РНК целевой терапевтический рынок оценивается как $1,34 млрд в 2024 году Ожидается, что он достигнет USD 11.2 Bn к 2031 году, растущие с совокупным годовым темпом роста (CAGR) 35,2% с 2024 по 2031 год.

На рынке наблюдаются положительные тенденции в связи с ростом распространенности целевых медицинских состояний и увеличением числа РНК-терапевтических препаратов в клинических испытаниях. За последнее десятилетие значительно увеличилось количество исследований и разработок в области РНК-терапии. Многие компании биофармы активно работают над технологиями РНК-интерференции для разработки лечения рака, генетических заболеваний и инфекционных заболеваний. Недавние одобрения регулирующих органов и успешная коммерциализация нескольких РНК-терапевтических препаратов повысили доверие к этой платформе. Если результаты предстоящих клинических испытаний будут положительными, это может привести к одобрению и коммерциализации большего количества РНК-препаратов в ближайшем будущем. Это приведет к росту спроса и увеличению доходов рынка в течение прогнозируемого периода.

Рыночный драйвер - Увеличение инвестиций в РНК-терапию фармацевтических гигантов

Фармацевтическая промышленность признала огромный потенциал РНК-целевой терапии и неуклонно наращивает инвестиции в эту перспективную область разработки лекарств. Многие крупные фармацевтические компании в настоящее время посвящают большую часть своих бюджетов на исследования и разработки, чтобы углубить наше понимание биологии РНК и разработать новые молекулы, нацеленные на РНК.

Некоторые из основных игроков, ведущих этот переход, включают Pfizer, Roche, Merck & Co., Johnson & Johnson и AstraZeneca. За последние 5 лет эти компании значительно расширили свои программы, ориентированные на РНК, приобретая небольшие биотехнологические фирмы, работающие в этой области, сотрудничая с академическими лабораториями и создавая крупные исследовательские центры РНК. Например, Pfizer недавно потратила более 600 миллионов долларов на приобретение Trillium Therapeutics, пионера в иммуноонкологической терапии с использованием цитокиновой терапии. Аналогичным образом, Рош, который является лидером в области иммунотерапии рака, с 2018 года выделил более 1 миллиарда долларов на создание своих возможностей РНК органически и неорганически через партнерские отношения.

Стратегическое видение этой инвестиционной тенденции ясно. Крупные фармацевтические компании понимают, что РНК обладает беспрецедентным потенциалом для разработки действительно преобразующих методов лечения в различных областях болезни. Модулируя экспрессию генов и уровни белка, РНК-препараты обладают способностью лечить состояния, которые ранее считались «непреодолимыми». Это обещает открыть совершенно новые парадигмы лечения и многомиллиардные рынки. Первая волна многообещающих клинических РНК-кандидатов подтверждает это восприятие, поскольку РНК-интерференция и антисмысловые препараты на основе олигонуклеотидов уже демонстрируют эффективность против рака, неврологических расстройств, а также редких генетических заболеваний. Ожидается, что с увеличением инвестиций быстрый научный прогресс сделает РНК-препараты основой лечения в ближайшем будущем. Таким образом, этот инвестиционный импульс является основным драйвером продвижения рынка РНК-целевой терапии на новые высоты.

Рыночный драйвер - клинические испытания, демонстрирующие эффективность РНК, нацеленной на малые молекулы

Еще одним обнадеживающим событием, стимулирующим значительный рост в области РНК-терапии, является растущий успех клинических испытаний, оценивающих новую РНК, нацеленную на кандидатов с малыми молекулами. За последнее десятилетие исследователи разработали различные классы малых молекул РНК, нацеленных на агенты, такие как siRNA, олигонуклеотиды, аптамеры и малые активирующие РНК (saRNAs). Эти молекулы предлагают несколько преимуществ по сравнению с более крупными биологическими препаратами, такими как лучшее распределение тканей, доступность для полости рта и более низкие затраты на производство и доставку.

Клиническая валидация этих малых молекул неуклонно растет. Например, недавние исследования поздней фазы показали, что инклисиран, небольшая интерферирующая РНК, нацеленная на PCSK9, может безопасно и эффективно снижать уровень холестерина и уменьшать сердечно-сосудистые события при дозировании всего два раза в год. Патисиран, интерферирующая РНК, нацеленная на транстиретин, достигла подавляюще положительных результатов для лечения наследственного транстиретин-опосредованного амилоидоза в исследованиях фазы 3. Eplontersen, антисмысловый олигонуклеотид демонстрирует эффективность в фазе 3 для лечения спинальной мышечной атрофии. Даже в онкологии клинические исследования показывают, что закодированные мРНК вакцины могут генерировать надежные противоопухолевые иммунные реакции.

По мере того, как все больше молекул становятся очевидными препятствиями для клинической эффективности и безопасности, фармацевтические компании и венчурные инвесторы приобретают уверенность в том, что РНК-терапия действительно может стать основным вариантом лечения. Высокие показатели успеха продолжающихся испытаний означают, что ученые преодолели множество проблем с доставкой и получили более глубокое понимание фармакологии РНК. Это клиническое доказательство концепции дает огромную валидацию в этой области и успокаивает заинтересованные стороны на выделение больших ресурсов. Благодаря широкому спектру новых кандидатов в различных областях заболеваний, положительные результаты терапевтических клинических программ РНК, несомненно, значительно ускорят коммерциализацию и принятие РНК-препаратов в ближайшие годы.

Вызов рынка - Высокая стоимость РНК, нацеленной на разработку лекарств

Одной из основных проблем, стоящих перед рынком РНК-целевой терапии, является высокая стоимость разработки препаратов, нацеленных на РНК. Разработка РНК таргетной терапии является сложным процессом, который требует значительных инвестиций в исследования и клинические испытания. Разработка siRNA, антисмысловой и аптамерной терапии, которая может безопасно и эффективно регулировать функцию РНК с минимальными побочными эффектами, является основным научным препятствием. Необходимо провести обширные исследования для выявления РНК-мишеней, связанных с путями заболевания, и разработки олигонуклеотидов или других молекул, которые могут модулировать эти цели, не вызывая токсичности или нежелательных иммунных реакций. Кроме того, клинические испытания с участием РНК-препаратов, как правило, являются сложными и длительными из-за проблем безопасности и доставки. Компании должны нести значительные расходы на проведение нескольких этапов клинических испытаний, чтобы доказать безопасность, эффективность и получить одобрение регулирующих органов до коммерциализации. Высокий риск неудачи и длительные сроки разработки увеличивают общие затраты. Это затрудняет для небольших компаний и стартапов самостоятельную разработку РНК-препаратов и вывод их на рынок. Высокие затраты создают барьеры для дальнейших инноваций и коммерциализации в области терапии РНК.

Рыночная возможность - Расширение рыночного потенциала за счет неиспользованных некодирующих РНК-мишеней

Одной из ключевых возможностей для роста на рынке РНК-целевой терапии является расширение рыночного потенциала в результате неиспользованного класса некодирующих РНК-мишеней. В то время как разработки до сих пор в основном были сосредоточены на нацеливании РНК-мессенджера (мРНК) на блокирование трансляции болезнетворных белков, недавние исследования показали, что некодирующие РНК, такие как микроРНК, длинные некодирующие РНК и круговые РНК также играют жизненно важную роль в различных путях заболевания. Некодирующие РНК стали важнейшими регуляторами экспрессии генов, и некоторые заболевания были связаны с их дисрегуляцией. Однако по сравнению с таргетингом мРНК в настоящее время разрабатывается относительно небольшое количество методов лечения, направленных на модуляцию некодирующих РНК. По мере продвижения исследований в понимании ролей и функций некодирующих РНК ожидается выявление нескольких новых целей для таких состояний, как рак, неврологические расстройства и метаболические заболевания. Это открывает огромные возможности для компаний по разработке инновационных методов некодирования РНК. Ориентация на эти неиспользованные пространства может расширить текущие приложения и объем рынка РНК-препаратов.

В 2020 году Alnylam Pharmaceuticals в партнерстве с Regeneron Pharmaceuticals разработала РНК-терапию для глазных заболеваний. Это позволяет обеим компаниям использовать свой опыт и ресурсы для ускорения разработки РНК-терапии глазных состояний.

В 2018 году Ionis Pharmaceuticals совместно с Biogen разработали новые антисмысловые препараты для лечения неврологических расстройств. Это 10-летнее стратегическое сотрудничество позволяет компаниям разделить расходы на исследования и разработки, при этом Biogen платит Ionis более 1 миллиарда долларов авансом.

В 2021 году Arrowhead Pharmaceuticals приобрела линейку препаратов RNAi компании Takeda для расширения своего портфеля препаратов на основе РНК. Это добавило несколько программ клинической стадии к конвейеру Arrowhead.

В 2019 году Roche приобрела Spark Therapeutics за 4,3 миллиарда долларов, чтобы получить доступ к своей платформе генной терапии, включая лечение гемофилии А.

Инсайт, по типу целевой молекулы: Кап-комплекс приводит к таргетной терапии благодаря своей центральной роли в переводе.

Подсегмент комплекса связывания кэпа доминировал на рынке РНК-целевой терапии с долей 25,3% с точки зрения типа молекулы-мишени. Это связано с центральной ролью комплекса связывания Cap в инициировании трансляции мРНК. Комплекс связывания колпачка распознает структуру 5' колпачка, обнаруженную в эукариотических мессенджерных РНК, и набирает большую рибосомную субъединицу, чтобы начать синтез белка. Препятствуя взаимодействию между Cap Binding Complex и mRNA cap, перевод может быть остановлен для генов, представляющих интерес. Многие заболевания вызваны аберрантной экспрессией определенных генов. Ориентация на комплекс связывания с колпачком позволяет точно контролировать перевод и предлагает многообещающий подход для разработки методов лечения.

Insights, By Type of Approach: подсегмент Epitranscriptomics на переднем крае косвенного таргетинга

В сегменте подходного типа рынка РНК таргетной терапии опосредованное таргетирование через эпитранскриптомику занимало лидирующую долю в 40,2%. Эпитранскриптомика относится к обратимым химическим модификациям на молекулах РНК, отличным от изменений в последовательности нуклеиновой кислоты. Эти модификации влияют на ключевые свойства РНК, такие как стабильность, локализация и взаимодействие с другими молекулами для регулирования экспрессии генов. Новые данные свидетельствуют о том, что модификации РНК играют важную роль в различных биологических процессах и заболеваниях человека. Способность нацеливаться на ферменты, ответственные за установку или удаление эпитранскриптомных меток, предлагает косвенный, но эффективный способ модуляции экспрессии генов для терапевтической пользы. Многие компании инвестируют в разработку методов лечения, ориентированных на эпитранскриптомные ферменты, учитывая его потенциал для лечения во многих областях заболеваний.

РНК-ориентированный терапевтический рынок быстро расширяется благодаря своему потенциалу в лечении ранее неизлечимых состояний, фокусируясь на некодирующих РНК. За последние пять лет были сделаны значительные инвестиции, и несколько небольших биотехнологических компаний стали пионерами в этой области, разрабатывая инновационные технологии РНК-таргетинга. Ожидается, что на рынке будет наблюдаться устойчивый рост, а ключевые игроки будут стимулировать прогресс в онкологических и неонкологических терапевтических областях.

Основные игроки, работающие на рынке целевой терапии РНК, включают Abivax, AC Immune, Arrakis Therapeutics, eFFECTOR Therapeutics, Eloxx Pharmaceuticals, H3 Biomedicine, PTC Therapeutics, Ribometrix, Skyhawk Therapeutics и STORM Therapeutics.