Рынок острого миелоидного лейкоза (AML) оценивается как 1,613 млрд долларов в 2024 году Ожидается, что он достигнет 2,68 млрд долларов к 2031 году, растущие с совокупным годовым темпом роста (CAGR) 7,5% с 2024 по 2031 год.

Растущее гериатрическое население, которое восприимчиво к развитию ОМЛ в сочетании с растущим спросом на целевую лекарственную терапию для улучшения результатов лечения, являются ключевыми факторами, которые, как ожидается, будут стимулировать рост рынка ОМЛ.

Рыночный драйвер: увеличение заболеваемости ОМЛ из-за старения населения

По мере старения населения во всем мире ожидается, что заболеваемость острым миелоидным лейкозом значительно возрастет в ближайшие годы. Хорошо известно, что ОМЛ поражает взрослых, причем около 70% случаев диагностируется у людей в возрасте старше 65 лет.

Прогнозируется, что число людей в возрасте 65 лет и старше во всем мире удвоится с нынешних уровней до более чем 1,5 миллиарда к 2050 году. Люди в этой возрастной группе имеют значительно более высокие шансы заразиться ОМЛ по сравнению с более молодыми людьми. Поскольку большая часть населения входит в возрастные группы высокого риска, абсолютное число случаев ОМЛ не может оставаться неизменным. Даже на развитых рынках, где системы здравоохранения хорошо оснащены, более высокая нагрузка будет оказывать давление на существующие ресурсы и инфраструктуру.

Снижение иммунной системы и повышенная восприимчивость к повреждению ДНК могут сделать пожилых людей более склонными к раку крови, такому как ОМЛ. Более высокая распространенность сопутствующих заболеваний также способствует более плохим результатам у пожилых пациентов. В то время как научно-исследовательские и опытно-конструкторские работы продолжаются для разработки более безопасных и эффективных вариантов лечения, рост только гериатрического населения гарантирует рост заболеваемости ОМЛ в будущем.

Даже если показатели лечения незначительно улучшатся, ожидаемый всплеск в старшей демографической группе перевесит такие успехи, что приведет к чистому увеличению числа пациентов с ОМЛ, требующих ухода.

Драйвер рынка - Достижения в целевой терапии и персонализированной медицине

В области онкологии в последнее десятилетие были проведены трансформационные исследования в области таргетной терапии и подходов к точной медицине при раке крови. Более глубокое понимание молекулярного патогенеза на генетическом уровне позволило разработать новые схемы лечения, адаптированные к индивидуальному профилю болезни пациента. Этот переход к персонализированному уходу, основанному на биомаркерах, имеет многообещающие перспективы для улучшения управления ОМЛ.

С появлением технологий геномного профилирования клиницисты теперь могут идентифицировать конкретные генетические мутации и отклонения, приводящие к лейкемии пациента. На основе таких молекулярных данных могут быть выбраны целевые препараты, блокирующие критические патогенетические пути и белки. Несколько целевых агентов, атакующих мутации в генах, таких как FLT3, IDH1/2, BCL-2, продемонстрировали клинически значимые ответы в клинических испытаниях. Другие целевые классы, которые исследуются, включают ингибиторы тирозинкиназы, гипометилирующие агенты, ингибиторы BCL-2 и иммунотерапевтические агенты.

Кроме того, адаптивные проекты испытаний все чаще используются для ускоренного одобрения регулирующими органами новых методов лечения, которые, как показано, эффективны для определенных подмножеств, определенных биомаркерами. Это обеспечивает более быстрый доступ к индивидуальным методам лечения. Комбинаторные схемы, использующие несколько целевых препаратов, также имеют потенциал для достижения улучшенных показателей ремиссии, одновременно блокируя множественные пути роста рака. В целом, технологическая эволюция обеспечивает большой оптимизм в отношении улучшения результатов, увеличения времени выживания и более высокого качества жизни для пациентов с ОМЛ.

Вызов рынка: высокие затраты на лечение, ограничивающие доступ в регионах с низким уровнем дохода

В США на одного пациента приходится почти 150 000 долларов США, поэтому высокие затраты на лечение ОМЛ представляют собой серьезную проблему для доступа в регионы с низким уровнем дохода во всем мире. Большинство лекарств от ОМЛ требуют длительного пребывания в больнице для интенсивного химиотерапии, а многим пациентам также требуется трансплантация костного мозга, что еще больше увеличивает затраты.

В развивающихся странах и на развивающихся рынках бюджеты здравоохранения гораздо более ограничены, и стандартные схемы ОМЛ могут превышать то, что может поддерживать государственное страхование или платежи из собственного кармана. Это создает неравенство, когда пациенты в богатых странах имеют доступ к новейшим препаратам, в то время как пациенты в других странах сталкиваются с худшими результатами из-за финансовых ограничений.

Решение этих проблем доступа посредством таких усилий, как многоуровневые модели ценообразования или партнерские отношения с глобальными организациями здравоохранения, может помочь расширить доступность новых агентов в регионах, где затраты служат основным барьером для лечения.

Рыночная возможность - разработка новых методов лечения с лучшими профилями безопасности

Существует потенциал для новых методов лечения ОМЛ, чтобы не только улучшить показатели выживаемости, но и решить некоторые проблемы, связанные с неблагоприятными побочными эффектами существующих схем и проблемами переносимости. Области исследования включают целевую терапию, которая мешает определенным молекулярным путям, приводящим к лейкемическим клеткам или иммунотерапии, которые используют собственную иммунную систему организма.

Перспективным новым классом является препарат против антител, конъюгаты которого домашняя полезная нагрузка противораковых препаратов непосредственно к лейкемическим клеткам. Разработка методов лечения с улучшенными профилями безопасности может сделать лечение более подходящим для пожилых или больных пациентов и избежать госпитализации для химиотерапии. Это может снизить общую стоимость ухода, расширяя рынки, доступные новым агентам.

Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ) обычно лечится с помощью индукционной химиотерапии, направленной на то, чтобы перевести болезнь в ремиссию. Линейное лечение для более молодых пациентов включает режим «7+3» - 7 дней химиотерапевтического агента цитозина арабинозида (торговое название: Cytosar-U) в сочетании с 3 днями антрациклина, такого как даунорубицин (торговое название: Cerubidine) или идарубицин (торговое название: Zavedos).

Для пожилых или неподходящих пациентов, где «7+3» считается слишком токсичным, варианты с более низкой интенсивностью включают низкие дозы цитарабина отдельно или в сочетании с гипометилирующими агентами, такими как азацитидин (торговая марка: Vidaza) или децитабин (торговая марка: Dacogen). Лечение после ремиссии включает химиотерапию консолидации с использованием высоких доз цитарабина, с антрациклином или без него, или трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток, если имеется подходящий донор.

При рецидивирующем или рефрактерном заболевании врачи обычно сначала обращаются к экспериментальной терапии. Венетоклакс (торговое название: Venclexta) в сочетании с низкими дозами цитарабина является популярным вариантом для пожилых пациентов, неспособных переносить интенсивную терапию. Более молодые пациенты могут получать спасательную химиотерапию с митоксантроном, этапозидом и цитарабином или клофарабином, прежде чем приступать к трансплантации стволовых клеток, если это возможно.

Ключевые факторы, влияющие на предпочтения назначенцев, включают возраст пациента, состояние работоспособности, сопутствующие заболевания и генетические / молекулярные факторы риска, которые определяют агрессивность лечения. Страховое покрытие и стоимость также растут.

ОМЛ можно широко классифицировать на заболевания стандартного и высокого риска на основе цитогенетики и молекулярных аномалий. Лечение включает индукционную химиотерапию в обеих группах риска с целью достижения ремиссии.

Для более молодых пациентов (<60 лет) со стандартным риском ОМЛ стандартным лечением первой линии является режим «7+3», включающий непрерывную инфузию цитарабина (Ara-C) в течение 7 дней вместе с антрациклином, таким как даунорубицин, в течение 3 дней. Это вызывает ремиссию у 70-80% пациентов. После ремиссии проводится консолидированная химиотерапия с высокой дозой Ara-C для предотвращения рецидивов.

Для ОМЛ высокого риска или рецидивирующего / рефрактерного заболевания предпочтительный режим включает антрациклин, такой как идарубицин или митоксантрон, вместо даунорубицина для графика «3 + 7», с добавлением мидостаурина или гемтузумаба озогамицина для пациентов с мутациями FLT3. Трансплантация стволовых клеток, если это возможно, дает наилучшие шансы на излечение таких пациентов при первой ремиссии.

Для рецидивирующего / рефрактерного ОМЛ, не подходящего для трансплантации, комбинированная терапия на основе венетоклакса показала многообещающие результаты. Венетоклакс в сочетании с низкой дозой Ara-C привел к полной ремиссии 54% и средней общей выживаемости 14,7 месяцев в этой группе высокого риска. Kindler и др. установили этот новый режим в качестве эффективного варианта лечения.

Одной из наиболее успешных стратегий была разработка таргетной терапии с новыми механизмами действия. В 2017 году препарат Pfizer Rydapt (мидостаурин) был одобрен для мутантного ОМЛ FLT3. Он нацелен на мутации FLT3, присутствующие примерно у 30% пациентов с ОМЛ. Rydapt был первым препаратом, одобренным специально для мутантного ОМЛ FLT3. Это помогло улучшить показатели выживаемости и по-прежнему является стандартным вариантом лечения.

Другим примером является комбинация GSK Tafinlar + Mekinist, утвержденная в 2018 году. Он специально нацелен на мутации в генах, таких как KIT и RAS. До этого не было целевой терапии для этих мутаций. Это расширило возможности лечения для пациентов с определенными генетическими подтипами высокого риска.

Vidaza и Dacogen получили одобрение в 2004 и 2006 годах соответственно как первые препараты за более чем 30 лет для лечения ОМЛ. Они помогли изменить стандарт ухода в то время, улучшив симптомы и выживаемость. Это установило гипометилирующие агенты в качестве основы в терапии ОМЛ.

Совсем недавно в 2017 году ингибитор BCL-2 компании Pfizer получил ускоренное одобрение в сочетании с азацитидином, децитабином или низкими дозами цитарабина для пожилых пациентов с ОМЛ. Это ознаменовало первое одобрение ингибитора BCL-2 и расширенные варианты. В испытаниях это помогло увеличить показатели полного ответа и общие периоды выживания.

Прозрения, с помощью терапии: Доминирование установленных лекарств в лечении приводит к высокой доле химиотерапии

С точки зрения терапии, химиотерапия вносит наибольшую долю на рынке, владея наличием нескольких установленных вариантов лекарств, которые были основой лечения ОМЛ. Химиотерапия использует тот факт, что ОМЛ является раком крови и костного мозга, со злокачественными клетками, которые делятся быстрее, чем нормальные клетки.

Химиотерапевтические препараты работают, убивая быстро делящиеся раковые клетки с помощью различных механизмов. Препараты, такие как цитарабин, антрациклины, такие как даунорубицин и идарубицин, и гипометилирующие агенты, такие как азацитидин, очень эффективны для индуцирования ремиссии у пациентов с ОМЛ и имеют десятилетия клинических доказательств, устанавливающих их эффективность и профили безопасности.

Широкое признание и знакомство онкологов и пациентов с этими препаратами способствует тому, что химиотерапия остается предпочтительным методом лечения, особенно у недавно диагностированных и пожилых пациентов.

Insights, By Route of Administration: Oral Drugs Lead Growth in Route of Administration

С точки зрения способа введения, пероральный вносит наибольшую долю рынка, обусловленную растущим принятием новых пероральных препаратов. Несколько новых препаратов против ОМЛ, недавно одобренных или находящихся на поздних стадиях развития, вводятся перорально, а не внутривенно, как традиционная химиотерапия.

Препараты, такие как ингибитор BCL-2 венетоклакс и ингибитор FLT3 гилтеритиниб, доказали свою эффективность при приеме внутрь. Это обеспечивает явные преимущества удобства, экономии средств от сокращения посещений больниц и амбулаторного введения лекарств. Оральное введение также улучшает соблюдение и соблюдение лечения.

Рост исследований пероральных составов, вероятно, приведет к тому, что этот сегмент будет доминировать на пути введения лечения ОМЛ в будущем.

Оригинальное название: Insights by End User: Hospitals Corner Major Disease Management Благодаря инфраструктуре

С точки зрения конечного пользователя, больницы вносят наибольшую долю рынка ОМЛ благодаря своей передовой инфраструктуре и ресурсам для лечения рака. Диагностика и лечение ОМЛ часто включает в себя сложные схемы, такие как индукция, консолидация и поддерживающая химиотерапия, требующие стационарного пребывания в больнице.

В больницах есть специализированные онкологические отделения, учреждения по трансплантации костного мозга и хорошо обученные врачи и медсестры, знакомые с протоколами интенсивной химиотерапии. Управление побочными эффектами от терапии также приносит пользу от круглосуточного мониторинга больниц.

В то время как специализированные клиники все чаще участвуют в долгосрочном наблюдении, больницы остаются основным пунктом ухода за первоначальным управлением, индукционной терапией и последующими линиями лечения ОМЛ. Это определяет их позицию в качестве основного сегмента конечного пользователя.

• Ключевые данные подчеркивают 42 000 инцидентов AML на основных рынках в 2022 году, и ожидается, что к 2031 году это число достигнет около 48 000. Высокая распространенность ОМЛ в США и Японии стимулирует рост рынка.
• Расширение сотрудничества между фармацевтическими компаниями в области исследований редких заболеваний ускорило прогресс в вариантах лечения, особенно в области генной терапии и РНК-решений.

Основные игроки, работающие на рынке острого миелоидного лейкоза (AML), включают Bristol-Myers Squibb, AbbVie, Pfizer, F. Hoffmann-La Roche и Novartis.