностика с помощью почечной биопсии позволила своевременно провести иммуносупрессивную терапию в случаях нефрита волчанки.

Биологические препараты доминируют в лечении пролиферативного нефрита волчанки из-за их мощных иммуномодулирующих эффектов. Препараты, такие как Белимумаб, специально нацелены на B-клеточные опосредованные иммунные реакции, связанные с патологией СКВ и нефрита волчанки. Микофенолат обычно используется в качестве стандарта ухода для дополнения кортикостероидов. Кроме того, продолжаются исследования по разработке новых стратегий, направленных на конкретные иммунные пути и биомаркеры для достижения ремиссии с пониженной токсичностью. Отраслевые партнерства с клиническими исследовательскими консорциумами активно привлекают пациентов с СКВ для тестирования новых методов лечения. Поэтому увеличение заболеваемости, агрессивные подходы к лечению и надежный трубопровод поддерживают последовательное поглощение в сегменте нефрита волчанки.

По пути администрирования - простота устного администрирования повышает доминирование мелких молекул

Путем администрирования пероральный маршрут захватывает ведущий сегмент на рынке терапии редких заболеваний почек. Преобладание перорального пути можно объяснить широкой доступностью эффективных маломолекулярных терапий, удобных для длительного применения. Многие заболевания, такие как болезнь Фабри, очаговый сегментарный гломерулосклероз (FSGS), иммуноглобулин А-нефропатия (IgAN), обычно используют перорально дозированные малые молекулы в качестве вариантов первой линии из-за их простоты использования по сравнению с инъекционными препаратами.

Например, кортикостероиды остаются основой лечения IgAN и FSGS, несмотря на побочные эффекты, из-за их эффективности при пероральном приеме. Исследования были сосредоточены на разработке целевых пероральных агентов с улучшенными профилями переносимости. Такие препараты, как Финеренон для ФСГС, установили пероральные составы в качестве стимула для приверженности пациента. Кроме того, новые кандидаты на лечение болезни Фабри, такие как методы редактирования генов, нацелены на упрощенное дозирование, чтобы обеспечить соблюдение режимов управления, охватывающих десятилетия. Программы домашнего здравоохранения также вносят свой вклад, предоставляя поддержку администрации и контролируя соблюдение тех, кто занимается оральной терапией. Вместе пероральные препараты удовлетворяют важную неудовлетворенную потребность в удобстве при хроническом лечении редких заболеваний почек.

• Ожидается, что рынок редких заболеваний почек значительно вырастет из-за повышения осведомленности, инвестиций в исследования и роста распространенности таких заболеваний, как болезнь Фабри. В настоящее время Северная Америка занимает самую большую долю рынка, что обусловлено высокой исследовательской активностью и инвестициями. Рынок умеренно консолидирован, несколько ключевых игроков имеют значительные доли, но возможности для роста существуют благодаря партнерству и технологическим достижениям. К 2035 году объем рынка, по прогнозам, достигнет 8,02 миллиарда долларов, что обусловлено инновациями в разработке лекарств и терапии.

Основными игроками, работающими на рынке редких заболеваний почек, являются Ferring Pharmaceuticals, Synlogic, Inc., Second Genome, Inc., Vedanta Biosciences, Inc., YSOPIA Bioscience, FlightPath Biosciences, Inc., Finch Therapeutics Group, Inc., AOBiome Therapeutics, BioGaia, Quantbiome, Inc., Viome Life Sciences, Inc., BIOHM Health, DayTwo, Atlas Biomed и Gnubiotics Sciences.